辉瑞DMD基因疗法3期临床失败
2024-06-14
临床3期基因疗法孤儿药快速通道上市批准
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6月12日，辉瑞宣布其杜氏肌营养不良症基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败，与安慰剂相比，PF-06939926在III期试验中未达到主要和关键次要终点。
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见且严重的遗传性肌肉疾病，由抗肌萎缩蛋白基因突变导致。患者通常在5岁前隐匿发病，并呈进行性加重。当前疗法仅能部分改善症状，多数患者在20岁前因心肺功能衰竭死亡。据估计，全球 3,500 名男性新生儿中就有 1 人受到该疾病的影响。
目前全球第一款DMD基因疗法是Sarepta Therapeutics 的 Elevidys，于2023年6月获得美国FDA批准上市，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD儿童。2023年8月，Elevidys正式销售交付，定价为320万美元/剂， 2023年其销售额达2.004 亿美元，远超预期。
而辉瑞的PF-06939926（又称“fordadistrogene movaparvovec”）是一款在研静脉注射基因疗法，使用重组腺相关病毒9 (rAAV9)衣壳在人类肌肉特异性启动子的控制下传递缩短的人类肌营养不良蛋白基因。该疗法已获得美国FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。
辉瑞高管曾表示Elevidys并未达到主要终点，只达到了次要终点，所以PF-06939926成为了业内的希望。但是此次试验结果让人大失所望。
此次试验招募了约99名4~7岁的可行走DMD男孩，主要评估接受PF-06939926后与安慰剂相比患者运动功能改善情况。结果显示：PF-06939926按照北极星移动评价量表（NSAA）未能在用药一年后给受试者提供运动功能的改善。此外，在10米走跑耗时测试和从卧位到站起耗时测试中，治疗组也未能显著优于安慰剂组。
与Elevidys相比，PF-06939926不仅没达到主要终点，甚至连关键次要终点也没达到。
安全性方面，PF-06939926总体安全性可控，大多数不良事件为轻度至中度，治疗相关的严重不良事件通常对临床管理有反应。
辉瑞的DMD基因疗法试验可谓一波三折。曾由于患者死亡，经历2次试验暂停。分别是：
2021年，Ib期试验中1名16岁男孩经治疗后死于心源性休克，于是美国FDA暂停辉瑞的DMD试验；
2024年5月，II期试验中出现1例男孩死亡，死于心脏骤停。辉瑞暂停了另一项针对4~7岁患者的3期研究交叉给药。
目前，辉瑞正在评估PF-06939926下一步走向。辉瑞DMD基因疗法的失败，意味着Elevidys将进一步保有市场领先地位。
参考资料：
https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-provides-update-phase-3-study-investigational-gene
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