95%零出血！诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果

2024-06-23

临床3期临床2期临床结果引进/卖出临床终止

6月23日，诺和诺德公布了III期FRONTIER2试验的具体结果，该试验旨在评估了每周1次Mim8和每月1次Mim8预防治疗伴或不伴抑制物的254例12岁及以上青少年和成人A型血友病患者的疗效和安全性。 Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药，可桥接凝血因子IXa（FIXa）和凝血因子X（FX），从而起到替代FVIII的作用。其凝血活性约为艾美赛珠单抗的15倍。在未接受过预防性治疗的试验人群中，Mim8可显著降低出血率：每周一次的Mim8和每月一次的Mim8治疗分别将患者的估计平均年出血率（ABR）降低了97.1% 和98.7%。每周一次和每月一次的Mim8预防治疗可显著降低治疗出血量，具体表现为每名患者每年的估计平均ABR分别为0.45次和0.20 次，而未接受预防治疗的患者每年的估计平均ABR为15.75次。85.7%的每周一次治疗组和95.0%的每月一次治疗组被观察到零出血。在曾接受过凝血因子预防治疗的试验人群中，Mim8在减少出血方面表现出色：Mim8每周治疗一次可使平均ABR降低48%，每月治疗一次可使平均ABR降低42.6%。与之前的凝血因子预防治疗相比，每周一次和每月一次的Mim8能更好地减少治疗出血。据估计，每周一次的Mim8治疗的平均ABR为每名患者每年2.51次（而之前的凝血因子预防治疗为4.83次），每月一次的Mim8治疗的平均ABR为每名患者每年1.78次（而之前的凝血因子预防治疗为3.10次）。66.3%的每周一次治疗组和65.3%的每月一次治疗组被观察到零出血。 Mim8的耐受性良好，未发现任何安全性问题（血栓栓塞事件或相关严重不良事件），这与之前的研究结果一致。 FRONTIER2主要研究这、意大利米兰IRCCS Humanitas研究医院血栓与出血性疾病中心血液学高级顾问Maria Elisa Mancuso博士表示：“尽管治疗取得了进展，但A型血友病患者的许多需求仍未得到满足。FRONTIER2的数据显示，在治疗甲型血友病患者的出血次数方面，Mim8的预防效果优于按需治疗和既往的凝血因子预防，无论患者的抑制剂状态如何。同样令人鼓舞的是，在研究的某些亚组中，高达95%的患者未发生出血。” 诺和诺德开发部执行副总裁Martin Holst Lange 表示：“FRONTIER2的疗效和安全性数据非常令人鼓舞。有了Mim8，我们有可能为相当一部分患者提供零出血的前景和方便灵活的用药方式，以适应他们的生活方式和需求。我们期待着与监管机构讨论这些数据。” 诺和诺德的目标是在2024年底前递交Mim8首个上市申请，但这取决于与监管部门之间的互动。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。精彩预告线上直播 ↑点击扫码，直达直播间↑

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