礼来斥资14亿美元押注AAV基因疗法
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，Sangamo Therapeutics 宣布已与医药巨头礼来公司签署了一项新的许可协议。这一协议允许礼来公司使用 Sangamo 开发的新型神经性腺相关病毒（AAV）衣壳 STAC-BBB。此种衣壳在非人类灵长类动物的研究中显示出其强大的穿越血脑屏障及转导神经元的能力。
根据协议内容，礼来公司获得了 STAC-BBB 衣壳的全球独家使用权，用于针对一个初始靶点的开发与应用。如果礼来支付额外的许可费用，还可将研究范围扩大至另外四个靶点，进而实现通过静脉注射递送的基因组药物治疗某些中枢神经系统疾病的潜力。
随着这一协议的达成，Sangamo 将负责完成与 STAC-BBB 衣壳相关的技术转移工作。而礼来则将承担所有后续的科研、临床前和临床开发活动，还包括监管方面的沟通、生产制造以及未来任何由此开发出的基因治疗产品的全球市场推广。作为该协议的一部分，Sangamo 将获得 1800 万美元的预付款项，并且在五种可能的神经疾病靶点的开发过程中，还有资格获得高达 14 亿美元的额外许可和里程碑付款，以及此类产品销售后的分级特许权使用费。
值得注意的是，自去年年末以来，Sangamo 在财务方面一直面临挑战。2024年11月，Sangamo 公布了其截至9月30日的第三季度财务数据，显示公司持有 3920 万美元的现金、现金等价物以及有价证券，预计这些资金足以支持公司运营至 2025 年第一季度。此外，2024年12月，辉瑞宣布中止与 Sangamo 针对中度至重度血友病 A 基因疗法的合作。这一决定对 Sangamo 造成了打击，使其失去了原本可能获得的高达 2.2 亿美元的里程碑付款机会，尽管辉瑞在2024年7月已经公布了该疗法III期临床试验的积极结果。此番与礼来的合作，无疑给了 Sangamo 一定的财务缓冲和支持。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
