A Phase I/II Dose-escalation and Dose-expansion Study to Evaluate the Safety and Efficacy of FT-002 Subretinal Injection in Subjects With RPGR Gene Mutation-associated X-linked Retinitis Pigmentosa.

The aim of this study was to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of one-time subretinal injection of FT-002 in male subjects (8-45 years of age) with RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator) gene mutation-associated X-linked retinitis pigmentosa, of XLRP. This study includes Phase I (dose escalation phase) and Phase II (dose expansion phase).

开始日期2024-04-01

申办/合作机构

Frontera Therapeutics, Inc.初创企业

NCT04850118 / Recruiting临床2/3期

A Randomized, Controlled, Masked, Multi-center Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Two Doses of AGTC-501 Compared to an Untreated Control Group in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa

This study will evaluate and compare the safety, efficacy, and tolerability of 2 doses of a recombinant adeno-associated virus vector (AGTC-501) to an untreated control group in male participants with X-linked retinitis pigmentosa caused by RPGR mutations.

开始日期2024-03-14

申办/合作机构

Beacon Therapeutics (USA), Inc.

NCT06275620 / Enrolling by invitation临床2期

A Phase 1/2 Open-Label Dose Escalation Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) and a Phase 2 Randomized, Controlled, Masked, Multi-center Study Comparing Two Doses of AGTC-501 in Male Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa

This Phase 2 study is a non-randomized, open-label, study of the safety of AGTC-501 in participants with XLRP who have previously been treated with a full-length AAV vector-based gene therapy targeting RPGR protein.

开始日期2023-11-14

申办/合作机构

Beacon Therapeutics (USA), Inc.

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2024-11-01·AMERICAN JOURNAL OF OPHTHALMOLOGY

Phase 1/2 AAV5-hRKp.RPGR (Botaretigene Sparoparvovec) Gene Therapy: Safety and Efficacy in RPGR-Associated X-Linked Retinitis Pigmentosa

Article

作者: Minnick, Pansy ; Georgiadis, Anastasios ; Fleck, Penny R ; Tee, James J L ; Kumaran, Neruban ; Smith, Alexander J ; Bainbridge, James ; Michaelides, Michel ; Kalitzeos, Angelos ; Xu, Jialin ; Georgiou, Michalis ; Yang, Yesa ; DE Guimaraes, Thales A C ; Besirli, Cagri G ; Comander, Jason I ; Ali, Robin R ; Huckfeldt, Rachel M ; Ripamonti, Caterina ; Shah, Syed Mahmood ; Wong, Peggy ; Forbes, Alexandria ; Fung, Albert ; Peluso, Colleen ; Anglade, Eddy ; Naylor, Stuart ; Sahel, José-Alain ; Wong, Sui Chien ; Zeldin, Robert ; Clark, Michael

PURPOSE:

To assess the safety and efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in participants with retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR)-associated X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

DESIGN:

Open-label, phase 1/2 dose escalation/expansion study (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03252847).

METHODS:

Males (≥5 years old) with XLRP-RPGR were evaluated. In the dose escalation phase, subretinal AAV5-hRKp.RPGR (low: 1.0 × 10¹¹ vg/ml; intermediate: 2.0 × 10¹¹ vg/ml; high: 4.0 × 10¹¹ vg/ml) was administered to the poorer-seeing eye (n = 10). Dose confirmation (intermediate dose) was carried out in 3 pediatric participants. In the dose expansion phase, 36 participants were randomized 1:1:1 to immediate (low or intermediate dose) or deferred (control) treatment. The primary outcome was safety. Secondary efficacy outcomes included static perimetry, microperimetry, vision-guided mobility, best corrected visual acuity, and contrast sensitivity. Safety and efficacy outcomes were assessed for 52 weeks for immediate treatment participants and 26 weeks for control participants.

