期盼已久的 ACR 年会终于落下帷幕了，今年的 ACR 精彩纷呈，auto & allo CAR-T 疗法在临床上取得诸多进展，TCE 和 in-vivo CAR-T 亦涌现出更多的分子设计和临床前数据。适应症版图较去年以 SLE/LN 为主，到今年拓展至 SSc，IIM，MS，gMG，RA，MS 等，呈现百花齐放的局面。整个会议日程极为紧凑，每天穿梭于不同的 session 中，不断学习也有了很多思考，开到最后一天大脑基本已经运转到极致了。
这段时间被问最多的问题就是怎么看 auto CAR-T, allogenic CAR-T，TCE 和 in vivo CART 之间的关系，最看好哪个 modality。这样笼统的问题其实很难一概而论，纵使是同样的 modality 和适应症，不同资产也会得到的差异很大的临床结果。B细胞参与的自免疾病纷繁复杂，靶点、技术路径与疾病适应症的组合非常多。与其纠结于没有唯一答案的开放问题，不如认真思考如何为自己/投企业的资产选择最合适的 indication，并通过不断努力去为这个行业亲自书写答案。
若要谈谈我对几种 modality 的思考，当前我的观点或可归纳如下：
对于 CAR-T 疗法，有效性是最毋庸置疑的，但其应用便捷性受到生产与LD 等环节的制约。在此背景下，一方面要识别并深耕最契合自身产品特性的适应症，实现差异化开发和商业化落地；另一方面要关注能否研发出疗效尽量接近 auto CAR-T 的 allo CAR-T 产品，从而大幅降低生产成本和给药周期；此外，降低预处理强度也是一个探索方向。归根结底，CAR-T 需要发挥自身临床效益卓越的特点，聚焦于解决最核心、最迫切的临床未满足需求。
对于 TCE，分子的设计可能不能简单照搬血液肿瘤领域的资产，需充分结合自身免疫疾病和T细胞生物学的特殊性，达到在组织和淋巴结中实现深度清除的效果。如何能尽量实现快速深度清除而非长期抑制，防止持续感染风险和远期免疫系统变异的可能。此外，TCE 目前最合适的 dosing regimen 仍处于摸索阶段，需要在最大化疗效和避免 T cell exhaustion 之间寻求平衡。今年 ACR 许多 TCE 分子的设计已经开始考虑自免领域的特性，是可喜进步，但目前还没有一个成熟的最优给药方案，在临床上仍待摸索。
对于 in-vivo CAR-T，目前阶段最为关键的是扎实的自主 IP、底层 biology、CMC 与平台自我迭代升级的能力。大多数 pharma 也都明白 in-vivo CAR-T 距离真正成熟的药品形态尚有相当长的路要走，当前的并购浪潮，更多是围绕平台潜力、专利卡位的前瞻布局。在这波收购浪潮里，中国资产暂时没能占据先机，因为当下的重点还没到需要定型资产的地步， 而更多是为了内化一个平台。大部分已被收购的公司其实都没什么人体数据，有一个扎实的、原创的、可迭代的平台反而更能获得青睐。而盲目上人却得到 mediocre 的结果，却可能会起负面作用。
本次会议期间，来自业内的几十位华人朋友们相聚共进晚餐，大家纷纷鼓励我像去年一样再写一篇总结文章。其实，今年的总结对我来说颇具挑战，参展的项目异常丰富，不仅资产类型琳琅满目，结构设计与适应症也各具特色，很难通过几个简单维度进行横向比较。会议结束后的几天内又连续出差换了三个城市，时间也比较紧张。因此，本文先尝试梳理一部分已公布临床数据的资产，未必能实现全面覆盖，希望抛砖引玉，为大家带来一个简单的参考。
目录
一、自体 CAR-T
I. Schett - autologous CD19-CAR T
II. Bristol Myers Squibb（BMY） - CD19 CAR T
1. SSc
2. SLE
3. IIM
III. Gracell/AZ（AZN）- CD19 & BCMA CAR-T
IV. Cabaletta Bio（CABA）- CD19 CAR-T
1. SSc
2. nrSLE/LN
3. IIM
4. gMG
V. Kyverna Therapeutics（KYTX）- CD19 CAR-T
1. RA
2. gMG
VI. AbelZeta 西比曼 - CD20 & BCMA CAR-T
1. LN
2. SPMS
VII. Autolous Therapeutics（AUTL）- CD19 CAR-T
二、通用型 CAR-T
I. Fate Therapeutics（FATE) - iPSC CD19 CAR-T
II. Imviva Biotech / Bioheng Therapeutics 北恒生物
1. CTA313 - CD19 & BCMA UCAR-T
2. CTA311 - CD19 UCAR-T
III. BRL Medicine 邦耀生物 - allo CD19 CAR-T
三、TCE
I. Academia IIT 临床试验若干
II. ITabmed - CD19xCD3 TCE
III. Candid Therapeutics - BCMAxCD3 TCE
四、In-vivo CAR-T
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一、自体 CAR-T
I. Schett - CD19-CAR T
Zorpocabtagene-autoleucel/MB-CART-19.1
按照惯例，先放 Schett 的 CASTLE trial 作为 benchmark，共做了 SLE, SSc, IIM 三个大方向的适应症，数据仍是迄今为止最好的。
细胞学数据可以作为后面的参考，主要关注B细胞 deplete 的时长和深度，anti-dsDNA 水平的下降，补体，蛋白尿等。
24例患者均成功停用了免疫抑制治疗，至少有22/24例患者在6个月后达到高水平的有效性终点。未观察到高级别的 cytokine release syndrome、neurotoxicity 或严重的 hematotoxicity。迄今为止，还没有工业界的临床试验能重复出类似结果。
II. Bristol Myers Squibb（BMY） - CD19 CAR T
