A Phase 3, Multicenter, Single Arm, Open-Label Trial, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Japanese Adult Subjects with Hypoparathyroidism - PaTHway Japan Trial

开始日期2021-11-02

申办/合作机构-

NCT05387070

/ Recruiting临床3期

PaTHway CHINA TRIAL: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, With an Open-Label Extension, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Adults With Hypoparathyroidism

This study is limited to conduct in China only. The primary objective is to assess the treatment effect of daily TransCon PTH on serum calcium (sCa) levels within the normal range and stopping from therapeutic doses of active vitamin D (calcitriol) or active vitamin D analogue (alfacalcidol) and calcium at 26 weeks of treatment. All subjects will start with 18 mcg of study drug and will be individually and progressively titrated to an optimal dose over a 26-week double blind period, followed by an open label extension period up to 156 weeks. TransCon PTH or placebo will be administered as a subcutaneous injection using a pre-filled injection pen. Neither trial participants nor their doctors will know who has been assigned to each group. After the 26 weeks, participants will continue in the trial as part of a long-term extension study. During the extension, all participants will receive TransCon PTH, with the dose adjusted to their individual needs.

开始日期2021-07-28

申办/合作机构

维昇药业（上海）有限公司

NCT04701203

/ Completed临床3期

PaTHway TRIAL: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, With an Open-Label Extension, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Adults With Hypoparathyroidism

During the first 26 weeks of the trial, participants will be randomly assigned to one of two groups: one group will receive TransCon PTH and one group will receive placebo. All subjects will start with study drug at a dose of 18 mcg/day and will be individually and progressively titrated to an optimal dose in dose increments of 3 mcg/day. TransCon PTH or placebo will be administered as a subcutaneous injection using a pre-filled injection pen. Neither trial participants nor their doctors will know who has been assigned to each group. After the 26 weeks, participants will continue in the trial as part of a long-term extension study. During the extension, all participants will receive TransCon PTH, with the dose adjusted to their individual needs. This is a global trial that will be conducted in the United States, Canada, Germany, Denmark, Norway, Italy, and Hungary.

开始日期2021-02-16

申办/合作机构

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

100 项与帕罗培特立帕肽相关的临床结果

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100 项与帕罗培特立帕肽相关的转化医学

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100 项与帕罗培特立帕肽相关的专利（医药）

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7,514

项与帕罗培特立帕肽相关的文献（医药）

2025-12-01·Current Pain and Headache Reports

Functional Magnetic Resonance Imaging of Post-Traumatic Headache: A Systematic Review

Review

作者: Christensen, Rune H ; Ashina, Håkan ; Szabo, Edina ; Al-Khazali, Haidar M ; Iljazi, Afrim

PURPOSE OF REVIEW:

To evaluate existing functional magnetic resonance imaging (fMRI) studies on post-traumatic headache (PTH) following traumatic brain injury (TBI).

RECENT FINDINGS:

We conducted a systematic search of PubMed and Embase databases from inception to February 1, 2024. Eligible fMRI studies were required to include adult participants diagnosed with acute or persistent PTH post-TBI in accordance with any edition of the International Classification of Headache Disorders. We identified five eligible fMRI studies: two on acute PTH and three on persistent PTH. These studies assessed resting-state functional connectivity involving comparisons with one or more of the following groups: people with migraine, those with mild TBI but no PTH, and healthy controls. In acute PTH, studies focused exclusively on functional connectivity between the periaqueductal gray or hypothalamus and other brain regions. In persistent PTH, evidence of altered functional connectivity was identified primarily within cingulate, sensorimotor, and visual regions, indicating a hypersensitivity to sensory stimuli in PTH. Despite these insights, the fMRI data remains sparse and is limited by inconsistent results and small samples. The paucity of fMRI studies on PTH limits our understanding of its neurobiological basis. The available evidence suggests that alterations in functional connectivity occur within brain areas involved in emotional and sensory discriminative aspects of pain processing. However, inconsistent results and small sample sizes underscore a critical need for larger, more rigorous fMRI studies. Future studies should also consider using task-based fMRI to investigate possible hypersensitivity to different sensory stimuli in PTH after TBI.

