5-HT2A receptor

1. 2025年FDA首批！阿斯利康/第一三共TROP2 ADC在美国获批上市 1月18日，美国FDA宣布批准由阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd）上市，用于治疗无法切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，这些患者曾接受过内分泌疗法和化疗。3期试验结果显示，Datroway相较于化疗，可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%。根据阿斯利康新闻稿，这是Datroway首次在美国获批。美国FDA的批准主要基于TROPION-Breast01试验的结果。分析显示，Datroway治疗组的中位PFS为6.9个月（95% CI：5.7，7.4），化疗组为4.9个月（95% CI：4.2，5.5），风险比（HR）为0.63（95% CI：0.52，0.76），双侧p值<0.0001。Datroway治疗组的中位OS为18.6个月（95% CI：17.3，20.1），化疗组为18.3个月（95% CI：17.3，20.5），HR为1.01（95% CI：0.83，1.22），双侧p值未达统计学显著性。 2. 安进KRAS抑制剂再获FDA批准新适应症 1月18日，安进（Amgen）宣布，美国FDA已批准其KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）与EGFR抑制剂Vectibix（panitumumab）联合，用于治疗经FDA批准检测确认携带KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者，这些患者曾接受过基于氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康的化疗。关键3期CodeBreaK 300研究结果显示，接受Lumakras与Vectibix联合疗法的mCRC患者，其无进展生存期（PFS）是接受标准治疗（SOC）患者的两倍以上。具体而言，接受Lumakras（每日960 mg）联合Vectibix的患者（n=53）相较于接受标准治疗的患者（n=54），其中位PFS从2个月（1.9，3.9）提高至5.6个月（4.2，6.3），风险比（HR）为0.48（95% CI：0.3，0.78），p值为0.005。Lumakras联合疗法组患者的中位OS尚未达到（8.6，NR），而标准治疗组患者的OS为10.3个月（7，NR），HR为0.7（95% CI：0.41，1.18）；OS的最终分析未达到统计学显著性。 3. 一线套细胞淋巴瘤！阿斯利康BTK抑制剂「阿可替尼」在美获批新适应症 1月17日，阿斯利康宣布BTK抑制剂Calquence（阿可替尼）获FDA批准新适应症，用于联合苯达莫司汀和利妥昔单抗治疗既往未经治疗且不适合自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。该药物是首个获准用于一线治疗MCL的BTK抑制剂。FDA此次批准主要是基于III期ECHO研究的积极结果。结果显示，阿可替尼组MCL患者的PFS延长效果优于SOC组（66.4 vs 49.6个月，HR=0.73，P=0.0160），数据具有统计学意义和临床意义。此外，在该研究中还观察到阿可替尼组MCL患者的总生存期（OS）呈延长的积极趋势（HR=0.86，P=0.27）。 4. 礼来IL-23单抗在美国获批克罗恩病新适应症 1月16日，礼来宣布，美国FDA已批准其药品Omvoh（mirikizumab）用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病（CD）。临床试验结果显示，第一年达到临床缓解和内镜缓解的患者，在开放标签扩展试验中接受治疗一年后（即连续治疗两年），近90%的患者维持了临床缓解。Omvoh是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。该疗法于2023年10月获FDA批准，成为首个用于治疗中至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的IL23p19拮抗剂，并已在全球44个国家或地区获批。此次批准主要基于Omvoh在3期VIVID-1研究中的积极结果。VIVID-1试验达到两个主要终点：通过克罗恩病活动指数（CDAI）评估的一年临床缓解率显示，接受Omvoh治疗的患者中有53%在一年时达到临床缓解，此数值在安慰剂组为36%（p<0.001）；在一年内镜缓解率方面，接受Omvoh治疗的患者中有46%在一年时达到可见的肠道内壁愈合，而安慰剂组患者在此数值仅为23%（p<0.001）。 