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赛诺菲眼科基因疗法获FDA快速通道认证

2025-07-21
阅读时长 3分钟

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赛诺菲716日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SAR446597快速通道资格(FTD)。SAR446597是一种用于治疗因年龄相关性黄斑变性(AMD导致的地图样萎缩(GA的创新单次玻璃体内基因疗法。这种疗法旨在通过携带编码两种治疗性抗体片段的遗传物质,针对并抑制补体通路中的两个重要成分:经典通路中的C1s和替代通路中的因子Factor Bb。此双重靶点策略有望通过在视网膜的微环境中提供持续的补体抑制效果,从而在减少频繁玻璃体内注射的基础上,明显降低治疗负担。这一治疗方案的目标是通过单次干预后治疗性蛋白的长期表达,解决补体介导的视网膜疾病的潜在病理生理学问题。

 

为了评估SAR446597的安全性、耐受性和有效性,赛诺菲正在规划展开一项1/2期临床研究。此外,赛诺菲还在进行另一项1/2期研究(临床研究标识符:NCT06660667),以测试针对新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性的基因疗法SAR402663。这两个项目反映了赛诺菲在利用基因疗法治疗视网膜退行性疾病领域的深入探索和创新。

 

关于年龄相关性黄斑变性(AMD)和地图样萎缩,AMD是一种常见的后天性、进行性视网膜退行性病变,全球受影响患者约有2亿。地图样萎缩是干性AMD的一种晚期表现,其特征是由于视网膜细胞变性,产生不断扩大的不可逆萎缩病灶,导致许多患者永久丧失视力。仅在美国,地图样萎缩就影响约100万人,在欧洲这个数字超过250万,而全球受影响人数超过500万。这种病变对患者的生活质量造成了深远影响,包括影响他们阅读、驾驶和完成其他日常活动的能力。

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