A Phase III, Multicenter, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Emicizumab Prophylaxis in Patients With Type 3 Von Willebrand Disease

This is a Phase III, multicenter, open-label clinical study designed to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of emicizumab prophylaxis in participants aged 2 years and above, who have been diagnosed with Type 3 von Willebrand disease (VWD). Participants on prior standard of care (SOC) on-demand therapy will be assessed via a randomized comparison (Arm A - emicizumab prophylaxis and Arm B - continuation of SOC on-demand therapy), while participants on prior SOC prophylactic therapy (Arm C - emicizumab prophylaxis) will be assessed via intra-participant analysis with data obtained from the preceding non-interventional study (NIS), WP45335 (NCT06883240).

开始日期2025-06-27

申办/合作机构

Hoffmann-La Roche Ltd.

CTRI/2024/08/071826

/ Recruiting临床4期IIT

Outcome of Emicizumab Prophylaxis in Patients of Haemophilia A with or without Inhibitor An Early Experience from A Tertiary Care Hospital From Eastern India - NIL

开始日期2024-08-15

申办/合作机构-

NCT05248594

/ RecruitingN/AIIT

Real World Use of Emicizumab in Infants and Children Ages 0-3 Years With Hemophilia A

We have developed a questionnaire to elucidate the dosing, frequency and indication for the use of emicizumab in patients with Hemophilia A (mild, moderate or severe) ages 0-3 years. We are also collecting data on any pre-, peri and post surgical practices while on emicizumab. More importantly, we are asking if pediatricians are planning to introduce factor 8 to children who are already on emicizumab for primary prophylaxis as well as how and when they are planning to do so. We hope that this data will help inform understanding of current use of emicizumab in infants and young children as a form of primary prophylaxis, especially when venous access has historically been a limiting factor.

开始日期2024-08-01

申办/合作机构

Montefiore Medical Center

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100 项与艾美赛珠单抗相关的临床结果

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100 项与艾美赛珠单抗相关的转化医学

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100 项与艾美赛珠单抗相关的专利（医药）

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项与艾美赛珠单抗相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Systematic review of cost-effectiveness modelling studies for haemophilia

Review

作者: Meier, Niklaus ; Ammann, Daniel ; Schwenkglenks, Matthias ; Probst, Jano ; Pletscher, Mark

AIMS:

Haemophilia is a rare genetic disease that hinders blood clotting. We aimed to review model-based cost-effectiveness analyses (CEAs) of haemophilia treatments, describe the sources of clinical evidence used by these CEAs, summarize the reported cost-effectiveness of different treatment strategies, and assess the quality and risk of bias.

METHODS:

We conducted a systematic literature review of model-based CEAs of haemophilia treatments by searching databases, the Tufts Medical Center CEA registry, and grey literature. We summarized and qualitatively synthesized the approaches and results of the included CEAs, without a meta-analysis due the diversity of the studies.

RESULTS:

32 eligible studies were performed in 12 countries and reported 53 pairwise comparisons. Most studies analysed patients with haemophilia A rather than haemophilia B. Comparisons of prophylactic versus on-demand treatment indicated that prophylaxis may not be cost-effective, but there was no clear consensus. Emicizumab was generally cost-effective compared with clotting factor treatments and was always dominant for patients with inhibitors. Immune tolerance induction following a Malmö protocol was found to be cost-effective compared to bypassing agents, while there was no consensus for the other protocols. Gene therapies as well as treatment with extended half-life coagulation factors were always cost-effective over their comparators. Studies were highly heterogenous regarding their time horizons, model structures, the inclusion of bleeding-related mortality and quality-of-life impacts. This heterogeneity limited the comparability of the studies. 19 of the 32 included studies received industry funding, which may have biased their results.

LIMITATIONS:

It was not possible to perform a quantitative synthesis of the results due to the heterogeneity of the underlying studies.

CONCLUSION:

Differences in results between previous CEAs may have been driven by heterogeneity in modelling approaches, clinical input data, and potential funding biases. A more consistent evidence base and modelling approach would enhance the comparability between CEAs.

2025-07-01·PHARMACOECONOMICS

A Hemophilia Joint Health Score-Based Model for the Economic Evaluation of Hemophilia A Prophylaxis Interventions

Article

作者: Iorio, Alfonso ; Edginton, Andrea N ; Hirniak, Sam ; Wong, William W L

BACKGROUND AND OBJECTIVE:

Hemophilia A is a costly, lifelong illness with multiple prophylaxis options. Previously, these options were assessed using a Peterson score-based model to simulate joint damage over time. This study built a model for the economic evaluation of hemophilia A with less socioeconomic selection bias utilizing the hemophilia joint health score (HJHS).

METHODS:

A mechanistically defined HJHS-based state-transition microsimulation model was implemented for the cost-utility analysis conducted over a lifetime horizon from a Canadian provincial Ministry of Health perspective, with a 1.5% discount rate on (costs and outcomes), to compare the following interventions: standard half-life (SHL), extended half-life (EHL), emicizumab, and efanesocotog alfa (EA). The health states are HJHS levels, waiting for surgery, postoperative time, and death. Individuals experience bleeds, joint bleeds (increasing the HJHS), and surgery in each health state. Disutilities include injections and postoperative time. Model validation included face validity, internal validity, comparison analysis, external validity, and predictive validity. Probabilistic analysis, pricing threshold analysis, and one-way scenario analyses were completed.

RESULTS:

EA showed lower levels of hospitalizations and surgeries and an improved joint damage experience in the simulation. However, EA was not cost-effective against emicizumab, which continued to be the most cost-effective intervention. Pricing threshold analysis indicated that a price decrease would be required for EA to dominate SHL (50% decrement) and emicizumab (55% decrement).

CONCLUSIONS:

This is the first cost-effectiveness model incorporating HJHS to apply sequential joint damage to hemophilia A. While EA offers clinical benefits, our analysis suggests it will not be cost-effective from a Canadian provincial Ministry of Health perspective without a significant price decrease.

