赛诺菲接手维亚臻降脂RNAi药物大中华区近30亿权益
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当地时间8月1日，Arrowhead制药公司宣布，其附属企业Visirna Therapeutic（维亚臻）与赛诺菲（Sanofi）达成了一项重要的购买协议。根据协议内容，赛诺菲将获得Visirna开发的新型RNA干扰药物VSA001（普乐司兰钠注射液，之前称为ARO-APOC3）在大中华区的开发和商业化权利。VSA001专门靶向载脂蛋白C-III（APOC3），以降低血液中的甘油三酯水平。
根据协议，维亚臻将从赛诺菲获得1.3亿美元的预付款，并在NMPA（中国国家药品监督管理局）批准相关适应症后，有权再获得最高达2.65亿美元的里程碑付款，总金额可达3.95亿美元（约合28.49亿人民币）。协议还规定，Arrowhead作为协议的一部分，将分享该药物在大中华区的销售收入。
VSA001是一项RNA干扰（RNAi）创新治疗，旨在减少体内APOC3的生成。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白的重要组成部分，影响甘油三酯代谢的关键调控。通过抑制肝脏中对这些脂蛋白的分解与摄取，APOC3的存在导致血清中甘油三酯水平升高。VSA001的作用原理是降低APOC3，进而减少甘油三酯水平，帮助维持脂质调节在正常范围内。
今年1月，这一药物的上市许可申请（受理号：JXHS2500018）已被中国NMPA正式受理，适应症为治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。3月，维亚臻还发布了VSA001在中国FCS患者中进行的3期临床试验的主要研究结果。数据显示，在注射25mg或50mg的剂量下，患者在第10个月和第12个月的空腹血清甘油三酯分别有显著下降，APOC3水平也大幅降低。
研究结果表明，VSA001治疗组中90%的患者在第10个月时，其空腹甘油三酯水平降低至500mg/dL以下。所有关键次要研究终点也达到预期，包括第10个月和第12个月的甘油三酯和APOC3水平变化。VSA001在治疗过程中展示了良好的安全性，与安慰剂组相比，治疗相关不良事件相似，但严重不良事件的发生率更低。此外，VSA001在严重高甘油三酯患者（TG≥500mg/dL）的临床试验中取得了良好进展，包括降低甘油三酯水平和预防急性胰腺炎。
目前，相关临床试验还在进行中，包括为期12个月的安全性及有效性研究、24个月的长期安全性研究以及针对急性胰腺炎的研究，持续探索VSA001的治疗潜力。
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