5. 奥赛康药业三代EGFR-TKI国内获批上市 1月16日，国家药监局官网显示，奥赛康药业的1类创新药利厄替尼片（limertinib/ASK120067，商品名：奥壹新）获批上市，用于治疗既往接受表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展的EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。利厄替尼由奥赛康药业与上海药物所、广州健康院合作开发，是一款高选择性、不可逆第三代EGFR-TKI。一项多中心、开放、单臂IIb期临床研究结果显示，经独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为68.8%，疾病控制率（DCR）为92.4%，缓解持续时间（DoR）为11.1个月，无进展生存期（PFS）为11.0个月。 6. 英派药业PARP抑制剂国内获批上市 1月16日，国家药监局官网显示，英派药业的PARP抑制剂塞纳帕利胶囊（senaparib，商品名：派舒宁）获批上市，用于国际妇产科联盟（“FIGO”）III-IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者在一线含铂化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。本次获批主要基于FLAMES研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，FLAMES研究的期中分析结果表明，塞纳帕利可显著延长晚期卵巢癌患者的无进展生存期（PFS），且不论患者的乳腺癌易感基因（BRCA）表达如何，患者均可获益。 7. 强生FGFR抑制剂「厄达替尼」在国内获批上市，治疗尿路上皮癌 1月13日，强生宣布旗下创新治疗药物厄达替尼片 （商品名：博珂）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。厄达替尼片是一款新型靶向治疗药物，可显著改善携带FGFR3基因变异患者的总生存期和无进展生存期，为既往治疗选择有限的患者提供了全新的治疗方案。 8. 和黄医药「赛沃替尼」获批新适应症，用于NSCLC 1月13日，国家药监局网站显示，和黄医药赛沃替尼片获批新适应症，用于治疗初治MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。赛沃替尼（savolitinib，沃瑞沙）是一种口服的高选择性小分子c-Met抑制剂，最初由和黄医药开发。2011年，和黄医药与阿斯利康达成一项全球许可协议，将共同开发沃瑞沙并促进其商业化。2021年6月，赛沃替尼在中国获附条件批准，用于治疗接受系统治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的NSCLC患者。 9. 默沙东PD-1单抗在国内获批新适应症 1月13日，默沙东宣布抗PD-1单抗帕博利珠单抗又一项新适应症上市申请获批，单药用于通过充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥1）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗。至此，帕博利珠单抗在中国获批的适应症已经达到19个。此前，NMPA于2020年12月批准帕博利珠单抗单药用于通过充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥20）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗。 10. 继艾伯维之后，勃林格殷格翰3期精神分裂症项目宣告失败 1月16日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公布其在研GlyT1抑制剂Iclepertin治疗成人精神分裂症认知障碍的3期临床项目CONNEX的主要结果，显示主要终点和关键次要终点均未达到。勃林格殷格翰决定停止长期延长试验 CONNEX-X，立即生效。GlyT1是一种调节突触间隙中甘氨酸浓度的转运蛋白，抑制GlyT1可增加谷氨酸神经元突触间隙中的甘氨酸浓度。Iclepertin是GlyT1的强效选择性抑制剂，可增加突触间隙甘氨酸浓度，间接增强NMDA受体信号传导。Iclepertin的II期研究数据显示，与安慰剂相比，Iclepertin在认知方面有显著改善，且总体安全性和耐受性良好。由于疗效突出，iclepertin此前还曾被美国FDA授予突破性疗法认定，并被中国CDE纳入突破性治疗品种。