ROR1-ADC领域再添劲旅
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2024年12月20日，石药集团发布公告宣布，其子公司石药集团巨石生物制药有限公司研制的一款创新型抗体偶联药物SYS6005，获得了国家药品监督管理局的批准，即将在中国进行治疗晚期恶性肿瘤（包括血液瘤和实体瘤）的临床试验。这标志着中国在开发治疗各种类型肿瘤的创新疗法方面迈出了重要一步。
ROR1，作为一种受体酪氨酸激酶样孤儿受体，是I型跨膜受体酪氨酸激酶家族的成员。它主要通过与Wnt5a等关键配体结合，活跃在非经典的Wnt信号通路中，从而影响细胞分裂、增殖和迁移等重要生理过程。ROR1的表达通常限于胚胎和胎儿阶段，而在成人正常组织中则呈低水平表达，仅在少数特定细胞中有所表现。然而，值得注意的是，ROR1在多种恶性肿瘤中，包括血液系统肿瘤如慢性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病以及实体肿瘤如乳腺癌、卵巢癌等，均呈现出增高的表达，并与肿瘤的恶性程度相关。因此，ROR1成为全球制药企业瞩目的广谱抗癌潜力靶点。
全球范围内，多个制药公司正积极探索ROR1靶向药物的开发，其中包括小分子药物、单克隆抗体、双/多特异性抗体、CAR-T细胞疗法以及抗体偶联药物（ADC）。在这些创举中，ADC药物尤其引人注目，许多大型并购交易均围绕其展开，例如默沙东以27.5亿美元收购拥有ROR1-ADC药物的VelosBio，以及勃林格殷格翰以14.5亿美元收购NBE-Therapeutics，凸显了该领域的重磅价值。此外，近期ADC药物的临床研究结果也取得了令人瞩目的进展，再度激发了业界的广泛关注。
在2024年美国血液学会（ASH）年会上，默沙东公布了关于其药物MK-2140的二期临床研究结果。在该研究中，MK-2140与R-CHP方案联合应用于一线弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，展现出极佳疗效，低剂量组甚至实现了所有受试者的完全缓解。此成功令默沙东加速推进后续的三期临床试验计划。与此同时，基石药业的CS5001也在同一会议上展示了其在B细胞淋巴瘤中的临床试验数据，表现出较高的疗效和良好的安全性，显示出对比现有药物的竞争优势。
ROR1-ADC药物不仅在血液瘤中表现亮眼，其在实体瘤中的疗效也开始显现。根据基石药业的报告，CS5001成为首次在实体瘤中展示出临床疗效的ROR1-ADC药物，一些患者已观察到部分缓解和病情稳定。这一数据为ADC药物在实体瘤中的应用带来了新的希望。
石药集团此次获批的SYS6005同样针对晚期恶性肿瘤，结合此前在临床前研究中的积极表现，业界对其即将展开的临床试验寄予了厚望，期待它在实体瘤和血液瘤治疗中取得突破性进展。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