BMS 目前看来是布局 CAR-T 的 pharma 里自免临床进度最快的，此次公布了其 CD19 靶向 NEX-T™ CAR T 细胞疗法 BMS-986353（CC-97540）在慢性难治性自身免疫疾病I期 Breakfree-1 研究的最新数据。总共71例接受治疗的患者，涵盖 systemic sclerosis（SSc）、systemic lupus erythematosus（SLE）和 idiopathic inflammatory myopathies（IIM）。
CD19 NEX-T 采用了 BMS 已获 FDA 批准、用于血液肿瘤的 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel, liso-cel）所用的CAR结构，并结合了下一代NEX-T平台，优化生产流程。
Breakfree-1 计划入组 SLE, IIM, SSc，RA 的病人。
1. SSc 系统性硬化症
1.1 疾病背景简介
系统性硬化症 systemic sclerosis 典型三联征为自身免疫 autoimmunity、非炎症性血管病变 noninflammatory vasculopathy 以及胶原沉积伴纤维化collagen deposition with fibrosis。临床主要表现有：1）皮肤：进行性增厚从指端向近端扩展，早期可见皮肤紧绷、苍白/发绀、溃疡或局部钙化；2）血管：雷诺现象 Raynaud 常为首发表现；进行性微血管病可造成指端溃疡/坏死、毛细血管变异；3）呼吸系统：最重要的内脏并发症之一是间质性肺病 SSc-ILD，另外可合并肺动脉高压 PAH，这两者是 SSc 主要的死亡原因；4）消化道：食管运动障碍、胃轻瘫、小肠细菌过度生长、吸收不良与反流常见；5）肾脏：严重但少见，硬皮病性肾危象 scleroderma renal crisis，急性血压升高和肾功能恶化需紧急处理；6）心脏/肌肉/关节：心肌受累心律失常、右心衰、心包炎、肌炎样表现、关节疼痛或僵硬也可出现。
皮肤情况使用 mRSS（Rodnan skin thickness score），数字越大，表示皮肤厚度较正常皮肤更厚（0=正常；1=轻度增厚；2=中度增厚；3=重度增厚）。
肺功能通常用 FVC 来展现，pFVC 一般人群pFVC ≥ 80% 视为正常，60～79% 为轻度受损，50～59% 为中度受损，<50% 为重度受损，具体分级各研究略有差别。
以 Nintedanib 的 SSc-ILD trial 作为 benchmark：
共有576例患者分为 nintedanib 或安慰剂组，患者 pFVC 中位在72.5% 上下（实验组 72.4±16.8；对照组72.7±16.6）。在主要终点分析中，nintedanib 组 FVC 年调整变化率为每年减少52.4 ml，安慰剂组为每年减少93.3 ml，二者差值为每年41.0 ml，nintedanib 显著减少了 FVC 的下降速率。
1.2 Breakfree-1 SSc 初步临床结果
该 SSc 队列共纳入26例患者，分析时有19例可进行疗效评估。在基线合并ILD的患者中，6个月时中位相对预测用力肺活量 pFVC 较基线提高了10%。
首先来看患者基线，接受治疗患者的中位 mRSS 评分较高且可评估疗效的患者中 ILD间质性肺疾病合并比例也较高，有84%的患者有 dcSSc，52.6% 有 SSc-ILD。
所有患者在 BMS-986353 输注后第15天外周血中均检测不到B细胞，对随访超过1个月的患者，中位B细胞重新出现时间为113天。第141天时，再生的B细胞主要为 naive 表型，同时记忆B细胞和 double-negative 细胞比例下降。所有基线时异常的患者 ANA 和 anti-RNA polymerase III 自身抗体水平随时间下降或恢复正常。
CAR-T 细胞治疗后第21天，淋巴结组织中B细胞通过免疫组化和单细胞 RNA 测序检测到几乎完全被清除。
所有CRS事件均为低级别，中位持续时间为2天，均已恢复。有两例3级ICANS事件，均为短暂性且5天内完全恢复，需要关注。部分患者合并使用作用于中枢神经系统的药物如阿片类、神经抑制剂和镇静剂，可能是导致 ICANS 的因素。
SSc-ILD 患者的 pFVC 基线总体要好于前面 nintedanib 的 trial。大部分患者治疗后都有 pFVC 改善，有6位患者在6个月的时候出现10%的 pFVC 改善。
dcSSc 患者皮肤厚度改善，4位患者随访到6个月的时候改善33.3%，到最后一次随访（最长12个月）时，所有患者均未见新发疾病活动。
初步结果显示，患者肺功能 pFVC 和皮肤厚度均明显改善：SSc-ILD患者中位相对pFVC在6个月时上升10.0%，dcSSc 患者中位 mRSS 评分在6个月时下降13.5分。26例患者中有25例持续停用所有SSc相关治疗。
2. SLE
2.1 SLE 的疾病活动评分
SLE大家都很熟悉，就不介绍疾病背景了。但SLE评分方式参差不齐，所以在没理清内在逻辑的时候盲目横向对比就容易混淆。
SLE 的评分量表比较 tricky，比如 SLEDAI-2K，在这个评分里相同分数的成分组成不同其意义也不尽相同；PGA 则是 Physician's Global Assessment一个更为主观的评分；而 DORIS remission 和 LLDAS 都是结合 SLEDAI-2K 和 PGA 共同得出。因此在评估疗效的时候，单纯看几个评分其实很容易感到迷惑。我个人会更重点关注细胞学数据、dsDNA，补体这些指标，蛋白尿也很重要，但有时肾脏的器质性损伤已经造成后就算疾病治愈也很难恢复，因此常常蛋白尿的评估也与疾病的关联也会变得比较困难。很多 trial 看似 baseline 评分类似，但是组成成分不同，其背后的意义和临床转归其实相差很大。
2.2 Breakfree-1 SLE 临床结果
共纳入32例活动性、伴严重器官受累且对既往治疗高度耐药的 SLE 患者（中位既往 SLE 专属治疗7种，范围3-13），分别接受了两种不同剂量水平的治疗 DL1 - 10 × 10^6 CAR+ T cells or DL2 - 25 × 10^6 CAR+ T cells。基于累积的安全性、有效性与药代/药效学数据，最终 DL1 被选为II期RP2D。
所有患者外周血B细胞被完全清除，回流的B细胞主要为 naive 型； B细胞恢复的中位时间为113天。
