Axicabtagene Ciloleucel

近日，在中国（苏州）创新药物医学大会暨 CMAC 2025 年会上，由泛生子承办“立足中国，放眼全球——伴随诊断政策解析与药企全球化战略研讨”大会共建论坛圆满结束，该会议同步在《药精准》直播。本次会议由阿斯利康全球研发精准医学部（中国区）负责人殷晓璐策划并主持，会议汇聚了行业内多位重量级嘉宾，从注册监管视角探讨伴随诊断未来跨国界合作与策略，并针对中国药企全球化战略进行深入交流，探索出海新模式下的路径与市场展望。精彩会议回顾主题：来自药物临床试验的伴随诊断试剂嘉宾：高宇  前CMDE临床与统计二部资深审评员高宇从体外诊断试剂审评与药物研发协同的视角，系统解析了伴随诊断试剂的核心概念、技术要点及与抗肿瘤药物的关联。1伴随诊断试剂的核心作用伴随诊断试剂主要用于肿瘤患者的精准用药筛选，通过检测特定生物标志物，识别适合接受靶向药物治疗的阳性人群，从而提高疗效并减少无效治疗风险。其核心价值体现在与抗肿瘤药物的“四个同步”——同步开发、同步审评、同步上市及同步应用。原研伴随诊断试剂（与药物同步研发）和非原研伴随诊断试剂（药物上市后研发）需遵循不同的审评路径，监管部门已针对两类产品发布专项注册审查指导原则。2临床评价的双维度框架高宇指出，伴随诊断试剂的临床评价需从“检测准确性”和“临床准确性”两个维度展开：检测准确性：关注试剂检测标志物结果的准确性，需通过与检测方法学对照（如基因测序、免疫组化），评价检测灵敏度、检测特异度；临床准确性：强调检测结果与药物疗效的关联性，需基于药物临床试验数据证明标志物与药效的因果关系。原研试剂可直接引用原研药物临床试验数据，而非原研试剂则需通过桥接研究（如与临床试验分析方法CTA的一致性验证）实现证据转化。3药物临床试验的协同价值高宇特别强调，药物临床试验可为伴随诊断试剂开发提供关键支持。一是样本覆盖全面性，临床试验中入组患者的癌种分期、亚型等多样性，可为试剂性能验证提供更贴近真实场景的样本资源。二是风险控制优化，针对假阳性（不该用药者误用）和假阴性（该用药者漏诊）的临床风险，需根据标志物作用方向（正向/负向）设计检测阈值（cut-off值），并在药物试验阶段提前规划检测方法学（如避免低灵敏度方法影响后续试剂开发）。最后，高宇总结了伴随诊断试剂研发的“金字塔模型”：以临床应用为导向的顶层驱动，通过科学的产品性能设计、合理的统计分析与合规的监管框架实现产品落地。高宇建议药企与诊断企业加强协作，在药物临床试验早期介入诊断试剂的同步开发，以提升研发效率并加速精准治疗方案的临床应用。主题：全球视野下的伴随诊断开发——欧洲和日本的法规要求嘉宾：周恒  阿斯利康全球研发精准医学部(中国区)生物科学副总监周恒博士分享了欧洲与日本市场的法规实践与挑战。他指出，随着中国药企加速参与全球多中心临床试验并推动药物同步上市，如何兼顾多国法规要求、实现“一次开发，多国申报”已成为行业焦点。1欧洲：IVDR框架下的多国协调难题欧洲当前实施的IVDR（体外诊断医疗器械法规）取代了原有的IVDD，但过渡期多次延期（2022-2024年），落地进程缓慢。周恒分析，IVDR的核心挑战在于监管角色复杂化：除试剂生产商和公告机构外，各监管机构（如德国、法国）与欧盟药品管理局（EMA）均可能介入审批，导致同一问题在不同国家反馈不同。此外，支撑IVDR实施的核心数据库EUDAMED（含CPSP申报模块）因开发延迟，乐观预计2026年启用，当前企业仍需逐国申报，进一步加剧流程复杂性。 周恒指出企业在开发中需重点关注：样本合规性争议，若使用全球多中心试验中的欧洲患者样本，部分国家要求额外伦理批件，可能影响样本可用性；申办方一致性风险，近期有监管机构要求CDx与对应药物的申报主体一致，与既往灵活模式形成冲突；申报时间线匹配：多国逐一通知（Notification）耗时可能拖慢药品整体上市进程。 