让罕见被看见 | 爱施健中国支持蔻德罕见病中心调研，乘风进博助力CAH患者高质量生存

2023-11-11

11月8日，由蔻德罕见病中心与CAH CAH互助之家联合开展、爱施健提供公益支持的中国CAH患者生存状况调研报告项目在第六届中国国际进口博览会上正式启动。爱施健中国首席执行官Larry Merizalde先生，爱施健中国科学事务部副总经理章军女士，蔻德罕见病中心（CORD)创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方先生，CAH互助之家负责人陶晓华女士等嘉宾出席启动仪式，为调研项目助力。先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一种常染色体隐性遗传疾病，主要由于皮质醇生物合成途径中编码酶的基因突变导致皮质激素合成异常。其中，21-羟化酶缺陷（21-OHD）为最常见类型，并在2018年被列入中国《第一批罕见病目录》。21-OHD患者需要终生服药，而失盐型患者需要另外补充盐皮质激素，同许多其他罕见病一样，“用药难”成为患者面临的一大痛点。面对中国CAH患者治疗处境，蔻德罕见病中心（CORD)创始人&主任、瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长黄如方先生致辞中表示：“希望通过中国CAH患者生存状况调研报告项目，全面、深入地了解CAH患者家庭的诊疗状况、生活质量与疾病负担，通过患者真实经历呈现其在诊断、用药、社会融入等方面的未满足需求。调研形成的报告可以为患者组织开展倡导工作提供信息基础，并为政府、企业等相关方提供参考，最终改善CAH患者家庭的处境。我们期待未来能有机会与爱施健继续合作，为CAH患者提供可持续、全面的服务。同时，我们也希望爱施健能够再接再厉，将更多罕见病药物引入中国，改善罕见病患者生活质量。”中国CAH患者生存状况调研报告项目将通过定量与定性相结合的方法对全国CAH 患者的最新生存现状进行全面调查，作为本次调研项目的支持方，爱施健中国首席执行官Larry Merizalde先生表示：“爱施健中国很荣幸成为中国CAH患者生存状况调研报告项目的贡献者。该项目旨在了解CAH患者在诊断和用药方面未被满足的需求，从而为政府和制药公司提供参考，最终使CAH患者受益。作为具有高度社会责任感的企业，爱施健将继续为中国罕见病患者带来更多创新药物，弥补急需的临床空白，造福中国罕见病患者。让罕见，被看见！让我们共同为提高中国罕见病患者的生命健康和质量而努力。”从2015年至今，中国国家药监局陆续发布一系列相关政策以促进加快罕见病药品注册上市审批，同时分别于2018年和今年先后发布两批《罕见病目录》，并鼓励企业生产研发罕见病治疗药物，以加强罕见病药物的可及性。2018年4月中国还特别发布允许在海南博鳌乐城使用境外已批准上市的临床急需进口药品和医疗器械的通知，用以加快临床急需进口药品落地先行区。爱施健中国科学事务部副总经理章军女士表示：“国外已有报道CAH发病率大约为1/10000～1/20000，中国大约为1/16000～1/120001。但由于我国人口基数大，CAH患者的数量也是一个不小的群体，CAH患者在新生儿期就会发病，长期面临“境外有药，境内无药”的困境，得益于乐城“先行先试”政策，爱施健生产的原研药醋酸氟氢可的松（赋能定®/Florinef®）在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（博鳌研究型医院）获准临床急需使用，进口上市许可申请也获得优先评审审批，给 CAH患者带来新的希望。因此，我们期望通过支持该调研项目来致力于帮助CAH患者实现病有可医，医有可药，药有可保。相信随着全社会的共同关注和支持，中国CAH患者将迎来更加美好的明天！”随着中国CAH患者生存状况调研报告项目的正式启航，未来针对CAH的临床诊疗将得到更加坚实的数据支撑，进一步推动政策层面的关注与支持，以帮助CAH患者提升生活质量与健康水平。对于满足中国患者需求的不断创新探索，也充分展现了爱施健中国助力‘健康中国2030’的决心和承诺！注：1. 先天性肾上腺皮质增生症21-羟化酶缺陷诊治共识[J]. 中华儿科杂志, 2016, 54(008):569-576.声明：本文涉及的药品信息仅供医学药学专业人士阅读。请向医疗专业人士咨询有关药物问题且在其指导下用药，并遵循具体的产品适应症和处方信息。关于蔻德罕见病中心蔻德罕见病中心（CORD）成立于 2013 年，由黄如方先生发起，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。CORD始终秉持“探索中国罕见病可持续、有策略、系统性的解决方案”为使命，致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学机构、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，促进中国罕见病事业发展。关于CAH互助之家CAH互助之家是由先天性肾上腺皮质增生症患者家属自发成立的互助组织，于2015年升级创建全国CAH互助群，继而成立CAH互助之家组织，其愿景是“药物可及，治愈可期”。关于爱施健集团爱施健集团作为一家跨国制药公司，总部位于南非德班，始于1850年，拥有170年的悠久历史，业务覆盖各类新兴市场和成熟市场。爱施健集团在全球设立69个办公室，拥有9,000多名员工，在6大洲的25个国家和地区有23家生产工厂，向超过115个国家和地区提供优质和患者可及的药物致力于提高患者生命健康。爱施健集团连续举办年度“纳尔逊·曼德拉国际日（曼德拉日）”公益项目12余年，在40多个国家和地区累计开展了880多项社会经济发展公益项目。爱施健集团创始人兼集团首席执行官Stephen Saad先生于2016年荣获全非洲年度企业家奖，2021年法国马克龙总统授予Stephen Saad先生法国国家功绩骑士勋章。2020年7月爱施健集团首次被纳入富时罗素社会责任投资指数成分股(FTSE4Good Index Series)。2022年2月12日爱施健集团荣获由南非政府和南非国际关系与合作部 (DIRCO)颁发的经济外交（全球）类乌班图奖。2022年3月25日爱施健集团荣获由南非总统西里尔·拉马福萨（Cyril Ramaphosa）颁发的荣誉奖项SAIC卓越企业奖。Healthcare. We Care.关于爱施健中国2015年，爱施健集团在中国成立第一家公司。继收购葛兰素史克(GSK)抗血栓药物和阿斯利康（AZ）麻醉药组合，2017年爱施健集团以充分实力全面进军中国市场。爱施健中国在广州、北京和上海CBD设立了办公室，目前拥有690名员工，成为爱施健集团员工较多的一个国家。爱施健中国由广州爱施健贸易咨询有限公司、广州爱施健贸易咨询有限公司上海分公司、广州爱施健贸易咨询有限公司北京分公司组成。主要治疗领域为麻醉领域、抗血栓领域和其他，其他包括免疫抑制剂、抗肿瘤药品、生殖系统疾病药物和内分泌系统疾病药物。爱施健中国主营麻醉类药物和抗血栓类药物在中国大陆的市场推广、临床支持等相关服务，业务覆盖全国31个省份的3000多家医院。为了中国患者的切实利益以及实现“2030年健康中国”的目标，爱施健中国将竭尽所能致力于继续在中国上市新的产品。Healthcare. We Care.

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