2025-07-01·JOURNAL OF THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Insights from in vitro global assays on possible doses of concomitant hemostatic agents in the presence of NXT007 in hemophilia A

Article

作者: Ogiwara, Kenichi ; Shimonishi, Naruto ; Kitazawa, Takehisa ; Inaba, Keito ; Nakajima, Yuto ; Nogami, Keiji ; Sasai, Kana ; Furukawa, Shoko

BACKGROUND:

Concomitant administration of activated prothrombin complex concentrate (APCC) at doses >100 U/kg/d is associated with thrombotic risk under emicizumab prophylaxis. In vitro global assay data on the effects of concomitant coagulation factor agents in the presence of NXT007, an emicizumab-based engineered bispecific antibody under clinical development, may serve as a basis for addressing this potential risk.

OBJECTIVES:

This study aimed to investigate the in vitro effects of recombinant factor (rF)VIII, rFVIIa, and APCC during NXT007 treatment and estimate tolerable doses with reference to emicizumab.

METHODS:

Thrombin generation assays, clot waveform analysis, and rotational thromboelastometry were performed using hemophilia A plasma and blood samples spiked with NXT007 and others.

RESULTS:

A single dose of NXT007 at ≥10.0 μg/mL (plasma) achieved a nonhemophiliac coagulation potential. The concomitant addition of rFVIII, rFVIIa, and APCC each boosted various parameters following NXT007 levels at 0.1 to 50.0 μg/mL. In the copresence of NXT007 at 15.0 μg/mL (blood) and APCC at 0.13 U/mL, with the blood level immediately following the administration of 10.0 U/kg, the rotational thromboelastometry parameters were comparable with those observed with clinical emicizumab level and APCC at 0.63 U/mL, corresponding to the blood level immediately after administrating 50.0 U/kg (recommended initial dose).

CONCLUSION:

Concomitant addition of coagulation agents increased coagulation potentials in vitro in the presence of NXT007. A dose of 10.0 U/kg may serve as a rough indicator for the initial dose when exploring the concomitant use of APCC at plasma NXT007 levels of ∼30.0 μg/mL. Importantly, plasma NXT007 at ≥10.0 μg/mL demonstrated non-hemophiliac coagulation potentials in vitro.

