速递！博生吉医药 CD7靶向CAR-T产品获欧盟孤儿药资格

2022-12-17

免疫疗法细胞疗法孤儿药临床1期

▎药明康德内容团队报道12月16日，博生吉医药宣布，其开发的靶向CD7的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液PA3-17获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，用于治疗复发/难治的T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤。据博生吉医药董事长兼首席执行官（CEO）杨林博士在新闻稿中介绍，T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）是高度侵袭性的。虽然强化化疗如ALL型方案是常用的，但大约一半患者最终复发并死于T-ALL/LBL。虽然CAR-T细胞在治疗B细胞系恶性血液病方面取得突破，但CAR-T治疗T细胞恶性肿瘤的临床研究较少。CD7在复发/难治性T-ALL/LBL中过表达高达100%，是治疗T-ALL/LBL有吸引力的治疗靶点。根据博生吉医药新闻稿，与传统的CD19-CAR-T CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T BCMA-CAR-T等不同，CD7-CAR-T细胞的研制及临床应用面临巨大挑战，包括：肿瘤T细胞和正常T细胞共同表达CD7导致传统制备工艺会使得CAR-T细胞之间由于其相互残杀而无法获得、肿瘤T细胞在CAR-T细胞中的残留会导致产品无法放行、T淋巴细胞暂时减少会增加发生感染的风险等等。因此，国际上有不少团队正在尝试基于基因编辑敲除CD7和TCR的策略来制备来自健康供体的UCAR-T细胞。PA3-17注射液正是博生吉医药自主开发的一款基于CD7纳米抗体的CAR-T细胞注射液。根据博生吉医药的新闻稿介绍，该公司研制的自体CD7-CAR-T细胞由于避免了基因编辑的相关风险、再加上体内呈现优越的扩增与持续性，因此疗效显著，安全性较高。而且，由于开发成功高度优化的全自动制备工艺，成本显著降低，将有望提高患者对创新药物的可及性。在前期临床试验中，PA3-17注射液已取得了良好的临床疗效。接受该药治疗的患者客观缓解率（ORR）高达95%，完全缓解率接近80%。此前，该药已获得美国FDA授予的孤儿药资格，并在中国获批临床。本次获得欧盟委员会授予的孤儿药资格是该药的又一重要进展。博生吉医药以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与细胞药物产品研发为主要发展目标，专注于开发具有“first-in-class”和“best-in-class”潜力的CAR-T细胞药物。除了PA3-17注射液外，该公司研发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液（研发代号：TAA06注射液）也在中国获批临床，并获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病（RPD）认定。在通用现货型细胞产品开发方面，博生吉医药以γδT细胞为平台，开发的多款产品已在临床前研究中展现出良好的体内药效与安全性。参考资料：[1] 博生吉靶向CD7的嵌合抗原受体T细胞注射液（PA3-17）获得欧盟孤儿药资格认定.Retrieved Dec 16，2022.From https://mp.weixin.qq.com/s/7lyvdCCMar_Ob6uu03AaWQ本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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