2025-12-01·Current Osteoporosis Reports

PTH Substitution Therapy for Chronic Hypoparathyroidism: PTH 1–84 and Palopegteriparatide

Review

作者: Tabacco, Gaia ; Naciu, Anda Mihaela ; Palermo, Andrea ; Donovan, Yu Kwang Tay ; Zavatta, Guido

PURPOSE OF REVIEW:

to describe and compare the efficacy and safety of the main PTH treatments, namely PTH(1-84) and palopegteriparatide, for the management of hypoparathyroidism.

RECENT FINDINGS:

neither PTH (1-84) nor PTH(1-34) have been shown a clear and consistent favorable impact on the 24 h urinary calcium excretion normalization, while the positive effect on quality of life is still debated. Recently, the Food & Drug Administration and the European Medicines Agency approved palopegteriparatide as the first true replacement therapy for hypoPT management. Palopegteriparatide is a prodrug of PTH(1-34), administered once daily, and designed to provide continuous exposure to released PTH over a 24-h dosing period. According to phase II and phase III studies, palopegteriparatide seems to fill the gaps identified in existing therapies for hypoPT. Palopegteriparatide is the first real replacement therapy for the management of hypoparathyroidism and seems to fill the gaps identified in existing therapies for hypoPT.

2025-12-01·Current Pain and Headache Reports

The Dual Burden of Post-Traumatic Headache: Health Consequences and Economic Impact

Review

作者: Cohen, Fred

PURPOSE OF REVIEW:

To review the history and impact and burden of post-traumatic headache (PTH).

RECENT FINDINGS:

PTH is a prevalent headache disorder that many healthcare providers encounter. Unlike more extensively researched primary headache disorders like migraines, PTH has not been as thoroughly studied, and there are fewer treatments specifically tested for it. A significant obstacle to conducting detailed population studies on PTH is the need for the headache to occur shortly after a traumatic event. Despite these challenges, PTH is recognized as a disabling condition with considerable effects on quality of life and economic impact. PTH is a distressing and debilitating condition. Although there have been efforts to evaluate its personal and economic effects, these studies are limited compared to the more extensive research conducted on other primary headache disorders. More comprehensive epidemiological studies are needed.

