A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-controlled Phase II Trial of TTYP01 Tablets in Adolescents and Children With Autism Spectrum Disorders

This is a multi-center, randomized, double-blind, multiple dose levels, parallal group, placebo-controlled study, to evaluate the safety, PK profiles and preliminary efficacy of TTYP01 tablets in adolescents and children with ASD.

开始日期2025-01-07

申办/合作机构

上海澳宗生物科技有限公司

IRCT20240224061102N1 / Suspended临床3期IIT

Evaluation of the effect of edaravone on the patients with ischemic stroke

开始日期2024-05-30

申办/合作机构-

ChiCTR2400082879 / Suspended临床4期IIT

Effects of concentrated Edaravone and Dexborneol Concentrated Solution for Injection on inflammatory factors in patients with amyotrophic lateral sclerosis

开始日期2024-05-01

申办/合作机构

宜昌市中心人民医院

100 项与依达拉奉相关的临床结果

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100 项与依达拉奉相关的转化医学

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100 项与依达拉奉相关的专利（医药）

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2,208

项与依达拉奉相关的文献（医药）

2025-03-01·BIOMATERIALS

Metal-organic framework-edaravone nanoparticles for radiotherapy-induced brain injury treatment

Article

作者: Ding, Zhongxiang ; Li, Xuejiao ; Hua, Shiyuan ; Zhou, Min ; Zhong, Danni

Cranial radiotherapy may cause damage to normal brain tissues and induce cognitive dysfunction, so developing an effective strategy to prevent radiotherapy-induced brain injury is essential. Metal-organic frameworks (MOFs) can be used as vectors for the delivery of neuroprotective drugs due to their high drug loading capacity and low toxicity. In this study, we synthesized MIL-53(Cr) nanoparticles, which were used to deliver edaravone, and modified the surface of the nanoparticles with polyethylene glycol and Angiopep-2 (EDA@MIL-53(Cr)-P/A) to improve their oral bioavailability and ability to cross the blood-brain barrier (BBB). We confirmed that MIL-53(Cr)-P/A nanoparticles could achieve the sustained release of edaravone and enhance its ability to cross the BBB. The results of in vitro experiments showed that EDA@MIL-53(Cr)-P/A could exert radioprotective effects on HT22 and BV2 cells. We also demonstrated that EDA@MIL-53(Cr)-P/A could alleviate brain injury and cognitive dysfunction in mice receiving whole-brain irradiation. Mechanistically, EDA@MIL-53(Cr)-P/A alleviated irradiation-induced brain damage by inhibiting oxidative stress, DNA damage, apoptosis and inflammatory reactions. This study provides a new strategy for the protection against radiotherapy-induced brain injury.

2025-02-16·JOURNAL OF TOXICOLOGY AND ENVIRONMENTAL HEALTH-PART A-CURRENT ISSUES

The effect of biocide chloromethylisothiazolinone/methylisothiazolinone (CMIT/MIT) mixture on C2C12 muscle cell damage attributed to mitochondrial reactive oxygen species overproduction and autophagy activation

Article

作者: Lim, Jungyun ; Shin, Yusun ; Kim, Donghyun ; Bae, Ok-Nam ; Baek, Yong-Wook ; Kang, HanGoo

The mixture of 5-chloro-2-methyl-4-isothiazolin-3-one and 2-methyl-4-isothiazolin-3-one (CMIT/MIT) is a biocide widely used as a preservative in various commercial products. This biocide has also been used as an active ingredient in humidifier disinfectants in South Korea, resulting in serious health effects among users. Recent evidence suggests that the underlying mechanism of CMIT/MIT-initiated toxicity might be associated with defects in mitochondrial functions. The aim of this study was to utilize the C2C12 skeletal muscle model to investigate the effects of CMIT/MIT on mitochondrial function and relevant molecular pathways associated with skeletal muscle dysfunction. Data demonstrated that exposure to CMIT/MIT during myogenic differentiation induced significant mitochondrial excess production of reactive oxygen species (ROS) and a decrease in intracellular ATP levels. Notably, CMIT/MIT significantly inhibited mitochondrial oxidative phosphorylation (Oxphos) and reduced mitochondrial mass at a lower concentration than the biocide amount, which diminished the viability of myotubes. CMIT/MIT induced activation of autophagy flux and decreased protein expression levels of myosin heavy chain (MHC). Taken together, CMIT/MIT exposure produced damage in C2C12 myotubes by impairing mitochondrial bioenergetics and activating autophagy. Our findings contribute to an increased understanding of the underlying mechanisms associated with CMIT/MIT-induced adverse skeletal muscle health effects.

2025-01-01·EXPERIMENTAL NEUROLOGY

Potential role of solid lipid curcumin particle (SLCP) as estrogen replacement therapy in mitigating TDP-43-related neuropathy in the mouse model of ALS disease

Article

作者: Lee, Yi-Chao ; Ashan, Asmar ; Hsieh, Yi-Chen ; Majumder, Pritha ; Huang, Chi-Chen ; Hsu, Tsung-I ; Hu, Chaur-Joug ; Huang, Jeffrey K ; Ahsan, Asmar ; Huang, Jeffrey K.