本次披露聚焦于26例DL1组患者，除1名患者外，所有可评估疗效的患者在随访6个月内临床症状均获缓解，大部分患者 SLEDAI-2K 和 PGA 评分平均均有显著下降。评估时，92%患者已停用SLE专属免疫抑制治疗。
治疗后大多数患者维持停用 ISTs 和激素；RP2D 组有2例患者由于持续蛋白尿，在输注后一年以上经验性加用 tacrolimus，肾活检显示既往Ⅳ型狼疮性肾炎已获缓解，但仍有V型病理改变；无患者正在使用 prednisone。筛查时自身抗 dsDNA 抗体滴度异常的患者，在治疗后滴度随时间下降或恢复正常，仔细观察灰线的病人单个数据，约有5位 anti-dsDNA 阳性的患者没有转阴/转阴后反弹。血清补体（C3或C4）水平得到改善。
3. IIM
3.1 IIM 疾病背景简介
Idiopathic inflammatory myopathies 是一组自身免疫性疾病，具有广泛的临床表现，主要特征是免疫介导的肌肉损伤。人们对自发性炎症性肌病的发病机制知之甚少，这在疾病的多样性识别和新疗法开发方面都带来了挑战。
自发性炎症性肌病临床表现多样，最常见的共同特征是免疫介导的肌肉损伤。患者可根据临床、血清学和病理学特征被分为皮肌炎 dermatomyositis、免疫介导坏死性肌病 immune-mediated necrotising myopathy（IMNM）、合成酶综合征 anti-synthetase syndrome（ASyS）、包涵体肌炎 inclusion body myositis 或多发性肌炎 polymyositis。
肌炎特异性自身抗体 myositis-specific autoantibodies 有助于识别具有截然不同预后、临床特征和器官受累的同质亚组，比如：1）许多癌症相关性肌炎患者存在抗 TIF1-γ 抗体，癌症可能在肌炎前3-5年或后3-5年出现；2）抗MDA5皮肌炎与 ILD 密切相关，一般预后较差；PM/Scl 和 抗Ku抗体被认为是肌炎相关抗体，典型情况下与 IIM 和 SSc overlap 相关。
IIM 缺乏严格的循证或经验证工具可用于指导治疗，初始常用系统性糖皮质激素联合类固醇减量药物，如甲氨蝶呤 methotrexate 、硫唑嘌呤 azathioprine 或吗替麦考酚酯 mycophenolate mofetil，很多治疗方法都是 off-label。2021年，美国FDA基于 ProDERM 研究批准静脉 IVIG 用于治疗 dermatomyositis，这是美国第二个被批准用于自发性炎症性肌病的药物。最新的进展则是 Roivant/Priovant 的 Brepocitinib 的临床成功。
Brepocitinib 是一种 TYK2/JAK1 口服小分子抑制剂。
30 mg剂量组52周的平均总改善评分 Total Improvement Score（TIS）为46.5，而安慰剂组为31.2，组间差异15.3分（p=0.0006）。所有次要终点包括针对皮肤和肌肉疾病活动性的指标也均达统计学显著，比如30mg MMT-8 实现了4.8分的提升，72%患者实现7分提升；CDASI 实现4分降低。
Brepocitinib 起效迅速，第4周即可与安慰剂组拉开疗效分界，并具备显著 steroid-sparing 效应：30mg组中42%患者可停用类固醇，而安慰剂仅为23%。这些数据显示出 brepocitinib 卓越的临床价值和差异化临床优势。基于现有数据，ROIV计划于2026年上半年递交NDA。JAK通路可能会有 black box warning，但由于DM疾病的 unmet needs 预计不影响销售，估计2026年底/2027年初商业化上市，高盛估算的 peak sales ~$2bn.
3.2 Breakfree-1 IIM 临床
对于既往经糖皮质激素及至少两种免疫抑制剂 ISTs 治疗后，仍有严重肌肉受累（手动肌力测试 MMT-8 < 130）的 IIM 患者，采用一次BMS-986353输注治疗，所有患者在清除前均需停用IIM专用治疗及糖皮质激素（至少停用≥5mg泼尼松等效剂量，除非因肾上腺功能减退等必须继续用药）。
截至2025年8月14日，共13例患者纳入安全性评估，入组前，中位使用过6种（范围3-9种）ISTs。11例患者可评估疗效，包括 ASyS（n=3）、 dermatomyositis（DM, n=3）、多发性肌炎 polymyositis（PM, n=2）、免疫介导坏死性肌病 IMNM（n=3），基线时中位MMT-8分数为121（范围72−133），中位随访87天（4–375天）。
在13例患者中，有6例（46.2%）出现低级别 CRS，1例发生 ICANS，表现为意识障碍和失语，使用 dexamethasone 后于3天内恢复。
在11例可评估 Myositis Response Criteria - Total Improvement Score（MRC-TIS）疗效的患者中，7例（63.6%）达到了 major response，3例（27.3%）达到了中 moderate response。全部11例患者肌力均有迅速且显著改善：第85天（n=6）MMT-8中位提升22分，第169天（n=3）中位提升27分。1例IMNM患者（病程>10年，基线肌酸激酶略升高）在未达到中度 MRC-TIS 应答的情况下，MMT-8分数仍有改善。11人中10人在随访末仍无需任何IIM专用治疗，仅1人因肌酸激酶升高虽肌力改善，经验性补充IVIG。
初步来看，CAR-T 所能带来的临床响应应该会远高于 Brepocitinib。
III. Gracell/AZ - CD19 & BCMA CAR-T
GC012F（AZD0120）是一款 CD19/BCMA 的双靶点 CAR-T，基于新型FasTCAR-T 平台开发，具备次日交付能力。本报告公布GC012F用于难治性系统性红斑狼疮患者体液免疫重建的IIT剂量递增研究的中期结果，由上海交通大学仁济医院的扶琼主任来 present，扶主任报告当天全程被观众围的水泄不通。