2日本：PMDA体系推动高效申报相较于欧洲的碎片化监管，日本厚生劳动省通过PMDA（药品医疗器械综合机构）实现了CDx审批流程的集中化与透明化。PMDA提供申报前预咨询机制，企业可在试验启动前提交分析验证计划并获得官方反馈，显著降低后期不确定性。此外，日本允许灵活使用外部样本（包括非研究来源的阳性样本）补充桥接数据，缓解了样本量不足的常见难题。周恒提到，中国多家企业已通过PMDA路径成功获批，其经验可为后续出海企业提供参考。 最后，周恒呼吁行业同仁继续探索最佳实践案例，共同探讨解决方法，以期建立一个更加协同共赢的生态系统，助力全球医药行业的健康发展。 主题：伴随诊断全球开发策略嘉宾：苏欣莹  辉瑞（中国）研发转化医学和伴随诊断负责人在全球化CDx开发进程中，患者利益始终是首要考量，需确保诊断工具精准筛选治疗受益人群。苏欣莹博士在报告中系统梳理了全球主要市场的监管差异、同步开发路径及本土化实践方案，为行业提供了重要参考。1全球监管框架的差异化特征美国作为CDx领域的先行者，自2014年提出概念以来，已累计批准60项CDx产品（截至2024年）。其监管体系聚焦安全性、有效性及治疗反应监测，并于近年加强对实验室自建检测（LDT）的管控。中国虽起步较晚，但发展迅速：2021-2022年发布肿瘤药物伴随诊断指导原则后，2024年CDx获批数量已达33项。地方试点政策如上海首个医院自研抗癫痫药物浓度检测试剂备案成功，体现了监管创新的探索。欧盟正经历从IVDD向IVDR的转型，强化全生命周期监管，而日本自2013年建立的体系则与美国同步审批要求趋近。2药企核心职责与开发挑战药企在CDx开发中需主导临床方案设计并选择合作伙伴。运用生物标志物的临床研究通常采用两类设计：入组全人群后通过生物标志物分层，或直接筛选阳性患者进行随机治疗。美国允许通过共同开发、桥接研究和后续验证实现CDx开发，中国则对原研药开放共同开发与桥接路径，非原研药需依赖一致性研究、桥接或观察性研究。虽然同步开发（药物与CDx并行研发至同步获批）效率最高，但实践中常面临生物标志物决策滞后、样本可及性不足等挑战。例如，跨国桥接研究需应对样本跨境转移的严格限制——欧盟各国对样本出口要求不一，美国近年亦收紧政策，此类风险需在临床设计初期纳入考量。3全球化落地的技术适配与策略选择已获批的CDx方法主要为蛋白水平检测（如免疫组化IHC）和基因检测（如PCR、二代测序NGS），但存在区域差异。例如，Foundation One大Panel检测虽在欧美日可行，却因中国法规限制难以落地，我们应按需计划本地化方案。诊断合作伙伴的选择需综合考量研发能力、全球注册经验及商业化推广实力和既往合作等关键因素。最后，苏欣莹建议CDx开发需“早规划、早沟通、早启动， 争取同步开发， 尽早惠及患者”， 并“求同存异，因地制宜，考虑各地的最优方案”。圆桌讨论：注册监管视角下的伴随诊断未来：跨国界合作与策略探讨主持人：殷晓璐  阿斯利康全球研发精准医学部（中国区）负责人嘉 宾：高    宇  前CMDE临床与统计二部资深审评员周    恒  阿斯利康全球研发精准医学部(中国区)生物科学副总监苏欣莹  辉瑞（中国）研发转化医学和伴随诊断负责人俞亦龄  百时美施贵宝中国研发部生物标志物负责人金    凡  徕博科医药研发公司亚太区总经理1如何应对不同区域的法规环境与监管要求？高宇表示注册申报没有标准答案，但沟通技巧是关键，并指出过于复杂的PPT演示不仅无助于信息传达，反而可能造成误解。他建议简化PPT内容，每页专注于讲述一个故事或概念，以便更高效地与评审老师交流。此外，高宇还提到，在准备注册资料时应注意格式规范，以提高文档结构的清晰度。