Neurocrine公司CRF1拮抗剂新药Crinecerfont申报上市，治疗罕见内分泌疾病
2024年7月1日，Neurocrine Biosciences宣布，FDA已接受其两项Crinecerfont新药上市申请（NDA），并获得优先审评资格，用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）儿童、青少年和成人患者。如果获得批准，Crinecerfont将成为70年来CAH的第一个新治疗选择，为治疗这种罕见且严重的内分泌疾病提供了一种新方法。
crinecerfont是Neurocrine Biosciences公司开发的一种研究性口服、非甾体、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型（CRF1）受体拮抗剂，在糖皮质激素治疗中添加crinecerfont可能有助于允许正常剂量的糖皮质激素来替代皮质醇，同时降低促肾上腺皮质激素和雄激素水平。crinecerfont已在美国和欧盟获得孤儿药称号。2023年10月9日，Neurocrine Biosciences公司公布了3期CAHtalyst儿科研究的积极顶线数据，分析显示其在研疗法crinecerfont达成主要终点以及关键次要终点，治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。
研究显示，拮抗脑垂体中的CRF1可降低促肾上腺皮质激素水平，进而减少肾上腺雄激素的生成，并可能减少与经典CAH相关的症状。CAHtalyst全球性3期试验旨在评估crinecerfont在21-OHD所致的CAH儿童和青少年（2-17岁）中的安全性、疗效和耐受性。分析显示，该3期儿科研究达到主要终点，表明在糖皮质激素（GC）稳定后，与安慰剂相比，crinecerfont治疗使得患者在第4周时的血清雄烯二酮较基线统计学显著降低（p=0.0002）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 CRF1靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年7月3日，CRF1靶点共有在研药物28个，包含的适应症有20种，在研机构23家，涉及相关的临床试验51件，专利多达2110件……Neurocrine Biosciences目前收入主要依靠INGREZZA（valbenazine），之前crinecerfont的III期临床试验达成主要终点以及关键次要终点，较大概率能够在FDA成功获批。期待crinecerfont的后续表现。