193

项与帕罗培特立帕肽相关的新闻（医药）

2025-04-11

·创鉴汇

16家江苏创新药公司Q1获融资！

▎药明康德内容团队编辑江苏作为生物医药产业高地，以苏州、南京、泰州等城市为核心，形成了覆盖研发、临床、制造的全链条产业集群。通过技术突破和生态优化，为患者提供普惠、精准的健康解决方案。2025年第一季度至少16家江苏创新药公司获融资，数量较去年增长60%；已披露融资总额超20亿元，较去年增长14%。值得关注的亮点包括：IPO轮次融资金额高：亚盛医药及维昇药业分别完成约1.26亿美元、6.72亿港元IPO，布局抗肿瘤小分子疗法及内分泌疾病药物。小分子药物最受关注：至少6家获融资公司正在推进小分子药物研发，包括阳光安津、爱科诺、征祥医药等。抗感染药物研发“多技术路径并行”：简达生物、星济生物等7家获融资公司聚焦抗感染领域，覆盖小分子药物、mRNA疫苗、抗体等多种药物类型。亚盛医药：抗肿瘤小分子疗法研发公司亚盛医药宣布于1月24日晚间正式在纳斯达克上市，全球发售所得款项总额预期约为126.4百万美元。亚盛医药致力于在肿瘤等治疗领域开发创新药物，总部位于苏州。成立至今，公司得益于其在基于结构的药物设计方面的技术专长以及其新药发现引擎，致力于透过抑制Bcl-2、MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等解决未满足的医疗需求。目前，亚盛医药有11项已完成或进行中的美国及/或国际注册研究。▲亚盛医药在研管线（图片来源：公司官网）公司核心品种奥雷巴替尼是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，目前有三项注册3期临床研究正在进行，涉及慢性髓系白血病（CML）、费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）、琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）等适应症。公司另一重磅品种Lisaftoclax为新型选择性Bcl-2抑制剂，其新药上市申请（NDA）已于2024年11月获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评，用于治疗难治或复发性（r/r）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。维昇药业：内分泌疾病药物研发公司3月21日，维昇药业在港交所IPO，募资约6.72亿港元。维昇药业成立于2018年11月，总部设立于苏州，是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物医药公司，专注于在中国为患者提供特定内分泌疾病的治疗方案。该公司目前拥有一款核心产品及两款其他在研候选药物，核心产品每周一次的长效生长激素隆培促生长素已经于2024年3月向中国国家药监局（NMPA）递交上市申请。▲维昇药业在研管线（图片来源：公司官网）该公司研发管线中：隆培促生长素（lonapegsomatropin）是一款每周一次的长效生长激素替代疗法，用于治疗儿童生长激素缺乏症。那韦培肽（navepegritide）是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全。帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide)是一款每日一次的甲状旁腺激素替代疗法，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症。阳光安津：新型镇痛药物研发公司1月15日，阳光安津宣布完成超亿元pre-A轮融资。本轮融资由启明创投领投，博行资本和清控银杏跟投。阳光安津成立于2021年，总部位于南京。该公司由雷晓光教授与杨勇教授共同创立，公司以新型镇痛药的研发为目标，专注于Nav1.8和Nav1.7这两个与机体疼痛感受高度相关的钠离子通道。其中，Nav1.8抑制剂已展现了较好的镇痛效果和安全性，该产品预计于2025年启动IND。未来，阳光安津将持续聚焦于疼痛领域有潜力的离子通道靶标，以自研为主导兼顾合作开发的方式，打造疼痛治疗研发管线，并通过灵活的临床试验策略进一步加速其全球临床开发，使患者早日获得远离疼痛的新手段，同时拓展其在全球市场的影响力。爱科诺生物：新型小分子药物研发公司3月15日，爱科诺生物（Accropeutics）宣布完成近亿元B+轮融资，本轮融资由深创投领投，晨兴创投（Morningside Ventures）、领军创投和合肥创新投跟投。所筹资金将用于加速针对炎症性肠病、银屑病、非感染性葡萄膜炎及急性移植物抗宿主病等炎症与自身免疫疾病的临床阶段的药物开发。爱科诺官网地址位于苏州，专注于炎症、自身免疫性疾病和肿瘤的创新药物研发。爱科诺生物医药深耕“细胞死亡-炎症”回路，建立了独特的“调节性细胞死亡”新药研发平台。爱科诺研发团队在药物化学、生物学、转化医学等领域积累了丰富的新药研发经验，快速高效地推进多款原创药物进入到临床开发阶段。▲爱科诺在研管线（图片来源：公司官网）该公司目前已有三款产品进入临床阶段，包括选择性RIPK2抑制剂AC-101、选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201、选择性RIPK1抑制剂AC-003，分别正在开发治疗溃疡性结肠炎、银屑病、急性移植物抗宿主病。简达生物：疫苗研发公司1月14日，简达生物宣布完成由汇鼎投资独家投资的近亿元Pre-A轮融资。本轮融资将用于创新型佐剂带状疱疹疫苗1-2期临床试验、重组流感疫苗临床申报以及相关技术平台的扩展建设。简达生物成立于2018年，官网地址位于南京，是一家临床阶段创新疫苗研发企业，公司以自主创新技术为驱动，聚焦于创新疫苗及新型佐剂研发，建立了具有自主知识产权的新型佐剂和DC靶向疫苗技术平台。目前，创新型佐剂带状疱疹疫苗、重组流感疫苗、改进型两针剂狂犬疫苗、治疗性肿瘤疫苗等一系列项目，分别处于临床试验、IND（中美）申报、中试生产各个阶段。结语江苏生物医药产业创新生态持续优化，产业生态链环环相扣，为区域发展注入强劲动能。作为产业链的关键一环，“原料药”受到关注。目前，江苏已形成多个特色原料药聚集区，吸引全球药企开设生产基地或采购中心，带动上下游企业融资活力。近期，药明康德位于江苏常州及泰兴的两个原料药基地于3月相继以零缺陷成功通过了美国食品药品监督管理局（FDA）检查，再次为产业树立标杆，以高质量标准“出圈”，吸引更多目光关注。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

