2023年10月24日,烨辉医药宣布,美国FDA已授予该公司的产品BN104快速通道资格,用于治疗复发/难治急性白血病。BN104是由烨辉医药研发的新型、高选择性口服Menin抑制剂,此前已经在美国获批临床,并获得FDA授予治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药资格。
BN104是由烨辉医药自主设计发现的新型、高选择性的口服Menin抑制剂。Menin抑制剂目前被学术界认为是全球急性白血病患者的潜在治疗方法,这些患者携带MLL基因重排或NPM1基因突变。在与其他临床阶段的Menin抑制剂相比的临床前研究中,BN104展现出更优异的疗效和明显更大的安全窗口。2023年4月,BN104获得了由美国FDA授予的孤儿药资质(ODD);2023年8月和9月,BN104分别在中国和美国获得临床试验许可(IND); 2023年10月19日,BN104在中国完成首例患者给药(FPI)。
Menin由MEN1基因编码,主要存在于细胞核中,作为一种支架蛋白,在细胞生长调节、细胞周期控制、基因组稳定性、骨发育和造血等生物学途径中起着多种关键作用。在细胞核中它与不同的结合伙伴在功能上串扰,以调节基因转录,并与多种信号通路相互作用。研究发现,menin抑制剂对KMT2A重排(KMT2Ar)和NPM1突变(NPM1c)的白血病均有效,KMT2Ar在急性淋巴白血病(ALL)患者中约占5-10%,NPM1c在急性髓性白血病(AML)患者中约占20-30%。因此开发高效menin抑制剂将给这一亚型的病人带来治疗希望。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达Menin靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息),截止到 2023 年10月25日,Menin靶点共有在研药物18个,包含的适应症有31种,在研机构16家,涉及相关的临床试验23件,专利多达1274件……急性髓系白血病是一种总体预后较差的血液系统恶性肿瘤,当前的治疗方法主要为化疗和干细胞移植,尽管已经出现了一些疗效较好靶向治疗,但对于KMT2A基因重排和NPM1突变亚型的患者的疗法还很有限,menin抑制剂作为一种治疗该亚型患者的新药,在早期临床实验中表现出良好的治疗潜力。目前已有多家制药公司布局,最快的已经进入临床二期开发,期待这一类抑制剂早日获批,给患者带来福音!