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驯鹿生物CAR-T产品在美国获批临床,针对自免疾病!
2024-04-06
·
医药观澜
临床申请
细胞疗法
免疫疗法
临床研究
▎
药明康德
内容团队报道4月5日,
驯鹿生物
宣布,其自主研发的全人源靶向
BCMA
嵌合抗原受体自体T细胞注射液(
伊基奥仑赛注射液
,研发代号
CT103A
)新药临床试验申请(IND)获美国
FDA
默示许可,拟用于治疗
难治性全身型重症肌无力(gMG)
。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。
重症肌无力(MG)
是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病,主要临床表现为局部或全身肌肉的肌力下降,可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群,对患者的生活质量产生巨大的负面影响,且肌无力危象导致的吞咽或呼吸困难会危及生命。MG的主要致病抗体包括
乙酰胆碱受体(AChR)
、
肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK)
及低密度脂蛋白受体相关蛋白4(LRP4)抗体。此前,一项研究者发起的探索性临床研究评价了
伊基奥仑赛注射液
治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性。该研究中入组了2例难治性MG受试者,其中1例受试者为33岁女性,
AChR
-IgG和
Titin
-IgG阳性,入组前21个月接受了胸腺切除术治疗,经
胆碱酯酶抑制剂
胆碱酯酶
抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向
CD20
单抗治疗仍未达到临床缓解;另1例受试者为60岁女性,MuSK-
IgG4
阳性,20年病史,既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向
CD20
单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×106CAR-T/Kg的
伊基奥仑赛注射液
单次回输治疗。该研究结果今年2月在国际学术期刊EMBO Molecular Medicine正式发表。有效性数据显示,2例受试者的临床症状持续改善超过18个月。安全性方面,2例受试者中,仅1例受试者发生了1级的
细胞因子释放综合征(CRS)
,未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS),≥3级的血细胞减少均在回输后4周内恢复。相较于在
多发性骨髓瘤
适应症研究中的安全性谱,未发现新的安全性风险,且安全性更优。本项临床研究的主要研究者,
华中科技大学同济医学院附属同济医院
王伟教授表示:“
自身免疫疾病
现有治疗手段有限,难以治愈,反复发作,会给患者及家属带来身体上和心理上的极大负担。我们和驯鹿生物合作,率先将
BCMA CAR-T
BCMA
CAR-T这一先进的细胞疗法应用到包括MG在内的多种严重的
自身免疫疾病
中,并取得了非常好的临床疗效,在国际权威学术期刊发表了多篇研究论文。此次
伊基奥仑赛注射液
自免适应症重症肌无力美国IND的获批,代表了
FDA
对于我们研究方向具有的潜在临床价值的又一次肯定。我们将进一步探索
BCMA
CAR-T在更多
难治性自身免疫性疾病
的应用。”
驯鹿生物
创始人兼首席执行官张金华女士表示,很高兴
伊基奥仑赛注射液
重症肌无力适应症在美国获批临床。这是驯鹿在美国取得的第一个CAR-T应用在自免领域的临床批件。驯鹿生物将积极推进
伊基奥仑赛
在美国的临床进程,为全球的
重症肌无力
病人提供更高效、持久的治疗方案。参考资料:[1] 驯鹿生物
伊基奥仑赛注射液
重症肌无力
自免适应症美国IND获批. Retrieved Apr 5 , 2024 ,from https://mp.weixin.qq.com/s/r44QTgnpj_YevvclG8z3QQ本文由
药明康德
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药明康德
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药明康德
立场,亦不代表
药明康德
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
南京驯鹿生物技术股份有限公司
US Food & Drug Administration
[+1]
适应症
重症肌无力
细胞因子释放综合征
多发性骨髓瘤
[+1]
靶点
BCMA
nAChRα1/β1/δ/γ
MUSK
[+3]
药物
伊基奥仑赛
酶抑制剂 (和其瑞医药)
Burfiralimab
[+1]
标准版
¥
16800
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