RESULTS:

AAV5-hRKp.RPGR was safe and well tolerated, with no reported dose-limiting events. Most adverse events (AEs) were transient and related to the surgical procedure, resolving without intervention. Two serious AEs were reported with immediate treatment (retinal detachment, uveitis). A third serious AE (increased intraocular pressure) was reported outside the reporting period. All ocular inflammation-related AEs responded to corticosteroids. Treatment with AAV5-hRKp.RPGR resulted in improvements in retinal sensitivity and functional vision compared with the deferred group at Week 26; similar trends were observed at Week 52.

CONCLUSIONS:

AAV5-hRKp.RPGR demonstrated an anticipated and manageable AE profile through 52 weeks. Safety and efficacy findings support investigation in a phase 3 trial.

2024-10-01·Canadian journal of ophthalmology. Journal canadien d'ophtalmologie

Molecular genetic diagnostics for inherited retinal dystrophies in the clinical setting

Article

作者: Huang, Albert ; Gregory-Evans, Kevin ; Kolawole, Olubayo U ; Shunmugam, Maheshver ; Weaver, Travers ; Gregory-Evans, Cheryl Y

OBJECTIVE:

To evaluate the success of diagnostic genetic testing in inherited retinal dystrophy (IRD) patients in the clinical setting.

DESIGN:

Retrospective cohort analysis.

PARTICIPANTS:

A total of 446 consecutive participants from diverse ethnic backgrounds living in western Canada.

METHODS:

Clinical information was collected from participants, including family history, and they underwent a full ophthalmic examination with chart review. Those with a suspected IRD were offered panel-based genetic testing of 351 genes between March 1, 2019, and February 28, 2022. The main outcome measure was effect of the genetic testing results on clinical diagnosis.

RESULTS:

Genetic testing established a conclusive molecular diagnosis in 249 of 446 cases (55.8%), a clearly negative result in 90 of 446 cases (20.1%), and an inconclusive diagnosis in 108 of 446 cases (24.2%). Conclusive disease-causing variants were identified in 69 genes, and the most commonly affected genes were ABCA4 (31 variants), USH2A (25 variants), and RPGR (19 variants). The inconclusive group included likely novel autosomal dominant variants or a pathogenic variant with a variant of uncertain significance in the same gene for a recessive phenotype. Notably, an inconclusive molecular genetic diagnosis was seen in as many as 47.3% of East Asian participants with an outer retinal dystrophy.

CONCLUSIONS:

This study represents the largest review of molecular genetic testing in IRDs in Canada. That negative or inconclusive results obtained in approximately 45% of cases demonstrates that there is an important need for new research into molecular genetic causes of IRDs. This is particularly true in addressing the problem of interpreting a variant of uncertain significance in ethnic minorities.

2024-09-01·OPHTHALMIC AND PHYSIOLOGICAL OPTICS

Investigating the impact of asymmetric macular sensitivity on visual acuity chart reading in choroideremia

Article

作者: Taylor, Laura J ; MacLaren, Robert E ; Jolly, Jasleen K ; Josan, Amandeep S ; Baffour-Awuah, Kwame A

Abstract:

Introduction:

Degeneration in choroideremia, unlike typical centripetal photoreceptor degenerations, is centred temporal to the fovea. Once the fovea is affected, the nasal visual field (temporal retina) is relatively spared, and the preferred retinal locus shifts temporally. Therefore, when reading left to right, only the right eye reads into a scotoma. We investigate how this unique property affects the ability to read an eye chart.

Methods:

Standard‐ and low‐luminance visual acuity (VA) for right and left eyes were measured with the Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) chart. Letters in each line were labelled by column position. The numbers of letter errors for each position across the whole chart were summed to produce total column error scores for each participant. Macular sensitivity was assessed using microperimetry. Central sensitivity asymmetry was determined by the temporal‐versus‐nasal central macular difference and subsequently correlated to a weighted ETDRS column error score. Healthy volunteers and participants with X‐linked retinitis pigmentosa GTPase regulator associated retinitis pigmentosa (RPGR‐RP) were used as controls.

