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2025年1月3日,维肽瀛(天津)生物技术有限公司取得了名为“一种靶向DC细胞的mRNA递送系统及其制备方法”的发明专利授权(公告号:CN119039483B)。这一发明突破性地将甘露糖和胍基乙酸接枝至聚轮烷的环糊精上,实现了对DC细胞的精准靶向与高效递送,为生物医药领域提供了创新解决方案。
在肿瘤治疗的前沿,mRNA治疗性肿瘤疫苗因其在靶向肿瘤特异性抗原上的卓越翻译能力而备受关注。相比传统方法,其展现出更高的精准度和更简便的质量控制。然而,为了进一步提升治疗效果,亟需将抗原精准递送至树突状细胞(DC细胞)等特定细胞。不过,目前市面上的递送系统如LNP,尚未实现对DC细胞的专一靶向,意味着核酸肿瘤疫苗的精准递送仍存技术空白,亟需研发既安全又高效的解决方案。
在生物医学工程中,聚轮烷凭借其由环形和链状分子组成的独特结构,展现出自由滑动与旋转的动态特性。这种分子运动特性不仅改善了材料的响应性能,还通过与药物、基因及细胞间的多点协同作用,提高了其在细胞递送和功能发挥中的效果。先前已公布的专利CN117203244A显示,聚轮烷通过特定修饰能够有效促进功能性核酸与蛋白质向Hela细胞的导入,实现高效递送。
碱性氨基酸如精氨酸因与细胞膜负电荷的相互作用,被认为是一种增强细胞穿透能力的经典方法。然而,研究不断推进,科学家们致力于发现更有效的细胞穿透肽,以实现更高的穿透效率及优化的生物相容性。作为一种传统应用于医药有机合成及食品饲料添加剂的化合物,胍基乙酸在生物医药领域的应用非常有限。
在这样的背景下,本发明创新性地通过三乙烯四胺将甘露糖与胍基乙酸接枝到聚轮烷的环糊精上。其中,甘露糖实现了DC细胞的靶向,而胍基乙酸则提供了细胞穿透功能。实验表明,这两种分子的接枝能够协同提升递送系统对DC细胞的靶向精准度与效率。由此开发的靶向DC细胞的mRNA递送系统(命名为“PRX”)不仅拓展了核酸递送的研究,还为肿瘤治疗及其他生物医药领域提供了重要技术支持。
维肽瀛联合日本熊本大学研发的PRX,是一款在核酸药物递送上具备强劲表现的纳米分子。其在多种器官中的精准靶向和稳定的递送效率,使其在与现有技术的竞争中脱颖而出。与类似技术相比,PRX生产工艺简便、安全性高,并展现出广阔的应用前景。目前,该分子在多种核酸类型的递送验证中已展现出令人鼓舞的结果。
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