无独有偶，两个月前，艾伯维的精神分裂症新药emraclidine也遭遇了滑铁卢。 1. 强生146亿美元收购Intra-Cellular 1月13日，强生宣布已与Intra-Cellular Therapies达成最终协议，将以每股132美元的价格收购后者的所有流通股份，总交易额约为146亿美元。通过这项协议，强生获得了Intra-Cellular的每日1次口服抗精神病产品Caplyta（lumateperone，卢美哌隆）。该药物是一款5-羟色胺2A（5-HT2A）受体拮抗剂和多巴胺受体D2调节剂，已于2019年12月被FDA批准用于治疗精神分裂症成人患者，并于2021年12月获批用于辅助治疗与I型或II型双相情感障碍（双相抑郁症）相关的抑郁发作。2024年12月，Intra-Cellular还向FDA提交了Caplyta的第3项新适应症上市申请，用于辅助治疗重度抑郁症。除此之外，强生还可以获得包括lenrispodun、ITI-1284、ITI-333等在内的5款在研药物，进一步补充和加强了强生的精神疾病领域管线布局。 2. 超10亿美元！先声再明GPRC5D/BCMA/CD3三抗授权给艾伯维 1月13日，先声药业宣布与艾伯维达成合作协议，艾伯维将获得SIM0500的许可选择性权益，支付预付款，以及最高10.55亿美元的选择性权益付款和里程碑付款，以及大中华区以外地区的销售分成。艾伯维有权就大众化地区销售额收取销售分成。SIM0500为一款先声药业自主研发的GPRC5D/BCMA/CD3三抗，已获FDA快速通道资格，治疗多发性骨髓瘤。 3. 葛兰素史克11.5亿美元收购IDRx 1月13日，葛兰素史克与IDRx达成收购协议，获得后者开发的KIT抑制剂IDRX-42。根据协议，葛兰素史克支付10亿美元预付款，1.5亿美元监管里程碑金额，以及德国默克负责区域的里程碑金额和一定比例的销售分成。 4. 映恩生物HER2 ADC与三生制药达成中国商业化合作 1月13日，映恩生物宣布将HER2 ADC新药DB-1303在中国内地、香港和澳门的商业化合作权利授权给三生制药，映恩生物将获得2500万美元预付款、4200万美元研发里程碑金额、以及潜在额外的销售里程碑付款。 5. 礼来25亿美元收购Scorpion，获得小分子PI3Kα抑制剂1月13日，礼来公司和开Scorpion Therapeutics宣布，礼来公司将收购Scorpion的小分子PI3Kα抑制剂项目STX-478。STX-478是一种每日一次的口服突变选择性PI3Kα抑制剂，目前正在乳腺癌症和其他晚期实体瘤的1/2期临床试验中进行评估。根据协议条款，礼来将收购Scorpion，Scorpion股东将获得高达25亿美元的现金，包括预付款和在达到某些监管和销售里程碑后的后续付款。此外，作为交易的一部分，Scorpion将剥离一个新实体，以拥有其员工和非PI3Kα管线资产。 6. 吉利德17亿美元合作开发STAT6小分子疗法 1月13日，吉利德与LEO Pharma日前宣布达成战略合作伙伴关系，共同加速LEO Pharma的小分子口服STAT6项目的开发和商业化，旨在为炎症性疾病患者提供潜在治疗方案。根据该合作协议，吉利德将收购LEO Pharma的全部口服STAT6小分子抑制剂和靶向蛋白降解剂项目。吉利德将拥有开发、生产和商业化小分子口服STAT6项目的全球权利。LEO Pharma将有权选择在美国以外地区的皮肤病领域共同商业化口服项目。LEO Pharma将有资格获得总计高达17亿美元的款项，其中包括2.5亿美元的预付款。 7. 体内CAR-T细胞疗法火爆！Umoja Biopharma完成1亿美元C轮融资 1月14日，体内CAR-T细胞疗法领导者Umoja Biopharma宣布完成1亿美元C轮融资。本轮融资由Double Point Ventures和DCVC Bio共同领投，ARK Invest、Cormorant Asset Management、 MPM Capital、 Qiming Venture Partners USA等新老投资者参投。融资收益将用于推进Umoja体内CAR-T细胞疗法管线，包括其领先的靶向CD22的UB-VV400项目在多种肿瘤和自身免疫性疾病中的临床研究。 8. B细胞疗法公司完成9200万美元C轮融资 1月15日，B细胞疗法公司Be Biopharma（下文简称Be Bio）宣布完成9200万美元C轮融资，融资所得将用于治疗B型血友病的BE-101临床I/II期试验（BeCoMe-9）概念验证，以及将治疗低磷酸血症（HPP）的BE-102推向临床。本轮融资包括新投资者Nextech，以及现有投资者ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management等。 9. 