IPO疫苗信使RNA临床3期优先审批

2025-03-28

·九洲药业

【速递】阿斯利康：PTHR1激动剂治疗甲状旁腺功能减退症达3期主要终点

●试验按计划持续至52周，以进一步确定风险获益状况。Jiuzhou News CALYPSO III期试验的高级结果表明，与安慰剂相比，在研甲状旁腺激素（PTH）受体1激动剂eneboparatide (AZP-3601）在24周时对患有慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）的成年人达到了其主要终点，且具有统计学意义。主要终点是白蛋白调整血清钙水平恢复正常以及不再依赖活性维生素D和口服钙疗法的综合结果。阿斯利康罕见病业务Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“患有HypoPT（一种罕见内分泌疾病）的人患高钙尿症、骨质减少和骨质疏松症的风险通常较高，而CALYPSO试验的结果强调了eneboparatide有可能成为这些患者的另一种选择。我们期待在52周时审查临床结果，以全面描述风险获益情况。”Eneboparatide耐受性良好。在24周随机治疗期后，所有患者在持续的长期延长期内接受eneboparatide治疗，直至52周。完整的疗效和安全性数据将在52周时进行分析。Alexion计划与全球卫生当局分享这些数据，并在即将召开的医学会议上展示它们。甲状旁腺功能减退症（HypoPT） HypoPT是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）缺乏引起，其特征是血液中钙降低和磷酸盐水平升高。甲状旁腺激素（PTH）生理作用的失调可导致临床表现，包括对肾脏和骨骼的负面影响。HypoPT是已知的最大罕见疾病之一，影响美国和欧盟超过200,000人，其中约80%为女性。大约75%的甲状旁腺功能减退症患者的主要原因是颈部手术中甲状旁腺受伤或被切除。尽管有可用的治疗方法，但甲状旁腺功能减退症患者仍然面临巨大的未满足需求。CALYPSO试验 CALYPSO是一项全球性III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估eneboparatide对慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的疗效和安全性。共有202名接受标准治疗（活性维生素D和口服钙补充剂）的患者按2:1的比例随机接受eneboparatide或安慰剂治疗。主要疗效终点是治疗24周后，达到白蛋白调整血清钙水平正常范围且不再依赖标准治疗的患者比例的综合结果。关键次要疗效终点包括基线高钙尿症患者24 小时尿钙水平恢复正常，以及评估患者报告的反映身体症状和生活质量影响的结果。Eneboparatide (AZP-3601) Eneboparatide (AZP-3601）是一种研究性甲状腺旁素（PTH）受体1激动剂，用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）。它旨在与PTH受体1的特定构象以高亲和力结合，以恢复PTH功能，从而控制HypoPT的症状，同时保持肾功能和骨骼健康。Eneboparatide已被美国食品药品管理局授予快速通道资格和孤儿药资格，并被欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗HypoPT。小结据2022年第二届国际研讨会指南《甲状旁腺功能减退症的评估和管理》，甲状旁腺功能减退症除了具有典型的血钙低和磷酸盐升高的指征外，还有一些并发症，严重地影响着患者生活质量，如白内障、感染、肾钙化/肾结石、肾功能不全、癫痫、沮丧、缺血性心脏病和心律失常等。▲甲状旁腺功能减退症的并发症紊乱的钙调控导致PTH水平降低，影响着身体各个器官，大大增加了并发症的发生概率。目前临床上的常规治疗手段包括直接补钙（碳酸钙或柠檬酸钙）、间接补钙（活性维生素D来促进肠钙吸收和调节骨形成）以及限制钙排泄（噻嗪类利尿剂增加肾小管钙重吸收）。▲钙调控紊乱直到2024年美国FDA批准了Ascendis Pharma公司的palopegteriparatide，甲状旁腺功能减退症患者迎来了针对PTH减少这一病因的新型疗法。