关于提前与监管部门沟通的方法，高宇介绍了中国器审中心官网有“受理前咨询”通道，可提前通过官方渠道获取监管部门的指导和支持。2样本可及性的挑战俞亦龄详细阐述了样本可及性问题，指出提前规划全球样本非常重要，桥接样本需兼顾各地监管差异，例如欧洲样本需额外伦理审批，美国有数据隐私限制。建议优先利用剩余样本，并设计可适配多区域的检测方案。周恒从技术角度出发，提出了几种可能的解决方案，包括用DNA替代组织切片，或通过混合切片/DNA扩大样本量。他还提到了一些极端情况下的考量，例如当组织样本不可用时，可尝试扫描IHC图像进行数字化评分，但需与监管沟通接受度。具体的操作没有标准答案，需根据具体案例灵活调整。苏欣莹补充说，应在项目初期的源头设计就要考虑如何在全球范围内合理分配样本资源，以最大化利用有限的样本，此外，还可以多国共用检测方法，来节约样本。金凡在全球CRO公司的角度，分享了徕博科的全球布局实验室网络，她认为拥有一个能够覆盖多个区域的合作伙伴对于支持国际多中心临床试验（MRCT）至关重要。她还谈到了面对不同国家法规要求确实会带来实际的挑战，特别是欧洲的IVDR自2022年开始已由原先的指令上升为法规，药企应对这些变化以确保研究顺利进行。殷晓璐补充道，疫情后，部分中国诊断企业通过在海外CLIA/CAP实验室完成桥接实验，规避样本跨境限制，也是值得关注的解决方案。3中国IHC伴随诊断注册成本问题关于在中国IHC伴随诊断注册成本较高的问题，高宇解释说这是因为需要满足更高的阅片一致性评价标准，这与中国复杂的临床环境相适应，证明“在不同水平医生操作下结果可靠”，这是必要成本。然而，他也提到随着AI技术的发展，未来可能会有更多机会通过数字化病理来降低成本，但AI仅适用于辅助预筛，临床使用时仍需人工确认，并且伴随诊断的AI相关产品的上市注册路径仍需探讨。殷晓璐补充道，尽管目前法规较为严格，但随着技术的进步和社会的需求变化，未来有可能会看到更多的灵活性和调整空间。4对于进口产品，国外未获批伴随诊断影响国内申报的困境周恒提出的问题引发了关于进口产品在中国注册是否必须提供原产国上市证明的热烈讨论。观众们也积极参与讨论，分享了他们在实际工作中的经验和看法，创新产品可通过特殊通道申报，近年中国法规与国际接轨加速，未来政策弹性值得期待。殷晓璐建议，可以通过CMDE提供的受理前咨询服务来解决这类复杂问题，并鼓励大家积极探索新的解决方案。5中国IVD公司如何成为全球CDx伙伴苏欣莹表示，关键在于积累海外注册经验。俞亦龄认为，商业化能力是硬指标，尤其在欧美市场的入院和渠道覆盖，需与当地医疗机构深度绑定。殷晓璐总结称，中国IVD公司替代全球CDx伙伴可以分两步走战略，首先应实现技术替代，凭借中国企业的成本和技术优势，逐步替换现有“金标准”；然后定义新标准，通过前瞻性研究（如MRD检测）证明临床价值，成为全球新标杆，最终实现替代和超越。圆桌共识殷晓璐总结，全球化药械研发需“内外兼修”——对内吃透各国法规逻辑，对外构建跨国实验室网络与商业化能力。专家们强调“提前规划”与“灵活应对”并重，为中国企业出海提供了多元思路。中国诊断企业的机会在于以技术迭代打开缺口，以临床价值建立话语权。主题：通用CAR-T细胞疗法的国际化实践嘉宾：葛文刚 南京北恒生物执行医学总监葛文刚分享了通用CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法领域的国际化实践，重点阐述了该技术的全球发展趋势、国际化战略优势及面临的挑战，展现了中国企业在细胞治疗领域的创新实力与全球化布局。1通用CAR-T疗法：成本可控，普惠性强 通用CAR-T疗法通过基因编辑技术改造健康供体的T细胞，使其具备靶向攻击癌细胞的能力。相较于传统自体CAR-T疗法，其核心优势在于无需依赖患者自体细胞，可实现规模化生产，大幅降低成本并缩短治疗周期。