先声药业与费米子科技合作开发国内首个SSTR4靶点镇痛药物 1月17日，先声药业（2096.HK）和广州费米子科技有限责任公司共同宣布，双方已就一款靶向SSTR4的临床阶段镇痛候选创新药FZ002-037达成合作。FZ002-037项目是由费米子科技开发的高选择性口服小分子SSTR4激动剂，临床前研究显示，该靶点主要作用于外周镇痛，无中枢副作用和成瘾性等问题，有望为有长期用药需求的患者提供新选择。该项目是同靶点国内首个，全球第二个进入到临床阶段的产品，目前已完成国内Ⅰ期临床，针对糖尿病周围神经痛的II期研究即将启动，未来也有望将应用领域扩展至多种慢性痛与急性痛适应症。根据协议，先声药业将获得大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和商业化FZ002-037的独家权利。费米子科技将获得首付款及里程碑付款，以及基于未来销售额的分层特许权使用费。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 蔡九 又一家药企在精神分裂症治疗领域栽了跟头。 1月16日，勃林格殷格翰公布了iclepertin治疗成人精神分裂症认知障碍的3期临床项目CONNEX的主要结果，该项目的主要终点和关键次要终点均未达到预期。基于此，勃林格殷格翰决定立即终止长期拓展试验CONNEX-X。 这是近期在精神分裂症领域折戟的第二家巨头药企。此前不久，艾伯维收购Cerevel所得的“王牌项目”emraclidine，在两项针对精神分裂症的II期研究中未能达到预期终点。 这一教训迫使艾伯维重新审视其在中枢神经系统疾病领域的投资策略。在2025年的JPM大会上，艾伯维对外透露：“未来在早期数据研究上投入大量资金时，我们肯定会重新权衡考量。” 不过，在CNS领域，药企们的态度呈现两极分化。有的更为谨慎，有的却仍在大举进攻。 2025年JPM会议首日，强生成为焦点，其宣布以146亿美元收购专注于CNS领域的Intra-Cellular，旨在获取其重磅抗精神病药物Caplyta。 一旦收购成功，这将超越对Karuna、Cerevel的收购案，成为2023年以来CNS领域最具规模的一笔并购交易。 态度的巨大差异也反映出，在CNS领域，跨国大药企们已产生明显分歧。 / 01 / 更谨慎的艾伯维 艾伯维变得更谨慎在情理之中，Cerevel的收购让其损失惨重。 2023年年底，艾伯维宣布以87亿美元收购Cerevel，后者的核心管线是毒蕈碱受体M4的选择性正变构调节剂emraclidine，这是精神分裂症领域的潜在突破选手。 庞大的患者群体和对新疗法的迫切需求，使精神分裂症成为大药企的掘金之地，艾伯维也希望有所建树。Emraclidine或许能让艾伯维实现这一愿望。 根据1b期试验B部分的结果，52名精神分裂症患者总体耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件或因治疗导致的受试者停药。也正因此，Cerevel赢得了艾伯维的青睐，最终以高溢价出售。 然而，结果并不如人意。正如上文所述，两项针对精神分裂症的II期研究未能达到预期终点。Emraclidine的表现远不如Cerevel公布的1b期试验结果，这也让艾伯维吃了哑巴亏。上周，艾伯维计提了大约35亿美元的减值费用，以反映emraclidine临床挫折对其账面的影响。 不过，这场赌局的失利，既有天灾，也有人祸因素。从第一次提出收购邀约，到最终拿下Cerevel，艾伯维只用了不到两个月的时间，难以判断是果断还是武断。 冲动的决策付出了代价。艾伯维必然需要重新反思其对神经精神病学的投资。 因此，在2025年JPM大会上，尽管艾伯维高管表示，公司仍然愿意承担“经过计算的风险”，但同时也明确表示，对于早期CNS资产的重大投资，会更加谨慎。 / 02 / 大举进攻的强生 而强生的乐观也不让人感到意外。 作为一家专注CNS药物研发的创新药企，Intra-Cellular目前的核心资产是一款每日1次口服抗精神病药物Caplyta。 这是一款5-羟色胺2A（5-HT2A）受体拮抗剂和多巴胺受体D2调节剂，最早由百时美施贵宝研发，2015年Intra-Cellular获得许可，进行全球开发。 从机制上看，lumateperone可部分激动多巴胺D1和D2受体，拮抗5-HT2A受体，抑制DA和5-HT转运体，以及促进NMDA受体的NR2B亚基活化，因此Caplyta在多种CNS疾病中展现出了治疗潜力。 2019年12月，Caplyta被FDA批准用于治疗精神分裂症成人患者，2021年12月又获批用于辅助治疗与I型或Ⅱ型双相情感障碍（双相抑郁症）相关的抑郁发作。 在这两大适应症的支撑下，Caplyta已经展现出了不菲的商业化潜力。2023年，其销售额已经达到4.62亿美元，同比增长86%；2024年继续增长，前三季度销售额达到4.82亿美元，预计全年最高可达6.85亿美元。 