Ceftolozane Sulfate/Tazobactam Sodium

1. FDA批准SpringWorks别构小分子MEK抑制剂 2月12日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗肿瘤无法完全切除的年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。新闻稿指出，mirdametinib是首个获批可同时用于治疗成人和儿童NF1-PN的药物。Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。FDA的批准是基于2b期临床试验ReNeu的结果，该试验达到了ORR主要终点，成人患者的ORR为41%（24/58），儿童患者的ORR为52%（29/56）。在确认获得缓解的患者中，88%的成人和90%的儿童患者的缓解持续时间至少为12个月，而50%的成人患者和48%的儿童患者的缓解持续时间至少为24个月。 2. FDA批准抗肿瘤口服小分子疗法上市 2月15日，美国FDA今日宣布，已批准集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂Romvimza（vimseltinib）上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。欧洲药品管理局（EMA）此前已接受vimseltinib的上市许可申请（MAA），并启动了审查程序。该疗法此次获批得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由BIRR评估的ORR显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%（95% CI：29-51），安慰剂组为0%（95% CI：0-9），p<0.0001。 3. 欧盟批准BridgeBio创新疗法，已授权拜耳 2月12日，BridgeBio Pharma宣布，欧盟已经批准Beyonttra（acoramidis）用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。Acoramidis是一种口服的转甲状腺素蛋白小分子稳定剂，本次批准基于ATTRibute-CM关键研究的结果。该试验成功达成了其主要终点，在第30个月时，与安慰剂相比，acoramidis组的ACM和反复发生的CVH事件减少了42%。Acoramidis起效迅速，在接受治疗后仅3个月时，患者首次发生ACM或CVH事件所需时间就与安慰剂组产生差异。此前于2024年11月，美国FDA已经批准acoramidis上市（商品名：Attruby）用于治疗ATTR-CM患者。而该药在欧洲的独家商业化权利已于2024年3月授予拜耳（Bayer）公司，欧盟的批准将触发7500万美元的里程碑款项。 4. 泰诺麦博「斯泰度塔单抗」国内获批上市 2月13日，国家药监局网站显示，泰诺麦博的斯泰度塔单抗（TNM002）获批上市。该产品为被动免疫制剂，用于成人破伤风紧急预防。TNM002是全球首款进入临床阶段的重组抗破伤风毒素全人源单克隆抗体，此前，I期和II期临床试验临床数据结果均显示TNM002安全性和耐受性良好，给药后能达到较高的破伤风抗体保护水平。TNM002注射液通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2022年11月，该产品进入III期临床阶段。 5. 赛生药业「替拉凡星」国内获批上市 2月13日，药监局官网显示，赛生药业的注射用盐酸替拉凡星（telavancin）在国内获批上市。替拉凡星是一款每日1次的脂糖肽类抗生素，是万古霉素的半合成衍生物，为快速杀菌的注射用抗生素，用于治疗耐药革兰阳性菌特别是甲氧西林耐药金葡菌（MRSA）感染。替拉凡星最初由Theravance Biopharma公司研发，最早于2009年获FDA批准，商品名为：Vibativ。2015年5月，赛生药业与Theravance达成协议，获得在中国大陆和香港特别行政区、澳门特别行政区、台湾地区和越南独家开发和商业化Vibativ权利。 6. 强生两款first in class双抗国内获批上市 2月11日，强生宣布锐珂（埃万妥单抗）和拓立珂（塔奎妥单抗）的上市申请均已获得国家药监局批准。前者是全球首款获批上市的EGFR/c-MET双抗，后者是首个获批的靶向GPRC5D的双特异性抗体药物。本次埃万妥单抗获批的适应症是：与卡铂和培美曲塞联合给药，用于经检测确认携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。