A Phase 3, Multicenter, Single Arm, Open-Label Trial Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of Palopegteriparatide Administered Subcutaneously Daily at Doses Greater Than 30 ?g/Day in Adult Participants With Hypoparathyroidism

This trial has a duration of 78 weeks and will include adult participants already on treatment with palopegteriparatide at doses at or greater than 30 mcg/day. All participants will receive subcutaneous palopegteriparatide during the trial and will be individually and progressively titrated to an optimal dose at pre-specified dose levels. The primary purpose of the trial is to provide additional evidence of treatment effect and safety of palopegteriparatide at doses greater than 30 mcg/day in adults with hypoparathyroidism. The trial will be conducted in the US.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

Ascendis Pharma Bone Diseases A/S

JPRN-jRCT2051210058

/ Not yet recruiting临床3期IIT

A Phase 3, Multicenter, Single Arm, Open-Label Trial, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Japanese Adult Subjects with Hypoparathyroidism - PaTHway Japan Trial

开始日期2021-11-02

申办/合作机构-

NCT05387070

/ Recruiting临床3期

PaTHway CHINA TRIAL: A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel Group Trial, With an Open-Label Extension, Investigating the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon PTH Administered Subcutaneously Daily in Adults With Hypoparathyroidism

This study is limited to conduct in China only. The primary objective is to assess the treatment effect of daily TransCon PTH on serum calcium (sCa) levels within the normal range and stopping from therapeutic doses of active vitamin D (calcitriol) or active vitamin D analogue (alfacalcidol) and calcium at 26 weeks of treatment. All subjects will start with 18 mcg of study drug and will be individually and progressively titrated to an optimal dose over a 26-week double blind period, followed by an open label extension period up to 156 weeks. TransCon PTH or placebo will be administered as a subcutaneous injection using a pre-filled injection pen. Neither trial participants nor their doctors will know who has been assigned to each group. After the 26 weeks, participants will continue in the trial as part of a long-term extension study. During the extension, all participants will receive TransCon PTH, with the dose adjusted to their individual needs.

开始日期2021-07-28

申办/合作机构

维昇药业（上海）有限公司

100 项与帕罗培特立帕肽相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与帕罗培特立帕肽相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与帕罗培特立帕肽相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

7,601

项与帕罗培特立帕肽相关的文献（医药）

2025-12-31·RENAL FAILURE

Persistent hyperparathyroidism after kidney transplantation in children

Article

作者: Lee, Hyun Kyung ; Ha, Jongwon ; Kang, Hee Gyung ; Han, Ahram ; Ahn, Yo Han ; Min, Sangil ; Park, Peong Gang

BACKGROUND:

Persistent hyperparathyroidism after kidney transplantation (KT) has been reported in up to 50% of adult recipients, but pediatric data remain limited. We evaluated the prevalence, skeletal manifestations, and risk factors for persistent hyperparathyroidism in children following KT.

METHODS:

In this retrospective cohort study, 107 pediatric KT recipients (58% male; median age 10.3 years) transplanted between 2004 and 2019 were analyzed. Persistent hyperparathyroidism was defined as a median parathyroid hormone (PTH) > 65 pg/mL between 3 and 12 months post-KT. Risk factors for persistent hyperparathyroidism, post KT clinical features, and treatment status were analyzed.

RESULTS:

Thirty-six patients (33.6%) had persistent hyperparathyroidism after KT. On univariable analysis, dialysis duration of 24 months or longer (p = 0.028) and pretransplant hyperphosphatemia (p = 0.026) were significantly associated with persistent hyperparathyroidism. The multivariable model identified pretransplant hyperphosphatemia as an independent predictor (OR 2.70, 95% CI 1.10-6.87; p = 0.030). There was no significant difference in height Z score change between patients with and without persistent hyperparathyroidism (p = 0.97). However, persistent hyperparathyroidism was associated with poorer graft survival (log-rank p = 0.049). Six patients received cinacalcet and one underwent subtotal parathyroidectomy for refractory hypercalcemia.

CONCLUSIONS:

Persistent hyperparathyroidism is relatively common in pediatric KT recipients, affecting one-third of patients by one-year post-transplant. Prolonged dialysis and pre-existing hyperphosphatemia before KT may be risk factors. These findings underscore the importance of optimizing chronic kidney disease-mineral bone disease management and routine PTH monitoring before and after transplant in children.

2025-12-31·CLINICAL AND EXPERIMENTAL HYPERTENSION

Parathyroid hormone and vitamin D modulate nocturnal blood pressure dipping: a retrospective cohort study in primary hypertension

Article

作者: Liang, Xiaohui ; Xu, Yixin ; Deng, Changjiang

BACKGROUND:

Non-dipper hypertension, defined by reduced nocturnal blood pressure (BP) decline, increases cardiovascular risk. Calcium-phosphate metabolism (parathyroid hormone [PTH], vitamin D [25(OH)D]) may influence circadian BP rhythms, but their independent roles remain unclear.