本试验为研究者发起的开放标签、单中心IIT试验。共入组10例难治性SLE患者（SLEDAI-2K评分范围8-20），所有患者都经历了多线前序治疗，需要至少经历过一线的 biologics 治疗6个月没有实现LLDAS，并且都有比较重的肾损伤。所有患者均接受单次自体 CD19-BCMA 双靶点CAR-T输注，剂量分三档，预处理方案为氟达拉滨和环磷酰胺。主要终点为安全性和耐受性。疗效评估使用 SLE Responder Index（SRI-4）、DORIS 和肾脏反应率renal response rate。
中位随访时间为448.5天（范围336-612天），B细胞消除状态维持平均126天（范围84-168天）。可以看到，B细胞清除后需要一段时间评分逐渐恢下降。到第24周，全部患者均达SRI-4反应（有效）；按DORIS缓解标准，第24周5人缓解（50%），第36周及第48周均为6人缓解（60%），1人第40周出现 flare 疾病复发。随访期所有患者均停用了免疫抑制剂。
4人有残余蛋白尿 residual proteinuria，3人重复肾活检，结果主要为持续性纤维化和足细胞损伤 podocyte injury，急性炎症消退，免疫复合物沉积显著减少，电子致密物吸收或减退。
未观察到DLT，6人出现1级CRS，1人2级CRS；无≥3级CRS，无 ICANS。其他常见AEs包括：血液学异常、低丙种球蛋白血症 hypogammaglobulinemia、感染等。
IV. Cabaletta Bio（CABA）- Rese-cel CD19 CAR-T
CABA 在 Myositis，SLE, SSc，MG，MS，PV 上都有布局。此前一个亮点是他们在 Pemphigus Vulgaris 这个适应症上使用不清淋的方式进行治疗并获得了不错的初步临床结果。本次 ACR 展示了 SSc，nrSLE/LN, IIM 三组适应症的临床结果。
1. SSc
RESET-SSc初步数据（n=6）：包括3例重度皮肤亚组和3例脏器受累亚组。3例为低级别CRS（1~2级），另有1例在2025年3月曾报告3级ICANS。随访满三个月的4例患者均可在停用激素和免疫调节剂情况下，实现rCRISS-25应答。管理团队预计今年底与FDA就SSc注册队列方案达成一致。
2. nrSLE/LN
RESET-SLE 初步数据包括5例非肾SLE和4例狼疮性肾炎（LN）患者。安全性上，在2024年8月有1例4级ICANS，其他均为1级 CRS。整体 DORIS 缓解率44%，其中在至少随访三个月的患者中，3/4名SLE达DORIS缓解，第4名V型LN患者获得完全肾脏缓解。4名LN患者中3名有肾脏应答。所有9例患者在数据截点时无免疫调节剂用药，SLEDAI-2K中位下降8分、抗dsDNA抗体整体下降，没有给出详细的单个患者数据。
3. IIM
截至目前共治疗了13例 IIM 患者，其中包括1例青少年型IIM（JIIM）。
总体耐受性良好，CRS3例1级，13例患者均未出现ICANS。
Rese-cel 在体内的扩增峰值出现在输注后大约第12天，在 rese-cel 输注后1-2周内，外周血B细胞被完全且短暂地消除。2-3个月后，transitional naïve B cells开始恢复，提示B细胞“重置”。停用免疫调节药物后，患者在rese-cel治疗后展现出了显著的临床改善。
DM有3例有充足随访的患者在第16周均达到了IM-free的中度或更好TIS应答。
ASyS 抗合成酶综合征 2例患者中有1例在第16周达到了IM-free的中度或更好TIS应答。
IMNM 免疫介导坏死性肌病 4例有随访的患者中有2例在第24周达到了IM-free TIS应答。
在6例未能获得或维持应答的患者中，有3例自身抗体持续存在。自身抗体的持续或复发提示在部分ASyS和IMNM患者中，CD19阴性的长寿命浆细胞可能是致病自身抗体的主要来源，影响某些患者疗效的持久性。
4. gMG
这张poster其实是ACR后的另一个会议 AANEM 公布的，但觉得也值得一提。
在美国肌神经与电诊断医学会 AANEM 年会上，Cabaletta首次公布 RESET-MG 临床试验的首批rese-cel（n=4）数据。
在两例可评估患者中MG-ADL和QMG评分均显著改善，安全性良好，未见ICANS，四例患者中仅一例出现低级别（2级）CRS。AChR抗体阳性和阴性队列现已完全入组，公司计划于2026年上半年与FDA就正式注册队列方案进行沟通。
V. Kyverna Therapeutics（KYTX）
Kyverna 在适应症的开发上是比较有自己思考的一家，选了一个罕见病 SPS 的适应症，预计明年就可以BLA了，gMG 的进度也在前列：Kyverna Therapeutics（KYTX）- CAR-T 在神经免疫学领域 SPS 和 MG 的临床进度与未来展望。
除此之外，还有 MG, LN, MS, RA, SSc 等适应症的布局：
1. Rheumatoid Arthritis
1.1 D2T-RA
此次 ACR, Kyverna 主要公布了 RA 的 IIT 数据。类风湿关节炎 RA 以自身反应性B细胞产生致病性抗瓜氨酸蛋白抗体 ACPA 为主要特征，导致滑膜炎症和关节破坏。约有25%的RA患者对现有治疗无应答，被归为难治性RA（Difficult-to-Treat RA, D2T-RA）。
近年来，CAR-T 被证实能在部分D2T-RA中诱导持续停药缓解，包括对B细胞清除药物利妥昔单抗（rituximab, RTX）无效的病例。但目前尚无系统性临床试验评估抗CD19 CAR-T疗法在D2T-RA中的安全性和有效性，也没有与RTX的直接对比研究。
1.2 COMPARE Trial
COMPARE 试验是一项开放标签、随机对照研究，比较 KYV-101 与利妥昔单抗在抗瓜氨酸蛋白抗体 ACPA 阳性、对多种既往方案无效且处于中重度活动期RA患者中的效果。
I期队列共6例患者，单次注射1×10⁸ KYV-101 CD19 CAR T细胞，随访期28-175天。主要终点安全性和耐受性，同时评估疗效及生物标志物变化. KYV-101总体安全性良好，无高级 CRS，无ICANS事件。CAR-T细胞在体内快速扩增，在第14至21天达峰，所有患者均实现了B细胞完全清除。
6例中4例达到ACR20反应，其中2例更达到严格的ACR50标准，ACPA和类风湿因子 RF 滴度显著下降；COMPARE试验II期随机队列的开启，目前该队列已完成入组、试验正在进行中。
2. gMG