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项与艾美赛珠单抗相关的新闻（医药）

2025-07-01

·药明康德

穿越血脑屏障小分子上市申请递交在即；2-4周一针，罗氏创新双抗使凝血功能恢复正常…… | 一周盘点

▎药明康德本期看点1. ROS1选择性抑制剂zidesamtinib用于接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，在一项1/2期临床试验中取得积极结果，其上市申请递交在即。2. 早期数据表明，罗氏（Roche）的在研双特异性抗体NXT007有望使血友病A患者的凝血功能恢复正常。3. 用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的下一代衣壳组装调节剂ABI-4334在1b期临床试验中展现强力的抗病毒活性，高剂量组患者接受治疗28天，血浆HBV DNA平均降低3.2 log IU/mL。NXT007：公布1/2期临床试验数据罗氏宣布，其新一代在研双特异性抗体NXT007在治疗血友病A的1/2期临床试验中取得积极数据，将推进至3期临床试验。NXT007由罗氏旗下的Chugai Pharmaceutical公司研发，基于已上市药物Hemlibra的框架优化设计，旨在模拟因子VIII功能，同时延长半衰期，提高疗效和用药便利性。该药通过将凝血因子IXa和X桥接在一起，激活体内自然凝血级联反应，有望使血友病A患者的凝血功能恢复正常，并减少治疗负担。在这项研究中，30名12至65岁、无因子VIII抑制剂，且既往未接受过Hemlibra治疗的血友病A患者在接受了4至6周的负荷剂量后，在维持期每2至4周皮下注射递增剂量的NXT007。结果显示，高剂量组（B-3和B-4）的患者在整个维持期内均保持止血正常化状态，未出现需治疗的出血事件。安全性方面，NXT007的耐受良好，目前未报告血栓栓塞事件。Zidesamtinib：公布1/2期临床试验数据Nuvalent公司公布了其新型ROS1选择性抑制剂zidesamtinib在1/2期临床试验ARROS-1中的关键积极数据。该试验针对接受过TKI治疗的晚期ROS1阳性NSCLC患者。Zidesamtinib是一种具脑渗透性的ROS1抑制剂，设计用以治疗那些对现有ROS1抑制剂具抗性的癌症，包含那些带有G2032R、S1986Y/F、L2026M或D2033N突变的肿瘤。结果显示，在117例曾接受过TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者中（其中50%曾接受过≥2种ROS1 TKI±化疗），由盲态独立中心审查（BICR）评估的客观缓解率（ORR）为44%，初步估计的缓解持续率在12个月时为78%，18个月时为62%。在其中55名曾接受过1种ROS1 TKI（克唑替尼或恩曲替尼）±化疗的患者中，ORR为51%，初步估计的缓解持续率在12和18个月时均为93%。Zidesamtinib还显示出颅内抗肿瘤活性，对携带ROS1 G2032R耐药突变的肿瘤也有作用，整体安全性良好，剂量减少和停药的比例较低，分别为10%和2%。该公司计划于2025年7月启动滚动提交zidesamtinib的新药申请（NDA），目标在2025年第三季度完成。ABI-4334：公布1b期临床试验数据Assembly Biosciences公司公布了其在研下一代衣壳组装调节剂ABI-4334用于治疗慢性HBV感染患者的1b期临床试验数据。此前公布的150 mg剂量组的结果显示，ABI-4334显示出很强的抗病毒活性，在28天的治疗中，血浆HBV DNA平均降低了2.9 log IU/mL。此次公布的400 mg剂量组的结果类似于先前的报道，在28天的治疗中，血浆HBV DNA平均降低了3.2 log IU/mL。此外，在400 mg剂量下继续观察到ABI-4334良好的安全性和耐受性，半衰期支持每日一次口服给药。TERN-601：公布1期临床试验数据Terns Pharmaceuticals公司公布了其每日一次在研减重疗法TERN-601在肥胖或超重健康成年人中进行的1期试验积极结果。TERN-601是一种口服小分子胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，由Terns内部研发。TERN-601通过Terns内部基于结构的药物研发技术设计，采用该公司专有的三维定量构效关系（QSAR）模型所开发。此次公布的结果显示，TERN-601在治疗肥胖方面表现出显著的疗效和良好的安全性。在28天内，每日一次给药可实现统计学显著且呈剂量依赖性的体重减轻。在最高剂量组中，有67%的患者体重减轻≥5%。其独特的药代动力学特性使其在24小时内维持平稳的血药浓度曲线，有效半衰期为9-10小时，支持每日一次给药。此外，药物在肠道中的暴露量高于血浆，且游离药物比例低，从而在不牺牲耐受性的前提下实现了有意义的体重减轻。安全性方面，未出现因治疗导致的中断、减量或停药，＞95%的胃肠道不良事件为轻度，患者的肝酶、生命体征和心电图均无明显变化。ENT-03：公布1a期临床试验数据Metabolics Pharma公司公布了其候选药物ENT-03在肥胖和糖尿病患者中开展的1a期临床试验的的初步结果。该研究数据显示，在所有测试剂量下，ENT-03均表现出良好的安全性和耐受性。在较高剂量组中，ENT-03在减轻体重和提高胰岛素敏感性方面呈现出积极趋势。ENT-03是一种新型中枢神经系统作用的氨基类固醇化合物，具有蛋白酪氨酸磷酸酶1B（PTP1B）抑制活性。它通过作用于大脑中调控能量代谢和血糖平衡的神经回路，达到调节葡萄糖水平、改善胰岛素敏感性并促进体重减轻的效果。临床前研究表明，ENT-03作为单药疗法有效，并且在与GLP-1受体激动剂联合使用时表现出累加效应。此外，ENT-03在停药后仍可维持较长时间的体重降低以及血糖和胰岛素水平的正常化。APR-1051：公布联合治疗1期试验的初步数据Aprea Therapeutics公司公布了其下一代口服WEE1抑制剂APR-1051治疗HPV阳性头颈部鳞状细胞癌患者的新临床数据。APR-1051是一种口服、高选择性的WEE1抑制剂，旨在最大限度地减少脱靶活性并优化药理选择性。该疗法目前正在1期临床试验ACESOT-1051中对携带DDR相关通路基因突变（DDR）的晚期实体瘤患者进行评估。该试验中，一名62岁HPV阳性的晚期口咽鳞状细胞癌男性患者，既往接受过三线铂类治疗后进展，在接受每日口服一次70 mg亚治疗剂量的APR-1051后实现疾病稳定，首次影像学评估时肿瘤缩小了5%。该患者对治疗的耐受性良好，未报告剂量限制性毒性。参考资料（可上下滑动查看）[1] LOMOND THERAPEUTICS ANNOUNCES U.S. FDA CLEARANCE OF IND APPLICATION FOR LONITOCLAX, A SELECTIVE BCL2 INHIBITOR WITH LIMITED IMMUNE SUPPRESSION AND IMPROVED SAFETY COMPARED TO VENETOCLAX AND VENETOCLAX- LIKE MOLECULES. Retrieved June 27, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/lomond-therapeutics-announces-us-fda-clearance-of-ind-application-for-lonitoclax-a-selective-bcl2-inhibitor-with-limited-immune-suppression-and-improved-safety-compared-to-venetoclax-and-venetoclax--like-molecules-302487020.html[2] Archeus Technologies Receives FDA Clearance of Investigational New Drug Application for ART-101 in Development for the Treatment of Prostate Cancer. Retrieved June 27, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250620911569/en/Archeus-Technologies-Receives-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-ART-101-in-Development-for-the-Treatment-of-Prostate-Cancer[3] Terns Pharmaceuticals Presents Positive Data from Phase 1 Study of TERN-601 Once-daily Oral GLP-1R Agonist for Treatment of Obesity at 85th Annual American Diabetes Association Scientific Sessions. Retrieved June 27, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/23/3103837/0/en/Terns-Pharmaceuticals-Presents-Positive-Data-from-Phase-1-Study-of-TERN-601-Once-daily-Oral-GLP-1R-Agonist-for-Treatment-of-Obesity-at-85th-Annual-American-Diabetes-Association-Sci.html[4] Forte Biosciences Announces Positive Data in FB102 Celiac Disease Phase 1B Study. Retrieved June 27, 2025, from https://www.fortebiorx.com/investor-relations/news/news-details/2025/Forte-Biosciences-Announces-Positive-Data-in-FB102-Celiac-Disease-Phase-1B-Study/default.aspx[5] Nuvalent Announces Positive Pivotal Data from ARROS-1 Clinical Trial of Zidesamtinib for TKI Pre-treated Patients with Advanced ROS1-positive NSCLC. Retrieved June 27, 2025, from https://investors.nuvalent.com/2025-06-24-Nuvalent-Announces-Positive-Pivotal-Data-from-ARROS-1-Clinical-Trial-of-Zidesamtinib-for-TKI-Pre-treated-Patients-with-Advanced-ROS1-positive-NSCLC[6] Cellarity Initiates Phase 1 Clinical Study of CLY-124, a First-in-Class Globin-Switching Oral Medicine for the Treatment of Sickle Cell