数据显示，2024年全球CAR-T产品销售额达45.6亿美元，年复合增长率（CAGR）达32.1%，其中Yescarta单品销售额突破16亿美元，市场前景广阔。葛文刚指出，通用CAR-T的“普惠性”使其在发展中国家更具推广潜力，未来有望通过医保覆盖惠及更广泛患者群体。 2国际化策略：双轨制监管与IITs加速全球竞争力依托中国“双轨制”监管体系，细胞治疗企业通过研究者发起的临床试验（IITs）快速验证产品概念，优化剂量方案及生产工艺，为国际多中心临床试验（IND）奠定基础。例如，北恒的CD7靶向产品CTD402已在美获批临床试验，并登上国际顶级学术平台。IITs路径不仅缩短了前期研发周期，还通过灵活调整适应症和抗排异策略，显著提升了产品全球竞争力。 3全球扩展挑战：合规、供应链与文化差异待突破 尽管前景向好，通用CAR-T的国际化仍面临多重挑战。首先，各国监管要求差异显著，尤其在工艺转移、生产规模放大及原材料可比性方面需满足严格标准；其次，供应链管理复杂度高，细胞产品的跨国运输、仓储及稳定性保障对冷链物流提出极高要求。此外，文化差异与团队协作效率也影响项目进展。葛文刚表示，在“出海”的过程中，要注重临床CRO及其他合作伙伴的选择，应优先选择兼具全球资源与本地化能力的CRO，并强化中美团队的协同管理，以应对这些挑战。 葛文刚强调，通用CAR-T疗法的国际化不仅是技术输出，更是全球医疗资源的整合与优化。随着中国创新药企加速“出海”，未来，中国细胞治疗行业有望突破性发展。主题：中国创新药企License-out模式探索嘉宾：杨彬  和黄医药临床运营高级副总裁杨彬系统阐述了中国创新药企的国际化路径与挑战。她指出，中国医药行业历经“仿制为主”的学习阶段（2000年前）、生物类似药崛起的模仿创新阶段（2000-2015年）、政策红利驱动的高速发展阶段（2015-2022年），现已进入“寒冬期”。在此背景下，License-out（对外授权）成为多数企业的现实选择，但其背后折射出临床开发能力不足、国际化效率低等深层问题。 1License-out：青苗变现的双刃剑杨彬指出，2024年中国药企对外授权交易呈现“总金额高、首付款低”的特点，核心原因在于企业早期研发能力（如ADC、CAR-T、基因编辑等）已与国际接轨，但临床开发与商业化能力薄弱。数据显示，中国药企FDA注册成功率仅1.7%，远低于全球平均水平（7.9%）及跨国药企（14.3%）。企业为规避风险、快速回笼资金，倾向于在早期将产品授权给跨国药企（MNC），但这也导致“卖青苗”现象——丧失产品控制权，长期收益受限。 2四种出海模式：从依赖到自主的进阶 杨彬对比了四种国际化路径的特点：License-out：适合中小型企业，可快速变现但控制权薄弱；Partnership（合作开发）：需警惕MNC资源倾斜导致进度滞后（如PD-1领域因开发延迟引发的退货潮）；自主出海：以百济神州为例，收益自享但需承担高额风险（如三期失败可能导致企业崩盘）；New-Co模式：恒瑞、石药等巨头通过海外子公司规避政治风险，但资产剥离与协同管理仍是挑战。 她强调，自主出海是终极目标，但需满足三大条件：至少3个以上产品线支撑商业化成本、国际化临床开发能力、专利周期优化管理。  3临床能力：破局寒冬的关键 杨彬强调了重视临床开发的重要性。专利悬崖压力下，缩短临床时间以延长上市销售窗口至关重要。她呼吁行业重视国际化临床能力建设，而非仅聚焦BD（商务拓展）与早期研发。“烧钱无法解决1.7%的成功率问题，必须建立符合ICH-GCP标准的全球多中心试验体系。”  当前，寒冬期的资金紧缩倒逼企业重新权衡短期变现与长期能力。杨彬总结：“License-out是现实选择，但唯有补齐临床短板，才能摆脱‘青苗依赖’，真正走向自主出海。”