Results:

Thirty‐nine choroideremia participants (median age 44.9 years [IQR 35.7–53.5]), 23 RPGR‐RP participants (median age 30.8 years [IQR 26.5–40.5]) and 35 healthy controls (median age 23.8 years [IQR 20.3–29.0]) were examined. In choroideremia, standard VA in the right eye showed significantly greater ETDRS column errors on the temporal side compared with the nasal side (p = 0.002). This significantly correlated with greater asymmetry in temporal‐versus‐nasal central macular sensitivity (p = 0.04). No significant patterns in ETDRS column errors or central macular sensitivity were seen in the choroideremia left eyes, nor in RPGR‐RP and control eyes.

Conclusion:

Difficulty in tracking across lines during ETDRS VA testing may cause excess errors independent of true VA. VA assessment with single‐letter optotype systems may be more suitable, particularly for patients with choroideremia, and potentially other retinal diseases with asymmetric central macular sensitivity or large central scotomas including geographic atrophy.

项与 RPGR 相关的新闻（医药）

2024-09-19

·PRNewswire

Beacon Therapeutics Presents 36-Month Interim Results from Phase I/2 HORIZON Trial of AGTC-501 in Patients with XLRP

LONDON and CAMBRIDGE, Mass., Sept. 19, 2024 /PRNewswire/ -- Beacon Therapeutics Holdings Limited ('Beacon' or 'the Company'), a leading ophthalmic gene therapy company with a purpose to save and restore the vision of patients with blinding retinal diseases, today presented 36-month interim results from its Phase I/2 HORIZON trial of its lead asset, AGTC-501, in patients with X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) at the 24th EURETINA Congress held in Barcelona, Spain. Key presentation highlights included: AGTC-501 was reported to be generally safe and well-tolerated in the 29 patients enrolled with no clinically significant safety events related to the therapy. Data also demonstrated that a difference in visual function between the treated and untreated eyes was still observed at month 36. The benefit-risk profile of AGTC-501 supports ongoing clinical development for the treatment of patients with XLRP caused by RPGR mutations. Lance Baldo, MD, Chief Executive Officer of Beacon, stated, "This emerging longer-term data is another clinical validation of the safety of AGTC-501 for the treatment of XLRP. We look forward to achieving several upcoming clinical milestones, including 24-month data from the Phase 2 SKYLINE trial in XLRP later this year, and continued enrollment into our open-label Phase 2 DAWN trial and Phase 2/3 VISTA trial." HORIZON is a Phase 1/2, open-label, dose-escalation study of patients with XLRP treated with subretinal AGTC-501, which has completed enrollment of 29 male participants and all participants are in long-term follow-up. Presentation – Subretinal Gene Therapy Drug AGTC-501 for X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) Phase 1/2 Multicenter Study (HORIZON): 36-Month Interim Results Presenter – Paul Yang, MD, PhD, Chief, Paul H. Casey Ophthalmic Genetics Division, Casey Eye Institute, OHSU The presentation took place on Thursday, September 19th at 15:30 CEST. About Beacon Therapeutics Beacon Therapeutics is an ophthalmic gene therapy company founded in 2023 to save and restore the vision of patients with a range of prevalent and rare retinal diseases that result in blindness. The Company has an established scientific foundation that combines a late-stage development candidate to treat X-linked retinitis pigmentosa (XLRP), as well as two preclinical programs, one targeting dry age-related macular degeneration (AMD) and another targeting cone-rod dystrophy (CRD). Beacon Therapeutics also has access to a target generation technology platform that will identify, screen, and search secreted proteins in the ophthalmology space. Lead development candidate AGTC-501, is a gene therapy program currently being investigated for the treatment of XLRP, an inherited monogenic recessive disorder that causes progressive vision loss, primarily in boys and young men. XLRP is predominantly caused by mutations in the retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) gene. AGTC-501 expresses the full length RPGR protein, thereby addressing the full complement of photoreceptor damage caused by XLRP, including both rod and cone loss. Beacon is supported by funds from Syncona Limited, Forbion, Oxford Science Enterprises, TCGX, Advent Life Sciences and additional investors. Find out more about Beacon Therapeutics at beacontx.com. Contact: [email protected] Media: [email protected] SOURCE Beacon Therapeutics WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