OBJECTIVE:

To investigate associations between PTH, 25(OH)D, and nocturnal BP dipping in primary hypertension, addressing prior inconsistencies.

METHODS:

This retrospective cohort included 585 hypertensive adults stratified by nocturnal systolic BP dipping (dippers [≥10% decline, n = 250]; non-dippers [<10%, n = 335]) using 24-hour ambulatory monitoring. Serum PTH, 25(OH)D, renal/metabolic parameters, and vascular indices were analyzed. Multivariate linear regression assessed associations with dipping, adjusted for age, sex, renal function, and arterial stiffness.

RESULTS:

Non-dippers showed elevated PTH (median: 5.23 vs. 4.70 pmol/L, p = .011) and lower 25(OH)D (30.89 vs. 36.79 nmol/L, p < .001). Adjusted models confirmed PTH (β=-0.21, 95% CI:-0.34--0.08; p = .002) and 25(OH)D (β = 0.03, 95% CI:0.01-0.04; p < .001) as associated factors of dipping. Although statistically significant, these correlations were modest and suggested possible trends rather than strong causal relationships. Age/sex effects on BP patterns became nonsignificant after adjusting for calcium-phosphate markers.

CONCLUSION:

Calcium-phosphate dysregulation (elevated PTH, low vitamin D) independently contributes to non-dipping, suggesting biomarker-guided approaches for circadian BP control. Demographic disparities in dipping may reflect underlying mineral metabolism disturbances. Prospective trials should explore calcium-modulating therapies (e.g. vitamin D supplementation) in non-dipper hypertension.

2025-12-01·Current Pain and Headache Reports

Functional Magnetic Resonance Imaging of Post-Traumatic Headache: A Systematic Review

Review

作者: Ashina, Håkan ; Christensen, Rune H ; Szabo, Edina ; Al-Khazali, Haidar M ; Iljazi, Afrim

PURPOSE OF REVIEW:

To evaluate existing functional magnetic resonance imaging (fMRI) studies on post-traumatic headache (PTH) following traumatic brain injury (TBI).

RECENT FINDINGS:

We conducted a systematic search of PubMed and Embase databases from inception to February 1, 2024. Eligible fMRI studies were required to include adult participants diagnosed with acute or persistent PTH post-TBI in accordance with any edition of the International Classification of Headache Disorders. We identified five eligible fMRI studies: two on acute PTH and three on persistent PTH. These studies assessed resting-state functional connectivity involving comparisons with one or more of the following groups: people with migraine, those with mild TBI but no PTH, and healthy controls. In acute PTH, studies focused exclusively on functional connectivity between the periaqueductal gray or hypothalamus and other brain regions. In persistent PTH, evidence of altered functional connectivity was identified primarily within cingulate, sensorimotor, and visual regions, indicating a hypersensitivity to sensory stimuli in PTH. Despite these insights, the fMRI data remains sparse and is limited by inconsistent results and small samples. The paucity of fMRI studies on PTH limits our understanding of its neurobiological basis. The available evidence suggests that alterations in functional connectivity occur within brain areas involved in emotional and sensory discriminative aspects of pain processing. However, inconsistent results and small sample sizes underscore a critical need for larger, more rigorous fMRI studies. Future studies should also consider using task-based fMRI to investigate possible hypersensitivity to different sensory stimuli in PTH after TBI.