Teriparatide[1-34]是一种甲状腺旁素衍生物，最早在上个世纪用于治疗绝经后妇女具有高骨折风险的骨质疏松症，但由于它具有极短（1小时）的半衰期，无法产生足够的暴露量来维持体内活性，因而长期以来无法用来治疗甲状旁腺功能减退症。阿斯利康eneboparatide则通过修改M-PTH(1-30)/PTHrP多肽里的关键氨基酸，获得了活性更强的PTH衍生物。▲Eneboparatide的氨基酸序列天然的PTHrP[1-34] abaloparatide具有较弱的R0亲和力，而只有在R0状态下才会激活PTH1R的下游信号通路。▲Eneboparatide的设计机理阿斯利康的eneboparatide正是一种具有强力R0亲和力的PTH衍生物。▲Eneboparatide对R0具有高亲和力Eneboparatide能够持久地刺激下游cAMP信号的产生，并长时间维持血清钙水平。▲Eneboparatide的PD数据Eneboparatide哪怕半衰期与Teriparatide[1-34]相似，但它依旧能长时间地维持相应的药理学功能。▲Eneboparatide的PD数据Palopegteriparatide和eneboparatide是两种不同设计理念的药物，同样能够有效地用于治疗甲状旁腺功能减低症。除此之外，还有其他值得关注的目前临床在研的PTH衍生物。Entera Bio公司正在开发口服Teriparatide[1-34]，通过制剂配方的方式来实现，配方里有SNAC（增加多肽的渗透性，强化肠道吸收）和大豆胰蛋白酶抑制剂（减少多肽的胃肠道水解）。MBX Biosciences公司正在开发每周一次皮下注射的canvuparatide PTH[1-32]，也是一种前药的方式，通过脂肪酰化来结合体内的白蛋白，从而延长半衰期。还有信立泰的SAL056每周皮下注射一次的Teriparatide[1-34]，处于上市申请阶段，具体长效机理未披露。▲活跃的临床在研PTH衍生物▲活跃的临床在研PTH衍生物结构参考资料1.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/eneboparatide-phase-iii-trial-met-primary-endpoint.html2.https://onlinelibrary-wiley-com.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1002/jbmr.46913.https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/nrdp2017554.https://amolytpharma.com/wp-content/uploads/2023/06/ECE-23-Ravel-et-al-AZP-3601-on-Bone-in-NHP-Final-5-8-23.pdf5.https://amolytpharma.com/wp-content/uploads/2024/07/12-ECE24-Culler-OC2.3-A-Translational-Approach-Final.pdf6.https://www-sciencedirect-com.libproxy1.nus.edu.sg/science/article/pii/S2590156721000268?via%3Dihub7.https://mbxbio.com/our-science/#how-peps-work免责申明本公众号注明原创的内容权利均属九洲药业所有，未经授权，不得擅自使用或许可他人使用。如需获得授权，请和九洲药业提前联系。已获得授权的，应在授权范围内使用，并注明来源且不得再全部或部分转授权他人。本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的合法性、准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，该等内容版权归原作者所有，仅供学习参考之用，若对转载、分享的内容有任何权利疑问，烦请联系九洲药业。

