Accuredit Therapeutics (Suzhou) Co., Ltd.

全球视野，深度视角各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！已在星球<循因缉药 Elite>首发，加入方法如下。小编在这里！星球在这里！今天聊聊基因编辑和罕见病。没想到，这一天这么快到来了。#01头对头2025年5月29日，来自中国苏州的锐正基因ART001获得美国FDA再生医学先进疗法认定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）。这也是国内第一个获得RMAT的基因编辑疗法产品，在此之前ART001也获得了FDA的孤儿药认定。ART001是锐正开发的转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)的体内基因编辑药物候选药物，而此前同样适用于治疗ATTR的体内基因编辑药物只有Intellia开发的NTLA-2001（nex-z）。有意思的是，2004年11月25日 NTLA-2001也拿到了FDA的RMAT。这下好了，中美体内基因编辑药物的头对头同台竞技就这么开始了。#02110亿美元的罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR)是一种累及多系统的致死性疾病，由转甲状腺素蛋白(TTR) 淀粉样物质在心脏、外周神经和其他组织中沉积引起，根据病因不同分为突变型(ATTRv)和野生型(ATTRwt)两种，根据不同病症表现，分为ATTR-PN（转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病）和ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）两大类。ATTR已被纳入我国《第二批罕见病目录》。有数据显示，目前，全球有ATTR-CM患者30万~50万，ATTR-PN患者1万~4万。Intellia给出的测算，2029年全球ATTR治疗市场的规模大概是110亿美元。那么，谁将分到更多的蛋糕呢？#03“同门”NTLA-2001的资料相对好找一点，主要拿他举例。Intellia和锐正开发的这两款产品相同点都是采用CRISPR-based体内基因编辑技术，敲除TTR基因的表达，payload（有效载荷）均采用LNP（Lipid nanoparticle，纳米脂质体）递送。二者均属于一次给药，终生获益疗法。机制上，NTLA-2001通过CRISPR/Cas9在TTR基因上引入indel（插入缺失）突变，从而产生一个framshift突变（移码突变）进而阻止TTR蛋白的产生。据不愿意透露姓名的叶博推测，ART001可能采用类似机制并做了一定改进。这两个产品其实从各个方面来看都是如此的类似，基本可以说是“师出同门（CRISPR门）”了。#04安全有效兼得根据NTLA-2001公布的I期临床数据，在输注NTLA-2001之后28天即达到90%的TTR相对降低。此后TTR降低趋势在24个月未见明显变化，治疗效果得以维持。不良事件（Adverse Event，AE）来看，36名受试者均至少出现1次AE，其中10名受试者出现严重不良事件，包括1名受试者死亡。相较于此，锐正的ART001显示出卓越的安全性。在锐正公开的资料中，未观察到治疗相关的严重不良事件或严重免疫毒性事件，没有AST转氨酶升高。有效性上，在第12个月观察到最高93%的TTR相对减少（1mg/kg组），且有明显剂量相关性。由此，我们认为目前看来锐正ART001相较于Intellia NTLA-2001具有更大的优势。#05最后最后，要说个但是了。Intellia早在2024年3月就启动了NTLA-2001的III期临床研究，这先发优势是锐正难以比拟的。且，Intellia还拉上了Regeneron合作开发，资金得到了保障。更为重要的是，2015年1月9日Intellia宣布裁员27%并押注NTLA-2001（nex-z）和NTLA-2002两款候选药物的开发。得，这是硬茬。END小编在这里！星球在这里！各位股东看了么？赞了么？转发了么？别忘了点赞。谢谢！所有内容均不作为投资建议，信息均来自公开资料，星球更新更快。近期文章：聊点不一样的！世和超万例金陵队列研究揭秘“听我一句劝，Akoya你把握不住”重磅突发！NGS+AI龙头遭遇做空！Pillar真固、真迈亿元融资背后相关资料：注1：https://www.prnewswire.com/news-releases/accuredit-therapeutics-art001-becomes-chinas-first-gene-editing-therapy-to-receive-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-302468037.html注2：https://www.intelliatx.com/wp-content/uploads/Adams-Ph1-PN-12-mo_PNS-2025_Oral_16May25a-FINAL-002-1.pdf注3：https://ir.intelliatx.com/static-files/a57908a6-aaca-404d-9072-32471cd3d41e注4：https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-first-patient-dosed-phase-3

