阿斯利康创新药III期临床研究未达主要疗效指标
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
7月16日，阿斯利康公司宣布了一项关于Anselamimab用药的III期CARES研究结果，该药物用于治疗轻链型（AL）淀粉样变性。研究中，将Anselamimab与安慰剂进行对比分析，结果显示，该药物在整体患者人群中的主要观察终点上未达到统计学显著性。研究的主要终点是以全因死亡率（ACM）和心血管住院率（CVH）构成的复合终点。然而，在一个事先确定的患者亚组中，Anselamimab在全因死亡时间和心血管住院频次方面比安慰剂表现出极其显著的临床改进。
Anselamimab目前作为一种研究性抗淀粉样原纤维单克隆抗体，旨在通过减少或清除AL淀粉样变性患者的器官和组织中淀粉样蛋白沉积物，从而改善器官功能。其机制是通过与错误折叠的淀粉样原纤维上的特定氨基酸靶点结合，以促进沉积物的破坏和清除，同时避免对天然游离轻链的影响。
AL淀粉样变性是一种由骨髓中的浆细胞缺陷引起的罕见系统性进行性疾病。在这种情况下，这些异常的浆细胞产生异常轻链蛋白，导致错误折叠并在组织和器官中聚集成淀粉样原纤维。若不及时治疗，这些有毒的淀粉样蛋白在心脏和肾脏的沉积会导致器官长时间受损并失去功能，进而可能导致早逝，通常因心力衰竭。
伦敦大学学院医学与血液学教授Ashutosh Wechalekar表示：“即使研究未在总体患者中达到主要终点，但在一个预设亚组中，Anselamimab通过靶向清除淀粉样蛋白沉积物，显示出在解决患者器官损伤和功能缺失方面的潜力。能够延长生存时间并减少心血管住院，将为这一人群提供改变临床实践的新机会。”
阿斯利康旗下罕见病子公司Alexion的首席执行官Marc Dunoyer补充说道：“Alexion正致力于通过突破性机制解决AL淀粉样变性带来的挑战。Anselamimab作为首个显示出临床获益的在研原纤维清除剂，此次研究结果突显了其在满足特定患者健康需求方面的潜力。”研究显示Anselamimab的耐受性良好，治疗组与安慰剂组的不良事件情况大致相同。全面结果正在评估中，以进一步明确该药物的疗效和安全性。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