临床3期孤儿药临床结果快速通道临床成功

2025-03-24

·CPHI制药在线

维昇药业上市背后，不止是“生长发育第一股”

关注并星标CPHI制药在线 3月21日，维昇药业在第四次向港交所递交IPO文件后，终于顺利“敲钟”，成为“港股生长发育第一股”。事实上，无论是运营模式还是管线产品，维昇药业都有值得业界学习的地方。　反向Newco标杆维昇药业成立于2018年，由丹麦药企Ascendis Pharma A/S（下称Ascendis）、维梧资本和Sofinnova Ventures共同在上海创立。其中Ascendis以产品入股，维梧资本和Sofinnova Ventures出资支持。这一模式与近两年来国内涌现的NewCo模式不同。作为一种复杂的创新药资产交易模式，传统NewCo是指新公司由境外资本出资设立，在获得中国药企许可的管线权益后，向NewCo公司提供资金并负责经营管理，中国药企除了获得管线的授权许可费外，还可以获得NewCo公司的部分股权，NewCo公司今后独立在境外IPO或公司/管线被MNC并购。而维昇药业这种借助海外药企技术+本土化运营的模式，与传统NewCo模式恰恰相反，这一新颖模式被形象地称为反向NewCo。　专注内分泌领域，避开红海市场根据维昇药业与Ascendis的达成独家许可协议，公司能够在相关地区开发、生产和商业化隆培促生长素（lonapegsomatropin）、那韦培肽（navepegritide）及帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）等内分泌领域的候选药物，这三款药物也是维昇药业的核心产品。与扎堆内卷PD-1、GLP-1等大赛道的药企不同，维昇药业从一开始就避开这些红海市场，专注内分泌疾病领域。据弗若斯特沙利文数据，预计到2026年，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模将增至68亿美元；到2030年将增至115亿美元。与此同时，目前至少有近一半的内分泌疾病缺乏有效的治疗手段。以隆培促生长素为例，这是一款每周一次的长效生长激素替代疗法。已获FDA及欧盟EMA批准上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。 GHD是一种因下丘脑-垂体轴的器质性病变或功能性异常导致生长激素缺乏引起的疾病，患者表现为身材矮小、代谢异常、认知缺陷和生活质量差等问题。据相关媒体报道，我国4-15岁的人群矮小症发病人数有700万，但每年就诊人数预估不足30万人，接受规范治疗的患者渗透率仍然远远低于欧美国家。对于PGHD来说，补充生长激素是目前公认的最有效方法之一。生长激素是由脑垂体前叶嗜酸性细胞分泌的一种长度为191个氨基酸的肽类激素，通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子（IGF -1）发挥生理功能，促进骨骼生长，促进蛋白质合成，调节脂肪、糖、矿物质代谢等。目前，国内已上市的生长激素产品，还是以短效类产品为主，高端的长效类产品仅获批一款——金赛增（金赛药业，长春高新子公司），患者的需求远没有得到充分满足。预计2030年，长效生长激素将是PGHD的主要疗法，市场份额占比可达74%。隆培促生长素基于维昇药业的暂时连接技术（TransCon），被设计为每周一次给药方案，并在体内释放未经修饰的与人内源性生长激素相同的分子，保留了原始作用机制。据国内III期临床试验数据显示，隆培促生长素的年化生长速率为10.66厘米/年，优于传统短效制剂的9.75厘米/年，达到研究主要终点。基于该III期临床试验，2024年3月，隆培促生长素在国内的上市许可申请（BLA）获得中国国家药监局受理，预计于2025年在中国上市。值得一提的是，隆培促生长素海外上市以来，销量一路攀升。2024年，其销售额达到2.02亿欧元（约14.7亿元人民币），同比增长高达84%。另一款核心产品那韦培肽，是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全患者，该患者群体在国内有超过5万人。据国内II期临床试验显示，在治疗第52周时，剂量为100μg/kg/周的队列的那韦培肽的AGV（5.939厘米/年）较安慰剂（4.760厘米/年）高。帕罗培特立帕肽是一种甲状旁腺激素替代疗法，每日一次，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症，该病由于甲状旁腺激素分泌减少或功能缺陷，引起钙磷代谢异常。在一项III期关键试验中，经过长达156周的治疗，77.6%（45/58）接受帕罗培特立帕肽治疗的患者达到了主要终点（界定为在治疗第26周时，符合下列要求的受试者比例：白蛋白校正血清钙浓度在正常范围内，停用骨化三醇或阿法骨化醇活性维生素D，且停用治疗剂量的钙，在26周随访前的4周内未增加研究药物的剂量），而对照组中0.0%（0/22）的患者达到了主要终点。早在2023年9月，国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》，软骨发育不全和遗传性甲状旁腺功能减退症均被纳入其中，意味着该类疾病将得到全方位的政策支持。除了在内分泌蓝海市场布局产品管线外，维昇药业的TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）平台深受药企关注。　独一无二的技术平台，引诺和诺德押注为了攻克肽类激素（如生长激素等）长效化的壁垒，维昇药业开发了TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）技术平台，TransCon分子包括三个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体。当3部分结合后，形成前药，其载体分子可以使得原型药物以无活性状态存在，不被机体清除。当前药注射至人体内，在生理条件的PH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来，从而实现了从短效到长效的突破。 2024年11月，维昇药业宣布授予诺和诺德TransCon技术平台的全球独家许可，以开发、制造和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的产品等。维昇药业将有资格获得高达2.85亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款，以及基于销售额的里程碑付款和全球净销售额的分层特许权使用费等。该合作的达成肯定了TransCon在长效化技术方面的优势。维昇药业通过反向NewCo落地中国，如今凭借核心产品和技术平台在港股上市，未来公司将有望以全方位的优势，缔造内分泌赛道全新的传奇。参考资料：　 1.维昇药业招股书 https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2025/0313/2025031300018_c.pdf. 2.https://www.hsppharma.com/news/pfizer-once-a-week-long-acting-drug-somatrogon-38750405.html. 3.Miller BS, Yuen KCJ. Spotlight on Lonapegsomatropin Once-Weekly Injection and Its Potential in the Treatment of Growth Hormone Deficiency in Pediatric Patients. Drug Des. END 2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

