ESG-401

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次减少1个批准新药。 10月22日，TEVA宣布FDA已批准SELARSDI（Adalimumab-ryvk）130mg/26mL单剂量小瓶用于静脉输注，治疗患有克罗恩病和溃疡性结肠炎的成人患者。FDA已于2024年4月批准了SELARSDI 45mg/0.5mL和90mg/mL单剂量预装注射器用于皮下注射。SIMLANDI是一种人源单克隆抗体，选择性靶向p40蛋白，p40蛋白是白细胞介素（IL）-12和IL-23细胞因子共有的成分，在治疗免疫介导的疾病中起着至关重要的作用。 10月23日，Janssen宣布，EC批准了DARZALEX®（Daratumumab）皮下制剂与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（Daratumumab-VRd）联合用于符合自体干细胞移植条件的新诊断多发性骨髓瘤患者。这一批准得到了III期PERSEUS研究数据的支持：中位随访47.5个月后，PFS的主要终点显著改善，疾病进展或死亡风险降低了58%，阴性率评估为75.2%，完全反应为87.9%，≥12个月的持续MRD阴性为64.8%。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少4个NDA/BLA申报。 10月21日，百济神州宣布CHMP发布了积极意见，建议延长TEVIMBRA（替雷利珠单抗）在胃癌或胃食管交界处（G/GEJ）腺癌和食管鳞状细胞癌（ESCC）中的授权。RATIONALE-305和306试验表明，替雷利珠单抗联合化疗提高了生存率，突出了其为符合条件的患者提供更好治疗结果的潜力。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）全球（不含中国）无药物获监管机构特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次减少4个获监管机构特殊资格认定的药物。 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计63条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及免疫系统疾病等共计14个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为21条：涉及化学药15条，生物药6条。 10月24日，再鼎医药在2024年ENA大会上，公布了正在进行的ZL-1310全球Ia期临床研究数据。ZL-1310正在此前接受过至少一种含铂化疗方案治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中进行临床研究。主要的有效性结果包括：至少接受过一次治疗后评估的患者ORR为74%，DLL3 H-Score评分大于5的患者均表现出肿瘤缓解，ZL-1310在所有剂量水平上均表现出抗肿瘤活性并具有良好的耐受性。 10月25日，盟科药业宣布自主研发的拟用于治疗非结核分枝杆菌感染的新型苯并硼唑类抗菌药MRX-5在澳大利亚的I期临床试验已顺利完成，并达到预期目标。研究结果表明，MRX-5在健康成人群体中显现出良好的安全性和耐受性，在50mg~1200mg剂量范围内，健康受试者单次口服MRX-5后，其活性代谢物MRX-6038的药代动力学呈线性且可预测。此外，食物影响研究初步数据显示MRX-6038无食物效应。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.10.19-10.25）全球（含中国）医药交易时间共计33起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）国内共有4个新药获NMPA批准上市。其中，BLA批准1个，新适应症批准3个。与上次统计周期相比，本次减少4个NMPA批准新药。 10月16日，NMPA官网公示，罗欣药业申报的替戈拉生片新适应症上市申请已获得批准。替戈拉生片是一款钾离子竞争性酸阻滞剂类药物（P-CAB），本次获批的适应症为：与适当的抗菌疗法联用根除幽门螺杆菌。研究结果显示，全分析集（FAS）中替戈拉生组和对照组的幽门螺杆菌根除率分别为93.5%和86.4%，证明了含替戈拉生铋剂四联疗法根除幽门螺杆菌的非劣效性。此外，两组之间的安全性相似。 10月21日，百济神州宣布其PD-1抑制剂替雷利珠单抗新适应症上市申请获得NMPA批准，联合含铂化疗新辅助治疗，并在手术后继续本品单药辅助治疗，用于可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌患者的治疗。