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▎药明康德内容团队编辑2024年，“创新药”一词首次进入政府工作报告，众多行业媒体纷纷解读，推测这一产业对于国家发展战略的重要性进一步提升。作为创新药领域的重要生力军，初创公司对于推动产业科学技术创新、满足未竟医疗需求具有显著意义。本文以全球为视角，盘点2024年该领域初创公司的融资动态，供读者参阅。据不完全统计，2024年至今，14家成立不到2年的创新药公司获得了新一轮融资。其中包括：集合6家公司管线及技术的皮肤科新锐，诺奖得主创办的ADC+蛋白降解新秀，完成2024年biotech合并第一案的先天免疫学公司等。其他值得关注的亮点如下：多家新锐首轮融资金额可观：根据公开资料，作为成立以来的第一轮融资，Alys Pharmaceuticals、Firefly Bio、Calluna Pharma，以及Amlogenyx，均实现了5000万美元及以上的大额融资，对于初创biotech来说，已是不俗的金额，侧面认可了其发展潜力。学术创业吸引资源流入：获融资公司中，Alys Pharmaceuticals及Firefly Bio由诺贝尔奖得主联合创办，均获得了1亿美元左右的早期融资支持。位于中国广东的奥礼生物，创始团队来自伦敦大学学院，成立以来已完成2轮千万元级融资。免疫系统疾病为重点关注疾病领域：5家公司布局了免疫系统疾病领域的药物研发项目，包括聚焦干细胞疗法的ImmunoFree，关注双特异性抗体与ADC药物的Attovia，主打ROCK2抑制剂开发的Graviton等。集6家公司之大成！诺奖得主联合创办皮肤科新锐获1亿美元融资2月13日，投资公司Medicxi将六家专注于皮肤适应症的生物科技公司结合，推出具有多种平台技术与研发管线的Alys Pharmaceuticals，并同时以1亿美元种子融资支持其于免疫皮肤疾病领域当中创新疗法的开发。这笔资金将帮助Alys实现到2026年底前完成7至10项概念验证（POC）以及至少一个项目进入临床注册研究的目标。Alys由Medicxi和几位知名的皮肤病学和科学专家（包括诺贝尔奖得主Craig Mello博士）共同创立，致力于重新定义皮肤病治疗的前景。该公司结合了6家公司的管线和平台，其中包括开发皮肤疾病siRNA疗法的Aldena Therapeutics，预防放射疗法对健康皮肤的副作用的Graegis Pharmaceuticals等。目前，Alys共拥有十多个活跃项目，凭借其尖端平台，其管线将可能进一步增长，并涵盖包含炎症性疾病、自身免疫性疾病、癌症患者和罕见皮肤病等适应症。ADC+蛋白降解！诺奖得主联合创建新锐融资近亿美元2月16日，诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi教授联合创建的Firefly Bio公司正式亮相。获得9400万美元A轮融资资金后，Firefly Bio打算以其创新的蛋白降解偶联药物（DAC）平台为癌症疗法打开崭新的一页。Firefly的DAC平台结合了抗体偶联药物（ADC）和蛋白质降解剂各自的优势，同时克服了它们的缺陷以及两种模式结合时产生的潜在挑战。根据在实体瘤和血液肿瘤的临床前研究数据，单次使用Firefly的DAC即可在极低剂量下显著缩小肿瘤体积。“在过去的20年里，ADC的主要载荷一直是毒素，Firefly试图引入一种新的有效载荷类别，其效力与毒素水平相同，但可以更好地区分健康与疾病细胞。”Firefly新任首席执行官Scott Hirsch先生表示。他同时指出，如果Firefly能够成功开发DAC疗法，这将解锁ADC类别药物新的生物学机制。该公司目前将专注于开发实体瘤药物，日后有望扩展至免疫领域。2024年biotech合并第一案！先天免疫学领域重要企业“强强联手”1月23日，荷兰Oxitope Pharma和挪威Arxx Therapeutics宣布两家公司合并组成Calluna Pharma，新公司已经于A轮融资中筹募到7500万欧元。Calluna的新任首席执行官称此次合并为“两家先天免疫学领域的重要企业强强联手”。Oxitope致力于发现和开发治疗氧化应激引起的炎症和心血管疾病药物，主要产品是一款处于临床前阶段的、用于急性冠状动脉综合征（ACS）引起的心肌梗死（MI）再灌注损伤的抗体疗法。Arxx主要开发用于罕见纤维化疾病的疾病修饰疗法，2023年8月，其首款产品抗S100A4单克隆抗体AX-202开始双盲安慰剂对照试验。二者合并成立的Calluna将基于损伤相关分子模式（DAMP）的先天免疫领域的专业知识与一系列针对炎症和纤维化适应症的选择性抗体相结合，旨在满足由急性或慢性炎症和非溶解性组织纤维化引起的各种疾病的临床需求。迄今Calluna的研发管线中已经有四个潜力候选药物，包括：靶向S100A4的单克隆抗体CAL101，处于1期临床；可中和氧化磷脂的单克隆抗体CAL102，处于临床前。罕见病知名公司分拆！新锐推进AD新型基因疗法1月11日，Amlogenyx宣布完成5000万美元的A轮融资。Amlogenyx是由罕见病领域知名公司Ultragenyx分拆成立的子公司，是一家新型基因疗法开发公司，成立于2023年，目前专注于开发利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。Ultragenyx曾透露，在对半乳糖唾液酸贮积症的研究中，发现一种被称为保护性蛋白/组织蛋白酶 A (PPCA) 的特定溶酶体化合物会影响β淀粉样蛋白。PPCA在C末端裂解β淀粉样蛋白并防止蛋白质在体外积聚；在阿尔茨海默病小鼠模型中，使用基于AAV的基因疗法将PPCA递送至溶酶体，3个月后淀粉样斑块减少了60%以上。此次融资将加速该疗法的研发。突破给药方式局限！口服大分子药物新锐获融资1月29日，奥礼生物宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资将主要用于推进核心管线口服GLP-1制剂和生物药口服递送技术平台的构建。奥礼生物成立于2022年8月，创始团队来自于伦敦大学学院（University College London），在胃肠道生理学与药物吸收动力学等领域深耕多年。