锐正基因发布最新临床数据：单次给药，药效稳定达72周
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2025年5月6日，锐正基因（Accuredit）宣布，其自主研发的非病毒载体体内基因编辑药物ART001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的研究者发起的临床试验中，取得了显著的临床效果。该研究始于2023年8月，截至目前，所有参与者均已完成长达72周的随访。
根据最新的临床数据，在接受高剂量治疗的受试者中，周围TTR蛋白水平相较基线平均降低并稳定在90%以上，最大个体降幅达到95%。历经72周的试验，ART001不仅在有效性上表现突出，还展示了良好的安全性。其他生物标志物和疗效指标也表明，ART001在一定程度上可稳定或延缓ATTR患者的疾病进展。具体表现为，高敏肌钙蛋白（hs-cTnT）和N末端脑钠肽前体（pro-BNP）随时间均呈下降趋势；中高剂量组中，mBMI指标相较低剂量组显示出更明显的增长，该指标与ATTR-PN患者的神经功能恶化和生存期缩短相关。此外，中高剂量组的多发性神经病残疾（PND）评分和NYHA心功能分级均在72周的观察期内保持不变。
现有研究数据显示，ART001通过有效降低致病蛋白TTR的水平，帮助维持ATTR患者的营养状况，保护神经纤维，控制外周神经症状，并延缓心脏功能的恶化，有效提升了患者的生活质量。锐正基因在新闻稿中表示，ART001的单次给药在ATTR患者中实现了TTR蛋白水平的长期稳定降低，安全性良好，临床证据表明患者可以获得全面的临床收益。
此外，ART001已在2024年分别获得中国和美国的临床试验默示许可，目前正在进行剂量扩展研究阶段。相关信息和进一步的研究成果将有助于推进ART001的全球应用，为更多患者带来福音。
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