Disease. Retrieved June 24, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/cellarity-initiates-phase-1-clinical-study-of-cly-124-a-first-in-class-globin-switching-oral-medicine-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease-302492168.html[7] Contineum Therapeutics Provides Update on Phase 1b Positron Emission Tomography (PET) Trial of PIPE-791. Retrieved June 24, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250625697950/en/Contineum-Therapeutics-Provides-Update-on-Phase-1b-Positron-Emission-Tomography-PET-Trial-of-PIPE-791[8] Sangamo Therapeutics Announces Positive Topline Results From Registrational STAAR Study in Fabry Disease. Retrieved June 24, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250624043784/en/Sangamo-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-From-Registrational-STAAR-Study-in-Fabry-Disease[9] Immutep Announces Positive Update from Phase I Study of IMP761, a First-in-Class LAG-3 Agonist Antibody for Autoimmune Diseases. Retrieved June 24, 2025 from https://www.immutep.com/detail/immutep-announces-positive-update-from-phase-i-study-of-imp761-a-first-in-class-lag-3-agonist-antibody-for-autoimmune-diseases.html#:~:text=SYDNEY%2C%20AUSTRALIA%2C%20June%2023%2C%202025%20--%20Immutep%20Limited,a%20first-in-class%20LAG-3%20agonist%20antibody%20for%20autoimmune%20diseases.[10] Aclaris Therapeutics Initiates Phase 1a/1b Program for its Novel Bispecific Antibody ATI-052. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/23/3103239/37216/en/index.html[11] Early data suggest Roche’s NXT007 may have the potential to provide haemostatic normalisation in people with haemophilia A. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/23/3103084/0/en/Early-data-suggest-Roche-s-NXT007-may-have-the-potential-to-provide-haemostatic-normalisation-in-people-with-haemophilia-A.html[12] Verdiva Bio to Present New Data Highlighting Once-Weekly Potential of Its Investigational Oral Obesity Candidates at the ADA 85th Scientific Sessions. Retrieved June 24, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250620108098/en/Verdiva-Bio-to-Present-New-Data-Highlighting-Once-Weekly-Potential-of-Its-Investigational-Oral-Obesity-Candidates-at-the-ADA-85th-Scientific-Sessions[13] Plus Therapeutics Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application using REYOBIQTM for the Treatment of Childhood Brain Cancer. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/25/3104980/0/en/Plus-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-its-Investigational-New-Drug-Application-using-REYOBIQTM-for-the-Treatment-of-Childhood-Brain-Cancer.html[14] Assembly Biosciences Reports Positive Topline Results from Phase 1b Clinical Trial of Next-Generation Investigational Capsid Assembly Modulator ABI-4334 in Chronic Hepatitis B. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/25/3105003/16259/en/Assembly-Biosciences-Reports-Positive-Topline-Results-from-Phase-1b-Clinical-Trial-of-Next-Generation-Investigational-Capsid-Assembly-Modulator-ABI-4334-in-Chronic-Hepatitis-B.html[15] Biogen to Advance Investigational Spinal Muscular Atrophy Asset to Registrational Studies Based on Positive Interim Phase 1 Results. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/25/3104985/0/en/Biogen-to-Advance-Investigational-Spinal-Muscular-Atrophy-Asset-to-Registrational-Studies-Based-on-Positive-Interim-Phase-1-Results.html[16] Blue Earth Therapeutics: SNMMI Presentation of Results from Lutetium (177Lu) rhPSMA-10.1 Injection Phase 1 Clinical Trial. Retrieved June 24, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/blue-earth-therapeutics-snmmi-presentation-of-results-from-lutetium-177lu-rhpsma-10-1-injection-phase-1-clinical-trial-302490153.html[17] Metabolics Pharma Announces Positive Top-Line Results from Phase 1a Clinical Trial of ENT-03 in Obese and Diabetic Subjects. Retrieved June 24, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250625436712/en/Metabolics-Pharma-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-Phase-1a-Clinical-Trial-of-ENT-03-in-Obese-and-Diabetic-Subjects[18] Aprea Reports Anti-Proliferative Results and Promising Early-Stage Clinical Data for Next-Generation WEE1 Inhibitor, APR-1051, in HPV+ Head and Neck Squamous Cell Carcinoma (HNSCC) in Collaboration with MD Anderson Cancer Center. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/25/3105158/0/en/Aprea-Reports-Anti-Proliferative-Results-and-Promising-Early-Stage-Clinical-Data-for-Next-Generation-WEE1-Inhibitor-APR-1051-in-HPV-Head-and-Neck-Squamous-Cell-Carcinoma-HNSCC-in-C.html[19] CRISPR Therapeutics Reports Positive Additional Phase 1 Data for CTX310™ Targeting ANGPTL3 and Provides Update on In Vivo Cardiovascular Pipeline. Retrieved June 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/26/3105698/0/en/CRISPR-Therapeutics-Reports-Positive-Additional-Phase-1-Data-for-CTX310-Targeting-ANGPTL3-and-Provides-Update-on-In-Vivo-Cardiovascular-Pipeline.html免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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·精准药物

