每月一次！罗氏新一代抗体疗法获积极监管决定

2024-07-02

研发

临床结果临床成功

日前，罗氏（Roche）宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对其新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）采纳了积极意见。CHMP建议PiaSky适用于未曾或已接受过C5抑制剂治疗的成年和青少年（12岁及以上且体重不低于40公斤）。如果获批，PiaSky将成为欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。该疗法可能为成为当前定期静脉输注C5抑制剂疗法的替代选择，有望帮助减少PNH患者及其照护者的负担和生活干扰。

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来源: 药明康德

PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。PNH患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。抑制补体C5是具有显著临床症状PNH患者的标准治疗。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。 CHMP的推荐主要基于3期COMMODORE 2研究的结果，该研究针对未接受过C5抑制剂治疗的PNH患者。研究结果显示，每4周皮下注射一次的PiaSky的疾病控制与耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂eculizumab（现有标准疗法）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。该申请还包括两项额外的3期研究支持数据，即COMMODORE 1研究（针对从目前获批C5抑制剂疗法转换的PNH患者）和COMMODORE 3研究（针对新接受C5抑制剂治疗的中国患者）。

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来源: 药明康德

Piasky是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，Piasky在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。

根据罗氏早先新闻稿介绍，Piasky对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3-4小时，而Piasky可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。今年2月，中国国家药监局（NMPA）批准该疗法上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人和青少年（≥12岁）患者。本月，美国FDA批准Piasky上市用以治疗PNH患者。

目前临床上有多款处于临床阶段的在研PNH疗法，期待这些在研疗法能最终顺利获得批准，造福更多PNH患者。

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来源: 药明康德

参考资料： [1] CHMP recommends EU approval of Roche’s PiaSky for people with PNH, a rare, life-threatening blood condition. Retrieved June 28, 2024 fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/28/2905778/0/en/CHMP-recommends-EU-approval-of-Roche-s-PiaSky-for-people-with-PNH-a-rare-life-threatening-blood-condition.html <br>

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