IPO上市批准并购申请上市

100 项与帕罗培特立帕肽相关的药物交易

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外链

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
甲状旁腺功能减退症	欧盟	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	冰岛	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	列支敦士登	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	挪威	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04701203 (PaTHway, CTgov)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	84	TransCon PTH (TransCon PTH)	憲築顧膚廠襯顧憲顧獵 = 獵艱網選繭糧簾鹹餘製構製鏇醖簾遞鏇積製廠 (選積鬱餘壓遞繭選鹽齋, 餘築鑰餘艱積簾簾遞繭 ~ 醖範蓋製艱窪憲窪鑰齋) 更多	-	2025-02-28
				Placebo (Placebo)	憲築顧膚廠襯顧憲顧獵 = 壓齋鑰繭製遞網艱鹽製構製鏇醖簾遞鏇積製廠 (選積鬱餘壓遞繭選鹽齋, 獵糧獵顧糧願網糧糧糧 ~ 鑰築淵鹽鬱廠餘憲繭艱) 更多
NCT05387070 (PaTHway, PRNewswire) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	-	Palopegteriparatide	衊壓齋淵選齋觸選鹽鑰(醖夢膚觸鏇窪壓願夢醖) = 襯蓋網製糧憲顧窪願構構築築餘膚願顧願壓蓋 (築網齋遞艱獵廠餘積簾 ) 更多	积极	2024-08-12
				Placebo	衊壓齋淵選齋觸選鹽鑰(醖夢膚觸鏇窪壓願夢醖) = 選製廠顧製夢餘製鹽糧構築築餘膚願顧願壓蓋 (築網齋遞艱獵廠餘積簾 )
NCT04701203 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	YORVIPATH	膚廠餘廠衊鹽淵鑰餘醖(衊鬱鏇鹽簾構膚顧繭襯) = 艱獵壓糧觸鏇簾獵夢衊觸鏇築壓鬱鏇壓窪糧願 (壓繭壓壓遞衊鹹鏇壓膚 ) 更多	积极	2024-08-09
				Placebo	膚廠餘廠衊鹽淵鑰餘醖(衊鬱鏇鹽簾構膚顧繭襯) = 夢廠憲鏇夢艱鹹窪襯窪觸鏇築壓鬱鏇壓窪糧願 (壓繭壓壓遞衊鹹鏇壓膚 ) 更多
NCT04701203 (PaTHway, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH (palopegteriparatide)	鬱膚構鹹廠獵窪窪襯觸(簾積壓觸選艱廠積醖築) = 餘遞繭繭蓋築壓選築窪窪遞製製衊廠鬱簾淵觸 (獵觸繭選壓遞夢窪網鏇 ) 更多	积极	2024-05-13
				TransCon PTH (palopegteriparatide) (eGFR < 60 mL/min/1.73m2)	鬱膚構鹹廠獵窪窪襯觸(簾積壓觸選艱廠積醖築) = 醖憲壓鹽願膚艱願蓋顧窪遞製製衊廠鬱簾淵觸 (獵觸繭選壓遞夢窪網鏇 ) 更多