而塔奎妥单抗获批的适应症是：单药适用于既往接受过至少三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。 7. 默沙东抗生素复方国内获批上市 2月11日，NMPA官网显示，默沙东抗生素复方「注射用头孢洛生他唑巴坦钠」获批上市。该复方（研发代号：MK-7625A）于2014年12月首次在美国获批上市，商品名为Zerbaxa，用于联合甲硝唑治疗指定易感微生物引起的复杂性腹腔感染和复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）。后来，其适应症又扩大至医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。 8. 辉瑞CD30 ADC联合疗法获美国FDA批准上市 2月12日，美国FDA宣布，批准辉瑞（Pfizer）公司旗下Seagen开发的抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）与来那度胺（lenalidomide）和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。Adcetris（维布妥昔单抗）是一款抗体偶联药物，由抗CD30单克隆抗体通过蛋白酶可裂解连接子（linker）与微管破坏剂MMAE（monomethyl auristatin E）连接。此次批准基于随机双盲，安慰剂对照的ECHELON-3试验，试验结果显示，brentuximab vedotin组的中位OS为13.8个月（95% CI：10.3，18.8），而对照组为8.5个月（95% CI：5.4，11.7），两组之间差异具有统计学意义（HR=0.63，95% CI：0.45，0.89；p=0.0085）。 9. 安斯泰来补体C5抑制剂获FDA批准上市 2月13日，安斯泰来宣布FDA批准Izervay（avacincaptad pegol）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的补充新药申请（sNDA）。Izervay是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体，最早由Archemix开发。2007年8月，Iveric Bio与Archemix达成许可协议，获得Izervay作为眼科药物的全球开发和商业化权益。2023年5月，安斯泰来以59亿美元的总交易额收购Iveric Bio，获得该药物的相关权益。经此次批准，Izervay的给药持续时间再无限制——为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。Izervay于2023年8月获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每个月给药1次，持续最多1年。GATHER2研究的两年随访结果显示，Izervay在第1年每月给药后，第2年2个月给药1次，患者GA病变的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。基于此，此次安斯泰来的sNDA申请延长Izervay的用药间隔、减少其用药频率。 10. 针对遗传性血管性水肿，欧盟批准每月一针抗体疗法 2月14日，CSL公司宣布，欧盟委员会已批准“first-in-class”疗法Andembry（garadacimab）上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。可由患者使用预装的自动注射笔自行进行皮下注射。Garadacimab的批准基于关键性3期临床试验VANGUARD及其开放标签扩展研究的疗效和安全性数据。结果显示，62%的患者在整个治疗期间无发作，HAE发作的中位次数降低至零，每月HAE发作次数的平均值较安慰剂减少了86.5%。 11. 治疗恶性腹水，卡妥索单抗在欧洲获批上市 2月14日，凌腾医药宣布，由战略合作伙伴Lindis Biotech递交的卡妥索单抗上市许可申请（MAA）已获得欧洲委员会（EC）批准，用于腹腔内治疗上皮细胞粘附分子（EpCAM）阳性且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水。凌腾医药新闻稿表示，此次批准是卡妥索单抗在全球范围内的重要里程碑，也为恶性腹水患者带来了新的治疗希望。作为一种三功能双特异性单克隆抗体，卡妥索单抗可同时靶向T细胞上的CD3分子、肿瘤细胞上的EpCAM以及免疫辅助细胞上的Fcγ受体，通过激活T细胞和免疫辅助细胞，增强对肿瘤细胞的杀伤能力。