BACKGROUND:

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) was first identified in 1869, but it wasn't until the 2014 Ice Bucket Challenge that widespread attention was drawn to the disease. Since then, substantial research has been dedicated to developing treatments for ALS. Despite this, only three drugs - riluzole, edaravone and AMX0035, have been approved for clinical use, and they can only temporarily alleviate mild symptoms without significant disease modification or cure. Therefore, there remains a critical unmet need to identify disease modifying or curative therapies for ALS. The higher incidence and more severe progression of ALS and FTLD (frontotemporal lobar degeneration) observed in men and postmenopausal woman compared to young women suggests that sex hormones may significantly influence disease onset and progression. In both animal models and human clinical studies, 17β estradiol (E2) has been shown to delay and improve the outcomes of many neurodegenerative diseases. Here, we examined the role of TDP-43 in the regulation of estrogen-related enzymes, CYP19A1 and CYP3A4. In addition, we examined the impact of curcumin on the regulation of estrogen E2 levels and TDP-43-associated neuropathy as a potential therapeutic strategy for the treatment of FTLD and ALS.

METHODS:

Prp-TDP-43^A315T mice was used as a model of ALS/FTLD to examine the expression patterns of E2 and its biosynthesis and degradation enzymes, CYP19A1 and CYP3A4. Moreover, the molecular mechanisms and the potency of solid lipid curcumin particles (SLCP) as an E2 replacement therapy for TDP-43 associated neuropathy was analyzed. We further examined the survival rates and the pathological TDP43 patterns in female and male Prp-TDP-43^A315T mice administrated with or without SLCP. In addition, the changed expression levels of enzymes corresponding to E2 biosynthesis and degradation in the spinal cord of female and male Prp-TDP-43^A315T mice with or without SLCP were determined.

RESULTS:

We found that in addition to E2, the expression patterns of CYP19A1 and CYP3A4 proteins differed between Prp-TDP-43^A315T mice compared to wild-type control, suggesting that toxic phosphorylated TDP43 oligomers may disrupt the balance between CYP19A1 and CYP3A4 expression, leading to reduced estrogen biosynthesis and accelerated degradation. In addition, we found that oral administration of SLCP prolonged the survival rates in female Prp-TDP-43^A315T mice and significantly reduced the pathological insoluble phosphorylated TDP-43 species. Furthermore, SLCP attenuated disease progression associated with TDP-43-related neuropathies through modulating estrogen biosynthesis and the activity of CYP450 enzymes.

CONCLUSIONS:

Our results showed that Prp-TDP-43^A315T mice exhibit altered estradiol levels. Moreover, we demonstrated the efficacy of SLCP as an estrogen replacement therapy in mitigating TDP-43-associated disease progression and pathogenesis. These findings suggest that SLCP could be a promising strategy to induce E2 expression for the treatment of ALS and FTLD.