替雷利珠单抗联合化疗组有71.2%的患者对药物治疗产生应答，84.1%的患者接受了根治性手术，微创手术率更高，微创转开胸率更低，且淋巴结清除数量相似而全肺切除的比例更低。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）国内共有24个新药获临床默示许可，涉及27个受理号。其中，化学药6个，治疗用生物制品12个，预防用生物制品6个。与上次统计周期相比，本次增加73个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.19-10.25）国内共有2个新药申报上市，涉及3个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少26个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.25）国内共有40个新药申报临床，涉及50个受理号。其中，化学药19个，治疗用生物制品18个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次减少50个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.25）国内共有5个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。 10月24日，CDE官网公示，宜联生物注射用YL201拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌。临床研究数据显示，有效性方面，在276例存在至少一次基线后肿瘤评估的患者中，ORR为44.6%，DCR为83.7%。其中，ES-SCLC队列共计72例可评估疗效的患者，既往全部接受过含铂化疗，95%接受过抗PD-1/L1治疗。YL201在ES-SCLC患者中的ORR为68.1%，mPFS为6.2个月。YL201在脑转移患者中的疗效与整体人群可比，ORR为52.2%，mPFS为5.3个月。 10月25日，CDE官网公示诗健生物研发的重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴性乳腺癌。在Ib期临床研究中，ESG401一线治疗转移性三阴性乳腺癌队列取得了积极结果，ORR达到86%，DCR为100%。ESG401作为mTNBC患者的一线治疗，具有显著的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。 国内监管机构特殊资格认定药物 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.10.12-10.25）国内新药临床研发状态更新共计6条，涉及肿瘤、呼吸系统、遗传和代谢疾病以及眼部疾病共计6个领域。其中，化学药3条，生物药3条。与上次统计周期相比，本次增加2条国内新药临床研发状态更新。 10月21日，信达生物2024年AAO年会上公布了其研发的重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）-抗体-人补体受体1（CR1）融合蛋白Efdamrofusp alfa注射液（IBI302）在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的临床II期数据。研究结果显示：第40周时，IBI302 6.4mg组、IBI302 8.0mg组、阿柏西普 2.0mg组BCVA较基线变化均值分别为+10.5、+11.0、+9.8个ETDRS字母数；IBI302 6.4mg组与8.0mg组维持Q12W给药间隔的受试者比例分别为81%、88%；IBI302安全性特征与既往研究一致，整体安全性良好。 10月25日，中国原创脑卒中新药研究TASTE-2在WSC以口头报告形式发表：急性缺血型卒中患者在血管内取栓治疗前，联合依达拉奉右莰醇（先必新®）进行脑细胞保护，显著改善了患者90天时恢复神经功能独立的患者比例，降低了患者致残比例。在EVT前使用脑细胞保护剂依达拉奉右莰醇治疗，对比安慰剂，患者90天后功能评分2以下的比例为55.0% vs. 49.6%，且安全性良好。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请申报资料要求（预防用生物制品）》的通告（2024年第43号） 按照国家药品监督管理局的部署，药审中心组织制定了《已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请申报资料要求（预防用生物制品）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 下一代减肥药新星，BD预期打满 GLP-1减肥药市场已步入更为紧张刺激的下半场：一边是礼来与诺和诺德两大巨头，在临床试验、产能扩张及商业化上展开了全方位的激烈比拼；另一边，中国药企也在纷纷加速研发步伐，通过提高药物疗效和差异化设计突围。 