与 CABA 类似，KYSA-6的数据是 ACR 后紧接着的 AANEM 会议上发布的。
中期数据表明，KYV-101能实现对gMG实现快速、深度且持久的临床响应：MG-ADL 活动日常能力评分24周时平均下降8分；QMG 定量MG评分24周时平均下降7.7分；MG综合评分MGC24周时平均下降12分。入组的6名患者均获得显著临床缓解，最快2周起效，疗效持续至24周，有3名患者随访达24周，其中2人达到“最低症状表达状态”（MG-ADL仅0或1分）所有患者均可停用慢性免疫抑制剂和高剂量激素。
上述改善远高于公认的2-3分的临床意义阈值。
VI. AbelZeta 西比曼 - Anti-CD20/BCMA CAR-T
C-CAR168 是一款自体来源的 CD20/BCMA双特异性CAR-T细胞疗法，本 poster 由 上海交通大学仁济医院的沈南教授 present。这项I期、开放标签研究招募了难治性系统性红斑狼疮（refractory SLE, 可合并LN）、免疫介导性坏死性肌炎 IMNM、视神经脊髓炎谱系疾病NMOSD 及多发性硬化症 MS 患者，要求既往≥2种标准免疫抑制治疗失败。经过 lymphodepletion后，患者接受单次C-CAR168静脉注射，剂量为0.75×10⁶或1.5×10⁶ CAR-T细胞/kg。
截至2025年9月10日，共16名患者接受治疗：包括11例SLE（其中9例为增殖型LN）、2例NMOSD、2例进展型MS（progressive MS）和1例IMNM，中位随访177天。
C-CAR168耐受性良好，16例中有11例（68.8%）出现1-2级 CRS，均经对症处理后恢复，未见ICANS或DLTs。3级及以上不良事件（AEs）主要为一过性血液系统异常。所有患者均停用了免疫抑制剂/生物制剂，12例（75%）停用激素，另4例需≤10 mg/天糖皮质激素维持。
1. LN
增殖型LN患者既往中位用药数4种（免疫抑制剂/生物制剂，排除激素和羟氯喹），9例中2例没有响应，7例获得 renal response，有一例在9个月左右复发。3例完全缓解CR、1例部分外周肾反应 PERR、3例部分缓解 PR。蛋白尿改善中位1个月（范围1-3个月），随随访延长持续改善。7例有≥3个月随访的患者中，6例（85.7%）SRI-4评分显示肾外SLE活动度改善。
2. SPMS
多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）是青年人群中最常见的非创伤性致残原因，全球患者数高达290万，美国至少有50万患者，且有MS领域专家认为实际人数接近100万。MS初发常见症状包括视力丧失、肢体无力和共济失调。尽管近年来许多新型药物已获批用于MS，但未被满足的医疗需求仍十分突出。现有药物主要用于降低复发率，对延缓病程进展的作用有限，尚无法阻止甚至逆转残疾，且对非炎症性或进展型MS（progressive MS）的疗效非常有限。
约60-65%的患者为复发缓解型 MS relapsing-remitting MS（RRMS），30%为继发进展型MS secondary progressive MS（SPMS），5%为原发进展型MS primary progressive MS（PPMS）。临床初诊时，约85-90%患者被诊断为RRMS，以活动性炎症为主要特征。虽然近年来RMS的治疗取得明显进步，但对于SPMS，尤其是无近期复发活动的SPMS（nrSPMS），有效的治疗方案仍是重大未满足需求。
C-CAR168治疗后，首例SPMS患者步态、眼球活动、EDSS 评分、MRI 病灶负荷及血清神经丝蛋白轻链均显著改善。SPMS患者神经功能迅速改善，且均未使用标准背景治疗。
VI. Autolus Therapeutics（AUTL） - Obe-cel CD19 CAR-T
Autolus 有一个上市的产品 auto CD19- CAR-T AUCATZYL®（Obecabtagene Autoleucel） ，该产品已在美国、英国和欧盟获批，用于成年人成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 ALL 的治疗。
Obe-cel 具有“fast off-rate”结合特性，与CD19的结合半衰期短于其他同类已上市CAR-T产品，有助于减少毒性，实现更好的安全性管理。
AUCATZYL® 上市的第二个Q实现了$20mn的营业收入，公司截至Q2账面现金 $454 mn，市值4亿美金左右，基本 trading at cash。
目前在尝试在自免和其他适应症上的拓展，此次 ACR 展示了重度难治性系统性红斑狼疮 srSLE 的初步数据。
入组标准为12–65岁，满足2019年EULAR/ACR SLE分类标准，基线SLEDAI-2K评分≥8，且至少有一个主要脏器受累，既往多种标准SLE治疗难治。造血干细胞采集前逐步停用免疫抑制剂。提前给予氟达拉滨和环磷酰胺进行淋巴清除，随后单次输注obe-cel，目标剂量为50×10^6（±20%）CAR T细胞。
截至2025年3月17日，已入组7例 srSLE患者，6例已完成obe-cel输注，最长已随访8个月。基线所有患者均为重度、难治性活动性SLE（SLEDAI-2K得分15-28），全部合并III/IV型 lupus nephritis，其中4例合并V型。4例血清肌酐升高，肾小球滤过率<60 ml/min/1.73m²，6例蛋白尿显著。所有患者对B细胞靶向药及免疫抑制剂耐药，既往中位用药5种（范围5-6）。
安全性上无DLT及ICANS。3例出现1级CRS，未见2级及以上CRS。5例短暂高血压。所有患者曾出现3级及以上中性粒细胞减少，感染短暂可控，无危及生命感染。
药代动力学显示 CAR-T 细胞在输注后中位10天达峰，3例末次随访时仍可检测到CAR-T细胞持续存在。4例随访超过3个月患者，SLEDAI-2K评分均下降≥10分，所有非肾脏表现于3个月内完全缓解。所有患者类固醇剂量降至≤10mg/天，不再使用其他SLE药物。6例中3例患者达到了完整肾脏缓解 CRR；1例在第1月，2例在第3月复查达CRR。补体C3水平正常化，抗dsDNA抗体下降。