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项与依达拉奉相关的新闻（医药）

2025-01-02

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第51期/总第172期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准1个，新适应症批准5个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加3个全球批准新药。 12月27日，百济神州宣布FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。研究表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，百泽安®联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月，前者的死亡风险降低20%。 12月28日，FDA宣布已批准BMS的皮下注射Opdivo Qvantig（Nivolumab加透明质酸酶）上市，用于所有已批准的Opdivo适应症。这些适应症包括单药治疗，完成Opdivo联合Yervoy（ipilimumab）治疗后的Opdivo单药维持治疗，或与化疗或Cabozantinib联合治疗的情况。分析显示，与静脉输注Opdivo相比，皮下注射Opdivo Qvantig在28天的时间段内平均血清浓度和稳态血清低谷浓度指标上表现出非劣效性。此外，通过BICR评估，Opdivo Qvantig组的ORR为24%，静脉输注Opdivo组为18%。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少9个NDA/BLA申报。 12月25日，澳宗生物宣布TTYP01依达拉奉片已向FDA正式递交了NDA，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。依达拉奉是目前唯一具有充分循证医学证据的神经保护剂。澳宗生物通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，将口服生物利用度提高至近60%，药物可及性、便利性和依从性显著提高。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月23日，盟科药业自主研发的抗感染新药MRX-5获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）感染。MRX-5是一种新型苯并硼唑类抗生素，属于新型抗耐药NTM感染新药，对常见的NTM具有良好的抗菌活性，且在动物试验和人体试验中均显示出良好的安全性和药代动力学特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐药、可口服的特点，适用于长期服用以治疗慢性感染。 12月23日，葆元医药宣布FDA已接受该公司的Taletrectinib的新药上市申请。Taletrectinib是一种在研的下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗晚期ROS1+ NSCLC。研究结果显示，在未接受过TKI治疗的患者中，ORR为88.8%，颅内ORR为76.5%，FPS为45.6个月，DOR为44.2个月；在接受过TKI治疗的患者中，ORR为55.8%，颅内ORR为65.6%，PFS为9.7个月，DOR为16.6个月；在既往接受过治疗且携带ROS1 G2032R突变的患者中，ORR为61.5%。监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计15条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、神经疾病、感染以及眼部疾病等共计8个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为3条：生物药3条。近日，Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项Ib期临床试验，评估GT-02287在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。在临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，改善动物的运动功能和认知能力，显著降低了NfL水平。I期研究表明GT-02287表现出良好的安全性和耐受性，统计显示葡萄糖脑苷酶（GCase）活性显著增加了50%。 12月25日，Otsuka和Lundbeck宣布，布瑞哌唑（Brexpiprazole）联合舍曲林（Sertraline）治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）的III期试验的全部结果已在JAMA Psychiatry上发表。研究结果显示，在成人PTSD患者中，与舍曲林联合安慰剂组（-13.6）相比，Brexpiprazole联合舍曲林组患者CAPS-5总分（-19.2）的改善有统计学意义，最小二乘（LS）平均差为-5.59。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（含中国）医药交易时间共计17起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有5个新药获NMPA批准上市。其中，BLA批准3个，新适应症批准2个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 12月17日，NMPA官网最新公示，齐鲁制药以生物制品3.3类递交的帕妥珠单抗生物类似药的上市申请已正式获批。帕妥珠单抗是一种靶向HER2受体的单克隆抗体药物，原研产品已在中国获批治疗乳腺癌。研究结果显示，QL1209组和对照组的tpCR分别为42.75%和45.17%。两组tpCR的率比为0.95，90% CI完全落在预设的等效区间界值0.76-1.32之内，证实QL1209在疗效上与原研药等效；研究者评估的tpCR率比为0.92，bpCR分别为48.64%和51.35%，QL1209组和对照组的ORR分别为82.49%和81.85%。 12月17日，NMPA官网最新公示，华润生物医药旗下华润昂德生物递交的注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物的新适应症上市申请已获得批准，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）患者的溶栓。数据显示：瑞通立®治疗组获得良好功能预后的受试者比例为79.5%，阿替普酶治疗组为70.4%，RR值及其95% CI为1.13 (1.05–1.21)，置信区间下限不仅达到非劣效标准，同时在统计学上呈现优于阿替普酶治疗组的结果。国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有22个新药获临床默示许可，涉及28个受理号。其中，化学药11个，治疗用生物制品8个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次减少67个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药6个，治疗用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有65个新药申报临床，涉及105个受理号。其中，化学药34个，治疗用生物制品31个。与上次统计周期相比，本次增加20个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个。本次统计周期获监管机构特殊资格认定的药物与上次持平。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 12月25日，海创药业宣布其在研口服蛋白降解靶向嵌合体药物HP518片完成中国II期临床试验首例受试者入组。HP518片是海创药业自主研发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的口服PROTAC药物。HP518是一款雄激素受体（AR）PROTAC药物，作为新一代AR降解剂，其能降解野生型AR蛋白及突变型AR蛋白，抑制肿瘤细胞生长，从而达到治疗前列腺癌的目的。HP518片已完成在澳大利亚用于治疗mCRPC的I期临床试验，数据显示，HP518拥有良好的安全性和耐受性，在mCRPC患者中表现出有效性信号。国内新药研发进展 05 国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》的通告（2024年第51号）为鼓励、规范和指导多糖结合疫苗的研发，加快国内多糖结合疫苗的高质量发展，药审中心组织制定了《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻商业化加快，重磅新药获批在即，泽璟制药开始“逆袭” 2024年的医药行业日子依旧不好过。今年以来，截至12月24日，A股498家医药公司中，有362家公司股价下跌，占比超过70%；基本面上，498家公司中三季报营收正增长的只有248家。然而，就在这一片萧索之中，原本不被看好的泽璟制药实现了逆流而上。三季报显示，泽璟制药实现营收3.84亿元，同比增长36.16%，单季度增长130.6%。在资本市场的舞台上，泽璟制药的A股股价自二月初的低点强势上扬，涨幅已然超过80%，这一出色的市场表现背后，是其商业化进程的顺利推进以及潜在创新价值的兑现，成功赢得了资本的青睐。更多资讯，请阅读原文进击的GLP-1 自2022年GLP-1/GIP双受体激动剂替尔泊肽（Tirzepatide，礼来）获批上市，拉开了GLP-1双靶点研究的序幕。目前，多项GLP-1R的双靶点或三靶点研究正在如火如荼地进行着。其中，由于成药性得到验证的原因，GLP-1R/GIPR双靶点研究备受关注。进入临床中后期的GLP-1R/GIPR药物大多为双受体激动剂，然而，近期，在这一赛道上涌现出了不可忽视的新生力量：安进的GLP-1激动剂/GIP拮抗剂MariTide（AMG133）公布了最新临床2期数据：52周平均减重约20%。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0102周报”，即可下载。

