别名 ANGIOPHAKOMATOSIS RETINAE ET CEREBELLI、Angiomatoses, Familial Cerebello-Retinal、Angiomatoses, Familial Cerebelloretinal + [91] |
简介 An autosomal dominant disorder caused by mutations in a tumor suppressor gene. This syndrome is characterized by abnormal growth of small blood vessels leading to a host of neoplasms. They include HEMANGIOBLASTOMA in the RETINA; CEREBELLUM; and SPINAL CORD; PHEOCHROMOCYTOMA; pancreatic tumors; and renal cell carcinoma (see CARCINOMA, RENAL CELL). Common clinical signs include HYPERTENSION and neurological dysfunctions. |
靶点 |
作用机制 HIF-2α抑制剂 |
非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 美国 |
首次获批日期2021-08-13 |
作用机制 FGFR3拮抗剂 [+4] |
在研机构 |
非在研适应症 |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期1800-01-20 |
靶点 |
作用机制 HIF-2α抑制剂 |
非在研适应症 |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期1800-01-20 |
开始日期2023-11-25 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-11-08 |
申办/合作机构- |
开始日期2023-09-08 |
申办/合作机构 |