临床结果基因疗法临床2期

2024-08-13

·凯莱英药闻

获赛诺菲6000万美元投资，与强生达成4亿美元交易！这家基因治疗企业有何过人之处？

欢迎关注凯莱英药闻 2024年8月12日，MeiraGTx公司公布了2024年上半年及第二季度的财务和运营情况： H1累计收入97.90万美元，同比减少85.76%；累计净亏损6906.20万美元，同比扩大15.21%。其中，Q2研发费用为 3490 万美元，同比增加 1500 万美元；一般及行政开支为 1130 万美元，同比减少110 万美元。截至 2024 年 6 月 30 日，公司现金、现金等价物和受限现金为 1.01 亿美元。同时，该公司还宣布以每股 4.00 美元的价格出售 1250 万股普通股。此次融资由赛诺菲牵头，并通过此次发行向该公司进行了3000 万美元的股权投资；其他参与者包括Perceptive Advisors 和领先的机构医疗保健基金。预计将于 2024 年 8 月 13 日左右完成。 2023年11月，赛诺菲曾以每股 7.5 美元的价格购买了MeiraGTx 的 400 万股股票，投资约3000 万美元；目前累计投资6000万美元。凭借现有资金和此前与强生达成的交易，公司将拥有足够的资本来支付 2026 年第二季度前的运营成本和资金支出。一、关于MeiraGTx MeiraGTx是一家处于临床阶段的基因治疗公司，在病毒载体设计和优化方面拥有核心能力，旨在开发一种可以通过简单的药丸每日调节的基因治疗技术，这种技术名为核糖开关技术，旨在通过口服小分子（包括GLP-1、GIP、胰高血糖素和PYY)精确、剂量响应性地控制基因表达。公司在载体优化方面的程度使其区别于其他基因治疗开发者，其基因治疗平台通过优化衣壳和启动子，建立了包含对不同组织具有更高嗜性的衣壳的广泛专有库，从而深入了解启动子及特定基因在特定细胞中的表达方式。通过对衣壳进行细微的改变，MeiraGTx能够影响基因传递的效率；同样，通过优化启动子，公司的科学家们可以影响表达水平，例如限制某些细胞类型的表达。 Part.1 公司与强生的交易、合作项目情况早在 2019 年，强生旗下杨森就以 1 亿美元预付款及 3.4 亿美元里程碑付款获得了AAV-RPGR（botaretigene sparoparvovec，bota-vec）的全球开发和商业化权益。2023年12月，强生斥资累计4.15亿美元收购botaretigene sparoparvovec的所有权益。 AAV-RPGR是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能；该药物通过一次性的视网膜下注射，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因（RPGR 0RF15）突变导致X连锁视网膜色素变性（XLRP）的患者。该疗法已获FDA快速通道资格与孤儿药资格，以及EMA的优先审批资格与先进治疗药物资格。1/2 期研究数据显示，与未治疗的对照组相比，使用 bota-vec 治疗可改善功能性视力以及视网膜和视觉功能。 Part.2 获赛诺菲投资的重点项目情况与强生不同，赛诺菲对 MeiraGTx 的Riboswitch基因调控技术感兴趣，并拥有 MeiraGTx 治疗辐射引起的口干症项目AAV-AQP1（AAV2-hAQP1）的优先谈判权。 Riboswitch 技术是将口服小分子和适配体相结合，通过改变靶 RNA 形状，特异性地调节与免疫和中枢神经系统疾病以及 GLP-1 等肠道激素相关靶点的表达。 AAV-AQP1是一种腺相关病毒载体，能安全的将人水通道蛋白-1（HAQPQ，CDNA基因）转移到唾液腺功能衰减患者的腮腺，诱导唾液分泌增加。该药物已被 FDA 授予孤儿药称号，并被欧盟委员会授予孤儿药称号。1 期 AQUAx 临床试验的数据显示，使用AAV-AQP1治疗可显著改善患者的唾液分泌，且未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。 