上市批准孤儿药临床结果申请上市

2024-12-30

·BFC医疗投资资讯

BFC医疗健康行业资本市场周报(12/30)

BFC Group简介 BFC Group是一家立足于中国的精品投行，专注于医疗健康领域的并购、专利许可、融资。我们的业务板块涉及中国、美国和欧洲，曾与国内外众多领先的医疗健康公司有过合作并保持着良好的关系。随着在美国和中国一线运营经验的不断积累，我们对客户在本土之外建立公司或扩展业务所面临的挑战有着深刻的理解。立于塔顶，高瞻之见。使命愿景紧跟医疗健康领域趋势，通过合作推动科学突破与创新。依客户需求制定战略拓展计划，并在目标市场全方位落实与执行。成为专注医疗健康行业最优秀的投资银行。 No.1 香港资本市场香港股市总体概览圣诞节假期来临，港股12月24日（周二）下午休市，12月25日（周三）、12月26日（周四）休市两天，12月27日（周五）恢复正常交易。上周，恒生指数累计上涨1.9%。 2024年至今，恒生指数累计上涨17.9%。上周，恒生医疗保健指数(HSHCI)累计上涨0.5%。 12月19日，石四药集团（2005.HK）发布公告，石家庄四药有限公司（公司的全资附属公司）已与君圣泰医药-B（2511.HK）的全资附属公司订立一份战略合作框架协议，该协议旨在结合君圣泰医药在天然产物多系统协同创新领域的独特优势及石四药集团在活性筛选、制剂开发、成果转化、质量及成本控制等方面的丰富经验，共同攻克行业难点，为全球代谢慢病、长寿抗衰等领域提供突破性解决方案。根据框架协议并按照其中的条款及条件，双方利用各自优势，为全球代谢慢病、长寿抗衰等领域共同研发并实现合作项目的成果转化、报批上市及市场推广等全链条工作，包括建立联合研究中心、研发创新产品、打造行业生态，及进行市场推广和商业化。框架协议仅为双方的战略性合作提供一个框架，具体合作协议（如有）将经双方协商后由双方或双方指定的主体另行签订。受此利好消息提振，上周君生泰医药-B累计上涨14.0%，石四药集团上涨5.3%。 2024年至今，医药板块落后大盘，恒生医疗保健指数累计下跌19.5%，低于恒生指数37.4个百分点。香港股市医疗健康板块概览 2024年恒生医疗保健指数下跌16.2%，11月累计下跌0.5%。上周市值前20个股涨跌互现。 12月27日，百济神州宣布美国FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。这是FDA在2024年授予替雷利珠单抗的第二项批准。这一新适应症是基于百济神州RATIONALE-305（NCT03777657）试验的结果。该研究达到了其主要终点，表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，替雷利珠单抗联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月（n=997），前者的死亡风险降低20%。香港股市医疗健康板块证券发行 2023年共计13家企业上市（其中7家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司），共募集金额101.6亿港元。2024年截至目前，共有10家企业上市(其中3家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司)，数量落后去年同期23.1%，金额总数上落后去年同期54.5%。上周无新增IPO。 2023年共计20家企业完成定增，共募资金额87.7亿港元。2024年至今，有19家企业完成定增，目前数量落后去年同期5.0%，金额总数上落后去年同期7.7%。上周无新增定增。香港股市医疗健康板块IPO动态港股医疗板块拟上市企业 No.2 沪深资本市场沪深股市总体股市概览上周，上证指数上涨1.0%，沪深300上涨1.4%。第五次全国经济普查结果显示，2023年末，全国共有从事第二产业和第三产业活动的法人单位3327.0万个，与2018年末相比，增长52.7%，从业人员42898.4万人，增长11.9%；个体经营户8799.5万个，从业人员17956.4万人。国家统计局对2023年GDP初步核算数进行了修订。主要结果为：2023年GDP为129.4万亿元，比初步核算数增加3.4万亿元，增幅为2.7%。上周，上证医药下跌1.2%，医药中信指数下跌1.8%。 12月24日，药明康德发布公告，将公司间接全资子公司WuXi ATU（药明生基）所持有的 WuXi Advanced Therapies Inc.（美国运营主体）全部股权及Oxford Genetics Limited（英国运营主体）全部股权以现金对价方式转让给Altaris，后者为一家设立于美国专注于医疗保健行业的股权投资基金。 2024年，A股医药板块震荡下跌。上证医药下跌12.1%，落后上证综指26.4个百分点。医药中信指数下跌10.8%，落后沪深300指数26.8个百分点。沪深股市医疗健康板块概览 2023年医药中信指数下跌6.77%。2024继10月下跌4.5%后，11月回升2.3%。上周市值前20个股涨跌互现。 12月25日，澳宗生物宣布其自主开发的改良型新药依达拉奉口服制剂TTYP01片已向FDA正式递交了新药上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药于2021年获得FDA授予的孤儿药资格。