前沿技术新动向 - 诺奖得主新公司完成1.95亿美元融资；罗氏与NeuExcell达成1.9亿美元合作

2021-09-11

·E药经理人

合作基因疗法细胞疗法寡核苷酸疫苗

在即将过去的一周，全球前沿生物技术又有了新动向：

诺奖得主新公司完成1.95亿美元融资

1.9亿美元，罗氏与NeuExcell共同开发基因疗法

细胞与基因疗法公司Obsidian完成1.15亿美元B轮融资

CRISPR编辑干细胞疗法获FDA快速通道资格

基因药物先驱James Wilson新公司融资5000万美元

基因治疗新锐LEXEO完成1亿美元B轮融资

礼来与RNA编辑公司达成合作

srRNA公司Replicate完成4000万美元A轮融资

RNA调控公司ADARx 完成7500万美元B轮融资

蛋白质组学公司完成8000万美元B轮融资

重大事件

近日，生物技术公Mammoth Biosciences宣布完成了1.95亿美元的融资，进入“独角兽”行列。诺贝尔奖获得者詹妮弗•杜德纳为该公司的联合创始人。目前该公司专注于开发用于治疗和诊断的下一代CRISPR产品。此次融资包括由 Redmile Group 领投的 1.5 亿美元 D 轮融资和由Redmile Group及Foresite Capital领投的4500万美元C轮融资。

近日，罗氏旗下Spark Therapeutics公司与NeuExcell Therapeutics共同宣布达成研究合作协议，为亨廷顿病（HD）开发新型基因疗法。本次合作，双方将利用 NeuExcell 的神经再生基因治疗平台和 Spark Therapeutics的腺相关病毒 (AAV) 载体基因治疗平台共同开发出新型治疗亨廷顿病的基因疗法。NeuExcell将有资格获得高达约1.9 亿美元的合作费用。

细胞与基因疗法

9月9日，专注于开发细胞和基因疗法公司Obsidian Therapeutics宣布完成了1.15亿美元的B轮融资。本轮融资由The Column Group Crossover Fund (TCGX) 领投，RA Capital Management、Amgen Ventures 和百时美施贵宝等公司共同参与。本轮所得资金将用于推动Obsidian的主要候选产品肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) cytoTIL15进入临床并获得用于治疗转移性黑色素瘤的临床数据。此外，该公司计划将cytoTIL15 扩展到多种其他实体瘤治疗中，并推进其商业化能力建设。

近日，基因疗法公司Vor Biopharma宣布其主要候选药物VOR33获得了FDA授予的快速通道资格。VOR33是一款由CRISPR技术编辑的干细胞，可靶向CD33，使患者免受细胞疗法中的细胞毒性作用。目前，VOR33已经启动I/II期临床试验，主要评估VOR33干细胞移植的耐受性和可行性。

近日，由基因药物先驱James Wilson创办的新公司iCURE完成了5000万美元A轮融资。这是一家专注于基因编辑技术的公司，其技术主要侧重于健康基因的“敲入”。本轮融资由Versant Ventures 和 OrbiMed Advisors 领投，所得资金将用于该公司13条管线的推进及技术平台的开发。

近日，基因治疗新锐公司LEXEO Therapeutics 宣布完成1亿美元B轮融资。本轮融资由D1 Capital Partners 和 Eventide Asset Management共同领投，其融资资金将用于推动基因治疗管线进入临床阶段和增强临床前研究。目前该公司涉及的疾病领域有心血管疾病和阿尔茨海默病。

核酸药物

9月8日，专注于RNA编辑的生物技术公司ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）宣布与礼来达成了全球许可和研究合作，两家公司将使用 ProQR 专有的 Axiomer ® RNA 编辑平台来推进新药靶点的临床开发和商业化。双方将合作开发最多五个项目。根据协议条款，ProQR 将有资格获得高达约12.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑费用及未来销售分成。

9月8日，投资公司Apple Tree Partners（ATP）宣布孵化出Replicate Bioscience公司，并且后者完成了4000万美元的A轮融资。Replicate是一家致力于建立创新srRNA（self-replicating RNA, srRNA）平台，发挥srRNA在新药和疫苗中潜力的公司。本轮融资将主要用于推进多个在研srRNA免疫疗法进入临床开发阶段。

9月8日，ADARx Pharmaceuticals公司宣布完成7500万美元B轮融资，以推进其寡核苷酸疗法开发管线。本轮融资由SR One Capital Management和OrbiMed Advisors领投，Sirona Capital和礼来亚洲基金等投资机构共同参与。本轮融资将用于推进ADARx专有的RNA平台技术，包括碱基编辑、抑制及递送技术。这笔资金还将用于将该公司产品管线的推进。

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