复星医药合作深圳市坪山区，拟建立大湾区总部；国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》

2023-07-30

临床3期疫苗临床2期

点击蓝字GBIHealth关注我们SUBSCRIBE to us药讯精选GBI NEWS默沙东 V116取得III期试验积极数据，成功挑战辉瑞 Prevnar默沙东（MSD；NYSE：MRK）公布了两项评估其在研21价肺炎球菌结合候选疫苗V116的III期试验的积极结果。该疫苗专门设计用于针对成人中最普遍的致病肺炎球菌菌株，目前正在进行与辉瑞旗下20价肺炎球菌结合疫苗Prevnar头对头比较的STRIDE-3研究（该研究入组了2600名患者）。结果表明，V116产生的免疫反应相较于Prevnar具有统计学意义的显著改善。此外，STRIDE-6研究评估了V116在700多名成年人中的安全性、耐受性和免疫原性。结果表明，在研究前至少一年接种过肺炎球菌疫苗的成年人中，V116对疫苗针对的所有21种肺炎球菌血清型都具有免疫原性。V116包括目前已获批准的肺炎球菌疫苗未涵盖的8种血清型。V116所独有的血清型包括15A、15C、16F、23A、23B、24F、31和35B，根据2019年美国疾病控制与预防中心疫情前的数据，这些血清型在65岁及以上人群的侵袭性肺炎球菌疾病中约占30%。*关注GBISOURCE数据库公众号在线查看更多新闻企业动态GBI NEWS复星医药合作深圳市坪山区，拟建立大湾区总部2023年7月27日，深圳市坪山区人民政府和上海复星医药（集团）股份有限公司在上海签署战略合作框架协议。根据协议，双方将开展长期、全面的战略合作，广泛集聚创新资源，培育壮大生物医药、高端医疗器械和大健康产业，开展创新研发孵化和产业赋能，助力坪山抢抓粤港澳大湾区和深圳建设中国特色社会主义先行示范区“双区驱动”重大历史机遇，推动深圳生物医药产业高质量发展。粤港澳大湾区是我国生物医药产业聚集的重要区域，生物医药也已经成为了大湾区的战略性支柱产业。深圳作为首批国家生物医药产业基地，不断加快建立以企业为主体、产学研相结合的科研和产业化体系，提出大力发展高端医疗器械、创新药物等研发制造，致力于把生物医药产业，打造成为新的经济增长极，并持续围绕生物产业大力开展招商引资、招才引智。2023年3月，在了解到复星医药有意于深圳布局其大湾区总部等设想后，坪山区第一时间与复星医药进行接洽，迅速推进合作事宜。*关注GBISOURCE数据库公众号在线查看更多新闻智飞生物合作印尼PT BioFarma启动结核防控2023年7月27日，智飞生物（300122.SZ）与印尼PT BioFarma（BioFarma）达成新型结核疫苗产品国际市场合作。2020年4月，智飞生物旗下重组结核杆菌融合蛋白（EC）注射剂获国家药监局批准上市，商品名宜卡。该药此前已获世界卫生组织（WHO）推荐用于结核潜伏感染的诊断，加上公司之前上市的母牛分枝杆菌疫苗（结核感染人群用）药品（简称“预防性微卡”），智飞生物结核病防治矩阵进一步扩大。结核病已成为全球公共卫生领域最为严峻的挑战之一，是目前全球致死数最高的传染病之一，重组结核杆菌融合蛋白（EC）已纳入2022年医保目录并于2023年3月1日正式生效。*关注GBISOURCE数据库公众号在线查看更多新闻政策要闻GBI NEWSCDE：罕见病药物开发中疾病自然史研究指导原则2023年7月27日，国家药监局药审中心（CDE）发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》。我国目前虽已建立一些患者登记数据库，获得了部分罕见疾病的病史信息，但是由于现有罕见疾病患者登记数据库自身的局限性，可用且可靠的疾病自然史信息仍然十分有限。为鼓励罕见病药物研发，美国FDA于2019年发布了“Rare diseases：Natural History Studies for Drug Development”指南征求意见稿，而我国目前尚无相关指导原则。为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，特制定本指导原则。疾病自然史研究是指预先设计、旨在增加对疾病了解（包括疾病发展和转归）的观察性研究。其目的是识别人口统计学、遗传、环境和其他因素（例如，治疗方式、用药等）与疾病的发展和结局的关系。疾病自然史研究中，患者可能会接受当前的标准治疗和/或针对并发症的治疗，对于可能改变患者的一些临床表现甚至影响疾病进程的干预措施，应该作为研究要素纳入研究内容中。疾病自然史研究可以由药物研发企业发起，也可以由研究者或者患者组织等发起。不应该为了等待疾病自然史研究的结果而延缓药物开发，因为疾病自然史研究经常面临一系列未知因素的影响。但仍需重视疾病自然史对于罕见疾病药物开发的重要价值。来自疾病自然史研究的数据可作为药物注册研究的有益补充。疾病自然史研究应该有相应措施充分保护患者隐私并确保数据的保密性。对于数据的应用目的、使用范围、使用数据的相关方、研究对象权利等，应向研究对象或家属（监护人）予以充分告知并获得知情同意或获得泛知情同意或豁免（如回顾性研究），研究方案应获得伦理委员会批准，相应数据的收集与使用应符合相关法律法规的要求。CDE：以患者为中心的临床试验相关技术指导原则2023年7月27日，国家药监局药审中心（CDE）发布《以患者为中心的药物临床试验设计技术指导原则（试行）》、《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》和《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》，以期推动“以患者为中心”理念在药物研发的实践应用。文件自发布之日起实施。患者需求应贯穿临床研发全过程。“以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患者需求的有临床价值的药物。在药物研发和决策的全过程中，应将患者视为主动参与者，将其对疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等患者体验数据，作为药物研发设计、实施的关键考虑要素，并纳入获益-风险评估体系，为符合患者需求的有价值的药物研发和上市提供科学证据。以患者为中心的药物临床试验设计，需关注并收集患者对疾病和治疗的体验和需求，充分体现患者视角的临床获益和风险。同时，在临床试验设计中充分考虑患者参与临床试验的感受，以促进患者主动参与临床试验，并高效获得高质量临床试验数据。以患者为中心实施临床试验，应首先关注受试者安全和权益的保护，并优先于对科学和社会获益的考虑。为避免盲目追求实施新技术、新模式，在开始实施临床试验之前，研究团队应充分探讨其合理性、必要性和可行性，应严格遵守医疗及药品等相关法律法规的要求，可听取患者意见，避免为研究带来额外的负担而影响了试验的开展。以患者为中心的药物获益-风险评估，注重患者的临床需求，将临床试验中收集的患者体验数据纳入获益-风险评估框架，在治疗背景分析、药物获益、风险及风险管理、不确定性分析等方面均可考虑患者观点，并将患者体验数据与完整临床证据链相结合，共同支持全生命周期的获益-风险动态评估，从患者视角充分评估药物获益-风险比。*关注GBISOURCE数据库公众号在线查看新闻详情联系我们投稿 & 发稿/ 媒体合作▶▶ 任何关于投稿、企业发稿、媒体合作事宜请联系：shi.huang@generalbiologic.com或致电：+86 21 5302 2951 ext.68订阅及或定制“新闻资讯”▶▶ 点击左下“阅读原文”，并完成表单填写，查看更多药品、竞品、政策等最新资讯点击阅读原文定制/订阅医疗行业新闻资讯