203

项与帕罗培特立帕肽相关的新闻（医药）

2025-08-22

·创鉴汇

超4亿美元对外授权+20起融资！中国肽类创新药公司2025年现潜力

近日，南京安吉生物宣布达成三款多肽新药（涵盖眼科与抗肿瘤治疗领域）的对外授权合作，协议结构中包括75万美元前期付款与525万美元首付款，高达4.53亿美元的潜在交易总额，再度印证了中国肽类创新药公司正在通过“License‑out”模式获得认可。与此同时，2025年以来，中国肽类创新药领域投融资活跃，公开资料显示至少发生20起融资事件，融资总额突破120亿元人民币，其中12起属于亿元级及以上，涵盖Pre‑A至IPO多个阶段。充分说明资本不仅关注早期创新研发，也认可成熟公司商业化进展与预期获益。地域分布上，江苏、上海与广东是肽类创新药公司与资本活跃集中的主要区域，依托本地研发平台、产业生态和资本支持，这些区域公司在融资表现上尤为突出。总体而言，肽类创新药正成为创新药研发的重要赛道，未来有望在肿瘤、眼科、代谢疾病（如GLP‑1类适应症拓展）等方向实现更多突破。 *本文肽类创新药公司泛指研发管线包含肽类药物的公司。维昇药业：内分泌疾病药物研发公司 3月21日，维昇药业在港交所IPO，募资约6.72亿港元。维昇药业成立于2018年11月，是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物医药公司，专注于在中国为患者提供特定内分泌疾病的治疗方案。该公司目前拥有一款核心产品及两款其他在研候选药物，核心产品每周一次的长效生长激素隆培促生长素已经于2024年3月向中国国家药监局（NMPA）递交上市申请。隆培促生长素（lonapegsomatropin）是一款每周一次的长效生长激素替代疗法，用于治疗儿童生长激素缺乏症（一种生长激素不足导致的18岁以下患者中常见的矮小症）。此外，关键候选药物之一那韦培肽（navepegritide）是一款C型利钠肽的长效前药，每周一次给药，拟开发用于治疗2至10岁软骨发育不全（一种短肢型矮小症，可导致严重的骨骼并发症及合并症）。另一款关键候选药物帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide)是一款每日一次的甲状旁腺激素替代疗法，拟开发用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症（一种由甲状旁腺激素分泌减少或功能缺陷所引起的钙磷代谢异常综合症）。派格生物：慢病新药研发生物技术公司 5月27日，派格生物（Pegbio）完成约2.32亿港元IPO融资。该公司成立于2008年，专注于自主研究及开发慢性病创新疗法，重点关注内分泌代谢领域。通过自主开发的HECTORTM技术平台设计和筛选具有新靶标、新位点、新机制的分子实体。派格生物聚焦糖尿病、肥胖等代谢疾病，建立了多肽药物、蛋白质药物及小分子药物为主的研发管线体系。其核心产品PB-119为自主开发、接近商业化阶段的长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂。PB-119主要用于二型糖尿病（T2DM）及肥胖症一线治疗。凭借聚乙二醇化技术，可实现一周一次给药。PB-119在中国用于治疗T2DM的新药上市申请（NDA）于2023年9月获药监局受理。派格生物预计于2025年获得NDA批准并在中国商业化推出用于治疗T2DM的PB119。麦科奥特：多肽药物研发公司 7月3日，麦科奥特宣布完成超亿元D轮融资交割。所募集资金将重点用于推动核心管线研发、制剂产业化基地建设等方面，进一步提升麦科奥特在多肽创新药领域的研发能力。麦科奥特于2007年成立，专注于双功能和多功能特异性多肽药物研发，聚焦于心脑血管、代谢类疾病领域。新闻稿介绍，该公司已有7个创新药管线进入临床研发，包括1个临床3期阶段，3个临床2期阶段和3个临床1期阶段。根据官网，该公司进展较快的MT1013为双功能双靶点多肽药物，其双特异性靶标可以：抑制甲状旁腺激素（PTH）分泌；成骨生长肽作用于成骨细胞，骨髓间充质干细胞，肾小管上皮细胞，肠道细胞：改善骨皮质骨质疏松，治疗肾性骨病；促进钙吸收，调节血钙，防治低钙血症。拟用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进、慢性肾病合并甲状旁腺功能亢进性骨质疏松症。质肽生物：蛋白质药物开发公司 2月17日消息，质肽生物获亿元融资。质肽生物成立于2018年9月，专注用大肠杆菌生产重组蛋白质药物，致力于开发治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）创新生物药。目前质肽生物管线中有10个在研重组蛋白创新药和生物类似物品种，包括司美格鲁肽注射液生物类似药ZT001，以及有望实现仅需每月注射1次的新型超长效GLP-1R激动剂ZT002等，口服GLP-1类多肽药物ZT006片等。2024年11月，ZT006片获得临床试验默示许可，拟开发用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。ZT006是新一代口服蛋白药品种，主要治疗糖尿病和肥胖症。经过优化的ZT006具有较高的生物利用度，有希望成为继口服司美格鲁肽之后的新一代口服GLP-1品种。口服给药是公认的、可以显著提高慢性病患者依从性的一种给药方式。星联肽：蛋白偶联药物研发公司 1月16日，星联肽宣布完成1亿元Pre-A+轮融资，本轮融资将为星联肽的产品研发提供重要资金支持，以推进核心产品的临床试验和新产品开发，加速创新性XDC药物的临床转化。星联肽聚焦于小型化偶联药物的研发，包括多肽偶联药物（PDC）和纳米抗体偶联药物（NDC）等。该公司目前已有两款产品处于临床开发阶段，首款产品SC-101（靶向Nectin-4的PDC）分别于2024年初和年中获得中国NMPA和美国FDA的临床默示许可，目前处于1期临床阶段，已初步显示出抗肿瘤效果及良好的安全性。星联肽的第二款产品SC-102（靶向EphA2的PDC）在2024年底进入临床阶段，已完成首例受试者的入组和给药工作。此外，星联肽研发的首个NDC项目有望在今年完成PCC提名。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

