治疗重症肌无力！驯鹿生物CAR-T产品新适应症获批临床

2024-01-25

细胞疗法免疫疗法临床申请临床研究

▎药明康德内容团队编辑1月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液 BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，伊基奥仑赛已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。本次重症肌无力新药临床试验申请（IND）的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND的第二个自免领域适应症。截图来源：CDE官网重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病，是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。MG的主要临床表现为局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，对患者的生活质量产生巨大的负面影响，而且肌无力危象导致的吞咽或呼吸困难会危及生命。MG的主要致病抗体包括AChR、MuSK及LRP4抗体，极少部分患者血清无上述可检测到的抗体，称为抗体阴性ＭＧ。该疾病可发生于任何年龄段，女性略多于男性。根据相关研究，2022年中国MG的发病人数约为9600人，患病人数约为28.2万人。目前治疗MG的药物多为激素或非激素免疫抑制剂，但是现有疗法只能起到缓解效果，在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。伊基奥仑赛注射液是一种全人源靶向BCMA的CAR-T创新候选产品。该候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。根据驯鹿生物此前发布的新闻稿，通过BCMA-CART细胞疗法清除浆细胞，为浆细胞产生的自身抗体导致的一大类自免疾病提供了新的治疗策略。驯鹿生物创始人及首席执行官（CEO）张金华女士表示：“长期以来，全身型重症肌无力患者的治疗依靠专家经验判断和传统治疗方案为主，现有药物疗法并非对所有患者都有效，临床上有10%-15%的MG患者存在难治性疾病，这些难治性MG患者和潜在发展为危象的患者的治疗，是临床上面临的重要挑战，急需安全有效的创新治疗来解决这些问题。在我们的IIT研究中，很高兴地看到伊基奥仑赛注射液可以阻止疾病进展，并表现出逆转疾病的早期征象，有望改变MG治疗格局。驯鹿生物会尽快启动和完成临床试验，为中国重症肌无力患者带来治愈的希望。”参考资料：[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jan 25, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d[2] 驯鹿生物伊基奥仑赛注射液新增自免适应症IND申请获批. Retrieved Jan 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/TRZLYHd1JP_cK1UIGxugzg本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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