基因疗法还远未成功：患者死亡，股价暴跌

一针即可治愈，长期以来构成了基因疗法的一条叙事主线。药企通过把遗传密码装入改造后的病毒中，再将之注射到患者体内，诱使细胞产生所需的蛋白，从而解决原本需要反复给药的麻烦——这一度成为业界的期望。COVID-19之前，基因疗法眼看走到新时代的大门下了，千帆竞发。根据DealForma的资料，MNC在该技术上投入了数百亿美元：2018年，涉及收购基因疗法公司的交易额总计高达220亿美元，2019年这一数字也有近百亿美元。然而，五年过去了，这种热情大多已消散。包括辉瑞在内的制药巨头陆续退出，这片过去看似拥有无限可能的领域，眼下充斥着安全风险、商业失败。近期的临床试验死亡事件，再次加剧了业界的担忧。而FDA堪称动荡的人员调整，让未来变得不甚明朗。需要指出，基因疗法并非没有成功突围者。可这并不能阻止产业之问：2025年以后，基因疗法还会好吗？TONACEA01“阿喀琉斯之踵”最新的失败案例，发生在6月中旬，一名患者参加Sarepta Therapeutics的基因疗法试验时不幸出现死亡。消息一出，Sarepta股价暴跌42%。涉事的是一款已上市的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的产品Elevidys。简单来说，其原理旨在诱导患者自身细胞制造一种改良的肌肉构建蛋白，从而治疗这种疾病。不过，这种基因疗法的疗效一直备受争议。Sarepta采取积极的监管策略，在III期临床试验完成之前就获得针对某些患者的批准。2023年底结果公布时，Elevidys错过了主要终点，FDA却仍在继续扩大适用患者的范围。2024年6月，无法行走的DMD患者被允许使用Elevidys，而这类人群参与的试验仍在进行中。Elevidys没有等来完全批准，而是意外死亡。今年3月，一名16岁男性患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡。三个月后，第二例死亡患者也急性肝衰竭有关。近期电话会议上，Sarepta高管承认，这两例患者情况有相似之处。尽管Elevidys的标签警告存在“急性严重肝损伤”风险，在接受Elevidys治疗的900多名患者中，却从未发生像这两起安全性事件的情况。Sarepta并未唯一的受挫者。5月，另一家Biotech Rocket Pharmaceuticals也宣布，其正在进行的一项II期临床中，一名受试者在给药RP-A1501后离世。消息披露当天，Rocket股价下跌近60%，几天后FDA叫停相关试验。Rocket称，正在调查具体的死亡原因，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂——这原本是为了提高治疗的安全性。分析师曾对RP-A1501的试验成功抱有相当的信心：2月，Jefferies发布的文章预计，该疗法有65%至75%的可能获得阳性结果。如今受到安全性事件的影响，RP-A1501能否重启临床开发都成问题。Rocket一方面仍相信，RP-A501还有“前进的道路”，但另一方面也宣布保留现金余额的计划。截至2025年第一季度，其现金余额为3.182亿美元。该公司透露，随着此番管线的优先级调整，公司运转所需现金可以维持到2027年。对于一只脚已经跨进商业化市场的Sarepta，两起负面案例也影响颇大。HC Wainwright分析师认为，除非获得可靠的长期安全数据，特别是证明治疗相关死亡风险接近于零，否则越来越多的患者和医生将不会接受Elevidys。援引FactSet的数据，3月Sarepta报告患者死亡之前，分析师设想，今年Elevidys的销售额将超过20亿美元，占该公司当时估计31亿美元年度总收入的绝大部分。可想而知，目前，这笔收入以及公司的未来都成了一个大问号。TONACEA02爆款，难以复制2025年由Elevidys开启的安全性质疑，是影响深远的。Jefferies分析师称，自那以来，投资者的幻想越来越破灭，如此观点得到越来越多共鸣：基因疗法整体上来说不值得投资，为什么还要费心关注？这与五年前的热情形成鲜明对比。2019年，诺华推出脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma，并很大程度这一疾病领域的治疗范式。表达SMN蛋白的正常基因借助AAV9病毒载体进行静脉给药，只需注射一次即可长期获益。上市首年的七个月内，定价212.5万美元的Zolgensma的销售额就有3.61亿美元；2020年，销售额同比增长增加150%，达到9.2亿美元；2021年继续卖出13.51亿美元，成为基因疗法领域的首款“重磅炸弹”。业界一度以为，这样的传奇还会继续发生。但很可惜，Zolgensma的成功难以复制。按照Leerink Partners分析师的讲法，在很多方面，SMA都是AAV技术的“杀手级应用”，正如每个在iPhone之后开发手机的人可能都不会有iPhone那样的销量，后续的基因疗法商业表现也基本不会更加出色。现阶段，美国市场上的AAV基因疗法不足10种，其中三种用于治疗血友病，但它们也未能从罗氏旗下的Hemlibra等高效的非基因疗法方案中，抢夺大量患者市场。值得注意的是，就连Zolgensma也开始出现瓶颈。2023年财报公布之际，诺华首席执行官Vas Narasimhan甚至对Zolgensma只字未提。2022年这款天价基因疗法的全球销售额仅增长1%，2023年则下降了11%，降至12.1亿美元。在其最大的单一市场美国，2023年Zolgensma销售额则下降14%——这已经是连续第二年下降了。不可否认，Zolgensma仍然是一款“重磅炸弹，分析师预计2025年的销售额将达到13亿美元，但其中的曲折与乏力，凸显了基因疗法的普遍困境。更多大公司正在放弃这个领域，辉瑞就是典型之一。2月，辉瑞以患者接受度低为由，将一款上市不到一年的血友病基因疗法Beqvez撤出市场。这意味着，作为“宇宙大药厂”的辉瑞几乎完全退出基因疗法赛道。随后的3月，罗氏宣布，对其基因疗法子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”。约六年前，罗氏将之收购以增强自身基因治疗业务。而据报道，今年有超过300个岗位面临裁员，这引发人们对Spark能否继续存在的质疑。Biotech股票同样在走低：过去十二个月，Solid Biosciences和Regenxbio都下跌了近30%。Leerink Partners分析师表示，很多投资者对基因疗法的情绪，“介于不感兴趣和厌恶之间”。意料之中，项目交易几乎枯竭。DealForma数据显示，2024年基因疗法方面的并购总额仅为12亿美元，2025年迄今为止更是没有。至于基因疗法研究合作，预付款已从2017年17亿美元峰值降至2024年的1.55亿美元。TONACEA03未来在“余震”中显然，基因疗法在华尔街仍拥有支持者。高盛分析师就认为，业界只是需要解决一些问题，而不必将整个方案抛弃。Cantor Fitzgerald分析师也呼吁对基因疗法的安全性风险加以更多关注，因为“我们还没有很好的可行替代方案”。问题在于，当前的美国环境是否提供足够的试错空间。近期FDA最新的人员调整中，弥散出一股越加浓厚的担忧。STAT报道称，6月18日，FDA负责审查细胞和基因疗法的产品办公室（OTP）主任Nicole Verdun及其副手Rachael Anatol，“暂时被解除职务”并“被护送离开”。自2012年以来，Verdun一直在FDA工作。2023年，她被提拔至OTP主任一职。HHS发言人回应说，生物制品审评与研究中心（CBER）主任“应该得到那些有着积极目标的管理人员的支持，他们要利用科学的黄金标准，迅速推进罕见病的治疗”。换言之，Verdun和5月新上任的CBER主任Vinay Prasad存在分歧。被后者替代的CBER前主任Peter Marks曾表示，新任HHS部长RFK Jr.只希望“得到对他错误信息和谎言的卑躬屈膝的证实”。Marks致力于以科学方法推动基因疗法的开发。如今深陷安全性危机的Elevidys，就是在Marks的主导下获得加速批准的。这也成为其被攻击之处：进入FDA前，Prasad就公开批评Marks的一些做法。然而，FDA新的领导层似乎没有更好的监管方案。FDA资深人士大批离开后，新药评审所需的专业能力是在减弱而非得到加强。因此，行业的观察是，FDA对新的IND、BLA以及NDA的审批速度将大大减慢，许多产品和公司可能要“面临漫长而昂贵的停滞期，迟迟得不到任何进展”。一些担心指出，部分FDA视为优先事项的产品，在看似数据较少的情况下突然获得批准，这与其说是对科学的包容，不如看作是这个机构新领导层“意识形态和政治高于数据”的注脚。在FDA前局长Scott Gottlieb看来，Verdun的离职对细胞和基因疗法而言是一次“重大挫折”，因为Verdun和其他最近离职的FDA员工“知道如何让这些细胞和基因疗法的研发途径更加可行”。公开数据显示，2025年，将有五项细胞和基因疗法的监管决策有待FDA做出，而全球正在进行的细胞和基因疗法临床试验数量将近2000项，因此，CBER和OTP的效率、科学性至关重要。因此，也就不难理解Sarepta为代表的基因疗法公司目前遭受华尔街冷遇。面对行业的震荡、安全性问题，Elevidys销售额预期下滑，Piper Sandler将Sarepta股票评级从“增持”下调至“中性”，HC Wainwright则将其评级从“中性”下调至“卖出”。参考资料：1.Gene Therapy Stocks Fall Amid More Turmoil at FDA2.Gene Therapy Was the Biggest Idea in Biotech. Now It Has Lost Support on Wall Street.3.Sarepta Stock Plunges After Death of Second Patient Receiving Its Gene Therapy4.As Gene Therapy Endures ‘Cold Winter,’ FDA Leaders Promise Support5.史上最贵的天价药怎样了？声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