对于做自体 CAR-T 的biotech 来说，目前比较纠结的点在于已经布局了自体 CAR-T 的 pharma 比如 BMS, NVS, Gilead，AZ，JnJ 等都在开自免的适应症，而还没有布局的 pharma 则会更倾向于收购 off-shelf 的解决方案。因此，如果 biotech 还在做 auto CAR-T，在靶点和适应症上进行差异化布局就很重要。如果能通过一个有差异化的适应症快速获批产生 revenue 或持续融资，则还有跑出来的希望。如果还在只做 CD19 和 SLE, 而 SLE 的后期临床成本又非常高，靠 biotech 自己的能力做到价值拐点恐怕是件比较有挑战的事情。
二、通用型 CAR-T
通用型 CAR-T 的优势是拥有 CAR-T 细胞在体内主动迁移的优良特性，在疗效上目前可以做到最接近自体 CAR-T，现货通用，生产成本更便宜，且T细胞次级 CAR-positive lymphoma 的 risk 远远小于 auto CAR-T（目前 20 cases/30k+ 商业化案例 < 0.06%）。
I. Fate Therapeutics（FATE）- iPSC-Derived, Off-the-Shelf anti-CD19 CAR T
截至2025年9月25日，N=10例合并 LN 或肾外 SLE的患者接受了FT819治疗。其中8例接受过低强度预处理（不含 fludarabine，选用 cyclophosphamide 或 bendamustine ），2例未行预处理直接给药，保留原有基础治疗。
从B细胞清除情况的角度看，不清淋的 regimen 中，B细胞的清除还是比较差的，与其他 CAR-T 产品很难相比。iPSC-Derived 的细胞本身被过度折腾可能性能就会有些影响，不LD又没有给足 CAR-T 细胞的扩增空间。但鉴于不清淋也有些效果，且不存在 TCE 的T细胞耗竭和长期感染问题，有些分析师 argue 是否应该把他与通用抗体进行 benchmark，而不是以 CAR-T的标准来要求？
SLEDAI-2K和PGA在治疗后3个月均有下降，并在随访期间大体维持。有一例合并狼疮性肾炎 LN 的患者，自接受治疗后持续15个月处于无激素的DORIS缓解并获得完全肾脏缓解 CRR。对未行预处理的患者，SLEDAI-2K同样减少，其中一名随访9个月，其SLEDAI-2K和PGA下降幅度与有预处理患者相当，LLDAS 6个月以上，激素减量至<5 mg/d。仍需进一步随访明确反应持久性及可重复给药的敏感性
FT819 还面向其他疾病队列持续入组中，包括ANCA相关性血管炎 AAV、特发性炎性肌病 IIM 及系统性硬化症 SSc 。如果与普通 biologics 相比， Saphnelo 注册研究中 SLEDAI-2K 改善率为50-60%，为比照提供了基准。
II. Imviva Biotech / Bioheng Therapeutics 北恒生物
北恒生物此次展示了两个产品的数据，一个是CD19 单靶 UCAR-T，另一个是 CD19&BCMA双靶 UCAR-T，预计公司会根据不同适应症的特性来开发两个产品。
1. CTA313 - CD19&BCMA UCAR-T
这是会场当天最 popular 的 poster 之一，临床数据量较多，疗效好，全程一直有很多观众来看。共展示了15位患者，3个给药剂量的数据，其中9例为狼疮性肾炎（LN），6例为SLE非LN患者。
安全性40%出现1级CRS，均为自限性未观察到 ICANS 或 GvHD。发生的3级感染均经抗感染治疗后完全恢复。
Poster 很详细得给出了每一个患者详细的细胞学和血清学变化的 numerical 数据，可以看到所有患者的 SLEDAI-2K都有下降，除了一例患者的 ds-DNA 没有下降外，其他患者基本在用药后都显著下降甚至接近于0。
在中位随访4个月（1–6个月）时：SRI-4应答率100%，LLDAS 79%（11/16），DORIS缓解率 43%（6/16）。根据前面 auto CAR-T 的数据，大多数达到 DORIS 缓解是在治疗3-4个月后开始，follow 期较短的几位病人在看到指标持续下降的情况下，还可期待后续的持续缓解。
2. CTA311 - CD19 UCAR-T
截至2025年4月30日，共11名患者（10例SLE，1例AAV）在不同剂量组接受CTA311治疗：DL1（3例），DL2（2例），DL3（3例），DL4（3例）。10例（91%）为女性，中位年龄31岁（范围25-55），中位病程6年（1-23年）。全部既往用过激素和免疫抑制剂，6人用过生物制剂（3例 telitacicept, 1例 belimumab, 2例均用过）。
治疗整体耐受性良好，9例（82%）CRS，全部为低级别（7例G1，2例G2），无神经毒性事件。均出现与淋巴细胞清除相关的短暂（<28天）细胞减少。3例发生与治疗相关感染：1例G3肺炎合并巨细胞病毒激活（G1），1例G2真菌感染，1例G1未特指感染，全部2月内完全恢复。
有患者外周B细胞于输注后第4天开始完全消除，维持约1-3个月。初步数据显示SLEDAI-2K与PGA评分下降，伴有自身抗体、补体C3及蛋白尿改善。SLEDAI-2K的群体趋势，anti ds-DNA 各个指标的变化基本与前面 auto CD-19 CAR-T 类似。AAV患者BVAS评分由基线8降至M3、M4的0分，随访至M6轻度关节炎复发。所有患者停用免疫抑制剂，糖皮质激素皆减量或停用（≤10mg/d）。在成功清除dsDNA抗体的患者中，抗体在B细胞恢复后仍持续未检出，最长已随访12个月。
III. BRL Medicine 邦耀生物 - allogenic CD19 CAR-T
BRL 虽然只有4例数据，所有受试者在3到6个月时 SELENA-SLEDAI 评分均达到零分。所有四名患者的临床体征和症状均持续改善，所有受试者的血清ds-DNA显著下降，补体水平升高，24小时 proteinuria 均显著减少。Poster 好像没有提供B细胞的变化数据和 CAR-T 扩增情况。安全性方面，BRL-303耐受性良好，未见GvHD或ICANS，仅观察到4例 G1 CRS。
三、TCE
I. Academia IIT 临床试验若干
1. Blinatumomab - ASyS
这是一个德国HHU的IIT试验,对三例多药耐药、严重的anti-Jo-1阳性ASyS患者进行了blinatumomab 143µg治疗，并联合 rituximab1000mg作为维持治疗，使得患者的 B 细胞处于长期耗竭的状态。