IPO引进/卖出

2025-07-19

·药明康德

“癌症之王”疾病控制率达100%的联合疗法；使96%患者无需依赖常规治疗的多肽疗法…… | TIDES周报

▎药明康德近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。在研环肽疗法certepetide联合标准化疗和免疫检查点抑制剂一线治疗局部晚期不可切除胰腺导管腺癌，总缓解率（ORR）达60%，总体疾病控制率（DCR）为100%。Ascendis Pharma公司公布了其治疗甲状旁腺功能减退症的多肽疗法palopegteriparatide的积极长期数据，96%的患者在持续治疗3.5年后仍无需依赖常规治疗。恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽‑1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双重受体激动剂HRS9531注射液达3期临床试验终点，计划近期在中国递交用于长期体重管理的新药上市申请（NDA）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。Certepetide（LSTA1）：公布1b/2a期临床试验的初步数据Lisata Therapeutics公司公布了其1b/2a期临床试验iLSTA的初步结果。该试验评估了Lisata公司的在研环肽疗法certepetide联合标准治疗化疗和免疫检查点抑制剂，作为一线疗法治疗局部晚期不可切除胰腺导管腺癌患者的效果。Certepetide旨在激活一种肿瘤特异性的转运系统，使与之联合使用的全身性抗癌药物能够更有效地穿透肿瘤并在肿瘤内蓄积。此外，certepetide还被证明可以调节肿瘤微环境，使肿瘤对免疫疗法更加敏感。初步数据显示，该联合疗法的ORR为60%，总DCR为100%。经过4个治疗周期后，20名患者中有13名获得了部分缓解（PR），1名获得了完全缓解（CR），其余6名患者达到疾病稳定（SD，肿瘤大小减少<22.0%）。没有患者的肿瘤大小增加。此外，16名患者的肿瘤标志物CA19-9水平下降，其中7名患者的CA19-9水平下降>90%，9名患者的CA19-9水平下降>50%。Palopegteriparatide：公布3期临床试验的长期数据Ascendis Pharma公司公布了palopegteriparatide治疗甲状旁腺功能减退症成人患者的3期临床试验PaTHway的最新长期数据。该研究包括26周的随机、双盲、安慰剂对照期，随后进入开放标签扩展期，持续至第182周。Palopegteriparatide是一种甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。该试验的总体留存率很高，最初入组的82名成年人中有73人（89%）完成了为期3.5年的试验。数据显示，在接受palopegteriparatide长期治疗至第156周时，64名（88%）患者继续保持正常的白蛋白校正血清钙水平，70名（96%）患者无需依赖常规治疗（定义为每日钙摄入量≤600 mg且不使用活性维生素D）。此外，估算肾小球滤过率（eGFR）与基线时相比有改善，并持续至156周。患者报告其甲状旁腺功能减退相关症状和健康相关生活质量较基线有持续改善，第156周的24小时尿钙排泄也保持正常。安全性方面，该疗法总体耐受良好，未出现新的安全信号，大多数治疗伴发不良事件（TEAE）为轻度或中度，没有与研究药物相关的严重TEAE或停药。HRS9531注射液：公布3期临床试验的新数据恒瑞医药与Kailera Therapeutics公司共同宣布，HRS9531注射液治疗中国肥胖或超重受试者的3期临床试验获得积极顶线结果。HRS9531是恒瑞医药自主研发的GLP-1和GIP双重受体激动剂，拟开发用于超重/肥胖及相关合并症、以及2型糖尿病等适应症的治疗。2024年5月，Kailera Therapeutics获得了HRS9531除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利。恒瑞医药计划近期在中国递交HRS9531注射液用于长期体重管理的NDA，Kailera Therapeutics正在推进该疗法的全球临床研发。此次公布的结果显示，与安慰剂相比，HRS9531所有剂量组（2 mg、4 mg、6 mg）在共同主要终点及全部关键次要终点上均达到优效性。主要分析结果表明，HRS9531注射液治疗48周后，平均体重降低最高达17.7%（安慰剂调整后为16.3%），体重降低≥5%的受试者比例达88.0%。此外，高剂量组44.4%的受试者体重降低≥20%。补充分析结果显示，HRS9531治疗组平均体重降低最高达19.2%（安慰剂调整后为17.7%）。HRS9531显示出良好的安全性和耐受性，与其他GLP-1药物治疗和HRS9531先前报道的2期临床数据一致。Rugonersen：公布1期临床试验数据Oak Hill Bio公司宣布，其治疗天使综合征的在研药物rugonersen的1期临床研究结果已在学术期刊Nature Medicine上发表。Rugonersen是一种靶向UBE3A-ATS的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在治疗由UBE3A蛋白缺失引起的罕见遗传性神经发育疾病天使综合征。正常情况下，神经元中只有母源UBE3A基因表达，父源基因则被长链非编码RNA UBE3A-ATS沉默。Rugonersen通过抑制UBE3A-ATS，可使原本沉默的父源UBE3A基因重新表达，从而恢复UBE3A蛋白的生成，有望从病因层面治疗该病。该公司于今年4月与罗氏（Roche）达成独家许可协议，获得了rugonersen的独家开发和商业化权利，并计划于2026年初启动关键性的3期临床试验。在该研究中，rugonersen显示出与同类反义寡核苷酸一致的安全性和耐受性。研究结果还表明，与自然病史相比，使用rugonersen治疗导致脑功能药效生物标志物、脑电图（EEG）δ功率的病理脑活动剂量依赖性地部分正常化，并改善了测量天使综合征核心症状的多个探索性终点。这些结果为进一步测试rugonersen在天使综合征中的效果提供了有力支持。