锐正基因ART002成功实现HeFH患者长期降脂，24周内LDL-C降幅达56%
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2025年4月16日-- 锐正基因（苏州）有限公司，简称锐正基因，宣布由其自主研发的全球首个体内PCSK9基因编辑产品ART002在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）IIT临床试验中已圆满完成所有基线极高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）受试者的24周跟踪观察。实验结果显示，ART002成功实现了PCSK9目标蛋白的敲除，达到饱和药效并保持稳定，同时在安全前提下，有效降低LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体降幅最高达到70%。
研究表明，LDL-C基线越高的HeFH患者往往面临更高的心血管病风险和治疗难度。全球范围内LDL-C基线超过6 mM的HeFH患者数量巨大，他们因缺少有效治疗选项面临未被满足的迫切医疗需求。锐正基因自2024年中起，联合蚌埠医科大学第一附属医院启动ART002的IIT临床研究，研究对象多为LDL-C基线超过6 mM的患者（平均6.7 mM），远高于目前已知其他治疗手段的临床基线数据。
ART002经过24周的观察显示，这些高基线的HeFH患者在接受单次给药后，LDL-C的降幅平均达到56%，最高为70%。以LDL-C绝对值计算，平均减少3.9 mM，超出国外类似技术的临床平均基线水平。此外，相较于外国同类基因编辑产品64%的患者需要结合使用高强度他汀，ART002的受试者则无需这样复杂的药物组合。
在高剂量组中，ART002使血浆PCSK9蛋白较基线水平平均下降近90%，明显高于英克司兰（60%~70%）及其他同类产品的数据表现。所有剂量组未见严重毒性事件或引起关注的不良反应，显示出其极佳的安全性。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：“作为首个在人体内实现长期药效饱和的PCSK9基因编辑产品，ART002在超高LDL-C基线患者中的效果令人振奋。我们将继续推进该产品的临床试验，力求早日实现'一次给药，终身降脂'的目标。”
ART002通过LNP载体递送靶向PCSK9的sgRNA和Cas9 mRNA，在肝细胞中特异性敲除PCSK9基因，从而降低该蛋白的表达，阻断其与LDLR的结合，减少LDLR降解，提升肝细胞LDLR数量，达到降低血浆LDL-C水平的效果，为HeFH患者提供更多治疗选项。
家族性高胆固醇血症是一种显性遗传病，导致LDL-C显著升高，并增加动脉粥样硬化性心血管疾病风险，全球约有1000~2000万患者亟需有效的诊断和治疗方案。
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