基因疗法临床3期临床2期

2025-06-27

·同写意

基因疗法，败走华尔街

同写意年度巨献！！大会特设“基因治疗”分会，7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！一针即可治愈，长期以来构成了基因疗法的一条叙事主线。药企通过把遗传密码装入改造后的病毒中，再将之注射到患者体内，诱使细胞产生所需的蛋白，从而解决原本需要反复给药的麻烦——这一度成为业界的期望。COVID-19之前，基因疗法眼看走到新时代的大门下了，千帆竞发。根据DealForma的资料，MNC在该技术上投入了数百亿美元：2018年，涉及收购基因疗法公司的交易额总计高达220亿美元，2019年这一数字也有近百亿美元。然而，五年过去了，这种热情大多已消散。包括辉瑞在内的制药巨头陆续退出，这片过去看似拥有无限可能的领域，眼下充斥着安全风险、商业失败。近期的临床试验死亡事件，再次加剧了业界的担忧。而FDA堪称动荡的人员调整，让未来变得不甚明朗。需要指出，基因疗法并非没有成功突围者。可这并不能阻止产业之问：2025年以后，基因疗法还会好吗？TONACEA01“阿喀琉斯之踵”最新的失败案例，发生在6月中旬，一名患者参加Sarepta Therapeutics的基因疗法试验时不幸出现死亡。消息一出，Sarepta股价暴跌42%。涉事的是一款已上市的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的产品Elevidys。简单来说，其原理旨在诱导患者自身细胞制造一种改良的肌肉构建蛋白，从而治疗这种疾病。不过，这种基因疗法的疗效一直备受争议。Sarepta采取积极的监管策略，在III期临床试验完成之前就获得针对某些患者的批准。2023年底结果公布时，Elevidys错过了主要终点，FDA却仍在继续扩大适用患者的范围。2024年6月，无法行走的DMD患者被允许使用Elevidys，而这类人群参与的试验仍在进行中。Elevidys没有等来完全批准，而是意外死亡。今年3月，一名16岁男性患者在接受Elevidys治疗后因急性肝衰竭死亡。三个月后，第二例死亡患者也急性肝衰竭有关。近期电话会议上，Sarepta高管承认，这两例患者情况有相似之处。尽管Elevidys的标签警告存在“急性严重肝损伤”风险，在接受Elevidys治疗的900多名患者中，却从未发生像这两起安全性事件的情况。Sarepta并未唯一的受挫者。5月，另一家Biotech Rocket Pharmaceuticals也宣布，其正在进行的一项II期临床中，一名受试者在给药RP-A1501后离世。消息披露当天，Rocket股价下跌近60%，几天后FDA叫停相关试验。Rocket称，正在调查具体的死亡原因，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂——这原本是为了提高治疗的安全性。分析师曾对RP-A1501的试验成功抱有相当的信心：2月，Jefferies发布的文章预计，该疗法有65%至75%的可能获得阳性结果。如今受到安全性事件的影响，RP-A1501能否重启临床开发都成问题。Rocket一方面仍相信，RP-A501还有“前进的道路”，但另一方面也宣布保留现金余额的计划。截至2025年第一季度，其现金余额为3.182亿美元。该公司透露，随着此番管线的优先级调整，公司运转所需现金可以维持到2027年。对于一只脚已经跨进商业化市场的Sarepta，两起负面案例也影响颇大。HC Wainwright分析师认为，除非获得可靠的长期安全数据，特别是证明治疗相关死亡风险接近于零，否则越来越多的患者和医生将不会接受Elevidys。援引FactSet的数据，3月Sarepta报告患者死亡之前，分析师设想，今年Elevidys的销售额将超过20亿美元，占该公司当时估计31亿美元年度总收入的绝大部分。可想而知，目前，这笔收入以及公司的未来都成了一个大问号。TONACEA02爆款，难以复制2025年由Elevidys开启的安全性质疑，是影响深远的。Jefferies分析师称，自那以来，投资者的幻想越来越破灭，如此观点得到越来越多共鸣：基因疗法整体上来说不值得投资，为什么还要费心关注？这与五年前的热情形成鲜明对比。2019年，诺华推出脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma，并很大程度这一疾病领域的治疗范式。表达SMN蛋白的正常基因借助AAV9病毒载体进行静脉给药，只需注射一次即可长期获益。上市首年的七个月内，定价212.5万美元的Zolgensma的销售额就有3.61亿美元；2020年，销售额同比增长增加150%，达到9.2亿美元；2021年继续卖出13.51亿美元，成为基因疗法领域的首款“重磅炸弹”。业界一度以为，这样的传奇还会继续发生。但很可惜，Zolgensma的成功难以复制。按照Leerink Partners分析师的讲法，在很多方面，SMA都是AAV技术的“杀手级应用”，正如每个在iPhone之后开发手机的人可能都不会有iPhone那样的销量，后续的基因疗法商业表现也基本不会更加出色。