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2025年6月9日,美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences(KLTO)公布了一项令人振奋的临床前研究结果。研究显示,通过AAV9载体递送分泌型Klotho蛋白(s-KL),可以显著增加小鼠血清中s-KL的水平,使其寿命延长20%。同时,提高Klotho基因的表达能够减少多个器官的年龄相关退化,延长寿命和健康寿命,从而促进健康的老龄化。这一消息刺激了该公司股价在美国股市暴涨787.8%,成交量突破10亿股。
Klotho蛋白由KL基因编码,其在寿命和整体健康方面的重要性已被广泛认可,成为衰老研究的焦点之一。早在1997年,Makoto Kuro-O教授的开创性研究就发现Klotho浓度与哺乳动物寿命直接相关。他的实验室发表的后续研究表明,小鼠体内如果过度表达全长Klotho基因,寿命会比正常小鼠延长30%至40%。自此,Klotho蛋白因其影响新陈代谢、炎症和组织修复的关键生物途径而受到广泛关注,这些途径与衰老过程密切相关。
2025年2月的《Molecular Therapy》期刊中,Joan Roig-Soriano及其团队的研究详细探讨了分泌型Klotho蛋白(s-KL)的潜力,包括其对健康老龄化以及快速衰老小鼠的影响。研究表明,通过AAV9载体将s-KL基因递送至小鼠体内,可以显著提高血清s-KL浓度,并使其寿命延长20%。这篇论文进一步验证了KLTO公司开发s-KL作为抗衰老治疗方法的可行性。这一研究揭示,s-KL蛋白参与细胞损伤、应激和炎症等多个生物路径,表明其可能同时解决衰老的多方面问题。
KLTO公司在战略上已获得强有力的知识产权保护,包括从巴塞罗那自治大学和西班牙加泰罗尼亚高等研究院获得的全球独家许可。公司还拥有覆盖美国、欧洲和中国的专利,这些专利涵盖哺乳动物Klotho的s-KL变体,用于治疗神经退行性和其他与年龄相关的疾病。
Klotho Neurosciences的核心技术是通过专利化的s-KL基因递送载体,开发一次或低频给药的体内基因疗法。产品线包括KLTO-202(针对ALS、MS等神经肌肉疾病,预计2025年第四季度提交IND),KLTO-101(针对阿尔茨海默病、帕金森病和亨廷顿病,处于临床前阶段),以及KLTO-301(针对动脉硬化和肾脏疾病,处于临床前阶段)。KLTO对神经退行性疾病市场抱有厚望,这些疾病包括肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病和帕金森病,需求巨大但未被充分满足。
尽管研究仍处于临床前阶段,Klotho神经科学公司的致力于解决衰老的根本过程,而非仅仅针对其症状,展现了该方法的科学复杂性。s-KL对多个器官的益处显示出其潜力,不仅局限于神经退行性疾病,还可能拓展至更广泛的抗衰老治疗领域,这是一个快速增长的细分市场。
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