不出意外，Caplyta还将继续快速增长。就在去年底，Intra-Cellular向FDA提交了Caplyta的第3项新适应症上市申请，用于重度抑郁症（MDD）的辅助治疗，这是更大的适应症。 在美国，大约240万成年人患有精神分裂症，610万成年人患有双相情感障碍，2100万成年人患有MDD。 按照强生的说法，如果获批，Caplyta有望成为过去15年中首个获批治疗MDD及双相I型和II型抑郁症状的药物。正因此，在强生眼中，Caplyta的销售峰值将达到50亿美元。 对于强生来说，拿下一款峰值50亿美元的重磅炸弹，既能补强CNS布局，更能在应对即将到来的专利悬崖面前，多几分从容。 / 03 / 持续存在的分歧 艾伯维、强生的一左一右，反映了CNS领域可能会持续存在的“分歧”：谨慎的人存在，乐观的人也不会消失。 乐观在于，CNS领域巨大的机遇。CNS疾病是公认的药物治疗贡献度最低和临床未满足需求最高的疾病领域之一。据WHO预测，20年内，CNS疾病将成为第二大致死源。 大多数中枢神经系统疾病患病人数不亚于肿瘤及心血管疾病患者，药物市场空间足够大；多数中枢神经系统疾病的临床有效性不足，存在大量未满足的临床需求。 所以，CNS领域注定会吸引诸多药企的入局。 但谨慎也不会消失。 虽然CNS领域前景诱人，但成功的难度堪称地狱模式：有数据显示，中枢神经系统药物研发成功率仅为6%，不足其他药物研发成功率的一半。 核心原因在于，从机制不明，到动物模型难验证、临床开发难度大，每一项都是CNS药物开发的拦路虎。 以精神分裂症阴性症状药物为例，当前全球尚未有治疗精神分裂症阴性症状的药物获得批准上市，原因在于两点： 第一，机制并不明确。精神分裂症是一类极为复杂的疾病，目前来看，阳性和阴性症状患者的发病机制并不相同。 例如，认可度最高的多巴胺假说显示，阳性症状是边缘通路中多巴胺能神经传递过度活跃的结果，而阴性症状、动力丧失和认知障碍则被认为是由额叶和其他中脑边缘结构的低多巴胺能功能引起的。患病机制尚不明确，这使得对症药物研发面临着极大的挑战。 第二，临床开发难度极大。由于精神分裂症阴性症状的不明显，以及症状的多样性等诸多因素，导致针对该疾病的临床开发难度极大。例如，由于患者的异质性很大，最终效果无法有效评估；再比如，患者的发病时间可能不是持续的，只是在特定节点发作，这也导致很难评估药物的长期效果。 种种因素导致，精神分裂症阴性症状的药物研发，埋葬了太多充满理想的淘金者。而这，也恰恰是CNS领域研发的一个缩影。 所以，是在稳健前行中守护既有成果，还是在大胆突破中开辟全新版图，在CNS领域的抉择，承载着企业对医药创新价值的深刻理解，更关乎当下的风险权衡。 客观存在的现实，注定了“分歧”注定不会消失。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

点击蓝字 关注我们 本周，热点不少。首先看审评审批方面，多个药获批，很值得一提的就是，奥赛康药业1类新药利厄替尼片获批上市；其次是研发方面，多个药取得重要进展，其中，全球第2款PROTAC药物BMS-986365进入Ⅲ期阶段；最后是交易及投融资方面，有不少交易尘埃落定，最大金额的是，强生146亿美元收购Intra-Cellular。 本期盘点包括审评审批、研发、交易及投融资三大板块，统计时间为2025.1.13-1.17，包含23条信息。  审评审批 NMPA 上市 批准 1、1月13日，NMPA官网显示，和黄医药的赛沃替尼片（Savolitinib、商品名：沃瑞沙）获批新适应症，用于治疗初治MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。赛沃替尼是一种口服的高选择性小分子c-Met抑制剂，最初由和黄医药开发。2011年，和黄医药与阿斯利康达成一项全球许可协议，将共同开发沃瑞沙并促进其商业化。 2、1月13日，NMPA官网显示，强生的厄达替尼片（商品名：博珂）获批上市，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。厄达替尼片是一款新型靶向治疗药物，可显著改善携带FGFR3基因变异患者的总生存期和无进展生存期。 3、1月13日，NMPA官网显示，上海生物制品研究所3.3类生物制品贝伐珠单抗注射液生物类似药获批上市，用于治疗非小细胞肺癌、转移性结直肠癌、胶质母细胞瘤、肝细胞癌、卵巢癌和宫颈癌等适应症。贝伐珠单抗是一款抗血管内皮生长因子（VEGF）人源化单克隆抗体。 4、1月16日，NMPA官网显示，英派药业的塞纳帕利胶囊（senaparib、商品名：派舒宁）获批上市，用于国际妇产科联盟（“FIGO”）Ⅲ-Ⅳ期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者在一线含铂化疗达到完全或部分缓解后的维持治疗。