TTYP01是全球首款且唯一依达拉奉口服片剂。今年7月，澳宗生物与华东医药就TTYP01所有适应症在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发、注册、生产和商业化达成独家战略合作协议。据协议条款，澳宗生物获得10,000万人民币的首付款，开发、注册及销售里程碑付款总额最高达118,500万人民币，以及高达两位数的净销售额提成费。沪深股市医疗健康板块概览上周，创新药指数下跌2.3%，医疗器械指数下跌1.5%。近日，维亚臻宣布，其在研1类新药VSA003注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利完成III期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性。 12月20日，CDE网站显示和黄医药的赛沃替尼片拟纳入突破性疗法，拟定适应症为：赛沃替尼联合奥希替尼治疗经EGFR-TKI治疗失败伴MET扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。赛沃替尼（savolitinib）是一种口服的高选择性小分子c-Met抑制剂，可阻断外显子14跳跃突变等原因导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。沪深股市医疗健康板块新股发行 2023年，共14家企业申报IPO，其中4家企业在科创板上市。总体数量同比减少70.2%。共募集资金20.00亿元人民币，总体金额同比减少73.6%。 2024年至今，共有4家企业完成IPO，目前数量落后去年同期71.4%，金额总数落后去年同期87.7%。上周无新增IPO。 2023年，有20家企业发行定增，总体数量同比减少13%。累计定增金额15.29亿元人民币，总体金额同比减少63.2%。 2024年至今，有7家企业完成定增，目前数量落后去年同期65.0%，金额总数落后去年同期67.6%。上周无新增定增。沪深股市医疗健康板块IPO动态沪深股市医疗板块IPO排队企业情况 No.3 NASDAQ 美国股市总体股市概览上周五在市场对“圣诞老人反弹行情”的期盼中，美股市场突然遭遇猛烈抛售，三大股指集体重挫，美股“科技七巨头”全线下挫，特斯拉一度重挫超6%；美股芯片股、AI概念股亦全线收跌。上周美股三大股指，纳指上周累涨0.8%；标普500指数周内累涨0.7%，终结周线2连跌；道指周累涨0.4%，终结周线3连跌。 2024年截至目前，纳指累计上涨31.4%。上周纳斯达克生物技术指数 (NBI）微涨0.6%。 12月23日，BMS宣布POETYK PsA-1（IM011-054）和POETYK PsA-2（IM011-055）研究均达到其主要终点。这两项关键的III期研究评估了氘可来昔替尼（deucravacitinib，Sotyktu）在成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，Sotyktu治疗组的患者在治疗16周后达到ACR20（疾病活动度改善20%）的比例显著更高。 2024年截至目前，NBI累跌0.3%，落后纳指31.7个百分点。美国股市医疗健康板块概览 2024年下半年，纳斯达克生物技术指数 (NBI)接连上涨，上周整体下调2.63%，指数成分公司股价大多上涨。 12月23日Ikena Oncology (NASDAQ: IKNA) 和 Inmagene Biopharmaceuticals (创响生物)宣布合并。在此合并中，Ikena 已与 Deep Track Capital、Foresite Capital、RTW Investments 等新投资者达成7500万美元的融资协议，除此之外还包括BVF Partners LP、Blue Owl Healthcare Opportunities、Omega Funds 和 OrbiMed 等现有 Ikena 投资者。合并后的公司将专注于开发针对 OX40 的单克隆抗体 (mAb) IMG-007，用于治疗特应性皮炎。并以“ImageneBio, Inc.”的名义并在纳斯达克以股票代码“IMA”进行交易。美国股市医疗健康板块新股发行 2023年全年在美股NASDAQ GS和GM板块上市的公司共有11家，总计募资24亿美元，其中在GS板块上市的公司共3家，总募资8.4亿美元。 2024年截至目前，NGS&NGM医疗健康板块已有30支新股发行，累计募资超55.13亿美金，比去年同期数量上多172.7%，总募资金额高出129.5%。上周美股NASDAQ GS/GM板块无新增IPO。 2023年较前两年，虽IPO热度锐减，定增市场迎来高峰，全年共有301家企业完成定增，累计募集金额211.4亿美元。今年截至目前，共有319家企业完成定增，累计募集资金约293.7亿美元，总体数量上比去年同期增长6.0%，金额较去年同期上涨38.9%。上周共有4起新增定增。其中募资金额最高的是专注于开发一系列T细胞受体（TCR）工程化T细胞或TCR-T疗法的临床阶段生物技术公司TScan Therapeutics。公司此次以4美元每股的价格募集了3000万美元。医疗健康板块IPO动态 No.4 近期融资事件

