每日自我注射！全球首款皮下注射C5多肽抑制剂国内申请上市

8月28日，优时比公司旗下的泽勒普肽注射液（Zilucoplan）在国内申报上市，预计适应症为重症肌无力（gMG）。泽勒普肽以其独特的创新剂型和多重作用机制，成为全球首个可自行皮下注射的补体C5多肽抑制剂，提供了一种新的治疗方式。

泽勒普肽的最大特点在于其创新的剂型和双重作用机制。作为一种大环肽类新型抑制剂，它能特异性结合补体成分C5，阻止其裂解为C5a和C5b，从而防止补体末端复合物C5b-9的生成。此外，泽勒普肽还能阻止C5b与C6结合，通过这种方式有效防止补体级联反应中的末端攻膜复合物（MAC）形成。

泽勒普肽的另一大优势在于联合治疗的灵活性。该抑制剂由15个氨基酸组成，可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，通常不用额外补充给药。由于其不需通过IgG再循环途径，不会受FcRn拮抗剂影响，这使得与FcRn拮抗剂联合使用成为可能。

目前，泽勒普肽已在多个国家和地区获得批准，包括日本、美国和欧盟，适用于治疗抗AChR抗体阳性的重症肌无力（AChR-gMG）成年患者。这一批准基于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》上的RAISE研究的数据，研究结果显示，泽勒普肽在治疗轻至重度抗AChR抗体阳性gMG成年患者时，具有显著的疗效和较好的耐受性。RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，患者按1:1比例随机接受每日皮下注射0.3 mg/kg的泽勒普肽或安慰剂，持续12周。结果表明，泽勒普肽在第12周提供了快速、一致、具有统计学意义的疗效。最常见的不良反应（≥10%）包括注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。

目前在国内市场，已获批用于重症肌无力的C5靶向疗法只有阿斯利康的依库珠单抗。此外，Xencor和阿斯利康合作开发的瑞利珠单抗也在2023年申报上市，预计可能会在2025年第三季度获批。随着泽勒普肽在国内的申报上市，如果顺利通过审批，将为重症肌无力患者提供一种新的治疗选择，填补国内在这一领域的治疗空白。

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