儿童用药喜讯！罕见病治疗药物 “尼替西农口服混悬液”获批上市！
2023-04-04
优先审批上市批准
4月3日，CDE儿童用药专栏发布消息，国家药监局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液（商品名：澳孚町®/ORFADIN®）上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症I型（HT-1）患者。 HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已纳入《第一批罕见病目录》。HT-1患者体内缺乏酪氨酸降解途径中的延胡索乙酰乙酸水解酶，导致毒性代谢产物在体内蓄积，引起肝、肾及周围神经等病变，进而危及患者生命。该疾病在我国存在重大未被满足的临床治疗需求。本品上市将为酪氨酸血症I型患儿提供治疗选择。
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