Shenji Changhua (Beijing) Biotechnology Co., Ltd.

全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。 基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。其中，上半年21起，下半年20起。（备注，本文描述的基因治疗不包含CAR-T等免疫细胞疗法、小核酸药物、干细胞与再生疗法）。 向上滑动查看日程 ▲ 2024年基因治疗领域融资事件盘点 （个人整理，如有疏漏错误，欢迎补充指正） 从已披露融资轮次来看，大部分企业尚处于早期融资轮次，天使轮、种子轮与A轮共发生26起，占总融资事件的6成，而B轮发生8起，D轮仅为1起。从已披露融资金额看，有15起亿元人民币（涉及13家企业，引正基因获千万美元融资不计入其中）融资事件，上述获融资总金额（22.5亿元）约占年度总融资金额的9成，这表明这些企业是2024年基因治疗领域获融资的主力军。这些获亿元融资企业中，Biotech企业有5家，CGT供应链企业有8家，这反应了供应链企业在基因治疗药物研发中提供支撑的重要作用。 在基因治疗的细分领域，多数获得融资的企业主打基因编辑疗法，也涌现出了安龙生物、引正基因等专注体内基因疗法的企业，体现了体内基因疗法和基因编辑疗法在基因治疗领域的重要地位。另外，神济昌华、康霖生物、正序生物、邦耀生物、瑞风生物这5家Biotech获亿元融资，其中正序生物、邦耀生物、瑞风生物主打基因编辑疗法，正序生物和瑞风生物还布局体内基因疗法，这进一步预示着精准基因编辑技术特别是体内基因编辑技术更受资本的青睐，该疗法或成基因治疗领域的未来趋势。 接着，从编辑技术、递送载体、适应症等关键维度深入剖析当前获融资的基因治疗企业。 在基因编辑技术上，企业不断探索和创新，并吸引了资本的密切关注。艾迪贝克是目前国内唯一专注I型CRISPR基因编辑技术的企业，且是世界上为数不多的将该技术应用于乙肝病毒清除的企业。除了广为人知的CRISPR/Cas9技术，正序生物建立了基于自主知识产权的碱基编辑系统，邦耀生物开发双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，贝斯生物则自主研发高精度碱基编辑器AccuBase™，实现了更为精准的基因编辑。 在递送载体上，也涌现出了聚焦于创新型基因递送载体药物开发的企业。赛蕴生物所研发的天然递送系统，可经过理性改造将功能性生物大分子等各种类型的有效载荷直接递送至特定细胞中。 基因治疗领域在研管线适应症的边界正不断从遗传性眼疾向慢性疾病、中枢神经系统疾病、传染病等更广泛的领域拓展。朗信生物着眼于遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。篆码生物立足于Cas12n基因编辑器，针对遗传病和慢性病和传染性疾病，正在开发多条体内基因治疗管线。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗领域，其首款AAV基因疗法SNUG01在ALS患者中已初步展现疗效。纽伦捷生物则另辟蹊径，聚焦于神经系统疾病的治疗，特别是致盲性眼病及难治神经系统肿瘤，利用其独特的细胞原位转分化技术，开发具有自主知识产权的原创基因治疗候选药物。 此外，相较于体外基因治疗，体内基因编辑在制造和运行成本、产能以及需求端等方面，展现出显著的产业化和后期商业化优势。然而，体内基因编辑在工具本身及递送系统上仍面临一些核心瓶颈。引正基因凭借其在全球领先的自主知识产权底层基因编辑技术及工具，正快速布局并推进多个体内基因编辑产品线。目前，公司已发掘高效精准的数十种天然Cas核酸酶，特性异于常用Cas9，满足多样基因编辑需求。同时利用高通量筛选开发出靶向肝脏的脂质纳米粒及肝外快速起效、低残留的核糖核蛋白递送载体。 后面，我们将追踪5家获得亿元融资的Biotech企业，以洞察该领域的前沿发展动向。 01 神济昌华专注神经系统疾病的基因治疗 神济昌华成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，搭建了果蝇、小鼠等新型基因敲入动物疾病模型平台和中枢神经系统AAV筛选平台，致力于开发针对ALS、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病的治疗方法。 