已递交上市申请，创新小分子疗法最新3期临床试验分析结果发布

2024-05-30

临床3期临床结果

▎药明康德内容团队编辑日前，BridgeBio Pharma公司在2024年国际淀粉样变性协会（ISA）研讨会上，公布了其在研疗法acoramidis在3期临床试验ATTRibute-CM中的最新数据分析结果。ATTRibute-CM旨在评估acoramidis治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的疗效和安全性。美国FDA已经接受了acoramidis用于治疗ATTR-CM的新药申请（NDA）。此前发布的顶线结果显示，接受acoramidis的患者组在30个月时总生存率为81%，与数据库中年龄相匹配的一般人口的生存率（85%）相似。来自ATTRibute-CM研究的三项分析强调了血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平增加与临床结果改善之间的相关性，包括降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相关住院的风险：血清TTR水平增加与死亡风险降低之间呈现统计学显著相关性：治疗开始后第28天时血清TTR水平每增加5 mg/dL，根据不同模型预测的至第30个月的死亡风险降低30.9%或26.1%。统计模型表明，第28天由acoramidis介导的血清TTR增加是患者生存的独立预测因子。治疗开始后第28天的的血清TTR水平每增加1 mg/dL，至第30个月的心血管死亡风险降低5.5%。新闻稿指出，这是首次前瞻性研究验证血清TTR水平变化与ATTR-CM患者心血管死亡风险之间的关系。治疗开始后第28天的血清TTR水平每增加1 mg/dL，至30个月内首次心血管住院的风险降低4.7%。首次心血管住院的Kaplan-Meier曲线显示，治疗效果在第3个月时即出现，且持续分离至第30个月，表明治疗效益持续。▲Acoramidis作用机制（图片来源：参考资料[2]）BridgeBio Pharma表示，这些发现强调了acoramidis通过稳定TTR水平显著改善ATTR-CM患者临床结果的潜力。Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效TTR小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。今年2月，BridgeBio Pharma表示FDA已接受该公司为acoramidis递交的NDA，预计在今年11月29日之前完成审评。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Additional data showing acoramidis increases serum transthyretin which is associated with improved cardiovascular outcomes presented at isa from bridgebio pharma’s phase 3 attribute-cm study in transthyretin amyloid cardiomyopathy (attr-cm). Retrieved May 30, 2024, from https://investor.bridgebio.com/news-releases/news-release-details/additional-data-showing-acoramidis-increases-serum-transthyretin[2] BBIO - ATTRibute-CM Detailed Results From ESC Congress 2023. Retrieved August 28, 2023 from https://investor.bridgebio.com/static-files/f3645003-5c8f-4ec2-b943-03bbad0c156e免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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