主题：跨平台检测能力赋能药企全球竞争力嘉宾：程晓蕾  泛生子质量及注册总监程晓蕾系统阐释了泛生子如何通过技术创新与全球化布局，助力药企应对国际多中心临床研究中的复杂挑战。 1国际多中心临床研究的挑战与跨平台检测的必要性程晓蕾指出，中国已成为全球新药研发的核心力量，但跨境临床研究正面临地缘政治与法规的双重限制。中国人类遗传资源管理法规、美国《14117号行政命令》及测序设备进出口限制（如Illumina被列入不可靠实体清单），加剧了样本跨境流动与检测平台选择的复杂性。此类双向限制对药物全球申报的连续性构成严峻考验。 对此，泛生子自2020年起前瞻性布局国产测序平台，构建多平台兼容的检测体系，旨在为药企提供灵活、合规且结果互认的解决方案，降低因单一平台依赖导致的研发风险。2技术验证与双平台服务实践程晓蕾以泛生子两款核心产品为例，展示了跨平台检测能力的技术实现与数据可靠性。在血液肿瘤领域，泛生子开发了针对B系白血病（急性淋巴细胞白血病ALL、慢性淋巴细胞白血病CLL及多发性骨髓瘤MM）的MRD检测产品——Seq-MRD®，设计团队通过优化引物设计、建库及上机的流程，适配Illumina NovaSeq与国产Genetron S2000双平台。验证数据显示：双平台在6.5*10-7水平下均实现100%检出；线性分析中，双平台的线性区间研究R2值均高于0.95，证明检测结果可靠；与“金标准”流式检测对比，阳性符合率均高于90%；精密度测试中，重复性测试中变异系数（CV）值一致，稳定性通过验证。 在覆盖900+基因的泛癌种大Panel检测产品Onco PanScan上，泛生子联合卫健委临检中心完成国产平台验证。其结果显示，国产平台在SNV/Indel检测中，突变频率≥2.8%时的检测灵敏度（PPA）达97%、特异性（NPA）超99%，MSI/TMB检测与全外显子测序（WES）的结果高度一致。尤为突出的是，该平台LOD达行业领先水平，重复性验证表现优异。 目前，泛生子核心产品均实现双平台服务能力，并在PCR、IHC领域推进国产化替代。目前，公司正加速检测产品的跨平台转化及注册。 3全球化布局：从本土合规到国际认证面对海外政策限制，泛生子采取“双轨并行”策略针对海外政策限制。在国内，推进双平台注册，进口测序平台与国产测序平台的IVD产品申报同步推进，确保检测能力延续性；同时通过联合实验室模式突破海外市场壁垒，接入国际CRO中心实验室网络；加速推进核心产品的海外注册速度。泛生子通过ISO、CLIA和CAP认证实验室、IVD级生产体系及数万例临床样本验证，构建了检测结果全球互认的信任基石。 最后，程晓蕾总结道，泛生子致力于通过构建强大的跨平台检测能力和全球化服务体系，帮助药企克服跨国界的技术和法规障碍，共同建立一个协同共赢的生态系统。这不仅有助于加速新药的研发进程，还能显著提高中国药企在全球市场的竞争力。圆桌讨论：中国药企全球化战略：探讨出海新模式下的出海路径与市场展望主持人：殷晓璐  阿斯利康全球研发精准医学部（中国区）负责人嘉 宾：葛文刚 南京北恒生物执行医学总监程晓蕾 泛生子质量及注册总监肖    申 前FDA新药审评中心（CDER）临床审评员           海森生物首席医学官杨思璐 百济神州精准医学总监汪荣亮 正大天晴药业集团临床医学副总监（分子靶标方向）1中国药企出海的核心挑战与临床策略葛文刚指出，CAR-T等创新疗法的出海需平衡“时机、成本与战略目标”。例如，通过“国内IIT研究+海外IND申报”降低早期成本，但需注意海外研发费用约为国内的3-4倍，且全球多中心试验（MRCT）需提前布局。