Brogidirsen是由Nippon Shinyaku Co., Ltd.开发的一款靶向DMD 外显子44的反义寡核苷酸,2023年7月,该药物同时获得FDA突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病三种认证。
研发状态
经查询“智慧芽新药情报库”,现阶段该药物在研的适应症为杜氏肌营养不良症、外显子44跳跃突变的杜氏肌营养不良症。均尚处于临床2期,更多机构信息、管线布局、营收等信息,请点击下方图片链接获取。
杜氏肌营养不良症 (Duchenne)是一种主要发生在男性身上的逐渐进展的肌肉萎缩症。杜氏肌营养不良症会导致骨骼肌、心肌和呼吸肌肉功能的弱化和流失。杜氏肌营养不良症的早期迹象可能包括坐、站或者走的能力出现延迟。这是一种不断发展的病症,患者在青少年时期可能就需要依靠轮椅。心肌和呼吸肌肉的问题在十几岁的时候就会开始显现,并导致严重的、可能威胁生命的并发症。
“DMD外显子44”通常指与DMD基因的突变相关联的一个特定区域,DMD外显子44的突变会导致肌营养素的生成过程中出错,从而无法生成完整正常的肌营养素。一些靶向药物,旨在“跳过”这个突变的外显子,让细胞可以绕过这个错误,继续生成部分功能的肌营养素。这种被称为“外显子跳跃”的策略,可能有助于缓解病情,但目前还在临床试验阶段。
竞争格局
经查询,Brogidirsen同靶点药物在全球开发范围中还有3个,包括Avidity Biosciences, Inc.开发的也处于临床1/2期的AOC-1044,另外两个或处于药物发现阶段,或已停止开发。