Yoltech Therapeutics Co., Ltd.

1. 国内首个体内碱基编辑疗法获FDA批准临床尧唐生物的体内碱基编辑药物YOLT-101获FDA批准临床，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，该药物通过精准编辑DNA单碱基水平有望为患者带来根本性血脂控制方案。2. 华中地区首个脑机接口（BCI）门诊正式启用，脑机接口技术已逐步进入临床阶段华中地区首个脑机接口门诊在同济医院启用，标志着脑机接口技术进入临床阶段，为脑部疾病诊断、治疗和康复带来新可能，门诊面向全国开放并提供技术评估与治疗咨询，同时研究型病房也启用，探索神经系统疾病的多元诊疗，该技术将逐步应用到多种类型患者的治疗中。3. 新合生物mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗IND获批——AI驱动的“智能疫苗”新范式6月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准新合生物自主研发的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床研究。这一突破不仅标志着AI+医疗进入新阶段，更预示着中国在肿瘤免疫治疗的全球竞赛中迈入第一梯队，行业迎来“黄金时代”的加速点。4. “中国智造”首次，进驻美国顶尖医疗机构“中国智造”医美器械首次进驻美国顶尖医疗机构威尔曼光医学中心，标志中国医美品牌国际化迈进，且已在多家美国知名医院装机，展现中国医疗器械的全球竞争力。5. 大橡科技&海枫生物：强强联合，共建国内最大规模CRO类器官芯片服务平台大橡科技与海枫生物在成都签署战略合作协议，共建国内最大规模CRO类器官芯片服务平台，旨在提高临床前研究效率和准确性，推动新药研发和国际化进程。6. 国内一专注于细胞外泌体疗法与微针技术的企业完成新一轮融资众惠医药完成近5000万元种子轮及天使轮融资，由昕成投资、爱康创坛、陕投成长基金等投资，将用于中试车间、样本库、生产基地建设和器械证申报，加速外泌体产品落地及研发。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

药械追踪No.1 / 中国首个！尧唐生物体内碱基编辑疗法在美获批HeFH临床2025年6月5日，尧唐生物宣布，其自主研发的体内碱基编辑药物 YOLT-101已获美国FDA批准临床，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物，其创新性的采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE（具体指hpABE5，由nCas与来自于Hafnia paralvei的全新脱氨酶融合产生），以及新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE可在不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，大幅降低染色体异常和脱靶风险。YOLT-101注射液药物能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。2025年4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心受理YOLT-101注射液按1类新药申报的临床试验申请。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 / 国内首个！健适医疗Genclear血栓抽吸导管在华获批2025年6月6日，健适医疗科技集团宣布，旗下Genclear血栓抽吸导管正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，该产品是国内首个获批的国产负压机械血栓抽吸导管。Genclear血栓抽吸导管由健适医疗与美国Penumbra公司合作开发，健适医疗获得Penumbra授权，以原材料、原技术、原工艺“一比一”技术转移的方式，在国内完成产品的研发、生产、及注册等各环节。Genclear血栓抽吸导管通过负压抽吸泵机械抽栓，可以极大地提高血栓抽吸效率。导管全身采用海波管切割技术制造，头端设计也进行了优化，能够快速通过迂曲血管，减少了血管内膜损伤的风险；其大内腔设计确保了高流量的抽吸能力，同时减少了导管堵塞的风险。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻企业动态No.1 / 康圣环球与Biostate AI成立合资公司，AI赋能高通量测序2025年6月6日，康圣环球基因技术有限公司（康圣环球，9960.HK）宣布与Biostate AI成立合资公司，旨在通过整合双方在数据资源、AI算法及生物技术领域的核心优势，加速人工智能在精准医疗的临床应用，及开展商业化推广。根据协议，康圣环球将开放其积累的RNA测序（RNAseq）数据资源，为合资公司的AI模型训练提供关键支撑。Biostate AI将利用其在组学测序和AI算法方面具有多重技术优势，以及条形码集成逆转录（BIRT）技术，对生物样本中的所有RNA种类进行高通量分析。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻No.2 / 浩鼎生技与美国TegMine达成ADC研发服务合作2025年6月6日，浩鼎生技（4174.TWO）宣布，与美国TegMine Therapeutics, Inc.（以下简称“TegMine”）签署抗体偶联药物（ADC）研发服务合约。TegMine 是一家总部位于美国旧金山的生物制药公司，专注于开发针对癌症相关糖蛋白的创新抗体疗法。浩鼎则致力于开发抗癌新药及聚焦研发新一代ADC。根据合约，双方合作将运用浩鼎生技自主开发的糖键结技术平台GlycOBI，结合浩鼎生技专有的双功能酶EndoSymeOBI与连接子技术HYPrOBI，研发具临床开发潜力的ADC候选药物。在成功开发出候选ADC药物后，双方有望进一步签署授权合约。->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻全球医疗情报领导者解锁隐藏在数据中的商业潜力 关于 G B I”自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ olivia.xu@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文，解锁完整双语新闻

来源：RNAScript2025年6月5日，中国上海 — 尧唐（上海）生物科技有限公司（以下简称“尧唐生物”）今日宣布，其自主研发的体内碱基编辑药物 YOLT-101，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）的正式批准，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。尧唐生物创始人兼首席执行官吴宇轩博士“YOLT-101获FDA临床试验许可，不仅是尧唐生物全球临床布局的关键进展，也标志着体内基因编辑技术在心血管疾病治疗领域迈出了实质性的一步。YOLT-101有潜力实现‘一次给药、终生降血脂’，为杂合子家族性高胆固醇血症患者带来根本性的血脂控制方案，长期降低心血管疾病风险，重塑这一慢性疾病的治疗模式。甚至在未来，YOLT-101有望惠及普通高血脂病人，为动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）的终生治疗甚至预防带来希望。”关于YOLT-101YOLT-101注射液是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物，其创新性的采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器YolBE（具体指hpABE5，由nCas与来自于Hafnia paralvei的全新脱氨酶融合产生），以及新型脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体。与传统CRISPR/Cas9技术依赖DNA双链断裂不同，YolBE可在不导致DNA双链断裂的前提下实现单碱基精准编辑，大幅降低染色体异常和脱靶风险。YOLT-101注射液药物能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。2025年4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心受理YOLT-101注射液按1类新药申报的临床试验申请。2025年6月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准YOLT-101新药临床试验申请（IND）。关于家族性高胆固醇血症家族性高胆固醇血症（FH）是由LDL-C代谢的关键基因发生致病性突变所引起一种常染色体遗传病，主要特征为血液中高水平的LDL-C，血管内沉积可导致早发、进行性的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。FH是最常见的遗传性疾病之一，全球FH患病率约为1/250-1/200，患者总数超3400万；中国FH患者约300万-500万（《中国成人血脂异常防治指南》数据），但诊断率不足5%，治疗缺口显著。目前FH的治疗手段包括生活方式干预、降脂药物治疗、脂蛋白血浆置换及肝移植手术治疗等。其中，最主要的治疗方式为服用降脂药物。临床上对FH患者通常采取他汀类药物、依折麦布与PCSK9抑制剂三联疗法，但基于现有的治疗手段，患者在治疗过程中往往面临疗效欠佳、药物副作用无法耐受、需终身用药而依从性差等许多难题。关于尧唐生物尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段，并于2025年1月进入剂量拓展阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们ICNS 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多！