阿斯利康BTK抑制剂阿可替尼胶囊新适应症在国内获批上市，治疗血液肿瘤

2023年9月1日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准阿斯利康（AstraZeneca）血液肿瘤产品康可期（英文商品名：Calquence，通用名：阿可替尼胶囊）又一新适应症上市，单药适用于既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。此前，该药已于今年3月在中国获批，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

阿可替尼是阿斯利康自主开发的第二代选择性BTK抑制剂，通过与BTK共价结合抑制其活性。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、转运、趋化和粘附所需的途径激活。临床前实验表明，该产品具有对BTK较高的亲和力和特异性。2017年10月，，阿可替尼获得美国FDA的加速批准，用于二线治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。2019年11月，阿可替尼再次获得FDA批准，作为初始疗法或后续疗法治疗慢性淋巴性白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。2023年3月，阿可替尼胶囊在中国获批用于MCL，商品名为康可期。2022年12月，阿可替尼第2项适应症在华申报上市，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。

此次阿可替尼新适应症的获批是基于全球3期ASCEND研究及中国1/2期关键研究的积极结果。其中，ASCEND研究探索了阿可替尼单药治疗复发/难治性CLL患者的有效性及安全性，试验共纳入310例中位年龄为67岁的患者。根据研究人员在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学（EHA）年会上公布的数据，中位随访46.5个月（约4年）的结果显示，接受阿可替尼治疗的患者在4年里显示出持续的无进展生存期（PFS）获益（基于研究者评估），42个月PFS率和总生存（OS）率分别为62%和78%。最终分析时阿可替尼将患者的死亡或进展风险显著降低72%，且不良事件风险较低，具有长期稳定的安全性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 BTK靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年9月2日，BTK靶点共有在研药物167个，包含的适应症有116种，在研机构193家，涉及相关的临床试验1234件，专利多达12496件……目前，全球已有6款BTK抑制剂上市，除阿可替尼外，另外5款分别为伊布替尼（艾伯维/强生）、泽布替尼（百济神州）、奥布替尼（诺诚健华/渤健）和tirabrutinib（小野制药/吉利德）、pirtobrutinib（礼来，BTK C481S抑制剂）。阿可替尼新适应症在国内获批，有助于使其市场销售额得到提升。