现阶段，美国市场上的AAV基因疗法不足10种，其中三种用于治疗血友病，但它们也未能从罗氏旗下的Hemlibra等高效的非基因疗法方案中，抢夺大量患者市场。值得注意的是，就连Zolgensma也开始出现瓶颈。2023年财报公布之际，诺华首席执行官Vas Narasimhan甚至对Zolgensma只字未提。2022年这款天价基因疗法的全球销售额仅增长1%，2023年则下降了11%，降至12.1亿美元。在其最大的单一市场美国，2023年Zolgensma销售额则下降14%——这已经是连续第二年下降了。不可否认，Zolgensma仍然是一款“重磅炸弹，分析师预计2025年的销售额将达到13亿美元，但其中的曲折与乏力，凸显了基因疗法的普遍困境。更多大公司正在放弃这个领域，辉瑞就是典型之一。2月，辉瑞以患者接受度低为由，将一款上市不到一年的血友病基因疗法Beqvez撤出市场。这意味着，作为“宇宙大药厂”的辉瑞几乎完全退出基因疗法赛道。随后的3月，罗氏宣布，对其基因疗法子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”。约六年前，罗氏将之收购以增强自身基因治疗业务。而据报道，今年有超过300个岗位面临裁员，这引发人们对Spark能否继续存在的质疑。Biotech股票同样在走低：过去十二个月，Solid Biosciences和Regenxbio都下跌了近30%。Leerink Partners分析师表示，很多投资者对基因疗法的情绪，“介于不感兴趣和厌恶之间”。意料之中，项目交易几乎枯竭。DealForma数据显示，2024年基因疗法方面的并购总额仅为12亿美元，2025年迄今为止更是没有。至于基因疗法研究合作，预付款已从2017年17亿美元峰值降至2024年的1.55亿美元。TONACEA03未来在“余震”中显然，基因疗法在华尔街仍拥有支持者。高盛分析师就认为，业界只是需要解决一些问题，而不必将整个方案抛弃。Cantor Fitzgerald分析师也呼吁对基因疗法的安全性风险加以更多关注，因为“我们还没有很好的可行替代方案”。问题在于，当前的美国环境是否提供足够的试错空间。近期FDA最新的人员调整中，弥散出一股越加浓厚的担忧。STAT报道称，6月18日，FDA负责审查细胞和基因疗法的产品办公室（OTP）主任Nicole Verdun及其副手Rachael Anatol，“暂时被解除职务”并“被护送离开”。自2012年以来，Verdun一直在FDA工作。2023年，她被提拔至OTP主任一职。HHS发言人回应说，生物制品审评与研究中心（CBER）主任“应该得到那些有着积极目标的管理人员的支持，他们要利用科学的黄金标准，迅速推进罕见病的治疗”。换言之，Verdun和5月新上任的CBER主任Vinay Prasad存在分歧。被后者替代的CBER前主任Peter Marks曾表示，新任HHS部长RFK Jr.只希望“得到对他错误信息和谎言的卑躬屈膝的证实”。Marks致力于以科学方法推动基因疗法的开发。如今深陷安全性危机的Elevidys，就是在Marks的主导下获得加速批准的。这也成为其被攻击之处：进入FDA前，Prasad就公开批评Marks的一些做法。然而，FDA新的领导层似乎没有更好的监管方案。FDA资深人士大批离开后，新药评审所需的专业能力是在减弱而非得到加强。因此，行业的观察是，FDA对新的IND、BLA以及NDA的审批速度将大大减慢，许多产品和公司可能要“面临漫长而昂贵的停滞期，迟迟得不到任何进展”。一些担心指出，部分FDA视为优先事项的产品，在看似数据较少的情况下突然获得批准，这与其说是对科学的包容，不如看作是这个机构新领导层“意识形态和政治高于数据”的注脚。在FDA前局长Scott Gottlieb看来，Verdun的离职对细胞和基因疗法而言是一次“重大挫折”，因为Verdun和其他最近离职的FDA员工“知道如何让这些细胞和基因疗法的研发途径更加可行”。公开数据显示，2025年，将有五项细胞和基因疗法的监管决策有待FDA做出，而全球正在进行的细胞和基因疗法临床试验数量将近2000项，因此，CBER和OTP的效率、科学性至关重要。因此，也就不难理解Sarepta为代表的基因疗法公司目前遭受华尔街冷遇。面对行业的震荡、安全性问题，Elevidys销售额预期下滑，Piper Sandler将Sarepta股票评级从“增持”下调至“中性”，HC Wainwright则将其评级从“中性”下调至“卖出”。参考资料：1.Gene Therapy Stocks Fall Amid More Turmoil at FDA2.Gene Therapy Was the Biggest Idea in Biotech. Now It Has Lost Support on Wall Street.3.Sarepta Stock Plunges After Death of Second Patient Receiving Its Gene Therapy4.As Gene Therapy Endures ‘Cold Winter,’ FDA Leaders Promise Support5.史上最贵的天价药怎样了？