与此同时，新型减肥药正悄然崛起成为新的蓝海。其中，ActRII靶向药物凭借既减重又增肌的独特疗效脱颖而出。 近日更是喜报频传：礼来启动了Bimagrumab联合替尔泊肽增肌减脂的Ⅱ期临床试验；来凯医药的LAE102临床试验也取得重大进展，且公司股价因此暴涨近40%。更多资讯，请阅读原文 重回“凡间”的片仔癀依旧“能打” 片仔癀终于回到了“凡间”。 今年6月以来，片仔癀二手市场回收价格出现了明显下跌，从三年前的1500元/粒跌至600元/粒左右。曾经被赋予了奢侈品属性、礼品属性甚至金融属性的“仙丹”片仔癀，重新回归到药品属性。 但即使如此，“百年老字号”片仔癀依旧是A股市值最高的中药股，在消费降级的背景下，前三季度依旧实现了营收84.5亿元，同比增长11.19%，净利润26.87亿元，同比增长11.73%的超预期业绩。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1031创新药周报”，即可下载。

▎Armstrong 2024年10月25日，诗健生物Trop2 ADC新药ESG401拟纳入突破治疗药物程序，用于治疗既往未经系统治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性PD-L1阴性三阴乳腺癌患者。 ESG401可裂解的稳定连接子将拓扑异构酶I抑制剂SN-38偶联，DAR值为8。在药学方面，ESG401具有高度的稳定性和可控性。今年8月，ESG401的1a期临床试验数据发表在Cell Reports Medicine期刊上。 在38例疗效可评估的患者中，ORR为34.2%，DCR为65.8%。在接受治疗相关剂量（TRD）且疗效可评价的HR+/HER2-乳腺癌患者中，ORR为47.0% ，DCR为70.6%。在晚期三阴性乳腺癌患者中，ORR为29.4% ，DCR为52.9%。 总结 ESG401为诗健生物的首发管线，目前已经启动关键注册性三期临床试验，用于既往接受过至少一线系统性治疗的HR+/HER2-乳腺癌患者，计划入组378例受试者，与化疗对照。 Armstrong技术全梳理系列 GPRC5D靶点全梳理； CD40靶点全梳理； CD47靶点全梳理； 补体靶向药物技术全梳理； 补体药物：眼科治疗的重要方向； Claudin 6靶点全梳理； Claudin 18.2靶点全梳理； 靶点冷暖，行业自知； 中国大分子新药研发格局； 被炮轰的“me too”； 佐剂百年史； 胰岛素百年传奇； CUSBEA：风雨四十载； 中国新药研发的焦虑； 中国生物医药企业的研发竞争； 中国双抗竞争格局； 中国ADC竞争格局； 中国双抗技术全梳理； 中国ADC技术全梳理； Ambrx技术全梳理； Vir Biotech技术全梳理； Immune-Onc技术全梳理； 亘喜生物技术全梳理； 康哲药业技术全梳理； 科济药业技术全梳理； 恺佧生物技术全梳理； 同宜医药技术全梳理； 百奥赛图技术全梳理； 腾盛博药技术全梳理； 创胜集团技术全梳理； 永泰生物技术全梳理； 中国抗体技术全梳理； 德琪医药技术全梳理； 德琪医药技术全梳理2.0； 和铂医药技术全梳理； 荣昌生物技术全梳理； 再鼎医药技术全梳理； 药明生物技术全梳理； 恒瑞医药技术全梳理； 豪森药业技术全梳理； 正大天晴技术全梳理； 吉凯基因技术全梳理； 基石药业技术全梳理； 百济神州技术全梳理； 百济神州技术全梳理第2版； 信达生物技术全梳理； 信达生物技术全梳理第2版； 中山康方技术全梳理； 复宏汉霖技术全梳理； 先声药业技术全梳理； 君实生物技术全梳理； 嘉和生物技术全梳理； 志道生物技术全梳理； 道尔生物技术全梳理； 尚健生物技术全梳理； 康宁杰瑞技术全梳理； 科望医药技术全梳理； 科望医药技术全梳理2.0； 岸迈生物技术全梳理； 礼进生物技术全梳理； 康桥资本技术全梳理； 余国良的抗体药布局； 荃信生物技术全梳理； 安源医药技术全梳理； 三生国健技术全梳理； 仁会生物技术全梳理； 乐普生物技术全梳理； 同润生物技术全梳理； 宜明昂科技术全梳理； 派格生物技术全梳理； 迈威生物技术全梳理； Momenta技术全梳理； NGM技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理； 普米斯生物技术全梳理2.0； 三叶草生物技术全梳理； 贝达药业抗体药全梳理； 泽璟制药抗体药全梳理； 恒瑞医药抗体药全梳理； 齐鲁制药抗体药全梳理； 石药集团抗体药全梳理； 豪森药业抗体药全梳理； 华海药业抗体药全梳理； 科伦药业抗体药全梳理； 百奥泰技术全梳理； 凡恩世技术全梳理。