2024年9月4日,尧唐生物(YolTech Therapeutics)宣布,FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™,并通过脂质纳米颗粒(LNP)递送。这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1,也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。
RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发,FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》(FD&C 法案)第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。
关于原发性高草酸尿症(PH)
原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria, PH)是一种罕见的常染色体隐性遗传病,由肝脏中负责草酸盐代谢的酶缺陷引起,导致体内草酸盐生成过多并沉积。PH1是最常见的亚型,由AGXT基因突变引起,是一种儿童期发病的常染色体隐性遗传病。患者常表现为肾结石、肾钙化、肾功能不全,以及其他器官的草酸盐沉积。严重病例可能发展为终末期肾病(ESRD),需进行透析、肾移植或肝肾联合移植。PH主要影响儿童,症状通常在0-3岁之间显现。如果未得到有效干预,大多数患者会在青少年时期发展为终末期肾病,严重威胁生命。该疾病的发病率估计为1/58,000,在美国和欧盟约有一万人受到影响,中国则有超过两万名患者。
关于YOLT-203
YOLT-203是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物,采用了具有尧唐自主专利的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™,通过脂质纳米颗粒(LNP)递送进入肝细胞后,YolCas12™在相应的向导 RNA (gRNA) 的引导下,靶向并修复 AGXT 基因中的突变,旨在降低血液中有害的草酸水平。2024年8月,YOLT-203启动了由研究者发起的临床试验(IIT),首位成人患者和首位儿童患者分别于8月5日和8月20日接受了首剂治疗。这是全球首个针对 PH1 的体内基因编辑疗法的临床试验,初步临床数据显示,YOLT-203在降低血液中草酸盐水平方面具有良好的潜力,同时兼具安全性。
关于儿科罕见疾病认定(RPDD)
儿科罕见疾病资格认定(RPDD)由美国FDA设立,旨在鼓励那些在美国影响人数少于20万且主要发病于18岁及以下患者的严重或致命罕见疾病的疗法。获得RPDD认定的药物较大概率会在新药上市申请(NDA)或生物药上市许可申请(BLA)获批后,申请获得优先审查券(Priority Review Voucher, PRV),该券可加速其他新药的FDA NDA或BLA的审批进程,将审查时间缩短4-6个月,持有人使用或者出售给第三方,近年来PRV的转让均价超过1亿美元。
关于尧唐生物
尧唐生物是一家以创新为驱动,专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年,依托多个技术创新平台,成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®,实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地,拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准,2024年6月成功完成首例患者入组,标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入注册临床阶段。同时,基因编辑治疗家族性高胆固醇血症(FH)和原发性高草酸尿症(PH1)的项目已成功开展了研究者发起的临床研究,初步取得了优异的临床效果。
关于同写意
同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。
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