目前，该公司已开发数个口服多肽药物管线。据新闻稿介绍，大分子药物在临床中往往只能通过注射方式给药，因此有诸如全身药物暴露安全风险、患者接受治疗的场所限制、注射引起的患者依从性差等痛点。而通过口服递送吸收的方式或可解决上述难题。主打产品引进自中国！小分子靶向药新锐获融资2月1日，Graviton Bioscience宣布获得来自赛诺菲风险投资公司的战略投资，本轮融资将加速该公司卷曲螺旋形成蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂的研发。Graviton Bioscience成立于2023年，专注于Rho/Rho相关ROCK2抑制剂研发，目前的适应症囊括中枢神经系统疾病、自身免疫性疾病、纤维化疾病等。该公司的主打候选药物GV101正处于1期临床研究阶段。值得一提的是，GV101是Graviton的前身FL2021-001公司自中国生物制药附属公司北京泰德制药引进的全新靶点、高选择性的ROCK2抑制剂，可通过高选择性地抑制ROCK2信号通路，发挥抑制纤维化进展、抗炎和免疫调节等多重作用，在肺纤维化、肝纤维化等领域具有较好的治疗潜力。该起授权交易总额逾5亿美元。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，罕见病巨头Ultragenyx Pharmaceutical宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx 将完成5000 万美元的 A 轮融资，目前融资已大部分完成。Ultragenyx因其在罕见的溶酶体贮积症方面的研发而闻名，但它并未布局阿尔茨海默氏症。而是利用Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。Ultragenyx曾透露，在对半乳糖唾液酸贮积症（UX004）的研究中，发现一种被称为保护性蛋白/组织蛋白酶 A (PPCA) 的特定溶酶体化合物会影响 β 淀粉样蛋白。PPCA 在 C 末端裂解 β 淀粉样蛋白并防止蛋白质在体外积聚；在阿尔茨海默氏症小鼠模型中，使用基于 AAV 的基因疗法将 PPCA 递送至溶酶体，3 个月后淀粉样斑块减少了 60% 以上。该结果表明，通过基因疗法递送 PPCA 酶可以作为输注单克隆抗体的替代方案。此次融资，将加速该疗法的研发。关于UltragenyxUltragenyx于2010年在硅谷创立，经过两轮融资后，在2014年，这个仅有59名雇员的初创公司成功在纳斯达克上市。其创始人、总裁兼首席执行官Emil Kakkis曾在 Harbour-UCLA 医疗中心工作，并开发一种针对罕见疾病 MPS I 的酶替代疗法。目前Ultragenyx已有5 款产品上市。其中，Crysvita 被批准用于治疗 X 连锁低磷血症（XLH），以及肿瘤性低磷骨软化症（TIO）。2023 年Ultragenyx总营收为4.3~4.35亿美元，其中Crysvita收入 3.25 ~ 3.3 亿美元；预计公司2024年总营收达到5.3亿美元。截至 2023 年末，该公司现金、现金等价物和有价债务证券约7.76亿美元。研发管线参考资料：https://endpts.com/ultragenyx-nears-50m-series-a-for-its-alzheimers-gene-therapy-spinout-jpm24/版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 活动推荐  3月 • NDC x 2024新药创新者峰会  关键词：  ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

▎药明康德内容团队编辑日前，Ultragenyx公司在投资者日活动上透露，该公司计划分拆出一家子公司，这家子公司将专注于开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。Ultragenyx公司预计将持有子公司的多数股权，并已为其取名为Amlogeny。Amlogeny公司计划在年底前完成A轮融资。Ultragenyx公司以其在罕见溶酶体贮积症研究方面取得的成果而为人所知。近期，他们决定将研究焦点转向一种更为常见的神经退行性疾病。他们发现，在针对半乳糖唾液酸贮积症的研究中，一个特定的溶酶体化合物——保护性蛋白/组织蛋白酶A（PPCA）会影响β淀粉样蛋白。PPCA能在C末端裂解淀粉样蛋白，避免蛋白质堆积。在阿尔茨海默病小鼠模型中，通过使用基于AAV的基因疗法将PPCA运送到溶酶体，三个月后淀粉样斑块减少了60%以上。此外，今年早些时候，Ultragenyx公司的首席执行官Emil Kakkis博士在接受行业媒体Endpoints News采访时提到，整个医药行业在推进罕见病和超罕见病药物研究上面临挑战，其中一个重要因素是加速审批路径。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Ultragenyx to spin off company to develop ‘high risk, high return’ gene therapy for Alzheimer’s disease，Retrieved October 18, 2023, from https://endpts.com/ultragenyx-to-spin-off-company-to-develop-high-risk-high-return-gene-therapy-for-alzheimers-disease/[2] Analyst Day 2023，Retrieved October 18, 2023, from https://ir.ultragenyx.com/mwg-internal/de5fs23hu73ds/progress?id=lNvELDcB_3OpM6RbupJz5Q1qISlU-5_wIMux3rSlqjE,&dl免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新