杨思璐强调，理解各国监管差异是关键——例如如果需要使用biomarker assay用于指导患者入组，美国或欧洲各国有SRD（Significant Risk Device，重大风险器械）或CPS递交需求，在注册阶段美国和日本要求药物与伴随诊断（CDx）同步审批。在早期临床（I/II期）可优先使用LDT检测，但需预留足够样本用于后期CDx开发。此外药企需在立项初期与海外专家合作，设计符合当地标准疗法（SOC）的临床试验。汪荣亮补充，需灵活调整试验方案，例如中国与海外SOC差异可能导致数据不被国际认可，需从早期沟通规避风险。2差异化竞争：靶点与赛道选择在靶点创新上，葛文刚认为“Best-in-Class”比“First-in-Class”更务实，应聚焦工艺优化或适应症拓展。杨思璐提出，合适的靶点是药物开发成功的关键之一。她区分了First-in-Class与Fast-follow两种路径，并指出中国在“First-in-Class”领域仍待突破，当前可借助生物标志物优化适应症选择，寻求加速审批；而Fast-Follow则更注重寻找最佳的modality，为患者提供更加安全有效的药物（Me Better）；此外，AI领域的突破将加速临床试验开发。汪荣亮建议针对耐药人群或精准医学需求开发改良药物，降低创新风险。3贸易限制对药物注册有何影响？如何应对？作为诊断试剂企业的代表，程晓蕾指出，诊断试剂需兼顾国内外平台兼容性。国内倾向于本土品牌，但出海时需采用国际通用平台（如Illumina）以符合海外习惯，降低监管风险。诊断公司多检测平台布局将给药企出海更多选择。肖申进一步解释道，在FDA，临床需求仍是核心，若药物解决未满足需求（如罕见病），FDA审批阻力较小。但生产环节可能会受地缘政治影响，New-Co模式可能是规避供应链风险的方式之一。4诊断协同与全球化合规程晓蕾坦言，诊断试剂企业多跟随FDA成熟技术布局，但正加强定制化能力，例如与国际CRO合作转移检测方法，满足MRCT数据一致性需求。殷晓璐则强调，国内与海外策略差异显著：国内药物获批时，伴随诊断（CDx）并非核心问题，但欧美日等市场要求药物与CDx同步审批，诊断失败将直接导致药物“卡壳”。她提醒，诊断企业需与药企“并肩作战”，提前与FDA等监管机构预沟通，深入理解各国法规差异。肖申举例辉瑞曾投入8亿美元开发Torcetrapib升高HDL的药物。尽管Torcetrapib显著升高HDL，但反而增加患者死亡率和心血管事件（如高血压、心衰）。这其中的根本问题是HDL的“质量”可能比“数量”更重要，单纯提高HDL未转化为临床获益。因此选择合适的临床替代终点而不仅仅是Biomarkers 非常重要。5创新疗法的特殊挑战针对CAR-T等细胞治疗，葛文刚指出，当前CAR-T主要聚焦血液肿瘤领域，例如B系肿瘤虽未广泛依赖Biomarker，但对MRD监测要求较高。随着赛道竞争加剧，Biomarker的价值逐渐凸显：例如在AML、T系淋巴瘤等复杂疾病中，通过标志物进行人群富集，可精准筛选高响应患者，加速早期疗效验证。葛文刚特别提到，CAR-T向自身免疫病等慢性领域扩展时，疾病进展缓慢，需开发预测安全性或疗效的新型Biomarker，以降低研发风险、提升出海成功率。6诊断与药企的协同突围 杨思璐点出矛盾：First-in-Class药物需要全新检测方法，但国内IVD公司往往没有提前布局相应管线而错失合作机会；FDA推动“通用型检测”对中国出海诊断产品提出了更高的要求。汪荣亮从实操层面呼吁开发低成本、易推广的多靶点检测方案，来满足药物研发和临床的需求。肖申认为，国内创新药“跟随式研发”导致内卷严重，待转向海外时往往错过最佳窗口期，他提醒盲目跟风仍风险极高，需寻找差异化切入点。圆桌共识殷晓璐总结，中国药企出海需跨越多重挑战，包括监管差异、成本控制、靶点创新及诊断协同。专家普遍认为，差异化创新、全球合规前置及跨界合作是破局关键，同时需关注地缘政治与技术创新对行业的长远影响。精彩会议瞬间药精准第28期回放扫码观看泛生子是全球领先的癌症精准医疗公司，专注癌症基因组学的研究和应用，提供癌症早期筛查、诊断与监测、药物研发服务等覆盖癌症全周期的产品与服务，致力于将创新基因组学技术，应用于与癌症相关的诊断、治疗，最终战胜癌症。4000-996-336www.genetronhealth.com更多资讯欢迎访问泛生子社交圈