并购

2024-12-28

·E药经理人

济民可信创新药7亿美元出海，礼来替尔泊肽登陆电商平台，罗氏双抗国内获批，三明六病共管集采完成丨E周药闻

医药市场依然风云变幻。最引人关注的莫过于药明康德度过了“平安夜”。从前几个月开始就传出药明康德计划出售旗下细胞与基因疗法海外部门（ATU）的消息，这一传言终于在平安夜前夕尘埃落定：美国投资公司Altaris已与药明康德签署收购协议，计划在2025年上半年完成交割。药明康德出售在欧美WuXi ATU业务，基于当下市场环境与监管政策做出的适应性调整，以优化自身业务布局。在政策维度，三明“六病共管”首批药耗集采在本周完成。今年，三明市与上海瑞金医院合作，打造肿瘤、代谢、心脑血管、呼吸、生殖、老年医学等“六病共管”体系为患者提供全生命周期的健康管护。此次集采的19个药品及3种医用耗材，涉及肿瘤、呼吸、心脑血管、消化代谢等治疗领域。在新药研发方面，也传来好消息，中国创新药资产再受海外追捧。济民可信抗IgE单抗7亿美元授权海外，这也是济民可信自2018年发力创新药研发以来完成的第四笔对外授权交易。拉长时间线来看，2021-2022年，济民可信曾将其自研的KRAS抑制剂JMKX1899、非阿片类镇痛新药JMKX000623、口服雄激素受体（AR）降解剂JMKX002992分别授权给沪亚生物、ORION和基因泰克。本周还有哪些大事发生？政策动态国常会部署深化药品医疗器械监管改革：12月24日，李强主持召开国务院常务会议，部署深化药品医疗器械监管改革，促进医药产业高质量发展有关举措。会议指出，要深化药品医疗器械监管全过程改革，更好满足群众对高质量药品医疗器械的需求。要加大对药品医疗器械研发创新支持，积极推广使用创新药和医疗器械。要提高审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市。三明采购联盟完成“六病共管”首批药耗集采：12月25日，由三明采购联盟牵头开展的“六病共管”首批药耗集采公布中选结果。此次联盟采购是贯彻国家医疗保障局推进医药集中采购提质扩面工作要求，共9省及14个地市总计4940家医疗机构参与，预计可节约药耗费用12.05亿元。我国调整百白破疫苗免疫程序：12月26日，国家疾控局等6部门决定自2025年1月1日起，在全国范围内调整百日咳-白喉-破伤风联合疫苗免疫程序。此次调整将现行3月龄、4月龄、5月龄、18月龄各接种1剂次吸附无细胞百日咳-白喉-破伤风联合疫苗和6周岁接种1剂次吸附白喉-破伤风联合疫苗的免疫程序，调整为2月龄、4月龄、6月龄、18月龄、6周岁各接种1剂次百白破疫苗的免疫程序。全国已有12亿人开通医保码：12月26日，国家医疗保障局党组成员、副局长黄华波介绍，全国医保码用户目前超过了12亿人，覆盖31个省（区、市）和新疆生产建设兵团，接入93万家定点医药机构。全国中药饮片联盟采购公布结果：12月26日，办公室公布拟中选结果。本次集采覆盖31个省份，45个品种、合计产生1.2万条中选信息。按照此前公布的采购方案，通过综合审评的品种只要在第二轮报价中降幅大于20%，就能获得拟中选资格。大型制药 BMS与艾博兹医药达成收购协议：近日，BMS宣布已与艾博兹医药（上海）有限公司达成一项收购协议，BMS重新取得ABZ-706（RYZ801）于大中华区的开发和商业化独家权利。ABZ-706（RYZ801）为一款针对GPC3靶点的放射性在研药物，针对肝细胞癌治疗，现处于临床I期试验阶段。RYZ801最早由美国RayzeBio（RYZB.US）开发，2023年3月，艾博兹医药从RayzeBio获得临床前管线RYZ801在大中华区的授权。罗氏双抗癌症疗法新药国内获批上市：12月23日，据NMPA官网，罗氏CD20/CD3双抗莫妥珠获批上市，用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。第一三共TROP2 ADC在日本获批上市：12月27日，第一三共宣布， TROP2 ADC德达博妥单抗在日本获批上市，用于既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性乳腺癌成人患者。礼来替尔泊肽在电商平台已可购买：12月25日，目前多家电商平台已经有礼来替尔泊肽（商品名：穆峰达）的诊疗拿药服务。替尔泊肽的适应证包括糖尿病、减重，目前平台各个商家的价格有所差异。礼来中国表示，该药是一款自费药物，具体价格请参照各大医药机构的定价。强生引进STAT6抑制剂：12月26日，强生宣布，引进日本药企Kaken Pharmaceutical的临床前阶段STAT6抑制剂KP-723的日本外全球权益，首付款为3000万美元，里程碑款为12.175亿美元，以及个位数至低双位数比例的销售分成。