全球医疗行业每日重点资讯文 | 苏丁企业动态GE医疗天津基地近日正式获批成为京津冀首批医疗器械保税维修试点企业，可面向全球承接高端医疗设备及备件的检测与维修服务。依托获批的保税维修资质，GE医疗天津基地可在综合保税区外直接承接全球高端医械备品、备件的检测、维修服务。与传统模式相比，这项新业务可将设备的备品、备件维修周期缩短约30%。驯鹿生物上海外高桥保税区的全球研发中心正式启用。驯鹿生物全球研发中心，建筑面积约30,000平方米，将依托外高桥保税区独特的政策优势，布局最前沿的细胞与基因治疗技术。驯鹿生物与来自日本、墨西哥、俄罗斯、印尼等国家的合作伙伴以及深圳残友集团达成重要战略合作：一方面加速CAR-T产品在海外市场的注册申报与商业化布局，另一方面引进国际先进的干细胞治疗技术和产品，拓展治疗领域。位于上海大虹桥核心区域的威高云行智创园举行开园庆典。威高集团拥有医疗器械和药品1000多种、20多万个规格。威高云行智创园占地面积约61亩，总建筑面积约18万平方米。园区以先进医疗器械及大健康产业为核心定位，规划建设集研发、办公、商业及生活配套等多功能于一体的医械垂直型产业社区。全国首家三级标准的外商独资心血管专科医院上海德达心血管医院5月17日正式揭牌，标志着我国心血管专科医疗领域迈入国际化、专业化发展新阶段。作为上海医疗卫生对外开放的标志性成果，上海德达心血管医院以“以患者为中心”为核心理念，融合国际前沿技术与人文关怀，致力于打造心血管诊疗新高地。复星医药公告，近日公司董事会收到Rong Yang的书面辞职函，因个人原因申请辞去高级副总裁职务。Rong Yang自2025年5月16日起不再担任公司高级副总裁职务。君合盟生物制药（杭州）有限公司完成数千万元战略融资，由石药国方基金独家投资。本轮融资将用于推进公司在研产品管线开发，深化在严肃医疗及消费医疗领域的技术布局，加快公司产品管线临床进展、申报进程及市场推广。帕母医疗宣布完成新一轮数千万美元加轮融资，由欧洲千亿级私募股权投资机构EQT领投，上轮新晋投资方启明创投继续支持。本轮募集资金将主要用于帕母医疗在海外市场的布局与推进，包括全球临床注册、产品适应证拓展及产业化体系深化等重点方向。产业动态强生尼卡利单抗注射液跨境分段生产试点获国家药监局批复同意，这是全球同步上市的创新产品，也是全国首个治疗12岁及以上青少年和成人患者罕见病“全身型重症肌无力”的生物制品。该品种原液在国内生产，制剂和包装在境外生产。美谷分子仪器新品“QPix FLEX微生物克隆筛选系统”全球发布。这是美谷分子首台由中国团队主导研发、上海制造、面向全球市场的产品。此次新品的推出，是丹纳赫生命科学平台成员在中国的又一本土化新进展。靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。锐正基因自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国食品药品监督管理局（FDA） 授予的再生医学先进疗法（RegeneRMAT）认定。这是中国第一个获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品。亿帆医药控股子公司EVIVE BIOTECHNOLOGY IRELAND LTD与LENIS farmacevtika d.o.o.签订合作协议，协议约定亿一将新型生物药Ryzneuta（艾贝格司亭α注射液，中国商品名“亿立舒”）在东欧8国的独家经销权许可给LENIS公司，LENIS公司负责Ryzneuta在东欧8国的市场规划及销售。绿谷医药科技宣布，基于多维度的证据体系评价与分级，其调节脑肠轴的创新药物甘露特钠（商品名：九期一）获《阿尔茨海默病多元康复干预中国专家共识（2025）》强推荐，并被评定为高证据质量级别。本次甘露特钠作为西药治疗方面调节脑肠轴的药物，在该《共识》中获得高证据质量级别、强推荐，并被推荐描述为“可改善轻至中度阿尔茨海默病患者的认知功能、日常生活能力，长期使用可延缓疾病进展”。华润双鹤公告，全资子公司华润紫竹药业有限公司的地诺孕素片获得俄罗斯联邦卫生部颁发的《药品注册证书》。该药品用于治疗子宫内膜异位症。上海医药下属常州制药厂有限公司收到美国食品药品监督管理局通知，其利伐沙班片简略新药申请已获得批准。该药品主要用于降低非瓣膜性房颤患者卒中和全身性栓塞的风险等，常州制药厂于2021年12月提出ANDA申请，近日获得批准文号。爱博合创连续第四年亮相世界神经介入治疗大会（WLNC）暨东方脑血管病大会（OCIN），展示旗下自主研发的产品——PANVIS-A脑血管介入手术辅助操作系统。PANVIS-A系统搭载两项全球原创技术：VIS COF（Catheter-On-Finger ）指尖导管直观操作系统和多器械协同驱动系统。实现类手感控制，显著缩短学习曲线；支持多个手术器械的精确控制，实现亚毫米级的操作精度。人工智能（AI）在医疗领域持续取得重大进展，中国最近公布一项突破性进展：成立全球首家由42名人工智能医生组成的人工智能医院。这个由清华大学智能产业研究院（AIR）开发的创新型医疗机构，整合了21项医疗科室的尖端技术。这标志着中国向AI驱动医疗护理迈出的重要一步。联系美通社+86-10-5953 9500info@prnasia.com

5月21日，锐正基因（Accuredit）宣布，其研发的用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。临床数据显示，ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。公开资料显示，ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为患者带来新的治疗方法。ART001在已达72周的研究者发起的临床研究（IIT）中，未见输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性较好，有望成为针对ATTR的“best-in-class”药物。ART001于2023年8月在中国进入IIT研究，并于2024年7月和8月分别在中国和美国获得临床试验许可，目前已进入2a期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA授予的孤儿药资格。参考资料：[1]锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品. From https://www.prnasia.com/story/489866-1.shtml免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。