此次批准是基于一项2/3期关键临床研究，以及其他一致性研究结果的支持，研究结果显示：卡妥索单抗在主要终点无穿刺生存期（PuFS）上表现出显著优势，是对照组（单独穿刺）的4倍。这一结果大幅减少了患者的穿刺次数，降低了治疗相关的痛苦。 1. 礼来一天达成两项重磅交易，押注核药、RNAi 2月10日，礼来宣布了两项重要合作，分别与Advancell（核药公司）、OliX Pharmaceuticals（RNAi疗法公司）合作，进一步加大在这两大领域的投资。礼来与Advancell的合作中，双方将利用AdvanCell专有的Pb-212生产技术和放射性核素开发基础设施、礼来公司的候选药物计划以及药物开发方面的广泛专业知识，促进靶向α疗法扩大组合的开发和加速临床进展。礼来与OliX Pharmaceuticals的合作重点是OLX75016的开发和商业化，OLX75016是一种主要针对MASH和其他心脏代谢适应症的I期RNAi药物。OliX Pharmaceuticals将收到礼来的首期付款，以完成目前正在澳大利亚进行的I期临床试验。 2. 超30亿美元！诺华收购一款心血管重磅新药 2月11日，跨国药企巨头诺华宣布收购波士顿临床阶段生物制药公司Anthos Therapeutics，该公司拥有一款正在开发的，用于预防心房颤动患者中风和全身栓塞的晚期药物abelacimab（阿贝拉昔单抗）。该交易预计将于2025年上半年完成，诺华将交易完成后支付9.25亿美元的预付款，并在达到规定的监管和销售里程碑后可能额外支付高达21.5亿美元。 3. 9350万美元A轮融资，获罗氏授权开发CNS新药 2月13日，波士顿，Newleos Therapeutics，一家临床阶段神经科学公司，由Longwood Fund和CNS药物开发经验丰富的领导者共同创立，宣布完成9350万美元的超额认购A轮融资。此次融资由高盛另类投资领投，Novo Holdings A/S、Longwood Fund、DCVC Bio和Arkin Bio Capital也参与其中。Newleos的临床阶段产品线已获得罗氏的许可，包括多种口服小分子，针对广泛的适应症，包括广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍（药物成瘾）和认知障碍的新机制。Newleos的领先临床项目NTX-1955（RO7308480）是一种首创的GABAA-γ1选择性正变构调节剂（PAM），旨在治疗具有不同作用机制的焦虑症，而不会产生目前可用治疗的副作用。 4. 2亿美元C轮融资，开发KLRG1抗体 2月12日，临床阶段生物技术公司Abcuro宣布完成由New Enterprise Associates（NEA）领投的2亿美元C轮融资，Foresite Capital加入了这轮融资，现有投资者包括RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn管理的基金、BlackRock、Eurofarma Ventures和Soleus Capital跟投。C轮融资的收益将用于完成注册的2/3期肌肉临床试验，评估ulviprubart（ABC008），这是一种针对杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的 first in class 单克隆抗体，用于治疗包涵体肌炎（IBM）。假设肌肉临床试验取得积极结果，Abcuro计划提交BLA，并将部分收益用于支持商业化准备。 5. 超21亿美元！艾伯维与Xilio合作开发实体瘤TCE 2月12日，艾伯维和 Xilio Therapeutics宣布达成合作和许可选择协议，利用 Xilio 的专有技术开发新型肿瘤激活、基于抗体的免疫疗法，包括掩蔽型T细胞衔接器。Xilio 盘前股票涨幅超170%。根据协议条款，Xilio 将获得总计5200 万美元的预付款，包括1000万美元的股权投资，并有资格获得高达约21亿美元的期权相关费用和里程碑付款以及分级特许权使用费总额。 6. 超1.6亿美元！百奥泰出售一款生物类似药美国市场商业化权益 2 月 10 日，百奥泰宣布已与 Intas Pharmaceuticals 就戈利木单抗生物类似药 BAT2506 签署授权许可及商业化协议。Intas 将拥有 BAT2506 在美国市场的独占商业化权益。该合作总金额最高至 1.645 亿美元。根据协议条款，百奥泰将负责 BAT2506 的研发、生产以及商业化供应，Intas 将通过其美国子公司 Accord BioPharma 负责 BAT2506 在美国市场的商业化。百奥泰可获得总金额最高至 1.645 亿美元，其中包括 2100 万美元首付款、累计不超过 1.435 亿美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。