CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.

2024年9月30日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，治疗戈谢病1类新药注射用CAN103（维拉苷酶β）获得国家药监局药品审批中心（CDE）优先审评资格。 CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。CAN103旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和青少年患者。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。 我们很高兴CDE授予CAN103优先审查的资格，这是对中国戈谢病患者迫切的医疗需求和我们临床试验结果的认可。CAN103具有成为变革性疗法的潜力，并对罕见病生态圈做出巨大贡献。在首个重组酶替代疗法（ERT）获批30多年后，中国和全球许多患者仍然无法获得现有的治疗方案，他们的需求一直未得到满足。我们在全力以赴加速CAN103的审批流程，使其成为首个在中国本土研发和生产的酶替代疗法。 CAN103（维拉苷酶β）是正在开发的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症， 比如亨特氏综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌肉营养不良症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

CRO都有着扩大规模的野心，兼并重组、战略合作已成为CRO企业实现快速发展的重要手段。回顾泰格医药的发展历程，发现其主旋律便是频繁的合作、并购和投资，今年也仍在延续。 2024年7月26日，泰格医药宣布完成对日本CRO公司Medical Edge的收购。 Medical Edge 成立于2015年，总部位于日本东京，是一家专注于数据管理、生物统计、EDC 及 ePRO 系统定制服务的合同研究组织（CRO）。Medical Edge 以其专业的研发服务、严谨的科研态度和高效的运营管理，赢得了众多制药企业和生物技术公司的信赖，在日本的临床研究行业中享有较高声誉。 收购完成后，Medical Edge 将成为泰格日本的全资子公司，为日本临床研究提供高质量数统及电子数据解决方案。同时，泰格医药也将通过 Medical Edge 在日本及亚洲市场的客户基础和品牌影响力，整合技术优势和人才资源，进一步扩大公司在亚太地区的研发服务能力与业务规模。 作为中国临床试验CRO的龙头，泰格医药在医药外包研发领域扮演着中流砥柱的角色。泰格的核心业务是临床试验执行和现场管理(SMO)，由此衍生出临床试验设计、数据统计、药品注册申报，资料翻译等与临床试验相关的服务，在整个药物研发链条中处于后端。 回顾泰格医药的收购史，便可知泰格医药的发展一直有清晰和前瞻性的战略布局，有助于其实现快速扩张： 2008年11月，泰格医药收购美斯达50.56%的股份，获得了美斯达临床试验统计分析和数据管理方面的优质资产；2009年10月，泰格医药收购美斯达49.44%的股份，提升了公司主营业务能力，扩大高端客户基础，整合客户资源； 2014年5月，泰格医药间接控股北京康利华51%的股权，使得公司的主营业务形成有益补充，提升对客户的综合服务能力； 2014年5月，泰格医药全资子公司香港泰格确认以5025万美金现金支付方式收购美国方达医药67%股份，对方达医药完成了控股。方达医药在早期临床试验和产品研发方面的能力有助于泰格医药后期临床试验服务的持续性扩展。 2014年9月，泰格医药收购上海晟通55%的股权，提升公司的医药供应链管理； 2015年1月，泰格医药以1.54亿元收购北医仁智的全部股权，进一步对公司的CRO产业平台和服务链进行强化，服务于公司CRO生态圈。 2015年9月，收购了韩国最大的临床CRO之一的DreamCIS，切入了韩国市场。 2016年3月，泰格医药以6亿元现金收购泰州捷通泰瑞，扩展泰格医药在医疗器械方面的覆盖，扩充产业服务领域。 2019年12月，作为泰格医药子公司，方达医药以420万加币收购加拿大药物发现及新药研究平台BRI。2020年7月，其以2600万美元全资收购Acme Bioscience，拓展公司在有机合成，药物化学及工艺研究开发方面的能力。2021年4月16日，方达医药宣布收购美国Ocean Ridge Biosciences公司，增强方达医药的基因组学能力，为医疗保健和生命科学行业及学术机构提供更加准确可靠、信息内涵更丰富的优质基因组学服务。 2023年1月19日，泰格医药宣布完成对欧洲CRO公司Marti Farm的收购。此次战略收购将进一步强化泰格医药在欧洲地区的服务能力与规模，扩大全球范围内安全监测能力。 从财务状况来看： 泰格医药2023年营收73.84亿元，同比增长4.21%；净利润20.25亿元，同比增长0.91%。2023年公司在业务拓展端，新增合同金额78.5亿，截至2023年末累计待执行合同金额140.8亿元，同比增长2.1%。投资方面，2023年全年投资收益6.91亿（包公允价值变动3.53亿+投资收益3.38亿=6.91亿），比2022年略微提升。 从2023年年报可以看出，泰格医药正在进行的临床项目数量一直在缩减，截至2023年底，泰格医药共有752个项目，比2023年中减少了20个项目，2023年净新增订单金额为78.52亿元，同比下降18. 8%，公司对此的解释是，一方面是由于2023年四季度部分客户取消前期订单或项目执行出现负面变化，另一方面是由于新订单手续费同比大幅下降。 2024Q1，公司实现营业收入16.60亿元，同比下滑8.00%；归母净利润2.35亿元，同比下滑58.65%；扣非后归母净利润3.03亿元，同比下滑20.50%。业绩阶段性承压主要系新冠业务减少及下游市场需求波动。2024Q1毛利率环比逐步提升：2024Q1约37.83%，后续随着业务逐步恢复，毛利率有望回归历史平均水平。泰格医药的毛利率仍能保持相对稳定，或许是因为轻资产运营的临床CRO在行业寒冬中能更有效地通过提高效率、优化架构等方式降低成本，对冲价格压力。 值得一提的是，除了CRO主业外，泰格医药还长期投资医疗健康产业，通过投资平台入股多家IPO公司，包括嘉和生物、北海康成、智云健康等。不过，近两年生物医药行业不景气，泰格医药的投资损失也不低。今年一季度，由于公司投资的上市公司股价下跌，导致公允价值变动收益同比下降92.77%至1275万元，公司投资损失达359万元。 参考资料：泰格医药官微 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