SNUG01是神济昌华首个进入临床试验阶段的基因治疗候选药物，其以AAV为载体，采用全球首创治疗靶点，在临床前动物实验中展现出显著的神经元保护作用。9月18日，SNUG01在北京大学第三医院进行的IIT研究中已完成所有受试者入组。该IIT研究展示了SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。 02 正序生物坚持自主研发碱基编辑技术 正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司。基于其自主知识产权的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，不仅可应用于体内外，还能直接对突变基因进行修复，可应用于几乎所有遗传病。 正序生物针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。该管线CS-101已经进入IND临床试验阶段，多位β-地中海贫血症患者在接受治疗后已经摆脱输血依赖。 03 康霖生物开发首创和同类最优基因药物 康霖生物成立于2015年，以做首创（First-in-Class）和同类最优（Best-in-Class）创新基因药物为目标，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。 该公司核心疗法KL003为一款针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗在研药物，其通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因转导自体CD34+造血干细胞，以分化成可表达功能正常的成人血红蛋白的红细胞，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，有望实现“一次给药，终身治愈”。KL003细胞注射液于2024年1月获得CDE临床试验默示许可，目前已经完成I期临床全部患者的入组工作。还获得了美国FDA儿科罕见病资格和孤儿药资格认定。 04 邦耀生物擅长更精准的基因编辑技术 邦耀生物已搭建基因编辑技术、造血干细胞、非病毒定点整合CAR-T、通用型细胞、增强型T细胞五大具有自主知识产权的技术平台。其中，基于基因编辑技术创新平台（CRISTARS®）已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，能实现两种碱基的高效转换，提高编辑活性及拓宽靶点范围。研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文。 邦耀生物基于ModiHSC®技术平台开发的首款基因治疗候选药物BRL-101在全球范围内成功使15例地贫患者100%摆脱输血依赖，达到一次治疗终身治愈的疗效。且治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研药物。12月02日，其针对镰刀型细胞贫血病基因治疗候选药物BRL-102在一项IIT中，成功完成首例患者的输注治疗，并达到出院标准顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。 05 瑞风生物布局体内和体外基因治疗管线 瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。 目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展，α-地贫实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征全球首创基因编辑在研药物IND申请已获中美监管部门批准。 供应链企业全方位助力基因治疗药物开发  eMedClub 在基因治疗领域，除了直接从事药物研发的biotech公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。这些供应链企业主要集中在CGT领域，提供从原材料、生产设备、生产工艺到药物递送、安全评价等全方位的服务。其中，百林科、深研生物、恒驭生物、深圳细胞谷、楷拓生物、全和诚、赛桥生物、宜明生物、齐禾生科以上9家企业获得了亿元级别的融资。 