塞纳帕利是一款PARP抑制剂，获得“十三五”国家重大新药创制专项的立项支持并顺利完成验收。 5、1月16日，NMPA官网显示，奥赛康药业1类新药利厄替尼片（limertinib、商品名：奥壹新）获批上市，用于治疗既往接受表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展的EGFR T790M突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。利厄替尼由奥赛康药业与上海药物所、广州健康院合作开发，是一款高选择性、不可逆第三代EGFR-TKI。 申请 6、1月14日，CDE官网显示，智翔金泰瑞的斯乐韦米单抗注射液（GR1801）申报上市，用于治疗成人疑似狂犬病病毒暴露后的被动免疫。斯乐韦米单抗是一款由智翔金泰自主研发的重组全人源抗狂犬病病毒（Rabies Virus、RABV）双特异性抗体，注册分类为治疗用生物制品1类，作用靶点为RABV的包膜糖蛋白（Glycoprotein、G蛋白）。 7、1月15日，CDE官网显示，勃林格殷格翰的宗格替尼（Zongertinib）申报上市，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。宗格替尼是一种选择性HER2抑制剂，2024年4月，BI与中国生物制药签署了战略合作协议。 8、1月15日，CDE官网显示，第一三共（Daiichi Sankyo）5.1类新药盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）申报上市，用于治疗伴有重度病变或功能受限且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。吡昔替尼（pexidartinib）是一款CSF1R小分子抑制剂，该产品已经于2024年10月被CDE正式纳入优先审评。 9、1月15日，CDE官网显示，美纳里尼和赛生药业的5.1类新药注射用美罗培南韦博巴坦申报上市，这是一款抗生素复方制剂（商品名：Vaborem），为新型抗菌药物。赛升药业在2022年8月与美纳里尼亚太公司达成许可及合作协议，从而可在中国境内独家开发和商业化该产品。 临床 批准        10、1月15日，CDE官网显示，阿斯利康1类新药AZD0022获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤。这是一款KRAS G12D抑制剂，目前在国际范围内处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。阿斯利康在2023年11月与祐森健恒达成授权合作，获得AZD0022。 11、1月15日，CDE官网显示，金赛药业1类新药GenSci120注射液获批两项适应症，拟开发治疗系统性红斑狼疮（SLE）、原发性干燥综合征（pSS）。GenSci120注射液是一款PD-1激动剂。全球范围内已有十几款PD-1激动剂类产品正在研发，但多数尚处于临床前阶段。进展较快的产品包括Anaptys Bio公司开发的激活性PD-1单克隆抗体rosnilimab，正Ⅱ期。 12、1月15日，CDE官网显示，赛诺菲1类新药Itepekimab注射液获批临床，拟用于治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）患者。这是一款靶向IL33的单克隆抗体，由赛诺菲与再生元（Regeneron）合作开发。该产品此前已经在中国获得多项临床，适应症包括治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）、中度至重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的添加维持治疗。 FDA 上市 批准 13、1月15日，FDA官网显示，礼来的Mirikizumab（商品名:Omvoh）获批第2项适应症，用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病。Mirikizumab继2023年10月被批准为治疗中度至重度活动性成人溃疡性结肠炎（UC）的同类首创疗法之后，现在又被批准用于治疗两种类型的炎症性肠病（IBD）。Mirikizumab通过靶向IL-23p19这一特定蛋白来减轻胃肠道内的炎症。 14、1月17日，FDA官网显示，阿斯利康的Calquence（阿可替尼）获批新适应症，用于联合苯达莫司汀和利妥昔单抗治疗既往未经治疗且不适合自体造血干细胞移植的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。该药物是首个获准用于一线治疗MCL的BTK抑制剂。 