生物技术济煜医药抗IgE单抗7亿美元授权海外：12月23日，济煜医药宣布，与RAPT Therapeutics就抗免疫球蛋白E（IgE）单抗JYB1904达成独家许可协议。RAPT获得在除中国大陆、香港、澳门和台湾以外全球范围内开发和商业化RPT904的权利。济煜医药将获得3500万美元的首付款，在达到各种注册和商业里程碑后，最高可获得6.725亿美元里程碑付款及特许权使用费。澳宗生物国产依达拉奉口服片剂在美申报上市：12月25日，澳宗生物宣布其自主开发的改良型新药依达拉奉口服制剂TTYP01片（依达拉奉片）已向FDA正式递交了新药上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该药于2021年获得FDA授予的孤儿药资格。TTYP01是全球首款（且迄今唯一）依达拉奉口服片剂。与现有的注射剂和口服混悬液相比，依达拉奉口服片剂在用药便利性和患者依从性上具有显著的提升。箕星药业引进口服小分子GLP-1受体激动剂：12月23日，箕星药业宣布从闻泰医药引进CX11（又称VCT220），一项口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的全球（除大中华区外）开发和商业化权益。维亚臻生物普乐司兰钠注射液拟优先审批：12月23日，维亚臻生物普乐司兰钠注射液拟优先审批，适应证为在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，进而减少急性胰腺炎的发生风险。基石药业三抗CS2009在澳大利亚递交临床试验申请：12月23日，基石药业宣布，该公司用于治疗多种实体瘤的管线2.0重要产品CS2009（PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体）已在澳大利亚递交临床试验申请。长春高新GS1-144获美国FDA临床许可：12月23日，长春高新公告，子公司金赛药业的NK3R小分子拮抗剂GS1-144已在美国FDA获得新药临床试验申请默示许可，用于在美国境内开展绝经期血管舒缩的II期临床试验。信达生物与复融生物达成合作：12月26日，信达生物宣布，与复融生物达成临床研究合作。根据合作协议，信达生物将免费提供联合试验使用的信迪利单抗注射液，复融生物将在中国开展临床I/II期研究，评估信迪利单抗注射液联合FL115在中国肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。天坛生物终止静注COVID-19人免疫球蛋白研发：12月27日，天坛生物公告，公司决定终止静注COVID-19人免疫球蛋白（pH4的Ⅱ期临床试验研究及后续研发。该药物研发投入共计1.21亿元，包括研究开发费和设备购置费。资本市场众生药业拟用资金赎回众生睿创部分股权：众生睿创未能在2024年12月31日之前实现合规上市，已触发赎回事件。12月24日，众生药业称拟使用3.8亿元自有资金赎回控股子公司众生睿创的部分股权。赎回完成后，众生药业对众生睿创的持股比例由 61.11%变为70.97%。创响生物与Ikena Oncology合并：12月23日， Ikena Oncology和Inmagene（创响生物）宣布已签订最终合并协议。合并后的公司将专注于开发IMG-007，这是一种针对OX40的单克隆抗体，用于治疗特应性皮炎。合并后的公司计划以“ImageneBio”的名称运营，并在纳斯达克以“IMA”的股票代码进行交易。华奥泰完成2亿元融资：12月25日，华海药业发布公告，子公司华奥泰生物完成2亿元融资，投后估值32亿元。作为华海药业旗下专注大分子药物的子公司，华奥泰目前已经建立起覆盖单抗、双抗、融合蛋白及ADC等多种药物形式的丰富研发管线。浩博医药完成7300万美元B轮融资：12月27日，浩博医药宣布完成7300万美元B轮融资。本轮融资将主要用于推进核心小核酸创新药物AHB-137的中国和国际临床试验, 以及早期商业化的准备工作。此外，资金还将支持公司新研发管线的拓展及团队的持续发展和建设。劲方医药递表港股IPO：2024年12月27日，劲方医药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。2022年、2023年，2024年上半年公司的收入分别为1.05亿元、7373万元、0元，研发成本分别为3.19亿元、3.13亿元、1.86亿元。截至2024年6月30日，账上现金还有2.79亿元。劲方医药累计进行过多轮融资，2023年底完成1.95亿元C+轮融资，投后估值31.24亿元。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