Avexitide：公布2b期临床试验数据Amylyx Pharmaceuticals公司公布了avexitide用于治疗减肥手术后低血糖（PBH）的2b期临床试验的新探索性分析结果。Avexitide是一种潜在“first-in-class”的GLP-1受体拮抗剂，旨在结合胰岛β细胞上的GLP-1受体，并阻断GLP-1的作用，通过减少胰岛素分泌和稳定血糖水平来缓解低血糖。在PBH患者中，过多的GLP-1会导致胰岛素分泌过多，随后出现严重的低血糖事件。在2b期试验中，每日一次90 mg的avexitide使PBH患者的2级和3级低血糖事件的综合最小二乘平均值降低64%。群体药代动力学和药效学数据显示，在该给药剂量下，avexitide在24小时内具有持续的治疗暴露水平。参考资料：[1] Hipp, J.F., Bacino, C.A., Bird, L.M. et al. The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial. Nat Med (2025). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/s41591-025-03784-7[2] Rhythm Pharmaceuticals Presents Data on MC4R Agonists Setmelanotide and Bivamelagon at ENDO 2025. Retrieved July 18, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/12/3114398/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Presents-Data-on-MC4R-Agonists-Setmelanotide-and-Bivamelagon-at-ENDO-2025.html[3] Secarna Pharmaceuticals and Vect-Horus Announce Research Collaboration to Advance Systemic Delivery of RNA-Targeted Therapeutics for CNS Disorders. Retrieved July 18, 2025, from https://pipelinereview.com/secarna-pharmaceuticals-and-vect-horus-announce-research-collaboration-to-advance-systemic-delivery-of-rna-targeted-therapeutics-for-cns-disorders/[4]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 12 , From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[5] 减重19.2%！恒瑞医药披露GLP-1/GIP双重受体激动剂HRS9531中国Ⅲ期减重研究积极顶线结果. Retrieved July 18, 2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/Dk7qXKBsVlGOL9jMd7yqkA[6] OKYO Pharma Unveils Strong Phase 2 Clinical Trial Results for Urcosimod to Treat Neuropathic Corneal Pain. Retrieved July 16, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/16/3116513/0/en/OKYO-Pharma-Unveils-Strong-Phase-2-Clinical-Trial-Results-for-Urcosimod-to-Treat-Neuropathic-Corneal-Pain.html[7] New 3-Year Phase 3 Data Confirmed Sustained Response to TransCon® PTH (Palopegteriparatide) Therapy in Adults with Hypoparathyroidism, Including Improvements in Biochemistries, Kidney Function, and Quality of Life. Retrieved July 16, 2025 from https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/new-3-year-phase-3-data-confirmed-sustained-response-transconr[8] Amylyx Pharmaceuticals Presents New Exploratory Analyses from Phase 2 and Phase 2b Clinical Trials of Avexitide in Post-Bariatric Hypoglycemia at ENDO 2025. Retrieved July 16, 2025 from https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-presents-new-exploratory-analyses-from-phase-2-and-phase-2b-clinical-trials-of-avexitide-in-post-bariatric-hypoglycemia-at-endo-2025#:~:text=The%20data%20presented%20show%20that%2C%20in%20an%20exploratory,studied%20in%20our%20pivotal%20Phase%203%20LUCIDITY%20trial.免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