患者1为67岁女性，反复发作性肌炎并 ILD；患者2为36岁男性，进展性ILD和心肌炎 myocarditis；患者3为47岁男性，严重影响日常生活的肌炎。所有患者对包括RTX在内的至少三种免疫抑制剂无反应。
Blinatumomab 诱导外周血和肌肉组织中的CD19+ B细胞完全耗竭，anti-Jo-1 抗体滴度显著降低。所有患者在blinatumomab治疗后实现了 glucocorticoid-free 缓解，肌酶恢复正常，肌力改善。患者1在 blinatumomab 治疗后4个月，CD19+ B细胞再次升高并复发肌炎，重新给予 blinatumomab 联合RTX后再次获得临床缓解，随后维持RTX治疗；患者2在 blinatumomab 和多次RTX后，肌炎持续缓解、ILD也持续改善六个月；患者3在 blinatumomab 和RTX治疗后，肌炎同样缓解并持续6个月。
不良事件：患者3出现3级 CRS， 当日恢复,及呼吸道感染，未见神经毒性。
2. Teclistamab - SSc
这个 dosing regimen 很有意思，现场被问的也很多，但因为还在探索，所以对方也没有给出很好的答案，主要还是为了压住B细胞。
本研究对3例高危、重度难治性弥漫型皮肤系统性硬皮病 diffuse cutaneous SSc（dcSSc）患者应用浆细胞清除抗体teclistamab治疗（。teclistamab共给药6个周期，随后给予1个周期 rituximab 以阻断自身抗体产生细胞的恢复。所有患者均为 anti-topoisomerase-I 抗体阳性，且既往多种免疫抑制治疗反应不佳。所有免疫抑制及抗纤维化治疗在基线前已停用。患者随访均超过6个月。
Teclistamab治疗能清除皮肤内所有浆细胞，两例患者抗拓扑异构酶I抗体滴度转阴，第三例下降83%。免疫学应答伴随以下临床改善：mRSS 下降、SSc-ILD 稳定、肌腱摩擦音消失、EUSTAR活动指数降低。对SSc相关原发性心肌损害的治疗效果存在个体差异。
Teclistamab治疗期间常见不良事件包括：CRS、低丙种球蛋白血症和轻度感染，即使按时补充免疫球蛋白仍可能发生。
3. Dr.Ricardo - Blinatumomab & Teclistamab 的 basket trial
DR. Ricardo 在 TCE 自免领域的推进非常 aggressive，本篇总结了他用CD19 TCE（blinatumomab）或BCMA TCE（teclistamab）治疗的各种自免病人的疗效和安全性。
Blinatumomab入组标准：明确诊断类风湿关节炎（RA），ACPA/RF阳性或滑膜B细胞浸润，DAS28-ESR >3.2，既往≥3种bDMARDs/tsDMARDs治疗失败；Teclistamab入组标准：各自标准诊断AID，典型自身抗体阳性，既往≥2种免疫抑制剂无效。
共24例患者接受TCE治疗，18/24例既往B细胞清除方案失败。14例RA患者用blinatumomab（2~3周期，累计剂量77–189μg）；10例用teclistamab（涉及SSc、IIM、IgG4-RD、SjS、Graves病、RA等多种AID）。
TCE治疗总体良好耐受，未见高级CRS及ICANS。Blinatumomab组：3/14例出现1-2级低度CRS，1例出现短暂性低丙种球蛋白血症，4人有轻度感染；无重度感染。Teclistamab组：8/10例出现低度CRS，均输注托珠单抗后缓解。9/10例出现低丙种球蛋白血症，经中位2次（1-5次）免疫球蛋白输注恢复。3例重度感染（病毒性胃肠炎、艰难梭状芽孢杆菌感染、尿路感染），均完全治愈；8/10有轻度上呼吸道感染。
疗效：
Blinatumomab组RA患者DAS28-CRP均值由5.13降至2.6，3个月时9/14例达DAS缓解；中位持续应答3.8个月，13/14在后续出现疾病进展需更换治疗，仅1人持续缓解。充分体现了 deplete 深度可能还不够，不知延长给药时间是否可以更有效。
Teclistamb 所有患者临床及血清学获益明显：疾病相关自身抗体转阴或大幅下降，血清IgG4及CRP恢复正常，IgG4-RD的器官表现明显改善。3个月随访时，mRSS下降均值10分，ESSDAI由34降至12，CDASI由22降至5，MMT8由138升至150，DAS28由5.59降至2.1。间质性肺疾病好转（KCO中位45%升至53%）；Graves 病患者眼病消退6/10维持缓解（中位9个月），3/10中位5.2个月进展，1人初始无明显响应。前段时间他刚发了一篇文章总结 Teclistamb 在各种自免疾病中的响应，可以参考NEJM：BCMA T-Cell Engager Teclistamab 治疗难治性自身免疫疾病患者。后续持续关注缓解的持久性。
II. ITabmed - A-319 - CD19xCD3 TCE
A-319 是一种 CD19 TCE，ITabmed 是 TCE 里最早做自免几家之一，本研究共纳入12例受试者，已经有了不少临床数据且相当长的 follow up 时间。
TCE 的 dosing schedule 一直是个需要摸索的问题，在 ITabmed 这里，第一周先是1，3，5 天每天连续IV输注24h，之后连续3周1，3，5不同剂量输注6h。
安全性结果见表2，cohort 3中1例患者（P10）因肾脏并发症于第10天退组，cohort 1中1例患者（P5）因疾病复发于5个月时退组。
B 细胞的 depletion 持续6周左右，后慢慢恢复。外周血B细胞清除上，cohort 1仅实现不完全B细胞清除，W4时剩余10±9%；而cohort 2和3在W4及W2-W6时B细胞均为0.0 cell/uL，cohort 3 没有展示W4的情况。除患者9和11外，随访第6周和第2月均观察到B细胞恢复。
疾病相关生物标志物改变包括多种自身抗体下降，补体C3/C4水平恢复，24小时蛋白尿减少。9例达成SRI-4，8例达SRI-6，7例达SRI-8，4例达LLDAS，1例达DORIS。基线有7/11例患者蛋白尿（Utp≥0.5 g/24h），所有7例经治疗后Utp水平下降，4例（cohort 1中3例，cohort 2中1例）于第6月降至<0.5 g/24h。所有患者激素剂量较基线降低，LFU时8例降至≤7.5mg/天（其中6例降至≤5 mg/天）。
