【药渡药闻报告】-2024年2月全球新药批准/申报月报

2024-03-24

申请上市上市批准

药渡数据-「全球新药批准月报」真实/可溯源/紧贴业内需求 012024年2月全球/中国新药批准动态及重磅药物解析 022024年2月全球/中国新药申报上市动态及重磅药物解析Part 1全球/中国新药批准动态01全球/中国新药2月批准概览2024年2月全球新药批准共计26个，其中中国新药批准共计8个。本月全球批准新药中，血液和淋巴系统及肿瘤领域占比均为19%，涉及多发性骨髓瘤，胆道癌及非小细胞肺癌等；其次是免疫和消化系统，适应症包括溃疡性结肠炎及短肠综合征等。本月中国批准新药中，血液和淋巴系统占比最大，达25%，适应症涉及阵发性睡眠性血红蛋白尿症，获得性血友病A等。02全球/中国新药2月批准详情全球/中国NDA批准详情（部分）全球/中国BLA批准详情全球/中国扩展适应症批准详情（部分）全球/中国新剂型批准详情（部分）全球/中国新复方批准详情（部分）03重磅批准品种分析Crovalimab（可伐利单抗）可伐利单抗是罗氏公司研发的一种经过工程化改造的新一代C5抑制剂。其主要作用是阻断补体C5裂解为C5a和C5b，从而有望有效地抑制补体的活化过程。这一药物采用了等电点、新生儿Fc受体（FcRn）以及pH依赖性亲和性技术，这使得它不仅能够与C5迅速而高效地结合，从而增强内皮细胞对与C5结合的可伐利单抗的吸收效果，同时还通过新生儿Fc受体介导的机制实现可伐利单抗的高效再循环。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且危及生命的血液疾病，全球约2万名患者。在未接受补体抑制剂治疗的情况下，患者的五年内死亡的风险达35%。患者临床表现包括红细胞会被补体系统破坏，导致贫血、疲劳、血栓和肾脏相关等并发症。派圣凯®在中国的获批，是其在全球所有国家中的首次获批，这也是罗氏集团第一次在中国市场实现一款创新物的全球首发。03重磅药物解析2024年3月可能获批药物预测预计2024年3月FDA可能批准药物（部分）Part 22024年2月全球/中国新药申报上市动态01全球/中国新药申报上市情况概览2024年2月全球新药NDA/BLA项目共计49个，其中中国NDA/BLA项目24个；特殊资格认定申报项目共计47个，其中中国申报项目8个。本月海外NDA/BLA申报项目主要集中肿瘤36%、血液和淋巴系统16%及神经系统12%等领域，中国NDA/BLA申报项目主要集中肿瘤25%及感染13%等领域。本月全球特殊资格认定申报项目共计47个（中国8个），主要集中肿瘤占比为32%、血液和淋巴系统24%及神经系统15%，细分适应症包括杜氏肌营养不良，非细胞肺癌及多发性骨髓瘤。02全球新药注册申报情况2024年2月全球NDA申报情况（部分）2024年2月全球BLA申报情况（部分）2024年2月全球特殊资格认定申报情况（部分）03中国新药注册申报情况2024年2月中国NDA申报情况（部分）2024年2月中国BLA申报情况（部分）2024年2月中国特殊资格认定申报情况（部分）04重磅申报品种分析AcoramidisAcoramidis是BridgeBio Pharma研发的一种新型可口服的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)，从一开始阻止导致TTR淀粉样变性 (ATTR) 的一系列分子事件。转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是由于不稳定的转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体解离成单体后错误折叠为淀粉样物质,淀粉样物质沉积于心肌间质所致，ATTR-CM是一种限制性心肌病，会导致心力衰竭，通常伴有射血分数保留。Ø30个月时分析的主要终点，主要分析以分层方式比较了四种结果：全因死亡率、心血管相关住院、N 端 B 型利钠肽原 (NT-proBNP) 相对于基线的变化以及步行6分钟距离（6MWD）。Ø研究共入组 632 名患者，主要分层终点分析具有高度显著的统计学差异，主要终点的Win Ratio为1.8（95% CI 1.4-2.2；p<0.0001）。咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“2月批准月报”，即可下载。