本导基因创新造血干细胞疗法BD211获批临床，针对β-地中海贫血

2024年1月3日，本导基因宣布该公司BD211注射液临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可，用于治疗输血依赖型β-地中海贫血。

BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti开发的基因修饰自体造血干细胞疗法，用于治疗地中海贫血。该疗法具有以下优势和特点：首先通过引入专利性绝缘子设计，降低慢病毒载体的整合突变风险，提升了产品安全性；其次，优化了β珠蛋白基因表达序列，通过基因补偿将患者的血红蛋白修复至健康人的生理状态，提高了治疗效果。

在前期研究中，两例接受BD211治疗的β0/β0重症地贫患者经过长达两年的随访，初步证明了其安全性和有效性。2023年9月在国家卫健委指导下，本导基因与上海交通大学医学院附属瑞金医院转化医学国家科学中心合作开展了BD211基因治疗地贫的IIT研究，进一步说明了BD211在治疗地贫中的潜力与价值。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达造血干细胞疗法药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年1月5日，造血干细胞疗法这一药物类型共有在研药物135个，包含的适应症有125种，靶点36个，在研机构115家，涉及相关的临床试验208件……β-地中海贫血是一种β珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。长期以来，地贫缺少一种一次治疗、终身受用的疗法，BD211有望给患者带来新的治疗选择。