值得一提的是，佰炼医药专注于新型CGT药物CDO/CMO服务，并符合第三方GMP验证和病原微生物BSL-2实验室要求，可以为国内外科研院校、研究型医院、早期Biotech公司提供新型递送载体开发、新型细胞技术开发、生产工艺开发、分析方法开发、制剂开发、质量体系开发、GMP小试和中试生产外包服务。 结语  eMedClub 我国基因治疗存在巨大的市场潜力。据弗若斯特沙利文数据，随着基因治疗领域近年来临床试验的大量开展、基因治疗药物的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。 未来，随着基因治疗技术的突破，特别是我国在底层基因编辑技术的自主创新和递送载体工具的突破性进展，基于基因编辑技术的管线交易和商业化会迎来新的发展机遇。进一步地，基因编辑疗法以其高度的精准度和长效性，展现出成为罕见病领域终极治疗工具以及非罕见病长效药物的巨大潜力，有望为更多患者带来福音。 关于派真生物

几乎每一年神济昌华都会取得阶段性成就。 2021年11月，神济昌华成立，致力于神经退行性疾病基因治疗。 2022年1月，神济昌华完成千万级种子轮融资；并作为首批入驻企业“落户”北京昌平生命谷国际精准医学产业园。 2023年5月，神济昌华首款源头创新产品SNUG01 针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）治疗的探索性临床研究完成首例受试者同情用药，这是国内首次AAV基因治疗渐冻症临床给药尝试。随后9月，SNUG01针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因治疗的临床研究（IIT，研究者发起的临床研究）正式启动。 2024年8月，神济昌华完成近亿元Pre-A轮融资。 作为一家做源头创新的Biotech公司，神济昌华是如何做到将实验室科研成果快速转化至临床，并收获优异临床结果的？又是如何获得近亿元高额融资的？神济昌华联合创始人兼CSO郭炜向医药魔方Invest一一做出解答。 神济昌华联合创始人兼CSO 郭炜 把钱花在刀刃上 “我们资金利用效率很高。”郭炜分析道。 在融资不易的当下，郭炜给出了除源头创新、临床进展迅速以外第三个被资本青睐的答案。资金利用效率高既是资本对项目的要求，也是项目获得融资的重要优势，只是常被掩盖在其他指标之下。 创新药研发的“三十定律”：10年、10亿美金、10%成功率，如同“紧箍咒”狠狠勒在创新药企头上，难以挣脱。 资本“烈火烹油”时，教会了Biotech公司如何“烧钱”抢时间、抢临床资源、抢一切可能性。然而当资金突然紧缩，很多公司还没来得及习得“用好每一分钱”的技能，就被直接推向生死边缘。 能从自己或他人的失败中总结经验，避免同样错误发生的人是有智慧的。所以懂得“把钱用在刀刃上”的公司，不但躲过了生存危机，而且还因这样的特质获得了新的融资机会。 在成立不到三个月就获得千万元种子轮融资后，神济昌华踏上了征服神经系统疾病之旅。加上其他一些来源资金，不到2000万元的资金，支撑神济昌华完成了首款药物SNUG01从实验室研究到发起IIT临床研究、以及其他多个管线的研发。 当首位接受给药的患者平稳度过三个月、一周年、一年半时，药物安全性一步一步得到了充分验证。 “我们能很快将 SNUG01推向临床并显示出充分的安全性和初步的疗效，有几大原因：首先，我们对ALS疾病的理解很深，选择了更具治疗潜力的创新靶点，选用的疗法也是该靶点最适合的基因治疗；其次，基因疗法可以通过IIT研究机制更快进入临床研究；再者，我们对临床试验的设计与PI（研究者）做了很多探讨，最终选到了既可以明确反应疗效，又可以快速看到结果的临床方案和指标。”郭炜说。 紧迫的临床需求、创新靶点、迅速且优秀的临床进展，以及这些成果展现出的资金高效率利用，让神济昌华在Pre-A轮融资时获得了近亿元的支持。 基于对神经系统疾病的深刻理解，在SNUG01针对ALS的临床研究稳步进行的同时，神济昌华对阿尔兹海默症（AD）、帕金森病（PD）、脑卒中（Stroke）、额颞叶痴呆症（Frontotemporal dementia, FTD）、脊髓小脑性共济失调3型（Spinocerebellar ataxia type 3，SCA3）等中枢神经系统疾病的治疗也进行了布局。 （图 | 神济昌华管线布局；来源：神济昌华官网） 2022年8月，神济昌华先后启动SG005和SG006管线，正式迈入小核酸药物研发领域，主要针对神经系统领域的罕见病。SG005和SG006均为ASO（反义寡核苷酸）药物，目前分别针对ALS和SCA3。 源头创新转化“铁三角” 基础研究如同一把“钥匙”，临床需求如同一把“锁”；这个世界“钥匙”和“锁”都很多，但能匹配在一起的却寥寥。如何将“钥匙”与“锁”匹配到一起，是每一个创新药企都在努力的事。 神济昌华的成立离不开清华大学对科技成果转化的鼓励与支持。作为十分注重科技成果转化的高等院校，清华大学每年在科技部科技评估中心发布的《中国科技成果转化年度报告》(高等院校与科研院所篇)排名中始终名列前茅。 多年的基础研究取得突破和进展后，清华大学医学院贾怡昌教授决定在2021年将其科研成果进行转化，用于对神经系统疾病的治疗。 教授创业通常有一个特点：其创始团队常常源自身边的学生或同学。这样的团队结构容易导致人才功能趋同，且必要职能空缺。显然，神济昌华的创始团队很好地避开了这一问题。 神济昌华的三位联合创始人贾怡昌、彭林和郭炜均来自清华，拥有着相似学习背景的他们有着不同的工作经验。 在清华大学获得博士学位后，彭林曾在美国普渡大学做访问学者，并深度参与清华科学家科研成果转化、筹建西湖大学和 “江宁药谷”，具有专业的生物医药背景和丰富的管理与创业经验。 郭炜在中科院神经所获得博士学位，并在清华完成博士后训练后到GSK进行神经疾病药物研发工作，然后再次回到清华大学药学院继续做创新药研发，并将多项科研成果成功转化到药企做后续开发，拥有丰富的科研成果转化经验。 本就熟识的三人，在各自的职业生涯中奋斗，又因“神医济世，昌盛中华”的愿景聚在了一起。就这样，神济昌华团队“铁三角”集齐：贾怡昌担任科学创始人及科学委员会主席，彭林作为CEO负责企业管理，郭炜则为CSO负责科研成果转化落地以及新管线开发。 “将科研成果转化为创新药，最重要的一点是基础研究需要积累到一定程度，具备转化条件才行。对于原创性FIC项目，尤其需要足够多的科研积累。其次，团队需要具备充足的管理和转化经验。公司不同于单一科研项目，需要有战略部署和商业规划。最后，如何将科研成果转化为临床所需的产品，这一过程更是决定药物研发成败的关键因素。” 正如郭炜所说，从源头创新到创新药的诞生，中间每个环节都很重要，团队需要具备充足的经验。而这也是科研成果转化困难之处。 “同时具备科研、管理和科研成果转化（产品开发）经验的人在创新药行业中很少，这一类人可能大多已经创立了很不错的药企。对于以疾病研究见长，管线自科研成果转化而来的Biotech公司来说，加强管理和转化这两方面的能力后，同样能发展地很快。只是目前行业内这种综合性人才很缺乏，限制了科研成果转化的速度和成功率。” 郭炜分析道。 另一种研发模式 与大多数以生物技术或平台起家的Biotech公司不同，神济昌华药物研发模式并不依赖某一技术或平台，而是基于对神经系统疾病的深刻理解，寻找合适的技术伙伴共同实现药物研发构想。 正是这种研发模式，使得神济昌华可以使用合适的技术去攻克神经系统领域中的多种疾病。在郭炜看来，神济昌华在神经系统疾病药物早期研发阶段有两大重点：寻找到真正具有临床转化潜力的靶点；不断优化基因疗法和小核酸药物递送能力。 为了最大程度还原疾病特征，神济昌华建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，以求寻找到更可靠的创新靶点。能够更好的模拟疾病特征的动物模型是神济昌华独特的优势之一。 “ALS病人往往是在氨基酸或者 DNA 上发生点突变，因此我们在小鼠上尝试敲入这种点突变，试图还原渐冻症最真实的致病原因和病理进展。正是基于这类新一代的疾病动物模型，我们发现了多个潜在的渐冻症治疗靶点。” 郭炜举例道。 基因疗法，包括小核酸药物在内的创新疗法是解决神经系统疾病的最具潜力的治疗方式之一。而递送技术平台效率的高低很大程度上影响着基因疗法可以解决的疾病范围。 早在神济昌华成立的第三个月，就与派真生物进行了合作，建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型，以提高药物的安全性和有效性。 “我们在合作筛选靶向神经系统的新型AAV衣壳。通过AAV衣壳蛋白结构来选择衣壳表面可以改造的蛋白序列，然后随机替换或插入多个氨基酸，可合成出AAV人工变异衣壳库。