III. Candid Therapeuctis - Cizutamig BCMAxCD3 TCE
Candid 作为明星企业家 Ken Song 最新的创业之旅，自出生起就备受瞩目，此次 ACR Candid 汇报了初步临床结果。
前面先是分析了 Cizutamig 的产品结构设计和临床前数据，后续展示了一例难治RA患者的血液数据。Cizutamig在首例自身免疫病患者中的应用：40岁男性，难治性类风湿关节炎（FAU compassion use），患者特征血清阳性类风湿关节炎（RF、抗CCP、抗MCV抗体阳性），经历过5种不同bDMARDs和tsDMARDs均复发，包括甲氨蝶呤 methotrexate、阿达木单抗 adalimumab、托珠单抗 tocilizumab、非拉昔替尼 filgotinib、乌帕替尼 upadacitinib、利妥昔单抗 rituximab，CD20。
治疗方案：每周一次静脉注射，共4剂：2mg（初始剂量）、20mg、60mg、120mg，第三剂后进行骨髓和淋巴结活检。4次用药均未出现 CRS 或 ICANS，在预防性IVIG补充下未发生感染。
3周治疗后，几乎完全清除血清游离轻链、骨髓CD138+浆细胞、淋巴结CD19+和CD20+B细胞及CD138+浆细胞。临床上，治疗5周后DAS28评分由6.3降至2.7，无CRS或ICANS。
Present 整体呈现的数据都非常不错，但如果按照对明星 startup 的超高标准鸡蛋里挑骨头，其实有些地方会有点奇怪。比如安全性报了20例数据，但是有效性只有1个案例，不知是因为其他患者入组时间还太短，还是因为其他有效数据没有达到预期。
其次是没有直接给出血液里的 B 细胞和T细胞血细胞计数变化的简单数据，而是直接放淋巴结切片IHC染色，这也是比较少见的现象。一直特别好奇 Candid 的 dosing regimen 设计下血液中B细胞清除&反弹和T细胞是否有耗竭的情况，但等到最后都没能看到相关数据。
虽然 Candid 这波数据暂时有点没匹配上大家对其的超高预期，但相信 Ken Song 的超绝执行力可以以最快速度为他的几个资产找到最适配的适应症和 dosing regimen。就算最后已有的资产临床数据不够理想，Candid 也有足够资金和信任去找到更好的资产推向POC。
四、In vivo CAR-T
In vivo CAR-T 此次没有公司报临床数据。其实这次 ACR 大家最为期待的 poster 就是 Capstan 的in vivo CAR-T 相关数据，但公司被 AbbVie 收购后，所有相关的 poster 都 withdrew 了，实属遗憾。
今年 in vivo CAR-T 领域的并购热潮异常火爆，引发了不少投资人和初创公司 FOMO 的情绪。事实上，这个赛道才刚刚起步，未来还有很长的路要走。在本次ACR会议中，我恰好有机会与多家大型药企以及相关biotech公司深入交流，对他们的研发策略和项目进展有了更全面的了解。实际上，无论大型药企还是创新企业都很清楚，in vivo CAR-T 距离真正成为可用药物还有相当远的距离，而当前这一轮并购，本质上更多是对平台和知识产权IP的前瞻性布局。因此，被收购后的Capstan、Orbital等公司大多仍保持着高度的独立运营，至少研发团队得以完整保留。
对于中国企业而言，若想在全球 in vivo CAR-T 赛道占有一席之地，首先要高度重视平台源头创新和生物学基础研究的扎实推进。in vivo CAR-T的产品组成较为复杂，CMC 优化和专利尽调都是庞大的工程，任何存在可借鉴风险的项目都可能让大药企产生顾虑。因此，这个领域还会有很长的发展周期，头部药企也未必只会布局一次收购。
基于这些观察，我认为当下无需焦虑或盲目跟风，静下心来打磨原创性工作，提升平台和专利的真正创新力，才能让这个赛道走的更长更远。
References：
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Obecabtagene autoleucel (obe-cel), a CD19-targeting Autologous Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy (CAR T) with a fast off-rate binding domain, in Patients (pts) with Severe, Refractory Systemic Lupus Erythematosus (srSLE): Preliminary Results from the Phase I CARLYSLE Study
ACR2025: iPSC-Derived Off-the-Shelf anti-CD19 CAR T cells Deliver Improved Clinical Outcomes in Lupus with Reduced or No Conditioning Chemotherapy
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ACR2025: Preliminary Safety, Efficacy, and Cellular Kinetics of CTA311, a CD19 Targeted Universal CAR-T Therapy, for Active Autoimmune Diseases
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ACR2025: A-319, a CD3×CD19 T Cell Engager, for the Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythematosus: Preliminary Evidence of Autoimmune Reset
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