11月19日，作为2023中国医药工业发展大会系列专题会议之一，由中国医药工业信息中心举办的“第40届全国医药工业信息年会中国儿童药物创新发展论坛”在北京顺利召开，国家相关部委领导、儿科临床及药学专家、儿童药重点研发生产企业代表受邀出席，助力健康中国建设。国家卫生健康委员会科技教育司副司长顾金辉、国家卫生健康委员会医政司副司长李大川、中国药品监督管理研究会会长张伟、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲、重庆医科大学附属儿童医院院长李秋、北京大学临床药理研究所所长崔一民、中国医药工业信息中心主任郭文、国家应急防控药物工程技术研究中心研究员钟武、中国医药工业信息中心副研究员王奇巍、北京大学药学院药剂学教授王坚成等领导专家出席本场大会。国家卫生健康委员会科技教育司副司长  顾金辉国家卫生健康委员会科技教育司副司长顾金辉出席大会并致辞。他指出，国家卫生健康委员会科技教育司高度重视儿童用药工作，通过“重大新药创制”科技重大专项等工作进行系统布局，推动关键共性技术攻关，支持“中国儿科人群药物临床试验协作网”、“中国儿童药物研发与产业化联盟”和“中国儿童用药大数据平台”等创新支撑体系建设，协调多部门共同营造良好创新生态环境，充分发挥科研机构作用、加强与企业合作、通过加强国际合作与交流，发挥科技引领作用，促进儿童药物创新发展。 国家卫生健康委员会医政司副司长  李大川国家卫生健康委员会医政司副司长李大川作了主题为“加强儿童临床用药管理与政策法规解读”的报告。他指出，儿童不是缩小版的成人，儿童药物与成人药物截然不同。我国临床儿童用药存在较为严重的超说明书用药问题，儿童用药安全需加强重视。国家卫生健康委员会医政司深入贯彻落实《关于保障儿童用药的若干意见》等指导政策，通过加强儿童用药遴选和配备管理、强化儿童用药临床合理使用、加强药师配备、提供儿科药学服务保障等措施，提升儿童用药安全。 中国药品监督管理研究会会长  张伟中国药品监督管理研究会会长张伟的主题报告名为“加强研究 凝心聚力提高中国儿童用药可及性”。他表示，中国药品监督管理研究会针对我国儿童药物存在的关键问题，调动社会各方力量，积极开展我国儿童用药产业发展与政策研究、儿童用药安全性评价指标与主动监测研究、儿童用药相关政策研究，建立儿童制剂用辅料安全性数据库，围绕科学监管等内容，发挥专家智库作用，开展高质量研究，搭建政企沟通桥梁纽带作用，交流最新研究成果，促进医药行业高质量发展。 首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任  王晓玲首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲分享了“基于十三五成效 展望十四五规划—儿童用药改良与临床评价关键技术研究”的主题报告。她指出，儿童健康是全面健康的基础，是国家重大战略的需求。然而，我国儿童用药仍面临短缺、风险高等亟待解决的重大问题。首都医科大学附属北京儿童医院积极探索以数据驱动儿童重大疾病临床用药规范与监管科学研究，促进儿童适宜新型载缓释药技术及产品研发，开发和应用精准药物治疗关键技术等新方法，建立可复制可推广的模式，化解儿童用药困境。 中国医药工业信息中心副研究员  王奇巍中国医药工业信息中心副研究员王奇巍作了“中国儿童用药数据库建设及应用进展”的主题报告。他运用“中国儿童用药大数据平台”，全面展现了儿童药行业发展现状。他以儿童药物获批情况、儿童罕见病用药、超说明书使用为例，展示了大数据平台的实用价值。该数据库旨在打通“政产学研医用金”全产业链经营数据，覆盖研发、上市、临床应用、政策等重点板块。他提到，大数据分析能在儿童药的政策制定、研发生产决策以及临床合理用药等方面提供支撑作用，为我国儿童药事业添砖加瓦。 国家应急防控药物工程技术研究中心研究员  钟武主题报告由国家应急防控药物工程技术研究中心研究员钟武主持。 圆桌对话：儿童与罕见病药物创新发展与健康中国建设“儿童与罕见病药物创新发展与健康中国建设” 圆桌对话由北京大学药学院药剂学教授王坚成主持。重庆医科大学附属儿童医院院长李秋、北京大学临床药理研究所所长崔一民、则正(上海)生物科技有限公司董事长贺敦伟、北海康成（北京）医药科技有限公司副总裁张苒围绕“全球儿童及罕见病药物监管政策”、“儿科学领域研究进展”、“儿童临床用药管理”、“儿童与罕见病用药创新发展”等话题进行了卓尔有效地研讨。