Part.3 其它重点开发项目除与强生合作项目，以及用于唾液腺病的基因治疗项目外，MeiraGTx的后期临床项目包括一种针对帕金森病的基因治疗项目、多项针对遗传性视网膜疾病的项目处于临床试验阶段，还有一些适应症的候选产品处于IND阶段。将公司其它已进入临床阶段的药物统计如下： NLX-P101（AAV-GAD）：是一款AAV载体基因治疗药物，通过抑制谷氨酸脱羧酶（GAD）选择性的改变影响帕金森病发生的神经通路；其治疗策略是恢复过渡活动的脑细胞，抑制电活性和使脑部网络活动恢复正常。NLX-P101可恢复γ- 氨基丁酸（GABA），通过 AAV 载体把GAD转移到丘脑底核，改善患者的运动控制能力。据悉，评估 AAV-GAD 输送到帕金森病患者丘脑底核 (STN) 时的安全性和耐受性试验，预计将于 2024 年第四季度公布；公司计划在 2024 年第四季度就第 3 阶段临床计划与全球监管机构展开讨论。 Cevaretigene ritoparvovec（AAV-RPE65）：该药物是一款针对RPE65的眼科基因治疗药物，RPE65是在视网膜色素上皮表达的、参与视网膜类视黄酮循环中发色团生化循环的关键酶；RPE65双等位基因突变相关的视网膜营养不良包括2型Leber先天性黑矇、20型视网膜色素变性、早发性视网膜营养不良以及其它视杆细胞介导的严重视网膜营养不良。研究显示，在接受AAV-RPE65治疗的 11 名 LCA4 儿童中，有 11 名观察到了有意义的反应；所有儿童均在 1 至 3 岁之间接受治疗，所有儿童在治疗期间均失明，且在治疗后 4 周或更长时间均恢复视力。 AAV-CNGB3和AAV-CNGA3：两款基因疗法主要针对由CNGB3或CNGA3基因突变引起的全色盲，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）；色盲相关研究表明，基因 CNGA3 或 CNGB3 突变在色盲患者中最为常见。二、基因疗法及市场基因治疗是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，从而达到治疗疾病目的的技术方法。该疗法既能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性，可在分子层面通过基因表达、沉默或者体外改造的手段来实现“无药可医”疾病的治疗，且在多个临床前研究和临床结果都展示出其强有力的治疗效果。基因编辑药物需要以DNA、mRNA、蛋白质或者核糖核蛋白的形式递送到细胞中。基因载体主要包括病毒载体和非病毒载体两类。目前，在这两大类中，新药研发应用最为广泛的分别是腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNP）。目前，许多病毒载体已用于基因治疗药物的递送，应用于超过1000项临床试验中。绝大多数的基因治疗药物都采用AAV为递送载体，少部分临床前试验中使用了慢病毒或腺病毒为递送载体。据不完全统计，目前全球已经有8款AAV基因疗法获批上市，适应症涵盖眼科疾病、代谢类疾病、神经类疾病、骨骼肌疾病、血液疾病等。根据弗若斯特沙利文预测，2025 年全球基因治疗市场规模将达到305.4亿美元；国内基因治疗市场仍处于起步阶段，随着国家政策支持基因治疗药物发展，2025年国内基因治疗市场规模有望达到178.9 亿元。全球细胞和基因治疗市场规模（单位：亿美元）中国细胞和基因治疗市场规模（单位：亿元）以重磅品种Zolgensma 为例，该药物为诺华研发的一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV 基因治疗产品，2019年获得FDA 批准在美国上市，2023 年其销售额为12.14 亿美元，显示了基因治疗药物的市场潜力。参考资料 1、公司官网 2、同花顺、大药时记、神封、医药经济报 3、DeepTech、中信证券感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