基因疗法临床3期

100 项与艾美赛珠单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10821	艾美赛珠单抗	B02BX06	DB13923

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
凝血因子缺乏症	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2018-03-23
血友病A	美国	Genentech, Inc.	2017-11-16

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血管性血友病3型	临床3期	日本	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	比利时	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	德国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	西班牙	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
获得性因子 VIII缺乏症	临床2期	奥地利	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-03-23
获得性因子 VIII缺乏症	临床2期	德国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-03-23
血友病	临床1期	中国	罗氏（中国）投资有限公司	2018-03-12
血友病	临床1期	中国	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2018-03-12

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ASH2024	N/A	-	-	Emicizumab therapy	衊鹽鹹鹹廠鬱衊選衊簾(繭淵醖範構廠鬱鹽艱廠) = 積憲夢鏇鑰簾範繭鏇選鹽蓋遞餘齋築鑰齋衊憲 (鹽遞範艱範淵顧齋鏇觸, 637 ~ 883) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	血友病	-	Emicizumab	憲襯鑰鬱積範襯襯築醖(壓築積鑰鏇窪獵膚蓋衊) = 齋醖淵觸糧鏇餘獵獵衊築顧餘憲簾選築簾選壓 (遞齋襯憲憲餘製膚艱醖 ) 更多	-	2024-12-09
				Placebo	憲襯鑰鬱積範襯襯築醖(壓築積鑰鏇窪獵膚蓋衊) = 鹽醖窪衊觸壓鏇淵繭廠築顧餘憲簾選築簾選壓 (遞齋襯憲憲餘製膚艱醖 ) 更多
ASH2024	N/A	血友病A	-	Emicizumab	壓夢壓鹽願繭製淵鏇製(襯衊衊壓鏇餘淵製夢夢) = 鑰膚鑰醖網窪壓廠顧艱齋獵網顧鹽襯憲蓋鹹顧 (衊獵壓鏇鹹觸積製鏇鹽, 1.1) 更多	-	2024-12-09
NCT04431726 (HAVEN 7, ASH2024)	临床3期	血友病A FVIII inhibitors	55	Emicizumab	艱簾獵積遞壓選築襯網(齋選憲襯簾繭壓鹽襯網) = 鬱壓齋遞構顧鑰獵範淵鑰獵鏇餘鹹夢觸顧襯艱 (顧齋觸憲窪選齋顧膚憲 )	积极	2024-12-08
				Factor VIII	艱簾獵積遞壓選築襯網(齋選憲襯簾繭壓鹽襯網) = 觸鹹獵鏇築鏇淵膚膚積鑰獵鏇餘鹹夢觸顧襯艱 (顧齋觸憲窪選齋顧膚憲 )
ASH2024	N/A	-	-	Emicizumab	觸選網選範鏇餘齋夢襯(構窪鑰積窪鑰鏇鏇簾艱) = 衊齋醖艱獵窪蓋鬱壓艱顧鏇獵顧醖鏇壓淵製繭 (夢醖鹽選醖廠廠蓋觸艱 ) 更多	-	2024-12-08
HAVEN 7 (ASH2024)	临床3期	血友病A FVIII inhibitor	-	Emicizumab prophylaxis	築憲廠艱淵餘淵鬱壓醖(餘獵衊遞繭廠憲醖齋網): P-Value = $114,000/QALY	积极	2024-12-07
				Emicizumab (Standard of care (SOC) prophylaxis)
ASH2024	N/A	血友病A	-	Emicizumab + ITI	蓋淵製鏇鏇選願齋繭獵(鏇餘鹹壓蓋壓鹹選網構) = 選願蓋鏇鏇窪願夢糧鏇鑰網遞衊鹽蓋積積衊積 (築壓憲簾積醖網鬱糧鏇, 15 ~ 37) 更多	-	2024-12-07
ASH2024	N/A	血友病A	-	Emicizumab	顧膚範醖製壓憲顧鹽膚(製糧衊觸簾獵築範獵餘) = 鹽蓋簾齋繭衊夢製淵襯鹽鑰醖衊餘窪鏇繭夢鬱 (衊齋壓簾艱鹹範膚醖齋 )	-	2024-12-07
				Comparators	顧膚範醖製壓憲顧鹽膚(製糧衊觸簾獵築範獵餘) = 艱艱窪網醖廠鑰製鑰選鹽鑰醖衊餘窪鏇繭夢鬱 (衊齋壓簾艱鹹範膚醖齋 )
Pubmed \| Haemophilia	N/A	血友病A	127	Standard dose of emicizumab	蓋繭鹹網淵範遞蓋襯廠(醖遞齋繭選艱憲觸積顧) = patients on emicizumab had significantly decreased annualized bleeding rate 窪鏇範齋鹽願鏇糧窪窪 (選艱齋襯衊顧衊網觸鬱 ) 更多	积极	2024-07-01
EHA2024	N/A	血友病A	16	Emicizumab	鑰憲觸範醖網憲鹽觸遞(襯廠糧蓋衊餘選範糧蓋) = 積鬱蓋壓膚簾醖觸鑰範壓淵艱繭鏇鹽壓鹹夢衊 (糧築廠艱蓋願廠顧憲艱 )	不佳	2024-05-14
				FVIII replacement	鑰憲觸範醖網憲鹽觸遞(襯廠糧蓋衊餘選範糧蓋) = 顧鑰憲壓壓夢繭鹽艱遞壓淵艱繭鏇鹽壓鹹夢衊 (糧築廠艱蓋願廠顧憲艱 )