免疫疗法临床3期临床结果临床2期寡核苷酸

2025-07-04

·E药经理人

生物药产业合力突围：一款新型长效激素的本土化落地样本

在生物药管线冲刺迈入“兑现期”前，如何将高技术壁垒的创新药物真正推向商业化，成为Biotech绕不开的现实大考。面对复杂制剂开发中的技术挑战与体系协同难题，维昇药业与药明生物通过一场围绕新型长效生长激素的深度合作，探索出一条从技术共建到产业转化的可行路径，也为行业提供了新的协同范式。过去十年，全球新药研发IND数量井喷，PD-1、CD47 、GLP-1、ADC、双抗，热门靶点与新技术密集亮相，一场由创新带动的“军备竞赛”如火如荼。但当一部分Biotech挺进临床三期，站到商业化门槛时，一个现实的问题横亘在眼前：如何将创新项目合规、高效、高质量地推向规模化生产，完成从概念验证到商业化落地的完美闭环。这成为一场系统性的挑战。特别是在复杂剂型逐步成为产品差异化竞争力的当下，Biotech面对的不再是寻找一家委托加工商，而是需要找到合作伙伴全面为其赋能，共建系统高效的体系，“一起把药做成“。维昇药业正是这一协作模式下的代表性实践者。作为一家专注内分泌治疗领域的Biotech，维昇目前已有三款创新产品稳步推进本地注册与商业化路径：其中，长效生长激素产品隆培促生长素在中国上市在即；针对甲状旁腺功能减退症（简称甲旁减，HP）的帕罗培特立帕肽和用于儿童软骨发育不全（ACH）的那韦培肽也即将完成国内的临床开发。其中，作为首个采用TransCon技术实现长效化并匹配双腔制剂设计的产品，隆培促生长素的中国生产落地不仅代表着维昇药业在复杂制剂领域的战略发力，也意味着中国市场上将出现本土生产的且具备国际同等水平的创新型长效生长激素。维昇药业与药明生物围绕隆培促生长素项目的深度合作，随着前者新药上市进程的有序推进，逐渐成为一个可参考的复杂创新制剂落地样本：管线从海外引进，到国产商业放大；从原液工艺转移，到制剂药械适配——一整套系统能力协同路径正在被跑通。这不仅是一次“服务合作”，而是一场以Biotech为中心、CRDMO平台能力为支撑、协同机制为抓手的“共创式实践”。从合作模式看，维昇药业和药明生物并非传统的“服务与被服务”关系。药明生物首席技术官 Sherry Gu这样总结：“CDMO不仅是一种服务，更是一种创新引擎。帮助客户在不确定中提速，在挑战中突围。”这对应的是维昇药业首席执行官卢安邦清晰的战略目标：“我们希望三年后（2028年）再回头看，公司第一步是核心产品隆培促生长素获批上市、第二步是核心产品进入商业化、制剂项目落地，我们的预期就算达成了。”01协同中的“确定性”：从信任到落地维昇药业在2018年成立，可以被看作是海外创新药企“反向NewCo”的代表。公司由Ascendis Pharma A/S（Nasdaq: ASND）与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合投资人共同创立。维昇药业获得Ascendis独家授权，将其旗下的内分泌疾病治疗方案在大中华区开发、生产及商业化，其授权覆盖中国大陆及港澳台地区。具体到隆培促生长素，维昇药业的目标一方面是快速推进进口产品上市，另一面是本地化产品快速达产，凭借在中国的协同体系实现稳定供应与持续创新。由于隆培促生长素本身涉及复杂与精准的结构设计，卢安邦最初为其本土化落地设定了两个关键目标，“技术严谨性”与“交付确定性”。因此，维昇药业在选择合作伙伴时慎之又慎。众所周知，选择一个既懂国际合规，又能实现本土落地的协作平台，远比“找代工方”复杂得多——它需要合作双方在技术、质量、文化、响应机制四个维度上充分协同，且在协作中形成互信机制。从后续合作的推进来看，药明生物的系统性支持，正是维昇药业“共创合作”理念的完美体现。药明生物不仅具备复杂制剂的工艺开发能力，其深厚的批量商业化交付经验更是稀缺资源。从端到端工艺建立，到制造流程验证，药明生物不断输出成套方案，并且与维昇药业共同优化工艺数据。与此同时，药明生物对维昇药业项目管理的专业度，以及需求快速响应，让卢安邦印象深刻：“无论何时针对何种问题的沟通，都可以得到药明生物的快速响应，实现项目真正意义上的‘任务同步’”。中国生长激素市场随着新产品的不断上市，正式进入格局迭代周期。根据弗若斯特沙利文报告，于2023年，中国在全球人生长激素市场占据最大份额，超过美国，市场规模为人民币116亿元，占全球市场的34%。预计到2030年，中国人生长激素市场规模将达到286亿元，自2023年至2030年的年复合增长率为13.7%。从手握海外引进的新型长效生长激素管线，再到实现国内本地化量产。卢安邦提到：“如果今天要选择一个合作伙伴，我们肯定还是选择药明生物。”其背后的逻辑并不复杂，“第一是专业技术，第二是质量体系，第三是团队是否务实、是否能为客户多走一步。”