孤儿药基因疗法财报优先审批并购

2024-08-01

·药明康德

18家创新药公司完成新一轮融资！

▎药明康德内容团队编辑根据药明康德内容部统计，截至2024年7月31日，今年7月全球生物医药领域共计完成超过165起融资活动，累计公开披露的融资总额已经超过了56亿美元。其中，有18家专注于开发创新药的公司完成的单笔融资额突破了5000万美元大关。这些公司不仅涵盖了传统的小分子药物研发，也包括了多种创新的新分子疗法领域。在接下来的内容中，我们将依据公开资料为读者详细介绍其中5家获得早期大额融资的创新药开发公司，探讨它们所开发的创新疗法以及这些疗法未来可能带来的患者福祉。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》 Third Arc Bio：多功能抗体疗法开发公司 7月23日，Third Arc Bio宣布完成1.65亿美元超额A轮融资。所获资金将用于推动该公司的临床研究，以开发疗法解决肿瘤学和自身免疫领域尚未满足的重大需求。Third Arc Bio是一家致力于开发多功能抗体的生物技术公司，这些抗体可精确激活或抑制T细胞的免疫突触。该公司的实体瘤协同平台以及炎症和免疫（I&I）平台提供了一种组织特异性精确调节的新免疫疗法，有望开发潜在“best-in-class”的T细胞接合器，以达到卓越的疗效和安全性。 Third Arc Bio公司的首席执行官是Peter Lebowitz博士，他曾担任强生（Johnson & Johnson）全球肿瘤学负责人兼资深副总裁。在强生就职近12年时间，他带领团队开发了14款新药，并完成超过80项癌症领域的战略合作。他之前也曾在GSK服务，担任信号传导药物开发团队负责人兼副总裁一职，带领团队获得10项IND申请许可。 NGM Bio：生物制品研发公司 7月17日，NGM Biopharmaceuticals公司宣布完成1.22亿美元A轮融资。获得资金将用于启动在研疗法aldafermin的注册性临床试验。Aldafermin是一种工程化改造的FGF19类似物，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）。这些资金还将用于完成计划中的NGM120的2期临床试验。NGM120是一种GDF15/GFRAL拮抗剂，用于治疗妊娠剧吐（HG）。这两项试验预计将于2024年第4季度开始。 PSC是一种罕见疾病，会不可逆地损害胆管，导致胆汁酸调节失衡，最终可能导致终末期肝病、肝功能衰竭和胆管癌。FGF19在调节体内胆汁酸水平方面起关键作用。FGF19通过影响两个不同的受体复合物，具有抗炎和抗纤维化作用。Aldafermin通过FGFR4/KLB受体介导的信号通路，可降低胆汁酸产生，减少与PSC相关的炎症和缓解瘙痒。通过FGFR1c/KLB受体介导的信号通路，可能改善PSC患者的肝功能和健康。 HG的特征是难以控制的恶心和呕吐（每天多达10到15次），导致脱水、虚弱、体重减轻和营养不良。HG对患者有显著的生理和心理社会影响，导致更高的胎儿丧失和终止率、先兆子痫、早产、低出生体重、胎儿营养不良、和母亲抑郁症。该疾病是妊娠期住院的第二大原因（仅次于早产），通常在随后的妊娠中复发。最近的遗传学研究显示HG与血清中GDF15水平升高之间的联系。NGM120是一种抗体，旨在通过与GDF15的受体GFRAL相结合，阻断GDF15信号传导。 ▲NGM Bio公司研发管线（图片来源：NGM Bio公司官网） David Woodhouse博士是NGM Bio的首席执行官，他在2015年3月加入NGM Bio，曾担任该公司的首席财务官。2002年至2015年间，他在高盛公司任职，曾担任医疗保健投资部董事总经理兼生物技术投资部联合负责人。在职业生涯早期，Woodhouse博士曾在Dynavax Technologies工作，也曾在安进公司担任研究助理。 Cardurion Pharmaceuticals：心血管疾病创新疗法研发公司 7月16日，Cardurion Pharmaceuticals公司宣布已完成2.6亿美元的B轮融资。获得资金将用于支持该公司两款主要候选药物的后期临床试验，这两款药物分别是治疗心力衰竭的潜在“first-in-class”磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂和具有广泛治疗潜力的钙/钙调蛋白依赖性蛋白激酶II（CaMKII）抑制剂。