生物医药系列产品
数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
患者死亡后,FDA正式搁置老
蓝鸟
的CAR-T遗产
2023-08-15
·
佰傲谷BioValley
免疫疗法
抗体药物偶联物
细胞疗法
在2个月前,患者的死亡就令老
蓝鸟
分拆下来的
2Seventy Bio
自愿停止了自己这款
CD33-CAR-T
CD33
-CAR-T的临床
PLAT
-08,而两个月之后的8月11日,FDA也正式发表回复函将其搁置。而根据此次2Seventy Bio在其半年报中公布的信息来看,自6月份出现事故以来,2Seventy Bio此前一直在和进行试验的西雅图儿童医院调查其原因。目前已经得到了对于为何会出现这种毒性的病理生物学有了一定的见解,并依据这些见解而对几项研究计划进行了更改。研究小组认为这可能会减轻这种毒性,并能让
PLAT
-08研究继续进行。虽然这些内容很短,但不妨碍做出点解读。可能是技术玩得太花哨了如果从上述的阐述来看,由于2Seventy Bio是选择了
CD33-CAR-T
CD33
-CAR-T作为新技术平台DARIC T技术在人体上的技术验证,也是首个验证。(之前在
CD19
曾在动物中验证,但是不知为何人体临床没有采用)几项临床计划的变更可能是说明DARIC T技术可能存在一定问题。(
CD33
靶点适应症较为单一,应该不会是这一药物的多项其他适应症,且从
2Seventy Bio
的官网管线中还能看到
CD33 CAR-T
CD33
CAR-T在同技术平台的下一代临床前管线。)如果从技术上来看,DARIC T技术需要雷帕霉素来把控开关,是由雷帕霉素结合后来达成的,但问题是玩得太花可能这种聚合物还能结合点别的什么的就不得而知了。冷门靶点
CD33
本身并不是个简单的靶点,正如此前在“
CD33 CAR-T
CD33
CAR-T临床搁置,可能原因为何?”中所述的那样。
CD33
确实是在
AML
细胞中高表达,90%
AML
患者的
白血病
细胞表达
CD33
。 但是
CD33
偏偏也在成熟的骨髓细胞和造血祖细胞上表达,这使得研究设计者必须考虑预期的靶向非
肿瘤
毒性。此外
CD33
表达亚型相当复杂,这使得许多抗体难以结合,降低了疗效,这使得目前大部分抗体临床开发都处于搁置状态。而最有趣的是
辉瑞
的首款上市的ADC,
CD33 ADC Mylotarg
CD33
ADC Mylotarg(又名
Gemtuzumab ozogamicin
)从首款上市,再因为缺乏疗效黯然退市,再通过降低给药剂量的临床设计再度上市。不过上市归上市,也不见得有多少消费者和医生愿意去采用
Mylotarg
,首款上市的ADC反而是ADC中混得最差的。如果在
CD33 CAR-T
CD33
CAR-T中采取相同的策略来降低剂量,这是否行得通这尚且未知。参考来源:https://ir.2seventybio.com/本周好文推荐如需转载请联系
佰傲谷
并在醒目位置注明出处﹀ ·········点亮在看,传递信息♥
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
bluebird bio, Inc.
2seventy Bio, Inc.
Pfizer Inc.
[+1]
适应症
急性髓性白血病
白血病
癌症
靶点
CD33
tPA
CD19
药物
CD33HSC/CD33 CAR-T(Tmunity Therapeutics)
Anti-CD33 CAR-T(The Affiliated Hospital of the Chinese Academy of Military Medical Sciences)
吉妥珠单抗
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
来和芽仔聊天吧
热门报告
特应性皮炎深度解析:药物开发、专利分析与风险评估
智慧芽生物医药
2024年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
GPRC5D靶点专利调研报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务