导语：2025 年 3 月，香港玛丽医院宣布成功为一名晚期多发性骨髓瘤患者实施 CAR-T 细胞疗法，这是香港首次使用由内地生产的先进细胞治疗产品。该疗法针对 B 细胞成熟抗原（BCMA），使患者病情获得显著缓解且无严重并发症，标志着粤港澳大湾区医疗协作进入新阶段，为末期癌症患者带来重生希望。一、技术突破：精准靶向与跨区域协作此次治疗采用的 BCMA CAR-T 细胞疗法通过以下创新实现突破：抗原精准靶向：针对骨髓瘤细胞表面的 BCMA 蛋白，特异性清除肿瘤细胞，较传统化疗有效率提升 40%。跨区域制造：患者 T 细胞经采集后运送至内地 GMP 实验室进行基因编辑，再回输体内，突破地域技术壁垒。安全性提升：治疗过程中无 3 级以上细胞因子释放综合征（CRS），神经毒性发生率仅为 5%，显著优于国际同类疗法。二、临床数据：疗效与里程碑玛丽医院团队自 2021 年开展 CAR-T 疗法以来，已成功治疗 60 余例血液癌症患者，此次骨髓瘤案例具有里程碑意义：治疗效果：患者在回输后第 28 天达到严格完全缓解（sCR），微小残留病灶（MRD）转阴。技术验证：内地生产的 CAR-T 产品在香港首次应用即获成功，验证了跨区域医疗协作的可行性。患者获益：传统疗法耐药的患者中位生存期仅 6-9 个月，而接受 CAR-T 治疗的患者 1 年生存率提升至 78%。三、行业影响：湾区医疗协作的示范效应政策突破：香港卫生署特批内地 CAR-T 产品用于临床，为后续更多创新疗法引入铺平道路。粤港澳大湾区 “医疗通” 计划加速推进，预计 2026 年实现跨境医保直接结算。技术延伸：团队正探索将 CAR-T 与 PD-1 抑制剂联用，初步数据显示有效率提升至 85%。针对实体瘤的 Claudin 18.2 CAR-T 疗法已进入临床试验，目标覆盖胃癌、胰腺癌等难治性肿瘤。四、专家观点：癌症治疗的 “中国方案”Kwong Yok-lam 教授（玛丽医院）：“这是香港首次成功应用内地研发的 CAR-T 疗法，证明了粤港澳大湾区在生物医药领域的协同创新能力。”Eric Tse 教授（香港大学）：“BCMA CAR-T 为骨髓瘤治疗树立了新标杆，未来或可替代传统移植手术成为一线选择。”五、未来展望：从 “救命” 到 “治愈”技术迭代：新一代双靶点 CAR-T（如 BCMA/CD19）已进入临床，目标将复发率降低至 15% 以下。基因编辑技术（如 CRISPR）优化的 CAR-T 疗法正在开发，预计 2027 年启动人体试验。普及与公平：香港政府计划将 CAR-T 疗法纳入医保，目标 2028 年覆盖 80% 符合条件的患者。内地药企加速布局香港市场，复星凯特的 Yescarta 已提交上市申请，价格较欧美低 30%。结语当 CAR-T 细胞疗法首次跨越珠江口挽救生命，粤港澳大湾区的医疗协作正书写癌症治疗的新篇章。这场技术突破不仅为末期患者点燃希望，更预示着中国生物医药创新正从 “跟随” 走向 “引领”。而这，仅仅是精准医疗时代的开端。参考来源：https://medicalxpress.com/news/2025-03-successful-car-cell-therapy-stage.html识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。