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新药 | 国产在研CAR-T疗法获FDA孤儿药资格认定
2023-05-26
·
CPHI制药在线
免疫疗法
细胞疗法
优先审批
上市批准
孤儿药
关注并星标CPHI制药在线--智药研习会6月与您线下相约--近日,
上海细胞治疗集团
自主研发的自分泌PD1纳米抗体装甲化细胞药物BZD1901项目成功获得了FDA孤儿药资格认定,用于
间皮瘤
的治疗,在
实体肿瘤
治疗领域展现出了突破性的疗效潜力。 CAR-T疗法适应症CAR-T细胞治疗,即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是
肿瘤
治疗的精准靶向疗法。CAR-T细胞治疗主要核心部件是
肿瘤
嵌合抗原受体(CAR)和T细胞,经过
肿瘤
嵌合抗原受体改造后的T细胞能够对
肿瘤
抗原进行非依赖性识别。通常,CAR-T疗法可以分为自体CAR-T疗法和同种异体CAR-T疗法;前者的制备是从患者外周血中取出T细胞,然后进行体外扩增、纯化等;后者是直接使用同种异体来源或是从iPSC来源的T细胞制备而成的CAR-T细胞。 目前,全球已有8款CAR-T药物获批上市。从已获批上市的适应症来看,CAR-T细胞疗法的疗效优势体现在了血液类
肿瘤
领域,相应的靶点集中于
CD19
、
BCMA
;在
实体瘤
领域的治疗潜力还有待于进一步开发,目前开发的热门靶点包括了
CLDN18.2
、
GPC3
、
MSLN
、
EGFR
和
HER2
等靶点。 值得关注的是,
BZD1901
自分泌
PD1
纳米抗体靶向间皮素CAR-T是全球首款自分泌纳米抗体的CAR-T药物。今年3月,
BZD1901
项目正式启动了国内的1/2期临床研究。2022年ASCO会议披露的临床数据显示,
BZD1901
在11例PDL1+末线的
恶性间皮瘤
患者中实现了100%的疾病控制,临床疗效突出。 国内已上市的CAR-T疗法2021年6月,复星凯特公司
阿基仑赛注射液
获批上市,成为国内首个获批上市的CAR-T产品,商品名为
奕凯达
,用于治疗
复发获难治性大B细胞淋巴瘤
的成人患者。这款药物系复星凯特从
Kite Pharma
引进的
Yescarta
技术,并获授权在中国进行本土化生产的靶向
CD19
CAR-T细胞治疗产品。 同年9月,
药明生物
瑞基奥仑赛注射液
获批上市,商品名为
倍诺达
,用于治疗
B细胞急性淋巴细胞白血病
,这是首 款国产化的1类新药CAR-T产品。 2021年,国内CAR-T疗法的市场规模约为2亿元;同期,已上市的CAR-T产品仍处于商业化的初期阶段,产品销售额、市场接受度等均落后于发达国家,未来发展空间较大。 此外,2022年传奇生物
西达基奥仑赛
先后获得了FDA、
EMA
批准在美国、欧盟上市,商品名为
Carvykti
,上市首年实现了9亿元的销售额。目前,
西达基奥仑赛
进入了
CDE
的优先审评审批程序,拟用于治疗
复发/难治性多发性骨髓瘤
患者。 除了这些产品之外,包括
信达生物
等在内的多家本土制药企业针对CAR-T疗法进行了布局,未来国内有望陆续迎来数款国产化的CAR-T疗法。 简言之,国内的CAR-T治疗行业起步晚于美国,但发展迅速,并使用了行业领先的技术,且国产产品具备了一定程度的国际竞争力。 价格瓶颈待破解与通常的药物治疗产品不同,CAR-T疗法属于个体化定制产品,对工艺和质控的要求很高,复杂的技术门槛及高标准严要求在很大程度上决定了这类疗法的高昂价格。参考FDA批准的CAR-T疗法,药价大概在30-40多万美元,最贵的价格曾达到了47.5万美元。 据报道,国内
阿基仑赛注射液
、
瑞基奥仑赛注射液
在上市之初的价格分别为120万元/针和129万元/针。 毫无疑问,普通的患者难以负担这样近乎天价的治疗费用,沉重的经济负担使得这些药物实际可惠及的人群极为有限。 为提高CAR-T药物的可及性,欧美国家逐步形成了“商业保险+医疗保险的”多元支付模式。目前,国内已经有多款商业保险可报销CAR-T细胞治疗费用,如平安健康险、复星联合超越保等。 与此同时,企业与政府也在积极探索,以期通过医保谈判及患者援助计划、创新支付模式及商业保险等多种形式,降低CAR-T疗法的治疗费用,破除价格瓶颈,使之成为普通患者也能用得起、用得上的治疗方案。【企业推荐】智药研习社近期课程报名来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
上海细胞治疗研究院
Central Dakota Eyecare LLP
Innovent Biologics, Inc.
[+3]
适应症
恶性间皮瘤
大B细胞淋巴瘤
急性淋巴细胞白血病
[+4]
靶点
CD19
BCMA
CLDN18.2
[+5]
药物
阿基仑赛
西达基奥仑赛
瑞基奥仑赛
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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