3期临床失败，Amylyx渐冻症药主动撤市

2024-04-05

临床3期引进/卖出临床失败临床2期寡核苷酸

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。4月4日，Amylyx Pharmaceuticals宣布与美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部达成协议，主动撤市治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者的药物Relyvrio（AMX0035）。作出这一决定的主要原因是其三期临床PHOENIX的顶线数据，研究没有达到主要终点和次要终点。PHOENIX研究共招募了664例ALS患者，结果并未达到主要终点，第48周时，与安慰剂组比，AMX0035治疗组肌萎缩侧索硬化功能评定量表（ALSFRS-R）评分较基线变化不具有显著统计学差异（p=0.667）。此外，该研究也未达到患者报告的生活质量结果评估、总生存期以及慢肺活量（SVC）衡量的呼吸功能等次要终点。Relyvrio将不再适用于新患者。目前正在美国和加拿大接受治疗的患者，在咨询他们的医生后，希望继续治疗，可以过渡到免费的药物计划。在研管线作为公司发现和开发神经退行性疾病的创新治疗方案的一部分，Amylyx将继续推进两个关键项目，研究其用于Wolfram综合征和进行性核上性麻痹(PSP)的候选药物AMX0035，以及用于ALS的靶向calpain-2的反义寡核苷酸AMX0114。Amylyx 首席医疗官 Camille L. Bedrosian 医学博士说，我们将继续关注ALS ALS，相信AMX0114在治疗ALS和其他疾病方面具有强大的潜力。钙离子依赖的中性蛋白酶-I2被认为是轴突变性过程中的关键蛋白，在已发表的研究中多次与神经丝生物学联系在一起。在我们对AMX0114的临床前研究和多个独立发表的研究中，抑制钙离子依赖的中性蛋白酶-I 2减少了细胞死亡和变性，降低了神经丝水平。我们期待在今年下半年启动AMX0114在ALS中的临床试验。此外，Amylyx还宣布将进行重组，将公司的财务资源集中在即将到来的临床里程碑上，该公司将裁员约70%。随着此次计划的开展，Amylyx预计现金跑道将延长至2026年，将专注于关键里程碑包括HELIOS (AMX0035治疗Wolfram综合征)、ORION (AMX0035治疗PSP)的临床数据，以及AMX0114治疗ALS的计划试验。Amylyx Pharmaceuticals成立于2013年，是一家总部位于马萨诸塞州剑桥市的制药公司，致力于开发神经退行性疾病的潜在疗法。大约十年前，两位联合创始人 Justin Klee 和 Joshua Cohen 在还是布朗大学的本科生时构思了 Relyvrio。他们的想法是，将牛磺二醇（一种有时用于调节肝酶的补充剂）和苯丁酸钠（一种治疗儿童尿素紊乱的药物）结合起来，可以通过防止细胞中两种结构（线粒体和内质网）的功能障碍，保护大脑中的神经元免受 ALS 等疾病的损害。联合创始人Justin Klee（右）和 Joshua Cohen（左）作为唯一在售产品，Relyvrio 在 2023 年为公司带来了 3.808 亿美元的产品净收入。截至 2023 年底，该公司拥有现金 3.714 亿美元。其 2020 年的运营费用为 3970 万美元，2023 年为 3.42 亿美元。参考资料：www.amylyx.comwww.endpts.com-END-药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

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