研发 临床状态 15、1月13日，Clinicaltrials官网显示，Celgene启动了蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）BMS-986365的首个Ⅲ期临床试验，该临床是一项随机、开放标签、适应性研究（n=960），旨在评估BMS-986365对比研究者选择（恩杂鲁胺+阿比特龙+泼尼松/泼尼松龙或多西他赛+泼尼松/泼尼松龙）治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的安全性和有效性。研究的主要终点为第4年患者的放射学无进展生存期（rPFS）变化。 16、1月13日，Clinicaltrials官网显示，石药集团启动了SYH9056（马来酸左旋氨氯地平+缬沙坦）的Ⅲ期临床试验。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照临床试验（n=606），旨在评估SYH9056治疗接受4周马来酸左旋氨氯地平单药或缬沙坦单药治疗后血压仍未得到控制的中重度原发性高血压成年患者的疗效和安全性。研究的主要终点是第12周患者的坐位收缩压相较于基线的变化。 临床数据 17、1月13日，Biohaven宣布，BHV-1400的首个I期研究取得了初步的积极数据。数据显示，BHV-1400可以在单次给药4h内迅速、强效、选择性降低IgA肾病患者的致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体水平，同时将IgA等免疫球蛋白的水平保持在正常范围内。BHV-1400是Biohaven基于其胞外蛋白分子降解剂（MoDE）技术平台开发的一款靶向去除异常蛋白（TRAP）降解剂。 18、1月14日，恒瑞医药宣布，其与Kailera Therapeutics正在共同开发的GLP-1/GIP双受体激动剂HRS9531注射液8mg在减重Ⅱ期临床研究（HRS9531-203）中显著减低体重，同时安全性、耐受性良好。HRS9531是恒瑞医药研发的一种新型GLP-1/GIP双受体激动剂，减重与降糖适应症均已进入于Ⅲ期研发阶段。 交易及投融资 19、1月13日，GSK宣布，收购IDRx。根据协议，GSK将支付10亿美元的预付款，并有可能根据监管批准情况再支付1.5亿美元的里程碑款项。此次收购的核心资产为IDRX-42，该药是一种高度选择性的KIT酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在用于胃肠道间质瘤的一线和二线治疗。胃肠道间质瘤通常发生在胃肠道，80%的病例由KIT基因突变驱动。 20、1月13日，三生制药附属公司沈阳三生宣布，与映恩生物就HER2 ADC药物DB-1303达成合作协议。协议约定，沈阳三生将获得映恩生物开发的HER2 ADC药物 DB-1303多个适应症在中国大陆、中国香港和中国澳门的商业化权利。映恩生物将获得2500万美元不可退回首付款，未来映恩生物有资格获得至高4200万美元的研发里程碑、以及潜在额外的销售里程碑付款。同时，映恩生物将继续负责推进相关适应症在合作区域的临床开发和注册等工作。 21、1月13日，强生宣布，已与Intra-Cellular达成协议，将以每股132美元的价格收购后者所有流通股份，总交易额约为146亿美元。通过协议，强生获得了Intra-Cellular的每日1次口服抗精神病产品Lumateperone（商品名：Caplyta、卢美哌隆）。该药物是一款5-羟色胺2A（5-HT2A）受体拮抗剂和多巴胺受体D2调节剂，已于2019年12月被FDA批准用于治疗精神分裂症成人患者。 22、1月13日，先声药业宣布，与艾伯维订立许可选择权协议。根据协议，艾伯维将拥有候选药物SIM0500的许可权益。SIM0500正在中美两国针对复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者进行临床I期研究。SIM0500是一款人源化GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体，由先声药业通过其专有的T细胞衔接器多特异性抗体技术平台开发。 23、1月14日，阿斯利康宣布，与宜联生物签署临床研究合作协议。双方将基于在临床前研究中展现出的联用协同效应，共同探索阿斯利康免疫检查点抑制剂度伐利尤单抗联合宜联生物靶向B7H3的抗体偶联药物YL201治疗多种实体瘤的潜力。双方将共同启动一项多中心、开放性、Ⅰ/Ⅰb期研究，旨在评估两款药物联合治疗在实体肿瘤患者中的安全性、有效性和药代动力学。 扫码领取CPHI & PMEC China 2025展会门票 【智药研习社近期直播】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~