纽福斯AAV基因疗法完成美国I/II期临床试验患者入组

2024-02-21

临床申请孤儿药基因疗法临床1期临床2期

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2月19日，中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品纽惟佳®（Opvika，依哌艾多基眼用注射液），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），I/II期临床试验在美国完成所有患者入组及给药。纽福斯正在美国进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）安全性和有效性的I/II期、单臂、多中心临床研究，该项目的新药临床试验（IND）申请于2022年1月18日获美国食品药品监督管理局（FDA）许可，并于2023年6月完成了首例患者入组给药。“我们非常感谢患者及其家属的信任和支持，以及所有研究人员的参与和奉献，他们在推进I/II期临床入组顺利完成中发挥了关键作用。”纽福斯创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示，“纽福斯已在创新药出海的道路上迈出了坚实的一步。In China, For Global，我们会努力将中国的医学科研成果推向世界，为全球的眼科疾病患者带来更多创新的基因疗法。”本次临床试验的主要研究者（PI），来自美国斯坦福大学拜尔斯眼科研究所的Yaping Joyce Liao教授表示：“此次I/II期临床试验取得的重大进展令人振奋。LHON患者们正翘首以盼像纽惟佳®（Opvika）这样的新疗法能够给他们带来治愈的可能。我非常期待与纽福斯共同见证 I/II 期临床试验的结果。”关于纽福斯纽福斯是中国专注于眼科疾病的基因治疗行业领导者，在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品纽惟佳®，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验患者入组给药，及美国美国I/II期所有患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司第三款基因治疗新药，针对ADOA的NFS-05已在澳洲获批临床试验。公司管线还包括光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。研发管线版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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