基因疗法疫苗并购细胞疗法引进/卖出

100 项与依达拉奉相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01552	依达拉奉	N07XX14	DB12243

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
脑梗塞	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
急性缺血性卒中	中国	先声药业有限公司	2003-12-31

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
青少年肌萎缩性侧索硬化症2	临床3期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2011-12-01
阿尔茨海默症	临床3期	荷兰	Treeway BV	-
自闭症谱系障碍	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	2024-12-24
自闭症	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	-
肝功能衰竭	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-11-16
肝损伤	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-11-16
肾功能不全	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-10-27
视网膜变性疾病	临床前	-	-	2004-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04577404 (MT-1186-A03, CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	124	MT-1186	願衊鑰願積網憲獵願顧(選艱網選襯鹹蓋襯網蓋) = 範糧窪憲鏇鏇繭膚鹹遞廠淵糧膚選鏇鏇構獵醖 (鏇艱廠觸襯顧醖選艱壓, 鹹構顧糧築選鹹壓衊構 ~ 製窪淵齋憲遞夢鏇範顧) 更多	-	2024-08-28
NCT04577404 (MT-1186-A03, Biospace) 人工标引	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	RADICAVA ORS	願積網鬱網選鹹鏇蓋繭(夢網鑰鑰選構繭壓遞繭) = fall, muscular weakness, dyspnea, constipation, and dysphagia. 艱糧醖憲鏇構餘願繭網 (廠淵鬱範願壓獵積蓋製 )	积极	2024-06-17
AAN2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-naive patients	鏇構鹹衊窪鹽繭廠構醖(觸衊遞範繭襯鏇範壓遞) = 餘鏇壓鹽觸襯鏇膚選餘範膚簾鹽壓憲餘製築製 (艱選網衊鏇餘構構餘憲 )	-	2024-04-09
AAN2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-experienced patients	鏇構鹹衊窪鹽繭廠構醖(觸衊遞範繭襯鏇範壓遞) = 鑰廠夢築鹽憲鑰壓獵衊範膚簾鹽壓憲餘製築製 (艱選網衊鏇餘構構餘憲 )	-	2024-04-09
MDA2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-naïve patients	積顧製艱鹽鬱蓋廠範蓋(窪網遞願窪蓋醖壓鏇簾) = 糧憲觸製艱淵鹽選蓋繭糧醖壓選範築襯膚襯衊 (蓋築衊積鹽獵鑰鏇壓觸 )	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-experienced patients	積顧製艱鹽鬱蓋廠範蓋(窪網遞願窪蓋醖壓鏇簾) = 構簾鹽積鹽願衊製網窪糧醖壓選範築襯膚襯衊 (蓋築衊積鹽獵鑰鏇壓觸 )	-	2024-03-03
NCT04254913 (CTgov)	临床1期	肌萎缩侧索硬化	6	MT-1186	鹽獵觸獵齋膚糧齋醖鏇(糧夢鹽夢顧醖選醖醖選) = 窪簾鏇鏇範齋夢淵壓製築廠鹹選選構醖壓鹹積 (範網窪餘範憲膚遞製衊, 廠襯憲憲齋鹽願鏇構夢 ~ 糧夢襯選衊鑰鏇鬱鬱網) 更多	-	2024-01-24
NCT04176224 (CTgov)	临床1期	肌萎缩侧索硬化	9	MT-1186	繭齋鑰範顧衊積窪窪衊(餘獵顧蓋廠餘繭壓餘醖) = 鏇選鑰憲繭憲蓋觸網齋鏇構築鬱壓遞積顧網醖 (壓範願築製夢蓋蓋選願, 繭餘繭鹹遞膚遞餘廠鬱 ~ 選鹽壓築鬱鑰蓋齋鹹範) 更多	-	2024-01-24
NCT04493281 (CTgov)	临床1期	-	42	Edaravone (Edaravone Oral Suspension)	壓膚積鹽襯鬱遞餘鹹範(鹽鑰壓醖憲憲淵繭鬱醖) = 廠觸蓋襯範鹹簾餘鹹鏇醖製鹽淵淵鹽願齋壓餘 (憲壓淵膚衊繭簾鑰廠範, 廠糧廠簾糧簾獵觸醖網 ~ 醖齋繭齋夢醖獵獵網鬱) 更多	-	2024-01-18
NCT04493281 (CTgov)	临床1期	-	42	Edaravone IV+Edaravone (Edaravone IV Formulation)	壓膚積鹽襯鬱遞餘鹹範(鹽鑰壓醖憲憲淵繭鬱醖) = 齋鏇鏇艱衊製襯膚夢繭醖製鹽淵淵鹽願齋壓餘 (憲壓淵膚衊繭簾鑰廠範, 獵鑰艱窪廠醖顧壓襯觸 ~ 鬱鹽製遞艱淵築鑰鹽齋) 更多	-	2024-01-18
NCT05178810 \| EUCTR2022-003050-32-DE (ADOREXT, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	FAB122	遞醖襯鬱糧遞鹹鹽廠製(積夢選衊艱範構簾衊構) = Data from ADORE indicates that product did not show significant benefit over placebo in patients with ALS in slowing the disease progression as measured by change from baseline in the ALSFRS-R score after 48 weeks of daily dosing with the oral edaravone formulation. 鑰壓顧艱鹽積選壓簾憲 (蓋淵衊鬱憲繭衊窪築遞 )	不佳	2024-01-10
	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	Placebo		不佳	2024-01-10
NCT04776135 (CTgov)	临床1期	-	36	MT-1186	襯齋顧糧廠餘願壓襯窪(願鹽範選構觸齋餘選襯) = 淵醖鹽顧蓋鹽鹽繭淵鹽淵鬱觸鏇壓範遞淵鏇簾 (構鹽鹹醖製築構艱觸觸, 築襯醖積顧窪鹽願範夢 ~ 願鹽鹽鑰艱遞鑰襯醖窪) 更多	-	2024-01-08