通过在体外人工血脑屏障、食蟹猴静脉和鞘内注射等筛选方式，结合高通量测序和AI，可以得到血脑屏障高通透性和高选择性的新型AAV衣壳。这些新型AAV衣壳能最大程度上增加后续临床试验和临床应用的可行性。” 郭炜对神济昌华AAV筛选平台原理进行了讲解。 除AAV衣壳筛选外，神济昌华还进一步与派真生物就 SNUG01的质粒药学研究、AAV药学研究、AAV批放行检测、分析方法学开发、稳定性研究等项目持续展开深度合作。 在小核酸药物领域，神济昌华也同样与炫景生物达成合作，搭建了研发平台，涵盖序列设计、化学修饰、筛选和递送等模块，从而形成了神济昌华针对神经系统疾病独特的治疗方案或策略。 “我们根据精准医疗的策略，设计定制了序列库；通过使用疾病细胞系模型、患者诱导的多潜能干细胞以及动物模型来进行体内外的筛选；评估药物活性、安全性和药代动力学后，开发特异性针对致病基因的小核酸药物，进而干预疾病进程。” 郭炜说道。 2023年3月，神济昌华成为广州产学研协同创新联盟会员单位；2024年6月，神济昌华与知名渐冻症抗争者、前京东集团副总裁蔡磊先生合作创建联合实验室，加速渐冻症治疗药物的研发。 正如神济昌华所提出的理念：如渐冻症这类的神经系统疾病需要携手多方，共同攻克。“我们获得了很多合作伙伴的支持，这也是中国创新药发展至今，创新生态所积累的力量的显现。” 推荐阅读 Biotech“死亡”数量正在减少 创新药企活下去，要做好这两件事 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

▎药明康德内容团队编辑 学术转化公司指公司创始团队或核心技术源自高校和研究所，这赋予其深厚的科研基础和前沿的技术创新能力。这些公司通过将突破性的科学发现转化为潜在的药物，有望填补市场空白并加速新疗法的开发进程。据不完全统计，2024年前三季度，至少25家中国学术转化创新药公司完成新一轮融资，总额近30亿元。值得关注的亮点如下： 近半数为亿元级融资：11家公司完成了近亿元及以上的高额融资，其中潜在最高融资额来自剂泰医药完成的1亿美元C轮融资，该公司深度应用人工智能技术，关注小分子药物及核酸药物研发。 核酸药物广受关注，核药势头强劲：至少6家获融资公司正在推进核酸药物研发，包括剂泰医药、循曜生物、神济昌华、星核迪赛、昆秦生物、时夕生物等。至少3家公司布局核药领域，其中纽瑞特医疗与蓝纳成均获得3亿元及以上大额融资。 上海、广东学术创业氛围浓厚：均有6家学术转化公司在今年前三季度获得融资，包括位于上海的循曜生物、正序生物、标新生物等，以及位于广东的莱芒生物、晶蛋生物、奥礼生物等。 剂泰医药完成1亿美元C轮融资 6月21日，剂泰医药宣布完成1亿美元C轮融资，由中金资本旗下基金领投，中国太平旗下太平香港保险科创基金跟投。 剂泰医药成立于2020年，是一家以AI驱动药物递送和药物发现的创新型生物技术公司，由美国工程院陈红敏院士以及麻省理工大学赖才达博士、王文首博士创立并领衔。目前，剂泰医药已自主研发了三大AI+核心技术平台：AI驱动核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI驱动mRNA序列设计平台（AiRNA）、AI驱动小分子制剂设计平台（AiTEM），并打造了一条专属剂泰医药的干湿实验深度结合的技术路线。该公司的研发管线涵盖小分子药物和以mRNA为主的核酸药物，重点针对临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等。根据新闻稿，该公司进展最快的小分子管线已开展3期临床试验，mRNA免疫治疗管线预计将于今年进入临床。 纽瑞特医疗完成超3亿元C轮融资 3月14日消息，纽瑞特医疗宣布完成超3亿元C轮融资。本轮融资由成都科创投、成都生物城基金、川创投等投资，华兴康平、新浚资本、星空资本等现有股东持续加码。 纽瑞特医疗成立于2016年，由原中国核动力研究设计院院长钱积惠研究员等一批长期从事核技术研发的专家学者创立。该公司现已经建立包含10余个产品的创新核药研发管线。其中，NRT6003注射液为钇[90Y]炭微球注射液，正在中国开展针对原发性肝癌和转移性肝癌的临床研究。该公司研发的另一款放射性药品NRT6008注射液（一种钇[90Y]炭微球）也已经在中国开展临床研究，针对适应症为不可手术切除的局部进展期胰腺癌。 