血霁生物创新血小板注射液XJ-PLT-001再获FDA孤儿药资格认定
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2025年7月29日，苏州血霁生物科技有限公司迎来了一个重要的里程碑，其自主研发的全球首款血小板注射液细胞新药XJ-PLT-001再度获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认证，此次认证是针对于治疗先天无巨核细胞性血小板减少症。XJ-PLT-001通过以造血干细胞为基础的无基因编辑技术，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的引导性分化体系制成，成功实现了高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞生产。此产品的安全性与稳定性获得了广泛关注，其成熟度高、无传染风险、无致瘤可能，符合各种年龄段和不同疾病患者的输注需求，也无需多年监测畸胎瘤风险。
这项成就不仅体现了血霁生物对“最安全、最洁净、可重复输注的血小板成分血”理念的坚持，同时也标志着XJ-PLT-001成为全球首个被FDA授予孤儿药资格的血小板注射液产品。
与此同时，血霁生物推出的“隐身管线”项目也引发了广泛关注。这个项目包含了全球首个用于血小板水平提升的巨核细胞注射液，该注射液是血霁生物在无基因编辑技术下自行研发的细胞治疗产品，预期在全球价值数十亿美元的升板药市场中占据一席之地。巨核细胞作为血小板的前体细胞，一旦回输至体内，即能迅速且持续地产生血小板，延长血小板生命周期并完善其功能，从而克服了iPSC技术中成熟度不高及生命周期短的问题。此外，与现有的TPO、TPO-RA和IL-11等升板药相比，这款注射液不但高效长效，也完全没有毒副作用。
通过这一系列创新产品，血霁生物旨在覆盖各种不同需求的用血人群，为行业带来第二次输血革命，引领细胞治疗新方向的同时，也为患者提供了更安全和有效的治疗解决方案。
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