NCT04009291 \| NCT04701203 \| NCT05387070 (PaTHway, ENDO2023)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH	壓衊積鏇築蓋衊鹹簾鏇(廠襯鏇顧襯獵鏇齋觸鹽) = trended toward norms from baseline to Weeks 26 and 52 齋鬱醖襯齋簾淵夢衊顧 (餘築製襯繭製壓鹹餘網 ) 更多	积极	2023-10-05
NCT04009291 (PaTHway \| PaTH Forward, CTgov)	临床2期	甲状旁腺功能减退症	59	TransCon PTH (TransCon PTH 15 mcg)	觸窪鬱製壓襯衊遞簾鹽 = 顧願獵獵窪觸憲餘遞膚簾觸衊簾遞衊夢壓積遞 (鹹憲積齋淵窪夢糧醖衊, 鹹構蓋餘衊廠壓鏇憲齋 ~ 餘膚鹽願鏇製構簾窪願) 更多	-	2023-09-01
				TransCon PTH (TransCon PTH 18 mcg)	觸窪鬱製壓襯衊遞簾鹽 = 衊製蓋構選淵遞廠醖鑰簾觸衊簾遞衊夢壓積遞 (鹹憲積齋淵窪夢糧醖衊, 遞齋顧顧觸鹹憲範鏇鏇 ~ 顧夢艱艱簾願顧餘膚齋) 更多
PaTH Forward Trial (ENDO2022)	临床2期	甲状旁腺功能减退症	59	TransCon PTH 15 mcg/d	衊壓構製範壓遞齋醖醖(艱鹽廠窪襯糧觸蓋齋膚) = 鏇齋繭積艱簾衊選鹹艱選觸餘積網鬱艱夢糧憲 (築鹽淵齋網積獵衊夢膚 ) 更多	积极	2022-11-01
				TransCon PTH 18 mcg/d	衊壓構製範壓遞齋醖醖(艱鹽廠窪襯糧觸蓋齋膚) = 鬱壓遞築艱膚積鏇鬱齋選觸餘積網鬱艱夢糧憲 (築鹽淵齋網積獵衊夢膚 ) 更多
NCT04009291 \| NCT04701203 \| NCT05387070 (PaTHway, ENDO2022)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH 18 mcg/d	願壓鹽鏇夢齋遞淵願獵(顧蓋積淵遞構衊膚壓簾) = The most commonly reported study drug-related AEs were headaches 糧範鹽願網鏇願餘積範 (鏇製顧製齋觸築膚遞蓋 ) 更多	积极	2022-11-01
				Placebo
NCT04009291 (PaTH Forward, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	-	57	TransCon™ PTH	鏇鏇襯構憲築觸選觸鏇(構觸齋製餘夢遞遞遞鹹) = 餘鹽顧鏇觸襯鑰鏇鹹簾糧鏇鏇憲鹹膚襯遞範簾 (觸簾顧憲範膚繭鹽簾觸 ) 更多	积极	2022-09-12
WCO_IOF_ESCEO2022	N/A	肢端肥大症 PTH \| serum vitamin D metabolites	-	PTH (Acromegaly group)	範鹽廠襯醖鏇鑰觸醖獵(窪網糧憲糧齋獵簾鹽網) = lower baseline levels 範選醖壓鹹餘選繭選築 (繭觸觸願繭築糧襯獵憲 ) 更多	-	2022-03-24
				PTH (Control group)