蓝纳成完成3亿元B+轮融资 2024年4月，东诚药业宣布其控股子公司蓝纳成以增资扩股方式拟引入投资者，由深创投领投，前海方舟、烟台财经、龙信投资、奥华清洁能源跟投，完成B+轮融资金额3亿元。 蓝纳成创立于2021年，专注于全球创新的1类诊疗一体化创新肿瘤核药研发。据公开资料介绍，该公司的联合创始人陈小元教授任欧洲科学院院士、新加坡国立大学教授等，在核医学和纳米医学领域作出了开创性研究和杰出贡献。目前，蓝纳成已经搭建了较为完备的核素诊疗管线，靶向药物涵盖小分子、多肽及抗体，产品涉及前列腺癌、实体瘤、脑胶质瘤、神经内分泌瘤等领域。 循曜生物完成近两亿元A轮融资 1月10日，循曜生物宣布完成近两亿元的A轮融资，本轮融资由龙磐投资领投、原股东上海生物医药基金追加投资，募集资金将助力推进该公司现有管线的临床及临床前研究。 循曜生物成立于2021年5月，在上海交通大学医学院的支持下，由刘俊岭教授团队经上海医药集团、上海生物医药基金等共同孵化创立，聚焦出凝血及纤维化领域创新药物研发。循曜生物公开信息显示，成立至今，该公司基于创始团队多年的技术积累，在肺纤维化以及血小板减少、血友病、血栓性疾病等出凝血领域建立了原创性靶点及新分子管线，并搭建了基于合成生物学的新一代抗体及蛋白类药物发现及改造技术平台。 和其瑞医药完成近2亿元人民币B+轮融资 2月7日消息，和其瑞医药宣布其于近日完成近2亿元人民币的B+轮融资。本轮融资由锡创投、鼎珮集团共同领投，怀柔科学城、恩然创投和北京中寅跟投，老股东挚信资本、远翼投资、启明创投和创新工场继续加持。融资所得将为和其瑞医药核心管线——HMI-115单克隆抗体正在开展的两个国际临床2期研究和其他产品线研发提供强力支持。 和其瑞医药是一家科学驱动的临床阶段创新生物制药公司，针对威胁人类健康的常见病和重大疾病，致力于研究、开发和商业化首创新药。该公司的创立是基于北京大学未来技术学院院长肖瑞平教授及其团队在转化医学研究领域的深入理解及数十年的研究成果。10月15日，和其瑞医药申报的1类新药HMI-115拟纳入突破性治疗品种，适应症为治疗子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。公开资料显示，HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单抗新药，和其瑞医药拥有该产品的全球权益。 炎明生物完成数亿人民币A+轮融资 5月24日消息，炎明生物宣布已完成数亿人民币的A+轮融资。炎明生物致力于开发治疗炎症性疾病和肿瘤的创新药，本轮融资资金将用于支持该公司ALPK1小分子激动剂PTT-936的临床研究，以及其他先天免疫抑制剂及细胞焦亡抑制剂项目的临床推进，并拓展研发管线。 公开资料显示，炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士共同创立，科学基础为基于邵峰院士在天然免疫及细胞焦亡领域的生物学发现，聚焦炎症和肿瘤领域尚未被攻克的医学关键问题为主要研究内容。该公司现有10条全新机制、全新靶点的研发项目，包括多个已确定PCC的先天免疫抑制剂及细胞焦亡抑制剂项目正在开展临床前研发工作。进展最快的项目为ALPK1激动剂PTT-936，目前正在美国开展临床研究，其通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。 正序生物完成超亿元人民币A+轮融资 8月8日，正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。根据正序生物新闻稿，本轮融资将进一步加速CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市。 正序生物是一家处于临床阶段的生物医药科技公司，专注于新型基因编辑技术。该公司孵化自上海科技大学，致力于利用全球创新的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。该公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。其中，正序生物首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，目前该产品针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态