此外，这些资金还将用于扩大Cardurion的候选药物管线在心血管适应症方面的应用、扩展研发管线等用途。该公司目前正在对其主打PDE9抑制剂CRD-750进行两项包含总计640名心力衰竭患者的2期临床试验。此外，公司还在进行其主打CaMKII抑制剂CRD-4730用于治疗儿茶酚胺多态性室性心动过速（CPVT）的2期临床试验。 Peter Lawrence先生是Cardurion的总裁兼首席执行官。Lawrence先生拥有超过20年的生命科学行业高管和投资者经验。他此前在ArQule担任了近14年的总裁兼首席运营官。ArQule专注于开发癌症和罕见疾病的新疗法。在担任ArQule总裁时，Lawrence先生负责公司的研发和运营，以及业务发展、新产品规划、IT、法务和知识产权管理。此外，Lawrence先生还促成了ArQule与医药和生物技术合作伙伴超过10亿美元的合作，并帮助领导了ArQule于2020年1月以27亿美元被默沙东公司收购。在加入ArQule之前，Lawrence先生是Pod Venture Partners的创始人和普通合伙人，并曾是Mintz Levin的股权合伙人。 Myricx Bio：抗体偶联药物研发公司 7月8日，Myricx Bio宣布完成A轮融资，募集资金达9000万英镑（约1.14亿美元）。这笔资金将用于建立Myricx的专有抗体偶联药物（ADC）载荷平台，该平台以N-肉豆蔻酰转移酶抑制剂（NMTi）为有效载荷。该资金并用以推进其NMTi-ADC管线，通过靶向经临床验证的肿瘤相关抗原以完成临床概念验证。 NMT是一种可以向几种关键的癌细胞生存蛋白靶点添加特定的脂质修饰的酶。Myricx正在推进基于其NMT抑制剂载荷化学平台的ADC管线，以解决肿瘤学中严重未满足的需求，并已在多个实体瘤相关抗原和癌细胞类型中观察到积极的临床前疗效和安全性。 Robin Carr博士是Myricx Bio的首席执行官。此前，他在GSK担任多个研究执行职务，包括药物设计和选择高级副总裁，负责小分子和生物制品发现平台的全球工作。Carr博士是GSK发现投资委员会、技术投资委员会的成员，并共同领导靶点选择委员会。在加入GSK之前，他曾在Astex Therapeutics担任药物发现副总裁，负责内部和合作的药物发现项目。 Beacon Therapeutics：眼科疾病基因疗法研发公司 7月3日，Beacon Therapeutics公司宣布完成1.7亿美元的B轮融资。这些资金将用以支持Beacon用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的主打在研基因疗法AGTC-501的持续临床开发，并支持该公司的干性老年性黄斑变性（dAMD）项目的1/2期临床试验。 Beacon同时专注于罕见病和大众疾病疗法的开发，包括dAMD以及目前尚无获批疗法的致盲罕见疾病XLRP。AGTC-501是该公司的主打项目，目前正在进行用于XLRP治疗的注册性临床试验。XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病，会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白，从而解决XLRP引起的感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。 David Fellows先生是Beacon的首席执行官，他在眼科医药行业的各种领导职位上拥有超过40年的经验，目前是Oxular公司的董事会主席和青光眼基金会的董事会成员。他之前曾担任Nightstar Therapeutics的首席执行官，这是一家专注于为遗传性视网膜营养不良患者开发眼科基因疗法的生物医药公司。在此之前，他曾担任强生公司视力护理业务的副总裁，并在此前的25年里在艾尔建公司担任多个职位。限于篇幅，本文无法对所有公司进行介绍，若欲获取完整公司信息，请扫描或长按以下二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》。 ▲长按识别上方二维码，申请获取《2024年7月全球5000万美元以上融资事件盘点》 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] 各公司官网免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

免疫疗法临床申请临床2期