据悉，药明生物会将此合作模式，复制到其他项目中，与创新药企共同成长。02国产复杂制剂的新路径，正在被打开隆培促生长素是一款新型长效生长激素，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD），该产品目前已在美国及欧洲获批上市，但因其使用的TransCon(暂时连接)技术转移难度高，国内具备承接能力的CDMO屈指可数。药明生物因何有能力、有资质、有体量承接隆培促生长素落产？这场合作的另一个关键节点，是药明生物成都微生物商业化生产基地。2025年6月9日，在药明生物成都微生物商业化生产基地建设正式启动活动上，维昇药业与药明生物宣布了一项重要的合作进展：维昇药业核心产品隆培促生长素商业化批次的技术转移项目正式落地成都。在这一合作中，卢安邦着重提到：共同建设国内首条双腔冻干制剂生产线。“过去很多的冻干制剂在使用时，通常需要一瓶西林瓶的冻干粉，还有一瓶复溶剂，不仅使用很麻烦，而且有污染的风险。”卢安邦介绍称，双腔技术是在密封容器系统中，将冻干药物和复溶剂分开储存在两个独立腔室，保持了药物和复溶剂在储存过程中的独立稳定性。在注射之前，冻干药物与复溶剂通过旁路进行复溶，大大提高了药物使用的便利性、安全性以及剂量准确性。凭借国内首个双腔冻干制剂生产线的落地，药明生物在国内率先建立起双腔冻干制剂生产技术。另外，这一平台不仅服务维昇，也将对其他国际复杂制剂客户开放，形成生态集聚效应。Sherry Gu指出：“目前在国内甚至国际上，（微生物）这都是非常稀缺的平台，有很多蛋白只能通过CHO细胞（中国仓鼠卵巢细胞）表达，所以我们希望通过成都微生物平台弥补这个空缺。”为了满足隆培促生长素项目的技术规格和商业化需求，药明生物也正在推进关键产线的能力扩展。公司在成都微生物商业化生产基地搭建了国内首条双腔冻干制剂生产线，并配备西林瓶生产线，制剂年产能将超1000万支。隆培促生长素预计2025年内在中国获批，计划在2028年实现本土规模化生产。与此同时，药明生物成都微生物商业化生产基地规划面积达95,000平方米，将专注于原液（DS）生产和制剂（DP）生产，覆盖多肽、抗体片段、质粒 DNA、酶、细胞因子、病毒样颗粒（VLP）等产品的商业化生产。该基地预计于 2026 年底实现GMP投产，届时将配备15,000 升的发酵罐，原液年产能可达 80-110 批次，未来最大发酵规模可拓展至 60,000 升。正如Sherry Gu所说：“我们希望成都基地不仅服务于一个项目，更是补足行业在微生物表达和复杂制剂一体化交付方面的能力短板。”这一设施的搭建，也标志着CDMO平台能力正从“流程化建设”转向“项目牵引式建设”——项目挑战驱动体系升级，体系升级反哺更多Biotech企业的落地可能。03协同型合作，打造Biotech价值共同体在维昇药业与药明生物的合作中，双方最终的收获不仅是一款产品的本地化落地，更是一次互相的能力认可。维昇药业的目标，不只是推动隆培促生长素上市，而是以一个产品为支点，建立起本土Biotech对高质量商业化制剂能力的信心。药明生物方面，则在类似的共创中不断强化自身的跃迁能力。Sherry Gu指出：“我们的质量体系能通过几十项来自于FDA、EMA等机构的检查，这背后是因为药明生物在技术上细致到每一个环节，精益求精。”在这种协同逻辑下，CDMO的角色也正在发生变化。过去，CDMO往往被视为“交付单位”或“外包执行体”。但现在，特别是在复杂制剂与商业化节点愈发交织的当下，作为业内领先的CRDMO，药明生物不仅能够成为Biotech所需要的，具备技术协同能力、交付透明度、体系建设能力的“系统合作方”，更是客户价值共同体的成员。例如，在维昇药业与药明生物就隆培促生长素建立起一套超越传统服务边界的合作机制中，双方不止共享项目时间线，更共享技术路径、质量体系甚至人才接口标准。药明生物CRDMO+的合作模式正在成为Biotech的“加速器”：已经不局限于仅是服从于项目的体系配置，而是以高度响应的协同团队，实现跨链条、跨角色的战略协作。正如访谈中卢安邦所言，要“有所为、有所不为”，选择与谁共同行动，将决定制剂项目成功的高度和速度。当中国创新药行业发展进入“新常态”，新兴Biotech早已不再执着于拿地建厂，选择将“前半程”能力做到极致。同时为其不具备的 “临门一脚”——制剂、质量、稳定性、交付能力寻找合作支持，正在成为越来越多Biotech的选择。维昇药业与药明生物的合作，正是一次对上述能力链条的“共建型验证”。在未来三到五年，CRDMO必将成为Biotech能力体系外部构建中最具战略价值的一环。而维昇药业与药明生物打造出的隆培促生长素本地化生产样本，或许就是这场产业跃迁的前排注脚。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝

上市批准临床3期抗体药物偶联物核酸药物

100 项与帕罗培特立帕肽相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	-	H05AA	-

研发状态

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
甲状旁腺功能减退症	欧盟	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	冰岛	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	列支敦士登	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17
甲状旁腺功能减退症	挪威	Ascendis Pharma Bone Diseases A/S	2023-11-17

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04701203 (PaTHway, Company_Website) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	73	Palopegteriparatide	選積範蓋選製遞積鹹積(夢齋選糧範衊範繭襯製) = 選襯淵顧膚餘鹹顧遞夢齋獵簾蓋範遞餘鹹構選 (憲襯淵壓遞鏇廠積衊簾 ) 更多	积极	2025-07-14
NCT04009291 (PaTH Forward, NEWS \| Corporate Publications) 人工标引	临床2期	甲状旁腺功能减退症	56	Palopegteriparatide	積艱艱積範醖顧餘艱憲(壓觸範醖鬱壓築醖鬱蓋) = 廠夢衊範選壓衊窪製蓋蓋襯繭蓋築醖鹹蓋淵鏇 (艱構憲積繭繭顧築鑰壓 ) 更多	积极	2025-05-18
NCT04701203 (PaTHway, CTgov)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	84	TransCon PTH (TransCon PTH)	淵觸憲壓艱齋鬱鏇衊廠 = 艱選網鹽製蓋鏇製壓膚夢襯膚蓋襯醖齋築餘網 (餘簾網夢鏇顧襯鹹蓋觸, 觸選簾膚醖衊壓淵遞壓 ~ 鬱窪衊範獵網淵鏇觸鏇) 更多	-	2025-02-28
				Placebo (Placebo)	淵觸憲壓艱齋鬱鏇衊廠 = 鹹鬱醖齋顧積壓獵窪齋夢襯膚蓋襯醖齋築餘網 (餘簾網夢鏇顧襯鹹蓋觸, 膚窪製餘觸鹹壓網鑰鹽 ~ 襯網網憲鬱鹽衊顧糧壓) 更多
NCT05387070 (PaTHway, PRNewswire) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	-	Palopegteriparatide	襯淵夢獵遞壓範鹽衊願(衊選鬱鑰獵憲蓋衊蓋齋) = 鏇鹽鹹憲壓製繭積繭壓鹽夢廠憲衊範壓簾鬱醖 (醖構觸構簾積製願壓願 ) 更多	积极	2024-08-12
				Placebo	襯淵夢獵遞壓範鹽衊願(衊選鬱鑰獵憲蓋衊蓋齋) = 蓋構遞構憲餘遞獵憲觸鹽夢廠憲衊範壓簾鬱醖 (醖構觸構簾積製願壓願 )
NCT04701203 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	YORVIPATH	願鏇糧鑰醖鏇齋鏇築廠(衊艱餘積夢醖鑰夢鑰夢) = 淵夢鬱艱窪製壓壓獵選簾製觸蓋鏇齋遞憲蓋衊 (膚艱構夢襯憲膚選鹹衊 ) 更多	积极	2024-08-09
				Placebo	願鏇糧鑰醖鏇齋鏇築廠(衊艱餘積夢醖鑰夢鑰夢) = 鏇願餘顧憲鏇襯淵夢願簾製觸蓋鏇齋遞憲蓋衊 (膚艱構夢襯憲膚選鹹衊 ) 更多
NCT04701203 (PaTHway, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH (palopegteriparatide)	繭憲衊蓋觸窪簾簾膚選(壓壓製築網鏇夢簾願觸) = 衊憲遞積壓簾築獵廠觸醖餘蓋醖構夢鹹餘糧鑰 (鏇製窪顧餘醖鹽觸廠夢 ) 更多	积极	2024-05-13
				TransCon PTH (palopegteriparatide) (eGFR < 60 mL/min/1.73m2)	繭憲衊蓋觸窪簾簾膚選(壓壓製築網鏇夢簾願觸) = 選淵願窪觸憲鬱夢憲構醖餘蓋醖構夢鹹餘糧鑰 (鏇製窪顧餘醖鹽觸廠夢 ) 更多
NCT04009291 \| NCT04701203 \| NCT05387070 (PaTHway, ENDO2023)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH	製醖鹽鹹憲襯衊選窪繭(醖窪選獵衊蓋顧夢壓壓) = trended toward norms from baseline to Weeks 26 and 52 衊繭鏇餘憲選築醖廠夢 (願顧壓鹹製構獵網壓鏇 ) 更多	积极	2023-10-05
NCT04009291 \| NCT04701203 \| NCT05387070 (PaTHway, ENDO2022)	临床3期	甲状旁腺功能减退症	82	TransCon PTH 18 mcg/d	膚壓膚壓糧衊範鬱淵夢(齋網鹽繭齋夢壓選糧積) = The most commonly reported study drug-related AEs were headaches 壓醖餘壓製衊鏇窪廠鏇 (膚糧蓋選淵範願齋廠膚 ) 更多	积极	2022-11-01
				Placebo
PaTH Forward Trial (ENDO2022)	临床2期	甲状旁腺功能减退症	59	TransCon PTH 15 mcg/d	醖網膚製願鑰廠範夢鏇(遞製餘窪窪鏇醖襯鬱製) = 鏇鬱齋構窪廠艱築簾範構簾艱簾網壓顧鹹構餘 (鏇鏇醖鬱鑰蓋夢構餘構 ) 更多	积极	2022-11-01
				TransCon PTH 18 mcg/d	醖網膚製願鑰廠範夢鏇(遞製餘窪窪鏇醖襯鬱製) = 網餘積醖鹽鏇鑰簾簾衊構簾艱簾網壓顧鹹構餘 (鏇鏇醖鬱鑰蓋夢構餘構 ) 更多
NCT04009291 (PaTH Forward, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	-	57	TransCon™ PTH	淵襯簾願鑰積糧鏇選齋(願獵壓簾襯膚淵構顧鑰) = 範繭醖齋鏇遞艱夢齋顧顧選鑰鏇鏇積夢衊範壓 (選顧鹹網獵齋鹹蓋糧鑰 ) 更多	积极	2022-09-12