强生单片剂PAH复方新药获FDA批准上市

2024-03-24

临床3期上市批准临床结果临床成功

3月22日，强生宣布美国FDA批准Opsynvi单片剂组合疗法上市，用于世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）为II-III级的肺动脉高压（PAH）PAH）成人患者的长期治疗。Opsynvi是一种由内皮素受体拮抗剂（ERA）马昔腾坦（macitentan）和磷酸二酯酶5（PDE5）抑制剂他达拉非（tadalafil）制成的单片制剂，Opsynvi可用于既往未使用过或已经接受ERA、PDE5抑制剂或两者兼而有之的PAH患者。PAH是一种罕见的进行性且危及生命的血管疾病，其特征为小肺动脉收缩和肺循环血压升高，最终导致右心衰竭。目前已有多款药物获批用于治疗PAH，包括前列腺素I2（PGI2）类似物、PGI2受体激动剂、内皮素受体拮抗剂（ERA）、PDE5抑制剂和一氧化氮（NO），但这些药物均为单方制剂。2022年欧洲心脏病学会(ESC) /欧洲呼吸学会(ERS)临床指南推荐对特发性PAH、遗传性药物相关性PAH或无心肺合并症的结缔组织病PAH患者进行ERA和PDE5抑制剂的初始联合治疗。此次批准是基于关键III期A DUE研究积极结果，该研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照的III期临床试验，共纳入187例未接受过治疗或接受固定剂量ERA/PDE5i治疗至少3个月的成年PAH患者，旨在评估马昔腾坦他达拉非复方对比马昔腾坦单方（10mg）或他达拉非单方（40mg）的疗效和安全性。研究的主要终点为第16周PVR相比于基线的变化（几何平均值与基线值之比）。结果显示，复方组患者的PVR降低值显著大于马昔腾坦组（变化值：29%；95%CI：-18%，-39%；P<0.0001），亦显著大于他达拉非组（变化值：28%；95% CI：-20%，-36%；P<0.0001）。但是，该研究未能达到第16周患者6分钟步行距离（6MWD）显著增加的次要终点。不过，患者的6MWD增加具有临床意义。此外，该复方的安全性与既往研究中马昔腾坦和他达拉非单一疗法的安全性一致，并且未发现新的安全性信号。Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。审核通过将收到手机短信通知

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